Syndax发布2025年第三季度财务业绩并提供业务进展

– 总收入达 4590 万美元，较 2025 年第二季度增长 21% –

– ^Revuforj® （瑞伐美尼）净收入达3200万美元；2025年第三季度Revuforj处方总量较第二季度增长25%，凸显强劲需求 –

Incyte公司报告Niktimvo™（axatilimab-csfr）净收入为4580万美元；Syndax公司报告合作收入为1390万美元。

– Revuforj 于 2025 年 10 月 24 日获得 FDA 批准用于治疗复发/难治性 NPM1m AML –

– 预计公司将拥有 4.561 亿美元的现金、现金等价物和投资，用于实现盈利 –

公司将于美国东部时间今天下午 4:30 召开电话会议。

纽约，2025 年 11 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于推进创新癌症疗法的商业化阶段生物制药公司 Syndax Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：SNDX）今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

“第三季度对于Syndax而言，在商业和产品线执行方面又取得了显著成就。Revuforj和Niktimvo的需求依然强劲，该季度合计净销售额超过7500万美元，”首席执行官Michael A. Metzger表示。“9月下旬，Revuforj被纳入NCCN指南，用于治疗复发/难治性NPM1m AML，随后于10月下旬获得FDA批准，进一步巩固了我们在menin抑制剂领域的领先地位。我们正在积极拓展Revuforj的第二个适应症，并在提高市场认知度和创造需求方面取得了显著进展。此外，我们也在持续推进Revuforj和Niktimvo在一线治疗领域的研发，进一步释放其数十亿美元的市场潜力。”

近期业务亮点及预期里程碑

Revuforj® （瑞伐美尼^）

• 2025 年第三季度，Revuforj 净收入达到 3200 万美元，比 2025 年第二季度增长 12%。2025 年第三季度，Revuforj 处方总数约为 850 张，比 2025 年第二季度处方总数增长 25%。
• 2025年10月24日，Revuforj 获得美国FDA批准，用于治疗携带NPM1易感突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML），适用于1岁及以上且无其他满意治疗方案的成人和儿童患者。Revuforj是目前首个也是唯一一个获得FDA批准，可同时用于治疗携带NPM1突变的复发/难治性AML和携带KMT2A易位的复发/难治性急性白血病的疗法。
• 2025年9月18日， 宣布将revumenib纳入美国国家综合癌症网络^®肿瘤临床实践指南（NCCN指南^® ），作为复发/难治性NPM1m AML的2A类推荐治疗方案。该指南更新基于revumenib AUGMENT-101试验的关键性积极结果，这些结果已发表于《血液》（Blood）杂志。   2025年。
• 宣布将在^第67届美国血液学会（ASH）年会上重点介绍12篇关于revumenib的摘要数据，其中包括3篇口头报告。这些摘要展示了revumenib在多种急性白血病亚型（包括复发/难治性、一线治疗和干细胞移植后治疗）中取得的令人信服的疗效。
• 目前正在进行多项针对NPM1m和KMT2Ar急性白血病患者的revumenib临床试验，涵盖多种治疗方案。这些试验包括：
  
  • EVOLVE-2：一项关键性的3期随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估revumenib联合venetoclax和azacitidine治疗不适合接受强化化疗的新诊断NPM1m AML患者的疗效。该试验与HOVON网络合作开展，HOVON网络是领先的合作临床试验组织，在研究血液系统恶性肿瘤的新疗法方面拥有丰富的经验。
  • SAVE：一项评估全口服方案（revumenib联合venetoclax和decitabine/cedazuridine）治疗新诊断和复发/难治性急性髓系白血病（AML）或混合谱系急性白血病（MPAL）的儿童和成人患者的I/II期临床试验，这些患者携带NPM1m、KMT2Ar或NUP98r基因改变。该试验由MD安德森癌症中心的研究人员开展。首批新诊断患者的数据将在2025年美国血液学会（ASH）年会上以口头报告的形式重点介绍。
  • 强化化疗：两项正在进行的 I 期临床试验正在评估瑞伐美尼联合强化化疗（7+3）方案，随后进行瑞伐美尼维持治疗，用于治疗新诊断的 NPM1m 或 KMT2Ar 急性白血病患者。两项试验的初步数据将在 2025 年美国血液学会 (ASH) 年会上公布。
  • BEAT AML：一项评估revumenib联合venetoclax和azacitidine治疗新诊断的NPM1m或KMT2Ar AML老年患者（≥60岁）的I期临床试验。该试验是白血病和淋巴瘤协会Beat ^AML®大型临床试验的一部分。
  • 突破癌症：一项 II 期临床试验正在研究瑞维美尼联合维奈托克能否清除急性髓系白血病 (AML) 患者的微小残留病灶 (MRD) 并延长无进展生存期。该试验由“突破癌症”项目开展，该项目是由美国顶尖癌症研究中心组成的合作组织。
  • INTERCEPT：一项评估包括revumenib在内的新型疗法在急性髓系白血病（AML）中靶向微小残留病灶（MRD）和早期复发的I期临床试验。该试验由澳大利亚白血病和淋巴瘤研究组开展，是INTERCEPT AML主临床试验的一部分。
• 目前，两项试验（称为 REVEAL 试验）的启动活动正在进行中，这两项试验将评估 revumenib 与标准治疗方案联合用于治疗适合接受强化化疗的、新诊断的 NPM1m 或 KMT2A 重排 AML 急性白血病患者，预计将于 2025 年底启动试验。
• 公司正在评估revumenib在复发/难治性转移性微卫星稳定型（MSS）结直肠癌（CRC）患者中的疗效。公司预计将于2026年第一季度在医学会议上公布该试验的数据。
  

