普莱特拉 Therapeutics 公布 2025 年第三季度财务结果并提供企业更新

针对突变体选择性JAK2V617F JH2抑制剂项目的领先候选药物正在推进中，预计将于2026年第一季度提交IND申请。

口服KAT6A选择性降解剂项目的领先候选药物正在推进中，预计将于2026年中期提交IND申请。

JAK2V617F JH2抑制剂项目和CALR靶向降解抗体偶联物（DAC）项目的临床前数据均被美国血液学会（ASH）^第67届年会接受，将在12月举行的年会上进行口头报告。

根据初步估计，目前的现金流可维持到2027年。

公司将于2025年11月12日（星期三）美国东部时间上午8:00举行投资者电话会议和网络直播。

特拉华州威尔明顿，2025 年 11 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——精准肿瘤学公司 Prelude Therapeutics Incorporated（纳斯达克股票代码：PRLD）今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了有关其研发管线和其他公司发展的最新信息。

“上周，我们宣布了一系列战略更新，这些更新将显著加强并塑造我们迈向2026年的发展道路，”Prelude首席执行官Kris Vaddi博士表示。“我们有两个前景广阔的项目正在快速推进临床开发——分别是针对突变体JAK2V617F的选择性抑制剂项目和高选择性KAT6A降解剂项目。这两个项目都针对已在临床验证的机制，针对存在重大未满足医疗需求的疾病领域，并且在早期临床开发阶段就展现出明确的差异化优势。”

关键管道项目
突变体选择性JAK2V617F JH2抑制剂方案
JAK2V617F 是导致大多数骨髓增生性肿瘤 (MPN) 患者疾病进展的主要驱动突变。该突变影响约 95% 的真性红细胞增多症 (PV) 患者、60% 的原发性血小板增多症 (ET) 患者和 55% 的骨髓纤维化 (MF) 患者。长期以来，寻找能够选择性靶向 V617F+ 细胞的 JAK2 JH2 抑制剂一直是业界的共同目标和挑战。Prelude 公司发现了新型变构抑制剂，这些抑制剂能够结合到 JAK2 JH2 的“深口袋”中，而 V617F 突变就位于该口袋内。这些候选药物在多种 MPN 临床前模型中均表现出突变特异性抑制作用。Prelude 公司认为，这种方法有望降低突变等位基因负荷，延缓甚至逆转疾病进展，并改善 MPN 患者的治疗效果。

公司已将该项目的主要候选药物推进至IND申报前的研究阶段，预计将于2026年上半年提交IND申请并进入临床试验。该项目的首批临床前数据已被美国血液学会（ASH）^第67届年会接受，将于2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多市举行，届时将进行口头报告。摘要可在ASH 2025年会暨展览会网站（ASH Annual Meeting & Exposition – Hematology.org）上查阅。

JAK2V617F 抑制剂项目受制于 2025 年 11 月宣布的与 Incyte 达成的独家选择权协议。

高选择性KAT6A口服降解剂方案
KAT6 是 ER+ 乳腺癌治疗中一个新兴的、经临床验证的靶点。Prelude 公司发现并正在开发首创的、高效、高选择性且口服生物利用度高的 KAT6A 选择性降解剂。Prelude 公司认为，与非选择性 KAT6A/B 抑制剂相比，选择性降解 KAT6A 有望提高疗效、耐受性和与其他药物的联合用药能力。该公司近期在 2025 年美国癌症研究协会 (AACR) 年会上公布了支持这一假设的临床前数据。相关演示文稿可在“Prelude Therapeutics 出版物”页面查阅。

公司已选定一个候选药物，并有望在 2026 年年中提交 IND 申请，并在 2026 年下半年启动 1 期剂量递增研究。

用于下一代DAC的降级器有效载荷
Prelude公司正利用我们在靶向蛋白降解方面的专业知识，发现并开发用于下一代DAC的新型降解剂有效载荷。我们已开发出高效的SMARCA2/4和CDK9降解剂有效载荷，这些有效载荷在与多种不同抗体偶联时，均针对其疗效、耐受性和可开发性进行了优化。

公司已修订并扩大了与AbCellera Biologics公司现有的DAC合作范围。这使得AbCellera能够将我们的降解剂有效载荷用于其他未公开的潜在抗体靶点，同时也使Prelude能够与其他潜在合作伙伴在许可协议中使用我们的降解剂有效载荷。公司的有效载荷及其相应的有效载荷连接子可供合作伙伴许可，以扩大这项新技术的应用范围。

我们近期发表的临床前数据显示，采用 Prelude 降解剂有效载荷的新一代 DAC 在异种移植模型中进行头对头测试时，与传统细胞毒性 ADC 相比，具有显著更优的体内疗效和耐受性。这些数据可在以下网址查阅： Prelude Therapeutics 出版物

突变钙网蛋白 (mCALR) DAC 发现计划
突变型CALR是一种新抗原，表达于恶性髓系细胞而非正常细胞表面，约25-35%的骨髓纤维化（MF）和原发性血小板增多症（ET）患者携带该突变。近期，一种靶向mCALR的单克隆抗体在高危ET患者中展现出显著的临床活性。Prelude公司正利用其专有的降解剂有效载荷，探索靶向mCALR的去乙酰化酶（DAC）疗法，以期为携带CALR突变的患者提供一种差异化治疗方案。该早期研发项目由Prelude公司全资拥有并控制。

