Benitec Biopharma 提供 BB-301 階段 1b/2a 臨床試驗的積極中期臨床研究結果，並獲得 FDA 對 BB-301 的快速通道指定

• 在FDA审查了积极的中期临床研究结果以及计划用于BB-301关键性研究的专有应答者分析后，BB-301获得了快速通道资格认定。
  • BB-301 还获得了 FDA 和 EMA 授予的孤儿药资格认定。

• 纳入队列 1 的所有六名患者均符合 BB-301 治疗的正式统计学疗效标准，疗效反应率为 100%。
  • 接受 BB-301 治疗后，第一组患者的吞咽困难症状负担、吞咽后残留物积聚、摄入固定量液体所需时间以及吞咽过程中咽部闭合情况均显著持续减轻。

• 第二组首例患者于2025年第四季度成功接受BB-301治疗。
  
  
• Benitec计划于2026年与FDA会面，以确认BB-301关键性研究方案。
  
  
• 此前已披露，曾任 Intra-Cellular Therapies Inc.董事长、首席执行官兼联合创始人的Sharon Mates 博士被任命为 Benitec Biopharma 董事会成员。
  

加州海沃德，2025年11月3日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于基因治疗的临床阶段生物技术公司Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（简称“Benitec”或“公司”）今日公布了BB-301 1b/2a期临床试验的积极中期临床结果。Benitec Biopharma Inc.致力于开发基于其专有“沉默与替换”（Silence and Replace）DNA定向RNA干扰（ddRNAi）平台的新型基因药物。在接受BB-301治疗后，第一组患者在多项临床指标上均表现出显著且持续的改善，包括吞咽困难症状负担减轻、吞咽后残留物减少、饮用固定量液体所需时间缩短以及吞咽过程中咽部闭合功能的改善。第一组入组的六名患者均达到了BB-301的正式统计学疗效标准，有效率为100%。在对这些令人鼓舞的中期数据进行审查后，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BB-301治疗伴有吞咽困难的口咽营养不良症（OPMD）的快速通道资格。此前，BB-301还获得了FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定。

“进行性吞咽困难是口咽营养不良症 (OPMD) 的一种严重且危及生命的并发症，影响着 97% 的 OPMD 患者，并常常导致严重的健康风险，例如慢性窒息、营养不良、吸入性肺炎甚至死亡。我们对 BB-301 可能对这种进行性疾病产生的显著疗效感到振奋，正如第一组患者的中期临床试验结果所示，该组患者 100% 有效。” Benitec Biopharma Inc. 执行董事长兼首席执行官 Jerel A. Banks 医学博士、哲学博士表示，“BB-301 获得快速通道资格认定，体现了我们临床数据的可靠性以及 OPMD 领域亟待满足的医疗需求。这一认可肯定了我们团队的科学和战略执行能力，我们期待与 FDA 继续合作，共同推进关键性临床试验。”

队列 1 患者的治疗前数据反映了自然史研究随访的前六个月和最后一次治疗前访视（即 1 期筛选访视）。

第一组患者的中期治疗后数据反映如下：

• 患者 1 和患者 2 接受 BB-301 治疗后 12 个月的随访。
• 3号患者接受BB-301治疗后9个月的随访
• 对 4 号患者和 5 号患者进行 BB-301 治疗后 6 个月的随访；
• 6号患者接受BB-301治疗后3个月的随访

由于 OPMD 患者所经历的吞咽困难症状总负担有几个已知的潜在因素，因此开发多组分复合终点来评估 BB-301 的潜在治疗效果，可以纳入多个离散评估，从而全面评估疾病进展和 BB-301 的治疗益处。

BB-301 应答者分析（多组分复合终点）由患者报告的结果、客观评估结果和吞咽能力评估结果组合而成：

• 患者报告结局评估结果包括：悉尼吞咽问卷或“SSQ”结果
• 客观评估结果包括：视频透视吞咽研究结果（咽部最大收缩面积或“PhAMPC”） 、吞咽后咽部残留量（以总咽部残留量或“TPR”和标准化残留量比率量表或“NRRS”衡量）、连续吞咽频率或“SEQ” ）。
• 功能性吞咽能力评估结果包括：临床进行的饮水评估结果（通过冷水定时饮水测试或“CWDT”测量）
  

