Agios报告2025年第三季度财务结果并提供业务更新

• 第三季度 PYRUKYND ^® (mitapivat) 净收入为 1290 万美元
• PYRUKYND治疗地中海贫血的美国单新药申请（sNDA）的PDUFA目标日期定为2025年12月7日。
• 人用药品委员会（CHMP）对PYRUKYND用于治疗地中海贫血症给予了积极意见；欧盟委员会预计将于2026年初做出决定。
• RISE UP 治疗镰状细胞病的3期临床试验主要结果将于年底公布；有望于2026年在美国上市。
• 针对低危MDS患者的2b期tebapivat试验已完成全部入组；预计将于2026年初公布初步结果。
• 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物和有价证券共计13亿美元。
  

马萨诸塞州剑桥，2025 年 10 月 30 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于为罕见病患者提供创新药物的商业化阶段生物制药公司 Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩和最新进展。

“随着年末临近，我们依然专注于PYRUKYND的两大关键里程碑——有望获得美国批准用于治疗地中海贫血以及RISE UP III期临床试验在镰状细胞病治疗中的初步结果。我们近期与这些群体的交流凸显了创新的迫切需求，以及PYRUKYND在解决这些严重且危及生命的疾病治疗中存在的关键缺口方面的潜力，”Agios首席执行官Brian Goff表示。“第三季度，我们在罕见病产品组合方面继续保持强劲的执行力，包括完成了针对低危MDS的tebapivat IIb期临床试验的患者招募。我们期待在此强劲势头的基础上继续发展，并坚定不移地致力于为我们服务的患者带来切实有效的进展。”

2025年第三季度及近期公司亮点
商业性能 – PYRUKYND ^® (mitapivat)

• 2025 年第三季度净收入为 1290 万美元，比 2024 年第三季度的 900 万美元增长 44%，比 2025 年第二季度的 1250 万美元增长 3%。
  • 共有 262 名患者完成了处方登记表，比 2025 年第二季度增加了 6%。
  • 美国目前有 149 名患者正在接受治疗，包括新开始治疗和继续治疗的患者，比 2025 年第二季度增加了 5%。

研发亮点
PYRUKYND（mitapivat）

• 地中海贫血症 –
  • 美国 -
    • 美国食品药品监督管理局 (FDA) 将 PYRUKYND 用于治疗非输血依赖型和输血依赖型 α 或 β 地中海贫血成年患者的补充新药申请 (sNDA) 的处方药用户收费法案 (PDUFA) 目标日期延长了三个月，至2025 年 12 月 7 日。
      • 此次延期是由于 FDA 要求制定风险评估和缓解策略 (REMS)来解决原始申请中描述的潜在肝细胞损伤风险。
      • 此次延期并非由于 FDA 要求或 Agios 提交了新的或额外的疗效或安全性数据所致。
      • 美国商业上市准备工作仍在进行中，该申请仍在接受美国食品药品监督管理局的积极审查。
  • 欧洲 -
    • 欧洲药品管理局 (EMA)人用药品委员会 (CHMP)已采纳积极意见，建议批准 PYRUKYND 用于治疗成人输血依赖型和非输血依赖型 α 或 β 地中海贫血相关的贫血。
      • 预计欧盟委员会将于2026年初做出最终决定。
  • 海湾合作委员会（GCC）——
    • PYRUKYND 在沙特阿拉伯获得批准，用于治疗非输血依赖型和输血依赖型 α 或 β 地中海贫血成年患者。
      • 目前，公司正与NewBridge Pharmaceuticals合作，在沙特阿拉伯开展商业上市活动。
    • 在阿拉伯联合酋长国，PYRUKYND 地中海贫血症的监管申请仍在积极审查中。
• 镰状细胞性贫血症 -
  • 治疗镰状细胞病的米塔匹伐 (mitapivat) RISE UP 3 期试验的主要结果预计将于年底公布，这可能支持该药物于 2026 年在美国上市。

特巴皮瓦特

• 低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）——
  • 替巴匹伐治疗低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的IIb期临床试验已完成患者招募。根据IIa期临床试验的结果，IIb期临床试验正在评估三种较高日剂量（10毫克、15毫克和20毫克）的替巴匹伐与安慰剂相比，疗效为期24周。该试验的主要结果预计将于2026年初公布。

2025年第三季度财务业绩
截至 2025 年 9 月 30 日的季度，净亏损为 1.034 亿美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的季度净利润为 9.479 亿美元。2024 年第三季度的净利润是由于Servier 支付的里程碑付款以及向 Royalty Pharma 出售特许权使用费，这两项收入均已计入该季度。