公司于6月在2025年欧洲血液学协会大会上公布了该项目的首批临床前数据。相关演示文稿可在“出版物 – Prelude Therapeutics”页面查阅。该项目的最新临床前数据已被美国血液学会（ASH）^第67届年会接收，并将于2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多市举行，届时将进行口头报告。摘要可在ASH 2025年会网站“ASH年会暨展览会 – Hematology.org”上查阅。

2025年第三季度财务业绩

现金、现金等价物、受限现金和有价证券：
截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物、受限现金及有价证券共计5820万美元。2025年9月30日之后，公司于2025年10月收到与AbCellera公司扩大合作协议的额外许可费，并于2025年11月收到Incyte公司支付的6000万美元。根据初步估计，公司预计其现有现金、现金等价物、受限现金及有价证券足以支持Prelude公司运营至2027年。

研发费用：
2025年第三季度，研发费用从上年同期的2950万美元降至2170万美元。截至2025年9月30日止三个月的研发费用中包含140万美元的非现金股权激励支出（包括员工股票期权），而2024年同期该项支出为340万美元。除股权激励支出减少外，研发费用下降还与SMARCA2临床试验相关支出减少有关。研发费用可能因项目阶段以及临床前和临床试验相关活动的开展情况而出现波动。

一般及行政（G&A）费用：
2025年第三季度，一般及行政费用从上年同期的770万美元降至520万美元。截至2025年9月30日止三个月的一般及行政费用中包含100万美元的非现金股权激励支出（包括员工股票期权），而截至2024年9月30日止三个月的该项支出为250万美元。一般及行政费用的下降主要是由于股价下跌导致近期授予的股票期权估值降低，从而减少了股权激励支出。

净亏损：
截至2025年9月30日止三个月，净亏损为1970万美元，即每股亏损0.26美元，而上年同期净亏损为3230万美元，即每股亏损0.43美元。2025年9月30日止三个月的净亏损中包含240万美元的非现金支出，该支出与股份支付（包括员工股票期权）的费用化影响有关，而2024年同期该项支出为590万美元。

电话会议和网络直播信息
Prelude Therapeutics 管理团队将于美国东部时间 2025 年 11 月 12 日（星期三）上午 8:00 举行电话会议，届时将进行幻灯片演示和网络直播，并设有问答环节。会议的实时网络直播可在Prelude Therapeutics 的“活动与演示”页面 (preludetx.com)观看。会议结束后不久，网络直播的回放也将在Prelude Therapeutics 的“活动与演示”页面 (preludetx.com)提供，并在公司网站上存档 60 天。

关于 Prelude Therapeutics  
Prelude Therapeutics是一家领先的精准肿瘤学公司，致力于开发创新药物，以满足癌症患者尚未得到充分满足的医疗需求。我们的研发管线包括JAK2V617F选择性抑制剂和高选择性口服KAT6A降解剂——这些针对临床验证靶点的全新疗法，具有改变患者命运的潜力。我们正利用自身在靶向蛋白降解领域的专业知识，发现并开发具有新型有效载荷的下一代降解抗体偶联物（DAC）。我们的使命是让每一位需要精准医疗的癌症患者都能受益。您可以在“活动与演示 - Prelude Therapeutics”页面找到我们的公司介绍。欲了解更多信息，请访问preludetx.com。

关于前瞻性陈述的警示性说明 
本新闻稿包含符合1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款定义的前瞻性陈述，包括但不限于Prelude候选产品的预期发现、临床前和临床开发活动，Prelude候选产品的潜在安全性、有效性、益处和目标市场，Prelude候选产品临床试验结果的预期时间表，以及Prelude现金流足以维持到2027年的状况。除历史事实陈述外，所有其他陈述均可被视为前瞻性陈述。“相信”、“预期”、“估计”、“计划”、“期望”、“打算”、“可能”、“可以”、“应该”、“潜在”、“可能”、“预计”、“继续”、“将”、“安排”和“会”等词语及其类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。这些前瞻性陈述是基于公司目前对未来事件的预期和预测以及各种假设而作出的预测。尽管Prelude认为这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但Prelude无法保证未来的事件、结果、行动、活动水平、业绩或成就，生物技术开发和潜在监管审批的时间和结果本身就存在不确定性。前瞻性声明受风险和不确定性因素的影响，这些因素可能导致 Prelude 的实际活动或结果与任何前瞻性声明中表达的内容存在重大差异，包括与 Prelude 推进其候选产品的能力、潜在监管认定的获得和时间、候选产品的批准和商业化、临床试验地点以及我们招募合格患者的能力、供应链和生产设施、Prelude 维持和认可候选产品所获某些认定的益处的能力、临床前和临床试验的时间安排和结果、Prelude 为研发活动提供资金和实现研发目标的能力、Prelude 保护知识产权的能力，以及 Prelude 截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年度报告、10-Q 表格季度报告和 Prelude 不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下描述的其他风险和不确定性。这些前瞻性声明仅代表截至本新闻稿发布之日的信息，除法律另有规定外，Prelude 不承担任何义务修改或更新任何前瞻性声明以反映本新闻稿发布之日后的事件或情况。

投资者联系方式：
小罗伯特·A·杜迪
投资者关系高级副总裁
Prelude Therapeutics Incorporated
484.639.7235
rdoody@preludetx.com