Niktimvo™（axatilimab-csfr）

• 2025年第三季度，Niktimvo净收入达4580万美元，较2025年第二季度增长27%。Syndax和Incyte正在共同推广Niktimvo。Syndax享有Niktimvo净商业利润的50%，净商业利润定义为净产品收入减去销售成本和商业费用。2025年第三季度，Syndax在Niktimvo产品贡献中的份额（计入合作收入）为1390万美元。
• 宣布将在2025年美国血液学会（ASH）年会上展示11篇关于阿沙替利单抗的摘要数据，其中包括3篇口头报告。这些摘要重点介绍了阿沙替利单抗在复发性或难治性慢性移植物抗宿主病（GVHD）中提供长期疗效的潜力，以及阿沙替利单抗联合鲁索替尼治疗新诊断慢性GVHD的耐受性。
• 目前正在进行两项评估阿沙替利单抗联合标准疗法治疗新诊断的慢性移植物抗宿主病患者的试验，其中包括：
  
  
  • 一项针对 ≥ 12 岁新诊断慢性 GVHD 患者的 2 期、开放标签、随机、多中心试验，评估阿沙替利单抗联合鲁索替尼的疗效。
  • 一项关键的 3 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，研究阿沙利单抗联合皮质类固醇治疗 ≥ 12 岁新诊断的慢性 GVHD 患者的疗效。
• MAXPIRe 是一项 II 期随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估在特发性肺纤维化 (IPF) 患者标准治疗基础上加用阿沙替利单抗的疗效。该试验目前正在招募患者，为期 26 周。公司预计将于 2025 年底完成患者招募，并于 2026 年下半年公布初步数据。

2025年第三季度财务业绩

截至 2025 年 9 月 30 日，Syndax 拥有现金、现金等价物、短期和长期投资 4.561 亿美元，以及 8720 万股普通股和预付认股权证。

2025年第三季度总收入为4590万美元，其中包括Revuforj净收入3200万美元和Niktimvo合作收入1390万美元。该合作收入源自公司合作伙伴Incyte此前报告的Niktimvo净收入4580万美元。Syndax享有Niktimvo净商业利润的50%，净商业利润定义为净收入（由Incyte确认）减去销售成本和商业费用。

2025年第三季度研发费用从上年同期的7100万美元降至5630万美元。费用下降的主要原因是公司在Niktimvo获批后支付了1500万美元的里程碑付款，该款项于2024年第三季度发生，因此未计入2025年。此外，由于上期正在进行的针对复发/难治性NPM1m AML的revumenib注册试验已完成，相关成本降低；以及由于库存资本化用于商业用途，CMC费用减少，也促成了研发费用的下降。

2025年第三季度销售、一般及行政费用从上年同期的3110万美元增至4490万美元。增长的主要原因是Revuforj和Niktimvo在2025年上市相关的商业成本、人员费用和股权激励费用增加。

截至 2025 年 9 月 30 日止的三个月，Syndax 公司报告归属于普通股股东的净亏损为 6070 万美元，即每股亏损 0.70 美元，而上年同期归属于普通股股东的净亏损为 8410 万美元，即每股亏损 0.98 美元。

财务指导

公司预计 2025 年全年研发费用加上销售、一般及行政费用总额为 3.8 亿至 3.85 亿美元，而此前的预期为 3.7 亿至 3.9 亿美元，这两个估计值均不包括预计 4500 万美元的非现金股票补偿费用。

Syndax预计未来几年其运营费用基础将保持稳定。因此，Syndax预计其现金、现金等价物以及短期和长期投资，加上其预期的产品收入和利息收入，将使公司实现盈利。

电话会议和网络直播

为配合收益发布，Syndax 管理团队将于美国东部时间 2025 年 11 月 3 日星期一下午 4:30 举行电话会议和网络直播。

您可以通过公司网站“投资者关系”版块的“活动与演示”页面访问实时音频网络直播和相关幻灯片。或者，您也可以通过以下方式接入电话会议：

会议 ID：Syndax3Q25
国内拨入号码：800-590-8290
国际拨入号码：240-690-8800
在线直播： https://sndx-3q25.open-exchange.net