• 2025 年第三季度 PYRUKYND 的销售净产品收入为 1290 万美元，而 2024 年第三季度为 900 万美元。
  
  
• 2025年第三季度的销售成本为170万美元。
  
  
• 2025 年第三季度研发费用为 8680 万美元，比 2024 年第三季度增加了 1430 万美元。同比增长的主要原因是与 PK 激活产品相关的临床试验成本增加。
  
  
• 2025 年第三季度的销售、一般及行政 (SG&A) 费用为 4130 万美元，比 2024 年第三季度增加了 270 万美元，这主要是由于为 PYRUKYND 在美国地中海贫血症市场的潜在商业化推出而进行的有纪律的投资。
  
  
• 截至2025年9月30日，Agios的现金、现金等价物和有价证券为13亿美元，而截至2024年12月31日为15亿美元。Agios预计，其现金、现金等价物和有价证券，加上预期的产品收入和利息收入，将使其拥有足够的财务独立性，为PYRUKYND在治疗地中海贫血和镰状细胞病方面的潜在商业化上市做好准备，推进现有临床项目，并通过内部和外部发现的资产，抓住机会扩展其产品线。

电话会议信息
Agios将于美国东部时间今天上午8:00举行电话会议和网络直播，讨论公司2025年第三季度财务业绩和近期业务亮点。届时，投资者可通过公司网站（ www.agios.com ）“投资者关系”版块下的“活动与演示”选项卡观看网络直播。直播结束后约两小时，公司网站将提供回放。

关于 Agios：以连接为动力，改变罕见病™
在 Agios，我们的愿景是重新定义罕见病治疗的未来。我们秉持着建立联系的理念，与社区构建值得信赖的合作伙伴关系，携手开发并提供具有改变患者生命的创新药物。我们以血液学为基础，将生物学专业知识与现实世界的洞察相结合，不断推进罕见病药物研发管线，以更好地满足我们所服务人群的需求。Agios 是一家商业化阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问www.agios.com，并在LinkedIn和X上关注我们。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括关于^PYRUKYND® （mitapivat）、tebapivat、AG-236和AG-181的潜在益处；Agios公司在药物研发（包括^PYRUKYND® 、tebapivat、AG-236和AG-181）的临床前、临床和商业化进展方面的计划、策略和预期；Agios公司对监管机构（包括FDA和欧盟委员会）审查PYRUKYND上市申请的预期；Agios公司的战略愿景和目标，包括其2025年的关键里程碑；以及Agios公司战略计划和重点的潜在益处。 “预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜力”、“可能”、“战略”、“将”、“愿景”等词语及类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。此类陈述受诸多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与Agios目前的预期和信念存在重大差异。例如，无法保证Agios正在开发的任何候选产品能够成功启动或完成必要的临床前和临床开发阶段，也无法保证Agios任何候选产品的开发能够顺利进行。此外，也无法保证Agios业务的任何积极进展都会导致股价上涨。管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：与疫情或其他公共卫生紧急事件对Agios的业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响相关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划中的研究活动、开展正在进行和计划中的临床试验的能力、当前或未来候选药物的临床供应、当前或未来已获批准产品的商业供应以及当前或未来已获批准产品的上市、营销和销售；Agios的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据的后续分析以及从正在进行和未来的研究中获得的新数据；美国FDA、EMA或其他监管机构、临床试验机构的伦理审查委员会和出版审查机构所做决定的内容和时间；Agios获得和维持必要的监管批准以及在其计划的临床试验中招募患者的能力；计划外现金需求和支出；竞争因素； Agios能否为其正在开发的任何候选产品获得、维持和执行专利及其他知识产权保护；Agios能否建立和维持关键合作关系；出售其肿瘤业务相关的任何特许权使用费支付，或与AG-236引进许可相关的任何里程碑付款或特许权使用费支付，以及此类付款时间的不确定性；Agios现金及现金等价物的使用结果和有效性的不确定性；以及总体经济和市场状况。这些及其他风险在Agios向美国证券交易委员会提交的公开文件中“风险因素”部分有更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布之日的信息，除法律要求外，Agios明确声明不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。

联系方式：

投资者联系方式
摩根·桑福德，副总裁，投资者关系
Agios制药公司
morgan.sanford@agios.com

媒体联系人
埃蒙·诺兰，企业传播高级总监
Agios制药公司
eamonn.nolan@agios.com