Ocugen发布2025年第三季度财务结果及业务更新

今天上午 8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播。

• OCU410ST GARDian3 的 II/III 期关键性确证试验正在稳步推进，预计将于 2027 年上半年提交生物制品许可申请 (BLA)，目前已完成 50% 的患者入组。
• • 欧洲药品管理局 (EMA) 认可了一项在美国进行的试验，并将其作为提交上市许可申请 (MAA) 的依据。
    
• 与光东制药签订许可协议，获得OCU400在韩国的独家销售权。
  • 在韩国，每实现1500万美元的销售额，即可获得150万美元的销售里程碑付款；预计在商业化的前10年内，销售额将达到1.8亿美元或更多；特许权使用费相当于净销售额的25%。
    
• 完成2000万美元普通股及相关高级认股权证的注册直接发行
  • 如果认股权证全部行使，公司将额外获得 3000 万美元的总收益。
    

宾夕法尼亚州马尔文，2025 年 11 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ocugen 公司（“Ocugen”或“公司”）（纳斯达克股票代码：OCGN）是一家在基因疗法领域引领失明疾病的生物技术先驱企业，今天公布了 2025 年第三季度财务业绩以及一般业务更新。

“目前，我们两项处于后期阶段的基因修饰疗法正按计划推进，预计将于2026年和2027年提交生物制品许可申请/上市许可申请（BLA/MAA）。回顾过去，我们才于2022年开始对OCU400 I/II期临床试验的首例患者进行给药，这着实令人瞩目。” Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示，“OCU410ST II/III期关键性验证性试验GARDian3紧随OCU400 III期liMeLiGhT临床试验之后，目前已完成50%的患者招募，我们预计招募工作将于2026年第一季度完成。这一进展不仅巩固了我们未来三年内提交三项BLA的承诺，也使我们更接近于满足视力丧失患者的巨大未满足医疗需求。”

9月，Ocugen宣布与光东制药株式会社（Kwangdong Pharmaceutical Co., Ltd.，简称光东）达成独家许可协议，获得OCU400在韩国的独家经营权。根据协议，Ocugen将获得高达750万美元的首付款和研发里程碑付款，此外，在韩国每实现1500万美元的销售额，Ocugen还将获得150万美元的销售里程碑付款，预计OCU400上市后10年内，韩国的销售额将达到1.8亿美元或更高。Ocugen还将获得光东公司净销售额的25%作为特许权使用费，并负责OCU400的生产和供应。这种区域性模式既能确保Ocugen在更大范围内享有OCU400的销售权，最大限度地覆盖患者群体，又能为股东带来潜在回报。

OCU400 III期liMeliGhT临床试验的患者招募工作即将完成，该项目仍按计划于2026年提交生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）。这是目前已知唯一一项针对多种基因突变和多种疾病通路，采用单一疗法治疗多种视网膜色素变性（RP）的广泛性、不区分基因的临床试验。美国和欧洲约有30万人患有RP，该疾病涉及100多个基因。Ocugen的这种不区分基因的疗法有望通过一次视网膜下注射治疗与RP相关的多种基因突变。

OCU410ST治疗Stargardt病的关键性II/III期GARDian3确证试验进展顺利。今年8月，公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已批准一项在美国开展的临床试验，可用于提交上市许可申请（MAA）。Stargardt病在美国和欧洲共影响约10万人，全球约100万人。目前，尚无FDA批准的Stargardt病治疗方法。

同样在8月份，Ocugen根据与Janus Henderson Investors签署的证券购买协议，完成了一项注册直接发行，发行了2000万股普通股以及认股权证。认股权证允许以每股1.00美元的价格购买至多2000万股普通股，并以每股1.50美元的溢价行权。公司此次发行的总收益约为2000万美元，Ocugen预计这将使公司的现金储备维持到2026年第二季度。如果认股权证全部行使，公司还将获得3000万美元的额外收益，从而将现金储备维持到2027年。

“我们将继续寻求融资机会，并推进战略业务发展，为公司实现商业化提供资金，”穆苏努里博士表示。“我们已在各种投资者会议和全球会议上与潜在的投资方和商业伙伴进行了接触。我期待在今年年底前与他们进行更多实质性的对话。”

Ocugen新型修饰基因治疗平台即将迎来几个关键转折点，包括：OCU410（地图状萎缩症）二期临床试验完整数据预计将于2026年第一季度发布；OCU410ST（斯塔加特病）治疗8个月后50%患者的中期数据预计将于2026年年中发布；以及OCU400（RP）三期临床试验主要数据预计将于2026年第四季度发布。公司期待为市场和主要利益相关者提供近期利好因素，以支持Ocugen的强劲发展势头。

