Agios将在第67届美国血液学会年会及展览上展示Mitapivat在罕见血液疾病中的新数据

马萨诸塞州剑桥，2025 年 11 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于为罕见病患者提供创新药物的商业化阶段生物制药公司 Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）今天宣布，其口服丙酮酸激酶 (PK) 激活剂 mitapivat 的新数据将在 2025 年 12 月 6 日至 9 日于佛罗里达州奥兰多举行的第 67^届美国血液学会 (ASH) 年会暨展览会 (ASH 2025) 上以口头报告和海报展示的形式进行展示。

“今年在ASH大会上的报告凸显了我们PK激活产品线的蓬勃发展势头，其中包含的最新临床和临床前数据进一步证实了mitapivat在治疗地中海贫血、镰状细胞贫血和PK缺乏症患者方面的治疗潜力——这些罕见血液疾病会严重损害患者健康，危及生命，且目前几乎没有有效的治疗方案，”Agios首席医疗官兼研发负责人Sarah Gheuens医学博士表示。“基于这些研究成果，我们还将分享由我们两个咨询委员会牵头开展的研究，这两个委员会均由患者、护理人员、倡导者和医生组成，这些研究加深了我们对这些罕见疾病的理解，并有助于指导关键研究的开展以及开发满足患者需求的资源。ASH大会为我们提供了一个重要的平台，可以展示这些重要的数据，并加强我们与血液病学和罕见病领域的联系。”

ASH 2025 的部分演讲和出版物包括：

• 两张海报展示了 ENERGIZE-T 3 期试验中 mitapivat 对输血依赖型 α 或 β 地中海贫血成人患者疗效的结果。
  • 首先，对α-地中海贫血患者进行亚组分析显示，米塔匹伐组77.8%（9例患者中的7例）达到主要终点——减少输血反应，而安慰剂组则为0%（3例患者中的0例）。此外，在所有关键次要终点方面，米塔匹伐组均观察到输血负担的降低，而安慰剂组则未观察到任何降低。
  • 第二部分重点介绍了在 ENERGIZE-T 双盲阶段使用米他匹伐实现输血独立的 17 名患者的长期结果，结果显示，在双盲和正在进行的开放标签扩展期内，他们最长的无输血期的平均持续时间为 30.5 周，最长为 84.3 周。
• 本次口头报告将展示一项研究者主导的临床前研究数据，该研究表明米他匹伐（mitapivat）能够保护β-地中海贫血小鼠模型免受心肌病（心脏肌肉疾病）的侵害，其机制可能与其激活心脏中PK酶的PKM2亚型（或变体）有关。心肌病是溶血性贫血患者发病和死亡的主要原因之一。
• 本次海报展示了ACTIVATE-Kids III期临床试验中米塔匹伐（mitapivat）治疗1至<18岁未接受规律输血的丙酮酸激酶缺乏症（PK缺乏症）患儿的积极结果。该试验达到了主要终点，米塔匹伐组的血红蛋白反应率高于安慰剂组。此外，与安慰剂组相比，米塔匹伐组的血红蛋白浓度和溶血标志物（间接胆红素和乳酸脱氢酶）较基线均有所改善。安全性结果与之前在未接受规律输血的PK缺乏症成人患者中观察到的米塔匹伐安全性一致。
• 由 Agios 资助的两个咨询委员会（每个委员会都由患者、护理人员、倡导者和医生组成）开展的研究，以临床和临床前研究结果为基础，有助于增进对罕见血液疾病的科学认识。
  • 第一张海报来自地中海贫血倡导咨询委员会，展示了一项全球患者调查，该调查发现了有关地中海贫血的关键知识差距，包括对某些血红蛋白水平下并发症风险的认识，以及对非输血依赖型患者进行定期监测的重要性。
  • 第二项研究是来自红细胞革命的仅发表的研究，重点介绍了定性调查的初步结果，该调查评估了疲劳对地中海贫血、镰状细胞病和丙酮酸激酶缺乏症患者的身体、心理和情绪影响，其中认知障碍被认为是疲劳最令人困扰的表现。

总共将有 10 篇由 Agios 和外部合作者主导的演讲和出版物在 ASH 2025 上分享。

ASH 2025 已接收摘要

请访问ASH 2025 网站查看完整的会议详情和数据展示列表，并访问现场的 Agios 展位（#1661）。

关于 PYRUKYND®（米塔皮伐特）
美国指标
PYRUKYND 是一种丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗成人丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症引起的溶血性贫血。

