Beam Thereutics将在美国血液学会（ASH）年会上展示BEAM-101治疗镰状细胞病的BEACON 1/2期试验的最新数据

马萨诸塞州剑桥2025年11月3日（环球新闻）-- Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，今天宣布，该公司将在2025年1/2月6日至9日在奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会和博览会上展示BEAM-101治疗镰状细胞病（SPD）的BEACON 1/2期临床试验的更新安全性和有效性数据。BEAM-101是一种研究性转基因离体细胞疗法，用于治疗伴有严重血管阻塞性危象（VOC）的SPD。

“全球约有800万人患有镰状细胞病，这种疾病会严重影响多个器官的功能，降低生活质量，并导致寿命缩短。这些患者对额外安全有效的治疗选择的需求严重未得到满足。BEAM-101旨在作为一种一次性的、改善疾病的疗法，有可能有意义地改善严重BCD患者的预后，”医学博士Amy Simon说，Beam的首席医疗官。“我们期待在即将举行的ASH年会上展示BEACON 1/2期试验的更新数据，该试验以我们早期的结果为基础，扩大了支持BEAM-101作为一种差异化且潜在的同类最佳基因编辑方法的证据。”

演示详情如下：

标题：镰状细胞病中通过基础编辑强有力的GbF诱导和改善贫血和血友病：正在进行的BEACON研究的安全性和有效性结果摘要：2532海报会议：801。基因治疗：海报一。会议时间：2025年12月6日星期六，东部时间下午5：30 - 7：30主持人：Ashish Gupta，医学博士，公共卫生硕士，明尼苏达大学

标题：在正在进行的BEACON研究中，固定剂量与基于重量的Plerixafor给药增强了CD 34+细胞动员、收集和相当的安全性特征，用于接受自动CD 34+碱基编辑的骨髓干细胞（BEAM-101）的镰状细胞病患者摘要：1049口头会议：711。HSPC、CAR-T细胞和其他细胞治疗产品的细胞收集和生产：精制CAR-T细胞和工程化HSPC; HSPC动员的新方法演示时间：2025年12月8日星期一下午5：30 - 5：45美国东部时间主持人：Haydar Frangoul，医学博士，莎拉·坎农研究所和三星百年纪念

关于BEAM-101 BEAM-101是一种研究性转基因细胞疗法，用于治疗镰状细胞病（BCD）。一次性治疗由自身CD 34+骨髓干祖细胞（HSPC）组成，这些细胞已在HBG 1/2基因的启动子区域进行碱基编辑，并通过骨髓干细胞移植程序进行给药。BEAM-101编辑旨在抑制转录阻遏物BCL 11 A与启动子结合，而不破坏BCL 11 A表达，导致非镰状化和抗镰状化胎儿血红蛋白（HbF）的产生增加，从而模拟胎儿血红蛋白遗传持久性中天然存在的变体的影响。HbF是发育和生命早期的主要血红蛋白变体。正在进行的BEACON I/II期研究正在评价BEAM-101的安全性和疗效，这是一项在患有严重血管闭塞性危象（VOC）的成人SCD患者中进行的开放标签、单臂、多中心试验。

关于镰状细胞病镰状细胞病（SCD）是一种严重的遗传性血液病，是由β珠蛋白基因中的一个单点突变E6V引起的。这种突变导致突变形式的镰状血红蛋白（HbS）聚集成长的刚性分子，在低氧条件下将红细胞弯曲成镰刀形状。镰状细胞阻塞血管并过早死亡，最终导致贫血、剧烈疼痛（危象）、感染、中风、器官衰竭和过早死亡。SCD是美国最常见的遗传性血液病，影响美国境内约10万人和全球约800万人。

关于Beam Therapeutics Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台。为了实现这一愿景，Beam组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。这有可能实现Beam正在使用的广泛治疗编辑策略来推进多元化的基础编辑程序组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。请投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与BCD相关的陈述;我们推进我们项目的计划和预期时间，包括临床试验设计和BEAM-101的预期;我们计划在2025年ASH年会上展示更新的数据;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确遗传药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要的风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高;我们筹集额外资金的能力（可能无法获得）;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品将获得推进人体临床试验所需的监管批准的不确定性;我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预计推进时间可能需要比预期更长的时间;我们的候选产品或我们依赖管理它们的交付方式可能会导致严重不良事件;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或故障;与竞争产品相关的风险;以及截至12月31日的年度10-K表格年度报告中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性，2024年、我们的10-Q表格季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

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投资者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

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