修饰基因治疗平台——一种新型的首创平台

• OCU400——3期liMeliGhT临床试验的患者招募工作即将完成。公司已与韩国光东制药公司达成OCU400在韩国的独家许可协议，并将继续寻求区域合作伙伴关系。公司计划于2026年上半年启动生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，并于2026年第四季度公布3期临床试验的主要数据。
  
• OCU410ST——关键性二/三期确证试验进展顺利，提前完成。欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已批准仅在美国开展一项试验即可提交上市许可申请（MAA）。计划于2026年中期发布中期数据（50%的患者接受8个月治疗后的数据）。
• OCU410 – 计划于 2026 年第一季度发布 2 期临床试验的完整数据，并于 2026 年开始 3 期临床试验。
  

眼科生物制品

• OCU200 – 计划于 2025 年第四季度完成 1 期临床试验的入组。
  

2025年第三季度财务业绩

• 凭借第三季度最近获得的 2000 万美元融资，我们预计目前的现金状况足以支撑我们运营到 2026 年第二季度。
• 截至 2025 年 9 月 30 日，公司现金、现金等价物和受限现金总额为 3290 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日，该总额为 5880 万美元。
• 截至2025年9月30日止三个月的总运营支出为1940万美元，其中包括研发支出1120万美元和一般及行政支出820万美元。相比之下，截至2024年9月30日止三个月的总运营支出为1440万美元，其中包括研发支出810万美元和一般及行政支出630万美元。
  

电话会议和网络直播详情

Ocugen公司已安排于美国东部时间今天上午8:30召开电话会议和网络直播，讨论财务业绩和近期业务亮点。Ocugen公司的高级管理团队将主持此次会议，所有听众均可参加。会议结束后将设有问答环节。

欢迎各位参会者使用以下信息参与电话会议或网络直播：

拨入号码：美国境内拨打 (800) 715-9871，国际拨打 (646) 307-1963
会议 ID： 3029428
网络直播：可在 Ocugen 投资者网站的活动版块观看。

电话会议的回放和网络直播存档将在活动结束后约 45 天内可在 Ocugen 投资者网站上观看。

关于 Ocugen 公司
Ocugen公司是基因疗法领域领先的生物技术公司，致力于治疗致盲疾病。我们突破性的修饰基因疗法平台，凭借其不依赖特定基因的策略，有望满足大量患者群体尚未得到满足的医疗需求。与传统的基因疗法和基因编辑不同，Ocugen的修饰基因疗法着眼于疾病的方方面面——这些复杂的疾病可能由多个基因网络失衡引起。目前，我们正在开发针对遗传性视网膜疾病和致盲疾病的疗法，这些疾病影响着全球数百万人，包括视网膜色素变性、斯塔加特病和地图状萎缩（晚期干性年龄相关性黄斑变性）。欲了解更多信息，请访问www.ocugen.com ，并在Xbox和LinkedIn上关注我们。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述，包括但不限于Ocugen临床项目的战略、业务计划和目标；Ocugen候选产品的临床前和临床开发计划和时间表，包括其治疗潜力、临床益处和安全性；对当前正在进行的临床前和临床试验的时间安排、成功和数据公布的预期；启动新临床项目的能力；Ocugen的财务状况和预计到2026年第二季度的现金流；关于对现有数据的定性评估、潜在益处、对正在进行的临床试验的预期、预期的监管文件和预期的开发时间表的陈述；以及Ocugen根据其与光东制药股份有限公司的许可协议所做的预测。这些陈述均受风险和不确定性的影响。在某些情况下，我们可能会使用“预测”、“相信”、“潜在”、“拟议”、“继续”、“估计”、“预期”、“期望”、“计划”、“打算”、“可能”、“或许”、“将会”、“应该”等词语，或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。此类陈述受诸多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与我们目前的预期存在重大差异，包括但不限于：初步、中期和主要临床试验结果可能无法代表最终临床数据，并且可能与最终临床数据存在差异；正在进行的临床试验或对现有临床试验数据的进一步分析中可能出现不利的新临床试验数据；早期非临床和临床数据及测试可能无法预测后续临床试验的结果或成功；以及临床试验数据可能受到不同解读和评估的影响，包括监管机构的解读和评估。这些及其他风险和不确定性已在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的年度和定期报告中进行了更详细的描述，包括我们在提交给SEC的季度和年度报告中题为“风险因素”部分所述的风险因素。本新闻稿中的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。除法律要求外，我们不承担在本新闻稿发布之日后因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中所含前瞻性陈述的义务。

接触：
蒂芙尼·汉密尔顿
副总裁兼传播主管
Tiffany.Hamilton@ocugen.com