Syndax宣布其Revuforj®（revumenib）和Niktimvo™（axatilimab-csfr）数据被接受在ASH 2025会议上展示

– 12篇revumenib和11篇axatilimab的摘要被接收，其中包括6篇口头报告，凸显了Syndax在menin抑制剂和CSF-1R抑制剂领域的领先地位 –

– Revumenib 的摘要展示了其在复发/难治性、一线和造血干细胞移植后等多种急性白血病亚型治疗中取得的令人信服的结果 –

– 阿沙替利单抗摘要强调了其在复发/难治性慢性移植物抗宿主病（R/R chronic GVHD）中具有长期获益的潜力，以及阿沙替利单抗联合鲁索替尼治疗新诊断慢性移植物抗宿主病的耐受性 –

纽约，2025 年 11 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于推进创新癌症疗法的商业化阶段生物制药公司 Syndax Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：SNDX）今日宣布，其 23 篇摘要（包括 6 篇口头报告）已被接受，将在 2025 年 12 月 6 日至 9 日在佛罗里达州奥兰多举行的^{第 67 届}美国血液学会 (ASH) 年会上进行展示，这些摘要展示了令人信服的^Revuforj® （revumenib）和 Niktimvo™（axatilimab-csfr）数据。

Syndax研发主管兼首席医疗官Nick Botwood医学博士表示：“即将公布的各项数据充分展现了Revuforj和Niktimvo在急性白血病和慢性移植物抗宿主病（GVHD）治疗领域的巨大潜力。我们尤其高兴地展示最新的前线数据集，这些数据表明Revuforj联合标准治疗方案具有良好的耐受性，并实现了较高的完全缓解率和微小残留病灶（MRD）阴性率。此外，我们还将首次公布menin抑制剂的真实世界证据，以及移植后应用的回顾性研究。同时，我们也期待公布更多新数据，这些数据将重点展示Niktimvo在慢性GVHD治疗中潜在的长期获益，以及其与鲁索替尼联合用于新诊断慢性GVHD的可行性。”

公司将于2025年12月8日（星期一）美国东部时间上午7:00在ASH年会期间举办一场投资者见面会，同时进行网络直播，讨论会上公布的关键数据。届时，投资者可在公司网站www.syndax.com的投资者关系页面观看直播，活动回放也将限时提供。

被ASH 2025会议接收的关键摘要：

瑞伐美尼布：

• 口头报告将重点介绍 revumenib 与 venetoclax 和 decitabine/cedazuridine 联合治疗 NPM1 突变 (NPM1m)、KMT2A 重排 (KMT2Ar) 或 NUP98 重排 (NUP98r) 急性髓系白血病 (AML) 的 2 期 SAVE 试验中新诊断患者队列的结果。
• 口头报告将报告关键性 AUGMENT-101 试验 2 期部分中，针对 R/R KMT2Ar 急性白血病患者的白血病类型（AML、ALL 或 MPAL）的疗效和安全性。
• 海报展示将重点介绍在临床试验环境之外使用 revumenib 的首个真实世界经验，包括在 KMT2Ar、NPM1m 或 NUP98r 急性白血病患者中的应用。
• 两份海报将报告 revumenib 与强化化疗联合治疗新诊断的 NPM1m、KMT2Ar 或 NUP98r AML 的 1 期试验的初步结果。
• 海报展示将重点介绍对接受造血干细胞移植 (HSCT) 后接受 revumenib 作为维持治疗的 KMT2Ar、NUP98r 或 NPM1m 急性白血病儿科患者的回顾性研究结果。
  
  

阿沙替利单抗：

• 口头报告将描述在关键性 2 期 AGAVE-201 试验中，复发性或难治性慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者从每 2 周 0.3 mg/kg 的阿沙利单抗（FDA 批准的剂量）剂量过渡到每 4 周 0.6 mg/kg 的剂量时观察到的安全性和可行性。
• 海报展示将重点介绍在关键的 2 期 AGAVE-201 试验中，axatilimab 对复发性或难治性慢性 GVHD 患者的长期治疗效果和安全性。
• 海报展示将报告一项针对新诊断的慢性 GVHD 患者，评估阿沙替利单抗联合鲁索替尼治疗的 2 期临床试验的中期安全性分析。
  
  

以下列出的已接收摘要现已可在ASH会议网站上在线查看。口头报告和海报展示的副本将在相关禁令解除后发布在Syndax网站的“出版物和会议展示”部分。

2025年ASH会议接受发表的摘要完整列表（所有时间均为美国东部时间）：

瑞伐美尼

阿沙替利单抗

关于Revuforj® ^（瑞伐美尼）

Revuforj（瑞伐美尼）是一种口服的、首创的menin抑制剂，已获FDA批准用于治疗经FDA授权的检测方法确诊为赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性（R/R）急性白血病，适用于1岁及以上成人和儿童患者。Revuforj还适用于治疗携带核磷蛋白1（NPM1）易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML），适用于1岁及以上且无其他满意治疗方案的成人和儿童患者。