美国重要安全信息
急性溶血：在一项剂量范围研究中，突然中断或停用 PYRUKYND 后观察到急性溶血并伴有贫血。应避免突然停用 PYRUKYND。如有可能，应逐渐减少 PYRUKYND 的剂量直至停药。停药时，应监测患者急性溶血和贫血的体征，包括黄疸、巩膜黄染、尿色深、头晕、意识模糊、疲乏或呼吸困难。

其他疾病中的肝细胞损伤：在接受 PYRUKYND 治疗且剂量高于 PK 缺乏症推荐剂量的患者中，观察到肝损伤。这些事件的特征是：在治疗的前 6 个月内出现症状，丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 峰值升高至正常值上限 (ULN) 的 5 倍以上，伴或不伴黄疸。所有患者均停止了 PYRUKYND 治疗，停药后这些事件均有所改善。

在开始使用 PYRUKYND 治疗前以及治疗后的前 6 个月每月进行一次肝功能检查，之后根据临床需要进行检查。如果观察到肝功能检查结果出现具有临床意义的升高，或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 超过正常值上限 (ULN) 的 5 倍，则应暂停使用 PYRUKYND。如果怀疑 PYRUKYND 导致肝损伤，则应停止使用 PYRUKYND。

不良反应： PK 缺乏症患者最常见的不良反应（包括实验室异常，≥10%）为雌酮降低（男性）、尿酸升高、背痛、雌二醇降低（男性）和关节痛。

药物相互作用：

• 强效 CYP3A 抑制剂和诱导剂：避免同时使用。
• 中度 CYP3A 抑制剂：不要将 PYRUKYND 的剂量增加到每天两次 20 毫克以上。
• 中度CYP3A诱导剂：考虑使用非中度诱导剂的替代药物。如果没有替代药物，则调整PYRUKYND的剂量。
• 对 CYP3A、CYP2B6、CYP2C 敏感的底物，包括激素避孕药：避免与治疗指数窄的底物同时使用。
• UGT1A1 底物：避免与治疗指数窄的底物同时使用。
• P-gp 底物：避免与治疗指数窄的底物同时使用。

肝功能损害：中度至重度肝功能损害患者应避免使用 PYRUKYND。

请参阅PYRUKYND 的完整处方信息。

关于 Agios：以连接为动力，改变罕见病™
在 Agios，我们的愿景是重新定义罕见病治疗的未来。我们秉持着建立联系的理念，与社区构建值得信赖的合作伙伴关系，携手开发并提供具有改变患者生命的创新药物。我们以血液学为基础，将生物学专业知识与现实世界的洞察相结合，不断推进罕见病药物研发管线，以更好地满足我们所服务人群的需求。Agios 是一家商业化阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问www.agios.com，并在LinkedIn和X上关注我们。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括关于^PYRUKYND® （mitapivat）潜在益处的陈述；Agios公司在药物研发（包括PYRUKYND®）的临床前、临床和商业化进展方面的计划、策略和预期；Agios公司关于未来数据公布的计划；以及Agios公司战略计划和重点的潜在益处。“预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜在”、“可能”、“策略”、“将”、“愿景”等词语及其类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。此类陈述受诸多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与Agios公司目前的预期和信念存在重大差异。例如，无法保证Agios正在开发的任何候选产品都能成功启动或完成必要的临床前和临床开发阶段，也无法保证Agios任何候选产品的开发都能顺利进行。同样，也无法保证Agios业务的任何积极进展都会导致股价上涨。管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：与疫情或其他公共卫生紧急事件对Agios的业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响相关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划中的研究活动、开展正在进行和计划中的临床试验的能力、当前或未来候选药物的临床供应、当前或未来已获批准产品的商业供应以及当前或未来已获批准产品的上市、营销和销售；Agios的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据的后续分析以及从正在进行和未来的研究中获得的新数据；美国FDA、EMA或其他监管机构、临床试验机构的伦理审查委员会以及出版审查机构所做决定的内容和时间；Agios获得并维持必要的监管批准以及在其计划的临床试验中招募患者的能力；计划外现金需求和支出；竞争因素；Agios为其正在开发的任何候选产品获得、维持和执行专利及其他知识产权保护的能力；Agios建立和维持关键合作关系的能力；与出售其肿瘤业务相关的任何特许权使用费支付，或与AG-236引进相关的任何里程碑付款或特许权使用费支付的不确定性，以及任何此类付款时间的不确定性；Agios现金及现金等价物使用结果和有效性的不确定性；以及总体经济和市场状况。这些及其他风险在Agios向美国证券交易委员会提交的公开文件中“风险因素”标题下有更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息，Agios 特此声明，除法律要求外，无论由于新信息、未来事件或其他原因，Agios 均不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

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