在接受 BB-301 治疗后，第 1 组患者的临床症状有所减轻，并在以下评估中达到了正式的统计学疗效标准：

队列1结果总结

迄今为止，Benitec OPMD自然史研究和BB-301 1b/2a期临床试验是仅有的两项采用连续评估OPMD患者吞咽困难症状负担以及以大约每3个月一次的频率对OPMD患者吞咽的解剖和功能要素进行连续影像学评估的临床研究。积极的中期临床研究结果表明，接受BB-301治疗的患者获得了显著且持久的临床获益。

公司网络直播信息：

网络直播标题： BB-301 1b/2a期临床研究中期进展

中期临床数据发布会的现场网络直播将于美国东部时间 2025 年 11 月 3 日星期一上午 8:00 举行，点击此处即可访问。

活动回放和相应的幻灯片将放置在 Benitec 网站投资者页面的“新闻与活动”选项卡上。

关于BB-301
BB-301 是一种新型的改良型 AAV9 衣壳，表达一种独特的单功能构建体，该构建体可促进密码子优化的 Poly-A 结合蛋白核蛋白-1 (PABPN1) 和两种针对突变型 PABPN1（OPMD 的致病基因）的小干扰 RNA (siRNA) 的共表达。这两种 siRNA 被构建在 microRNA 骨架中，以沉默缺陷型突变 PABPN1 的表达，同时允许密码子优化的 PABPN1 表达，从而用功能性蛋白替代突变体。我们认为，BB-301 的沉默和替代机制使其在治疗 OPMD 方面具有独特的优势，它既能抑制突变体的表达，又能提供功能性替代蛋白。BB-301 已获得 EMA 的孤儿药资格认定和 FDA 的孤儿药资格认定及快速通道资格认定。

关于 Benitec Biopharma, Inc.
贝尼泰克生物制药公司（简称“贝尼泰克”或“公司”）是一家专注于新型基因药物研发的临床阶段生物技术公司，总部位于加利福尼亚州海沃德市。公司专有的“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台将RNA干扰（RNAi）与基因疗法相结合，开发出能够在单次给药后同时实现致病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送的药物。公司正在开发基于“沉默与替换”技术的疗法，用于治疗包括眼咽肌营养不良症（OPMD）在内的慢性及危及生命的疾病。有关公司的全面介绍，请访问贝尼泰克公司网站www.benitec.com 。

前瞻性声明
除本文所载历史信息外，本新闻稿所载事项包含前瞻性陈述，包括有关 Benitec 开发和商业化其候选产品的计划、ddRNAi 和 Benitec 候选产品的临床用途、潜在属性和益处以及其他前瞻性陈述。

这些前瞻性声明基于公司目前的预期，并受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与预期存在重大差异，包括以下方面的意外进展和相关风险：我们开发和潜在商业化候选产品的计划能否成功；临床前研究和临床试验的完成时间；未来任何临床试验中患者招募和给药的时间和充分性；临床试验数据的可用性；监管申报和批准的时间和结果；新型AAV载体的开发；我们未来潜在的对外许可和合作；我们技术被许可方的计划；ddRNAi和我们候选产品的临床效用、潜在特性和益处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一次治愈”的可能性；我们的知识产权状况和专利组合的期限；费用、持续亏损、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及在市场状况和其他因素下我们获得额外融资的能力；我们预计现金及现金等价物足以维持业务计划的时间长度；意外延误；进一步研发以及临床试验结果可能不成功或不足以达到适用的监管标准或证明继续研发的必要性；能否招募到足够数量的患者参与临床试验；FDA 和其他政府机构的决定以及其他监管动态；公司保护和执行其专利及其他知识产权的能力；公司对其与合作伙伴及其他第三方关系的依赖程度；公司产品及其合作伙伴产品的有效性或安全性；公司产品及其合作伙伴产品在市场上的接受度；市场竞争；销售、营销、生产和分销要求；超出预期的支出；与诉讼或战略活动相关的支出；已识别的财务报告内部控制重大缺陷的影响及我们补救该缺陷的能力；地方、区域、国家和国际经济状况及事件的影响；以及公司不时向美国证券交易委员会提交的报告中详述的其他风险。公司不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。

投资者关系联系人：

伊琳娜·科夫勒
LifeSci Advisors, LLC
（917）734-7387
ikoffler@lifesciadvisors.com

本公告附带的照片可在以下网址查看：https: //www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/82289b3c-6338-4e34-9274-b0507edf6346