针对 NPM1m 或 KMT2Ar AML 新诊断患者的治疗中，正在进行或计划开展多项 revumenib 试验，包括与标准治疗疗法联合使用。

瑞伐美尼此前已获得美国FDA授予的治疗急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和谱系不明的急性白血病（ALAL）的孤儿药资格认定，以及欧盟委员会授予的治疗AML的孤儿药资格认定。此外，美国FDA还授予瑞伐美尼治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性白血病成人和儿童患者的快速通道资格认定，以及治疗携带KMT2A重排的复发/难治性急性白血病成人和儿童患者的突破性疗法资格认定。

关于 Niktimvo™（axatilimab-csfr）

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一种首创的集落刺激因子-1 受体 (CSF-1R) 阻断抗体，已获准在美国用于治疗体重至少 40 公斤（88.2 磅）的成人和儿童患者在至少两线系统治疗失败后的慢性移植物抗宿主病 (GVHD)。

2016年，Syndax从UCB获得了axatilimab的全球独家开发和商业化权利。2021年9月，Syndax和Incyte就axatilimab在慢性GVHD及任何未来适应症方面的全球独家合作开发和合作商业化许可协议达成一致。

阿沙替利单抗正在慢性移植物抗宿主病的一线联合治疗试验中进行研究——一项与鲁索替尼联合治疗的II期试验（NCT06388564）和一项与类固醇联合治疗的III期试验（NCT06585774）正在进行中。阿沙替利单抗也在一项针对特发性肺纤维化患者的II期试验中进行研究（NCT06132256）。

Niktimvo是Incyte公司的商标。
所有其他商标均为其各自所有者的财产。

Revuforj（瑞维美尼）

重要安全信息

警告：分化综合征、QTc 延长和尖端扭转型室性心动过速

分化综合征可能危及生命，Revuforj 患者曾出现过这种情况。其体征和症状可能包括发热、呼吸困难、低氧血症、肺部浸润、胸腔或心包积液、体重迅速增加或外周水肿、低血压和肾功能障碍。如果怀疑发生分化综合征，应立即开始糖皮质激素治疗并进行血流动力学监测，直至症状缓解。

接受瑞伐福（Revuforj）治疗的患者曾出现QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速。治疗前和治疗期间应纠正低钾血症和低镁血症。QTcF > 450毫秒的患者禁用瑞伐福。如果出现QTc间期延长，应暂停、减少或永久停用瑞伐福。

警告和注意事项

分化综合征： Revuforj 可引起致命或危及生命的分化综合征 (DS)。DS 的症状，包括接受 Revuforj 治疗的患者所出现的症状，包括发热、呼吸困难、低氧血症、外周水肿、胸膜心包积液、急性肾功能衰竭、皮疹和/或低血压。

在临床试验中，241例接受Revuforj推荐剂量治疗复发或难治性急性白血病的患者中，有60例（25%）发生DS。在KMT2A易位患者中，急性髓系白血病（AML）患者的DS发生率为33%，混合表型急性白血病（MPAL）患者的DS发生率为33%，急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的DS发生率为9%；NPM1m AML患者的DS发生率为18%。12%的患者DS为3级或4级，其中2例患者死亡。首次发作的中位时间为9天（范围3-41天）。部分患者发生不止一次DS事件。7%的患者需要中断治疗，1%的患者停止治疗。

在开始使用Revuforj之前，应将白细胞计数降至25 G1/L以下。如果怀疑发生DS，应立即开始使用全身性糖皮质激素治疗（例如，成人每12小时静脉注射10 mg地塞米松，或体重低于40 kg的儿童患者每12小时静脉注射0.25 mg/kg地塞米松），至少持续3天，直至体征和症状消退。在病情改善之前，应采取支持治疗措施并进行血流动力学监测。如果在开始使用全身性糖皮质激素后，严重体征和/或症状持续超过48小时，或出现危及生命的症状（例如需要呼吸机支持的肺部症状），则应暂停使用Revuforj。如果在逐渐减少糖皮质激素用量后DS复发，应立即重新开始使用糖皮质激素。

QTc 间期延长和尖端扭转型室速： Revuforj 可导致 QT (QTc) 间期延长和尖端扭转型室速。

在临床试验中，241例接受推荐剂量Revuforj治疗复发或难治性急性白血病的患者中，86例（36%）报告了QTc间期延长不良反应。其中，15%的患者QTc间期延长为3级，2%为4级。10%的患者心率校正QT间期（采用Fridericia法）(QTcF)大于500毫秒，24%的患者QTcF较基线值增加超过60毫秒。7%的患者因QTc间期延长而需要降低Revuforj剂量。在34例17岁以下患者中，21%发生QTc间期延长；在146例17岁至65岁以下患者中，35%发生QTc间期延长；在61例65岁及以上患者中，46%发生QTc间期延长。一名患者因心脏骤停而死亡，另一名患者患有非持续性尖端扭转型室性心动过速。

