Transition Bio和Voyager宣布合作，推进针对TDP-43的小分子药物研发，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶变性痴呆

英国剑桥和美国马萨诸塞州莱克星顿，2025年11月10日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于利用生物分子凝聚体攻克传统“不可成药”靶点的药物研发公司Transition Bio，与致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司Voyager Therapeutics（纳斯达克股票代码：VYGR）达成药物研发合作及许可选择权协议。双方将合作发现并开发用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的新型选择性小分子药物，这些疾病均伴有TDP-43病理。TDP-43病理在许多神经退行性疾病中都很常见，包括超过90%的ALS病例 ¹ 和高达45%的FTD病例 ² 。

根据合作协议条款，Transition Bio负责发现和优化靶向TDP-43的小分子药物，直至选定候选药物。届时，Voyager可选择授予Transition Bio全球独家开发和商业化该项目的权利。Transition Bio已收到数百万美元的预付款，并有资格获得潜在的研发、商业化和净销售额里程碑付款，总额最高可达5亿美元。此外，Transition Bio还有资格获得净销售额的10%至20%的特许权使用费。

“与Transition Bio的合作符合Voyager的愿景，即构建一个多模式神经治疗产品线，为每个靶点匹配最佳治疗模式，”Voyager总裁兼首席执行官、Transition Bio董事会成员Alfred W. Sandrock, Jr.医学博士、哲学博士表示。“长期以来，由于靶向TDP-43蛋白的毒性形式而不影响细胞必需的非毒性形式的复杂性，TDP-43的治疗一直难以奏效。Transition Bio的分子凝聚体技术能够独特地识别小分子，这些小分子旨在精确纠正TDP-43的错误定位，同时又不消除其重要的功能活性。”

Transition Bio执行主席G. Kelly Martin表示：“通过与Voyager团队紧密合作，我们将能够利用一支在ALS和FTD领域拥有深厚专业知识的世界领先转化医学团队。我们期待共同推进该项目，实现我们共同的目标——改变这些毁灭性疾病患者的生活。”

关于 Transition Bio

Transition Bio, Inc. 是一家私营生物技术公司，致力于解锁生物分子凝聚体这一基础控制层，以发现针对“不可成药”靶点疾病的变革性药物。我们的研发管线包括一个针对 MYC 驱动型癌症的项目（预计将于 2025 年进入候选药物开发阶段）、其他难治性癌症项目，以及针对肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、额颞叶痴呆 (FTD) 和 1 型强直性肌营养不良等高度未满足医疗需求的神经系统疾病的项目。Transition Bio 的平台利用微流控技术和机器学习来发现和优化针对这些疾病的小分子药物。我们获得了顶级机构和企业投资者的支持，并与多家领先的行业合作伙伴签署了合作协议。更多信息，请访问http://www.transitionbio.com 。

关于 Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的进程，并最终治愈这些疾病。我们的研发管线涵盖阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及多种其他中枢神经系统疾病的治疗项目。我们的许多项目都源自我们自主研发的TRACER™ AAV衣壳发现平台。该平台用于生成新型衣壳并识别相关受体，从而使基因药物在静脉给药后能够实现高脑渗透性。我们的一些项目为自主研发，另一些项目则与包括Alexion、阿斯利康罕见病部门、诺华制药和Neurocrine Biosciences, Inc.在内的合作伙伴共同推进。欲了解更多信息，请访问http://www.voyagertherapeutics.com 。

Voyager 前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述，旨在符合1995年《私人证券诉讼改革法案》及其他联邦证券法的安全港条款。诸如“将”、“预期”、“期望”、“相信”、“潜在”、“可能”或“继续”等词语以及其他类似表达旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager 就其构建多模式神经治疗产品线的愿景所作的所有声明，即为每个靶点匹配最佳模式，包括与 Transition Bio 合作开发小分子药物，以解决 ALS 和 FTD 的根本原因并最终治疗 ALS 和 FTD，都是具有前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设。尽管Voyager认为此类前瞻性陈述合理，但其本身具有不确定性，并受风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与Voyager的预期结果存在重大差异。此类风险和不确定因素包括但不限于：监管机构的预期和决定；Voyager临床前和临床研究的时间安排、启动、开展和结果；临床试验数据的可用性；合作开发的产品候选药物的可用性或商业潜力；Voyager全资拥有和合作开发的候选药物的成功；Voyager的合作方履行与Voyager合作协议项下义务的意愿和能力及其对相关项目的预测；Voyager技术平台（包括Voyager的TRACER平台和非病毒发现平台）的持续开发；Voyager的科学方法和项目开发进展；以及关键研究组件的供应受限和成本增加。第三方开发的衣壳识别平台可能与 Voyager 的 TRACER 衣壳和非病毒发现平台及项目构成竞争；Voyager 创建和保护与 TRACER 衣壳和非病毒发现平台、平台识别的衣壳和配体以及 Voyager 管线项目中的临床候选药物和相关数据相关的知识产权的能力；Voyager 根据其现有许可或合作协议收到项目报销、开发或商业化里程碑付款、期权行使款项和其他款项的可能性或时间；Voyager 与其他方就 Voyager 和第三方均可接受的条款进行谈判并完成许可或合作协议的能力；Voyager 保留经济利益的第三方合作方控制的项目的成功；吸引和留住优秀董事、员工和承包商的能力；以及 Voyager 的现金资源是否足以支持其运营并实现其公司目标。

这些声明还受到诸多重大风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素已在Voyager公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表格年度报告中进行了描述。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性声明仅代表其发布之日的观点。除法律要求外，Voyager公司不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修订此信息或任何前瞻性声明的义务。

Voyager Therapeutics® 是注册商标；TRACER™ 和 Voyager NeuroShuttle™ 是 Voyager Therapeutics, Inc. 的商标。

1. Jo, M., Lee, S., Jeon, YM.等. TDP-43 传播在神经退行性疾病中的作用：整合临床和实验研究的见解。Exp Mol Med 52 , 1652–1662 (2020). https://doi.org/10.1038/s12276-020-00513-7
2. 待定——关于FTD中TDP-43水平的参考文献；考虑额颞叶变性和肌萎缩侧索硬化症中的泛素化TDP-43 | Science （2006年，但在该领域被广泛引用）

旅行者号探测器联系人：
特里斯塔·莫里森，NACD.DC， tmorrison@vygr.com
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媒体联系人：Adam Silverstein， adam@scientpr.com

过渡生物联系方式：
Martin Kulander，联席总裁兼首席运营官， mkulander@transitionbio.com