对于无法参加电话会议或网络直播的人士，会议结束后约 24 小时，可在公司网站www.syndax.com的投资者关系版块收听重播，重播有效期为会议结束后的 90 天。

关于Revuforj® ^（瑞伐美尼）

Revuforj（瑞伐美尼）是一种口服的、首创的menin抑制剂，已获FDA批准用于治疗经FDA授权的检测方法确诊为赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性（R/R）急性白血病，适用于1岁及以上成人和儿童患者。Revuforj还适用于治疗携带核磷蛋白1（NPM1）易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML），适用于1岁及以上且无其他满意治疗方案的成人和儿童患者。

针对 NPM1m 或 KMT2Ar AML 新诊断患者的治疗中，正在进行或计划开展多项 revumenib 试验，包括与标准治疗疗法联合使用。

瑞伐美尼此前已获得美国FDA授予的治疗急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和谱系不明的急性白血病（ALAL）的孤儿药资格认定，以及欧盟委员会授予的治疗AML的孤儿药资格认定。此外，美国FDA还授予瑞伐美尼治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性白血病成人和儿童患者的快速通道资格认定，以及治疗携带KMT2A重排的复发/难治性急性白血病成人和儿童患者的突破性疗法资格认定。

关于 Niktimvo™（axatilimab-csfr）

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一种首创的集落刺激因子-1 受体 (CSF-1R) 阻断抗体，已获准在美国用于治疗体重至少 40 公斤（88.2 磅）的成人和儿童患者在至少两线系统治疗失败后的慢性移植物抗宿主病 (GVHD)。

2016年，Syndax从UCB获得了axatilimab的全球独家开发和商业化权利。2021年9月，Syndax和Incyte就axatilimab在慢性GVHD及任何未来适应症方面的全球独家合作开发和合作商业化许可协议达成一致。

阿沙替利单抗正在慢性移植物抗宿主病的一线联合治疗试验中进行研究，包括一项与鲁索替尼联合治疗的II期试验（NCT06388564）和一项与类固醇联合治疗的III期试验（NCT06585774）。阿沙替利单抗还在一项针对特发性肺纤维化患者的II期试验中进行研究（NCT06132256）。

关于 Syndax

Syndax Pharmaceuticals 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于推进创新癌症疗法的研发。公司研发管线的亮点包括：已获 FDA 批准的 menin 抑制剂^Revuforj® （revumenib），以及已获 FDA 批准的阻断集落刺激因子 1 (CSF-1) 受体的单克隆抗体 Niktimvo™（axatilimab-csfr）。秉承着重塑癌症治疗的理念，Syndax 正努力充分发挥其研发管线的潜力，并开展涵盖整个治疗过程的多项临床试验。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com/或在X和LinkedIn上关注公司。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语及其否定形式或复数形式，以及类似表达（以及其他提及未来事件、状况或情况的词语或表达），旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。每一项前瞻性陈述均涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验的进展、时间安排、临床开发和范围、Syndax候选产品的临床数据报告、Syndax及其合作伙伴产品在市场上的接受度、销售、市场营销、生产和分销要求、其候选产品在治疗各种癌症适应症和纤维化疾病方面的潜在用途，以及Syndax预计的全年总运营支出（包括其预计的非现金股票补偿支出）的陈述。许多因素可能导致当前预期与实际结果之间存在差异，包括：在临床前或临床试验中观察到的意外安全性或有效性数据；临床试验中心启动或入组率低于预期；Revuforj或Niktimvo的商业供应情况发生变化；预期或现有竞争格局发生变化；监管环境发生变化；Syndax的合作方未能支持或推进合作或候选产品；以及意外的诉讼或其他纠纷。可能导致 Syndax 实际业绩与本新闻稿中前瞻性陈述所明示或暗示的业绩存在差异的其他因素，已在 Syndax 向美国证券交易委员会提交的文件中进行了讨论，包括其中的“风险因素”部分。除法律要求外，即使有新的信息出现，Syndax 也不承担更新本文所载任何前瞻性陈述以反映预期变化的义务。

Niktimvo是Incyte公司的商标。
所有其他商标均为其各自所有者的财产。

参考

1. 总体缓解率 (ORR) 包括 CR、CRh、CRp、CRi、MLFS 和 PR；复合完全缓解 (CRc) 包括 CR、CRh、CRp 和 CRi。
CR = 完全缓解
CRh = 完全缓解伴部分血液学恢复
CRp = 完全缓解伴血小板不完全恢复
CRi = 完全缓解伴不完全血细胞计数恢复
MLFS = 形态学无白血病状态
PR = 部分应答

Syndax 联系
莎伦·克拉赫
Syndax Pharmaceuticals, Inc.
sklahre@syndax.com
电话：781.684.9827

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