在开始使用瑞伐福（Revuforj）治疗前及治疗期间，应纠正电解质紊乱，包括低钾血症和低镁血症。开始使用瑞伐福前应进行心电图（ECG）检查，QTcF间期>450毫秒的患者禁用瑞伐福。治疗的前4周至少每周进行一次心电图检查，之后至少每月一次。对于先天性长QTc综合征、充血性心力衰竭、电解质紊乱或正在服用已知可延长QTc间期药物的患者，可能需要更频繁地进行心电图监测。与已知可延长QTc间期的药物合用可能会增加QTc间期延长的风险。

• 如果 QTcF 间期延长至 >480 毫秒但 <500 毫秒，则暂停使用 Revuforj；待 QTcF 间期恢复至 ≤480 毫秒后，以相同剂量每日两次重新开始使用 Revuforj。
• 如果 QTcF 间期增加超过 500 毫秒或较基线增加超过 60 毫秒，则暂停服用 Revuforj；待 QTcF 间期恢复至 ≤480 毫秒后，以较低剂量重新开始每日两次服用 Revuforj。
• 对于出现室性心律失常的患者以及出现QTc间期延长并伴有危及生命的心律失常体征或症状的患者，应永久停用瑞伐替尼。
  
  

胚胎-胎儿毒性： Revuforj 用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险。应告知有生育能力的女性以及伴侣为有生育能力女性的男性在接受 Revuforj 治疗期间以及末次给药后 4 个月内采取有效的避孕措施。

不良反应

接受 Revuforj 治疗的患者中有 9 例（4%）发生致命不良反应，其中 4 例猝死，2 例分化综合征，2 例出血，1 例心脏骤停。

184 例（76%）患者报告了严重不良反应。最常见的严重不良反应（≥10%）为感染（29%）、发热性中性粒细胞减少症（20%）、细菌感染（15%）、分化综合征（13%）和出血（11%）。

最常见的不良反应（≥20%）包括实验室异常，有磷酸盐升高（51%）、出血（48%）、恶心（48%）、未鉴定病原体的感染（46%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（44%）、丙氨酸氨基转移酶升高（40%）、肌酐升高（38%）、肌肉骨骼疼痛（37%）、发热性中性粒细胞减少症（37%）、心电图QT间期延长（36%）、钾降低（34%）、完整甲状旁腺激素升高（34%）、碱性磷酸酶升高（33%）、腹泻（29%）、细菌感染（27%）、甘油三酯升高（27%）、磷酸盐降低（25%）、分化综合征（25%）、疲乏（24%）、水肿（24%）、病毒感染（23%）、食欲下降（20%）和便秘（20%）。

药物相互作用

Revuforj 与以下药物同时使用时可能发生药物相互作用：

• 强效CYP3A4抑制剂：减少Revuforj剂量
• 强效或中效 CYP3A4 诱导剂：避免与瑞伐福尔同时使用
• 延长QTc间期的药物：避免与Revuforj同时使用。如果必须同时使用，应在开始使用Revuforj时、同时使用期间以及根据临床需要进行心电图检查。如果QTc间期>480毫秒，则暂停使用Revuforj。待QTc间期恢复至≤480毫秒后，重新开始使用Revuforj。
  
  

特定人群

哺乳：建议哺乳期妇女在接受 Revuforj 治疗期间以及最后一次给药后 1 周内不要进行母乳喂养。

妊娠和检测： Revuforj 用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。对于有生育能力的女性，应在开始使用 Revuforj 前 7 天内确认其妊娠状态。

不孕症：根据动物实验结果，Revuforj 可能损害生育能力。这种对生育能力的影响是可逆的。

儿科：监测儿科患者的骨骼生长发育。

老年患者：在65岁及以上患者与年轻患者中，Revuforj的总体疗效未观察到差异。但与年轻患者相比，65岁及以上患者发生QTc间期延长和水肿的概率更高。

如需报告疑似不良反应，请联系 Syndax Pharmaceuticals（电话：1-888-539-3REV）或 FDA（电话：1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch） 。

请参阅完整的处方信息，包括黑框警告。

Niktimvo（axatilimab-csfr）

重要安全信息

警告和注意事项
输液相关反应
Niktimvo™（axatilimab-csfr）可能引起输注相关反应。在临床试验（AGAVE-201）中，接受 Niktimvo 治疗的患者中有 18% 发生输注相关反应，包括超敏反应，其中 1.3% 为 3 级或 4 级反应。

