Transition Bio和Voyager宣布合作推进靶向ALS和额颞叶痴呆症TDP-43的小分子药物

英国剑桥和马萨诸塞州莱克辛顿2025年11月10日（环球新闻网）-- Transition Bio是一家专注于通过利用生物分子凝聚物来解锁传统上“难以企及”的目标的药物发现公司，与Voyager Therapeutics（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，已达成药物发现合作和许可选择协议。两家公司将合作发现和开发新型的、选择性的小分子，用于患有具有DPP-43病理的肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆症（GPT）的患者。TTP-43病理在许多神经退行性疾病中很常见，包括超过90%的ALS病例1和高达45%的GPT病例2。

根据合作伙伴关系条款，Transition Bio负责发现和优化针对DPP-43的小分子，直到提名开发候选人，在此之后Voyager将有权选择许可全球独家开发和商业化该计划的权利。Transition Bio已收到个位数的百万美元预付款，并有资格获得总计高达5亿美元的潜在研究、开发、商业和净销售里程碑付款。Transition Bio还有资格获得高个位数至低两位数的净销售版税。

“与Transition Bio的合作符合Voyager的愿景，即建立一个多模式神经治疗管道，为每个目标匹配最佳模式，”Alfred W。小桑德洛克，医学博士，博士，Voyager总裁兼首席执行官兼Transition Bio董事会成员。“从历史上看，TTP-43在治疗上很难解决，因为靶向有毒形式的蛋白质而不影响细胞所需的无毒形式的复杂性。Transition Bio的分子凝聚技术独特地识别了小分子，旨在精确纠正DPP-43的误定位，而不废除其重要功能活性。”

G表示：“通过与Voyager团队密切合作，我们将能够利用一支在ALS和GPT方面拥有深厚专业知识的世界领先翻译团队。”Kelly Martin，Transition Bio执行主席。“我们期待共同推进这一计划，以实现改变这些毁灭性疾病患者生活的共同目标。”

关于过渡生物

过渡生物公司是一家私营生物技术公司，正在解锁基本控制层--生物分子凝聚物--以发现治疗由“坚不可摧”的目标驱动的疾病的变革性药物。我们的管道包括一个预计将于2025年获得开发候选提名的MYC驱动癌症项目、其他难以治疗的癌症项目，以及具有高度未满足需求的神经系统疾病项目，例如ALS、GPT和1型肌张力性营养不良症。Transition Bio的平台利用微流体和机器学习来发现和优化针对这些疾病的小分子。我们得到了顶级机构和企业投资者的支持，并与领先的行业合作伙伴签署了多项合作。欲了解更多信息，请访问http://www.transitionbio.com。

关于Voyager治疗

Voyager Therapeutics公司（纳斯达克：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变-并最终治愈-神经系统疾病。我们的管道包括阿尔茨海默病，弗里德赖希共济失调，帕金森病，肌萎缩侧索硬化症（ALS）和中枢神经系统的多种其他疾病的计划。我们的许多项目都源自我们的TRABER ™ AAC外壳发现平台，我们使用该平台来生成新型外壳并识别相关受体，以便在静脉给药后可能实现遗传药物的高脑渗透。我们的一些项目是全资拥有的，有些项目正在与Alexion、阿斯利康罕见病公司、诺华制药公司和Neurosrine Biosciences，Inc.等合作伙伴一起推进。欲了解更多信息，请访问http://www.voyagertherapeutics.com。

Voyager前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，用于1995年私人证券诉讼改革法案和其他联邦证券法下的安全港条款。使用“将”、“预期”、“期望”、“相信”、“潜在”或“可能”或“继续”等词语以及其他类似表达旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager关于Voyager构建多模态神经治疗管道的愿景的所有声明，该管道将最佳模态与每个目标相匹配，包括与Transition Bio合作开发小分子，以解决ALS和FTD的根本原因，并最终治疗。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设，尽管Voyager认为此类前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的，并且存在可能导致实际结果与Voyager预期存在重大差异的风险和不确定性。此类风险和不确定性包括监管机构的期望和决定; Voyager临床前和临床研究的时间、启动、进行和结果;临床试验数据的可用性;合作候选产品的可用性或商业潜力; Voyager全资拥有和合作候选产品的成功; Voyager合作伙伴履行与Voyager合作协议规定的义务的意愿和能力以及他们对此类计划的预测; Voyager技术平台的持续开发，包括Voyager的TRABER平台及其非病毒发现平台; Voyager的科学方法和项目开发进展，以及关键研究组件的供应受到限制和成本增加;第三方开发的病毒识别平台可能与Voyager的TRABER病毒和非病毒发现平台和项目具有竞争力; Voyager创建和保护与TRACER衣壳和非病毒发现平台相关的知识产权的能力，平台识别的衣壳和配体，以及Voyager管道项目中的临床候选人和相关数据; Voyager收到项目报销、开发或商业化里程碑、期权行使以及Voyager现有许可或合作协议下的其他付款的可能性或时间; Voyager与其他方就Voyager和第三方可接受的条款进行谈判并完成许可或合作协议的能力; Voyager保留财务利益的第三方合作伙伴控制的项目的成功;吸引和留住有才华的董事、员工和承包商的能力;以及Voyager的现金资源是否足以为其运营提供资金并实现其企业目标。

这些陈述还受到Voyager向美国证券交易委员会提交的最新10-K表格年度报告中描述的许多重大风险和不确定性。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性陈述仅限于其发布之日。Voyager没有义务公开更新或修改此信息或任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。

Voyager Therapeutics®是注册商标; TRABER ™和Voyager NeuroShuttle™是Voyager Therapeutics，Inc.的商标

Voyager联系人：Trista Morrison，NACD.DC，tmorrison@vygr.com投资者：Sarah McCabe，smccabe@jpa.com媒体：Adam Silverstein，adam@scientpr.com

Transition Bio联系人：Martin Kulander，联席总裁兼首席运营官，mkulander@transitionbio.com