Beam Therapeutics将在美国血液学会（ASH）年会上展示BEAM-101在镰状细胞病中的BEACON 1/2期临床试验的更新数据

马萨诸塞州剑桥，2025年11月3日（GLOBE NEWSWIRE）—— Beam Therapeutics Inc. （纳斯达克股票代码：BEAM）是一家利用碱基编辑技术开发精准基因药物的生物技术公司，今日宣布将在2025年12月6日至9日于奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上，公布BEAM-101治疗镰状细胞病（SCD）的BEACON I/II期临床试验的最新安全性和有效性数据。BEAM-101是一种在研的基因修饰体外细胞疗法，用于治疗伴有严重血管阻塞危象（VOC）的SCD患者。

“全球约有800万人患有镰状细胞病，这种疾病会严重影响多个器官的功能，降低生活质量，并导致寿命缩短。这些患者迫切需要更多安全有效的治疗方案。BEAM-101旨在成为一种一次性疾病修饰疗法，有望显著改善重症镰状细胞病患者的预后，”Beam公司首席医疗官Amy Simon医学博士表示。“我们期待在即将召开的美国血液学会（ASH）年会上公布BEACON 1/2期试验的最新数据，这些数据建立在我们之前的研究结果之上，并进一步证实BEAM-101是一种差异化且可能成为同类最佳的镰状细胞病基因编辑疗法。”

演示详情如下：

标题：通过碱基编辑在镰状细胞病中有效诱导HbF并改善贫血和溶血：正在进行的BEACON研究的安全性和有效性结果
摘要： 2532
海报展示： 801. 基因疗法：海报 I。
会议时间： 2025年12月6日，星期六，美国东部时间下午5:30至7:30。
主讲人：阿什什·古普塔，医学博士，公共卫生硕士，明尼苏达大学

标题：在正在进行的BEACON研究中，接受自体CD34+碱基编辑造血干细胞移植的镰状细胞病患者中，固定剂量与基于体重的普乐沙福给药方案可增强CD34+细胞动员、采集，且安全性相当（BEAM-101）。
摘要： 1049
口头报告： 711. 造血干细胞、CAR-T细胞及其他细胞治疗产品的细胞采集与制备：CAR-T细胞和工程化造血干细胞的优化；造血干细胞动员的新方法
演讲时间： 2025年12月8日，星期一，美国东部时间下午5:30-5:45
主讲人： Haydar Frangoul 医学博士，Sarah Cannon 研究所和 TriStar Centennial

关于 BEAM-101
BEAM-101 是一种用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的研究性基因修饰细胞疗法。该疗法为一次性疗法，使用自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC)，这些细胞的HBG1/2基因启动子区域经过碱基编辑，并通过造血干细胞移植手术进行输注。BEAM-101 的编辑旨在抑制转录抑制因子 BCL11A 与启动子的结合，同时不影响 BCL11A 的表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白 (HbF) 的生成，模拟遗传性胎儿血红蛋白持续存在症中自然发生的变异体的作用。HbF 是发育和生命早期主要的血红蛋白变体。 BEAM-101 的安全性和有效性正在 BEACON 1/2 期研究中进行评估，这是一项针对患有严重血管阻塞危象 (VOC) 的 SCD 成年患者的开放标签、单臂、多中心试验。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因中的单点突变E6V引起。这种突变导致镰状血红蛋白（HbS）聚集形成长而僵硬的分子，在低氧条件下使红细胞弯曲成镰刀状。镰状细胞阻塞血管并过早死亡，最终导致贫血、剧烈疼痛（危象）、感染、中风、器官衰竭和过早死亡。SCD是美国最常见的遗传性血液疾病，据估计，美国约有10万人患有此病，全球约有800万人患病。

关于 Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于打造领先的、完全整合的精准基因药物平台。为实现这一愿景，Beam 构建了一个集基因编辑、递送和内部生产能力于一体的平台。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为核心，这项专有技术旨在对靶向基因组序列进行精确、可预测且高效的单碱基改变，而不会造成 DNA 双链断裂。这项技术有望实现多种治疗性编辑策略，Beam 正利用这些策略推进其多元化的碱基编辑项目组合。Beam 是一家以价值观为导向的公司，致力于员工发展、前沿科学研究，并秉持着为罹患重疾的患者提供终身治愈方案的愿景。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。投资者应注意，不应过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括其在镰状细胞贫血症（SCD）方面的应用；我们推进项目的计划和预期时间安排，包括BEAM-101的临床试验设计和预期结果；我们计划在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布更新数据；以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治愈性、精准基因药物的能力。每项前瞻性陈述均受重要风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管部门批准和商业化候选产品的能力，这可能比计划花费的时间更长或成本更高；我们筹集额外资金的能力，可能无法获得；我们能否获得、维持和执行产品候选药物的专利及其他知识产权保护；产品候选药物能否获得推进人体临床试验所需的监管批准存在不确定性；产品候选药物的临床前试验以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或后续临床试验的结果或成功；临床试验的启动、受试者招募以及预期推进时间可能比预期更长；产品候选药物或我们赖以给药的给药方式可能导致严重不良事件；产品候选药物可能出现生产或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及我们在截至2024年12月31日止年度的10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中“风险因素概要”和“风险因素”标题下列出的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。可能导致实际结果与预期结果存在差异的因素或事件会不时出现，我们无法预测所有这些因素或事件。除适用法律另有规定外，我们不承担因新信息、未来发展或其他原因而更新任何前瞻性声明的义务。

联系方式：

投资者：
霍莉·曼宁
Beam Therapeutics
hmanning@beamtx.com

媒体：
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1AB
josie@1abmedia.com