对于既往曾发生过Niktimvo输注相关反应的患者，应预先给予抗组胺药和退烧药。监测患者输注相关反应的体征和症状，包括发热、寒战、皮疹、潮红、呼吸困难和高血压。根据反应的严重程度，暂停或减慢输注速度，或永久停止使用Niktimvo。

胚胎-胎儿毒性
根据其作用机制，Niktimvo 在用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险。应告知有生育能力的女性在 Niktimvo 治疗期间以及末次给药后 30 天内采取有效的避孕措施。

不良反应
接受 Niktimvo 治疗的患者中，44% (N=79) 出现严重不良反应。发生率超过 2 例的严重不良反应包括感染（病原体未明确）（14%）、病毒感染（14%）和呼吸衰竭（5.1%）。10% 的患者因不良反应而永久停用 Niktimvo，8% 的患者因不良反应而减少剂量。44% 的患者因不良反应而中断用药。导致发生率超过 2 例的不良反应包括病毒感染、感染（病原体未明确）、细菌感染、肌肉骨骼疼痛和发热。

最常见（≥15%）的不良反应，包括实验室异常，有天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、感染（病原体未指明）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、病毒感染、γ-谷氨酰转移酶（GGT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶（CPK）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。

接受 Niktimvo 治疗的患者中，发生率低于 10% 的具有临床意义的不良反应包括：

• 眼部疾病：眶周水肿
• 皮肤及皮下组织疾病：瘙痒
• 血管疾病：高血压
  
  

免疫原性：抗药物抗体相关不良反应
在临床试验中接受 Niktimvo 治疗的 cGVHD 患者的各个治疗组中，在产生抗药物抗体 (ADA) 的患者中，有中和抗体 (NAb) 的患者发生超敏反应的比例为 26% (13/50)，而没有 NAb 的患者发生超敏反应的比例为 4% (2/45)。

特定人群的使用
哺乳
由于可能对哺乳婴儿造成严重不良反应，建议妇女在接受 Niktimvo 治疗期间以及最后一次服用 Niktimvo 后 30 天内不要进行母乳喂养。

具有生育能力的雌性和雄性
妊娠测试
在开始使用 Niktimvo 之前，应确认有生育能力的女性的妊娠状态。

避孕
女性
建议有生育能力的女性在接受 Niktimvo 治疗期间以及最后一次服用 Niktimvo 后 30 天内采取有效的避孕措施。

剂量和用法用量
不良反应的剂量调整
在开始使用Niktimvo治疗前，应监测天冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）、肌酸磷酸激酶（CPK）、淀粉酶和脂肪酶水平；治疗后第一个月每2周监测一次；之后每1至2个月监测一次，直至各项指标恢复正常。更多建议请参见处方信息中的表1。

请参阅Niktimvo 的完整处方信息。

关于 Syndax

Syndax Pharmaceuticals 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于推进创新癌症疗法的研发。公司研发管线的亮点包括：已获 FDA 批准的 menin 抑制剂^Revuforj® （revumenib），以及已获 FDA 批准的阻断集落刺激因子 1 (CSF-1) 受体的单克隆抗体 Niktimvo™（axatilimab-csfr）。秉承着重塑癌症治疗的理念，Syndax 正努力充分发挥其研发管线的潜力，并开展涵盖整个治疗过程的多项临床试验。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com/或在X和LinkedIn上关注公司。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语及其否定形式或复数形式，以及类似表达（以及其他提及未来事件、状况或情况的词语或表达），旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。每一项前瞻性陈述均涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验的进展、时间安排、临床开发和范围、Syndax候选产品的临床数据报告、Syndax及其合作伙伴产品在市场上的接受度、销售、市场营销、生产和分销要求，以及其候选产品在治疗各种癌症适应症和纤维化疾病方面的潜在用途的陈述。诸多因素可能导致当前预期与实际结果存在差异，包括：在临床前或临床试验中观察到的意外安全性或有效性数据；临床试验中心启动或入组率低于预期；Revuforj或Niktimvo的商业供应情况发生变化；预期或现有竞争格局发生变化；监管环境发生变化；Syndax的合作方未能支持或推进合作或候选产品；以及意外诉讼或其他纠纷。可能导致 Syndax 实际业绩与本新闻稿中前瞻性陈述所明示或暗示的业绩存在差异的其他因素，已在 Syndax 向美国证券交易委员会提交的文件中进行了讨论，包括其中的“风险因素”部分。除法律要求外，即使有新的信息出现，Syndax 也不承担更新本文所载任何前瞻性陈述以反映预期变化的义务。

Syndax 联系

莎伦·克拉赫
Syndax Pharmaceuticals, Inc.
sklahre@syndax.com
电话：781.684.9827

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