argenx 在 AANEM 和 MGFA 会议上展示新数据，突出 VYVGART 对重症肌无力患者的强大效果和广泛益处。

• VYVGART在ADAPT SERON研究中对所有AChR-Ab血清阴性gMG亚型均显示出具有临床意义的获益，支持致病性IgG在疾病活动中的广泛作用。
• ADAPT SC+ 的最终结果显示，约 60% 的 VYVGART gMG 患者达到最小症状表现 (MSE)，其中 88% 的患者至少维持了 4 周的 MSE。
  • 真实世界数据显示，超过70%接受VYVGART治疗的患者在保持临床获益的同时，显著减少了糖皮质激素的使用。
    
    

2025年10月29日上午8:00（太平洋时间）

荷兰阿姆斯特丹——致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司argenx SE（欧洲证券交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）今日宣布，将在2025年10月29日至11月1日在旧金山举行的美国神经肌肉和电诊断医学协会年会（AANEM）暨美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议上，公布新的数据，进一步强调VYVGART®（静脉注射：efgartigimod alfa-fcab和皮下注射或Hytrulo：efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）在全身型重症肌无力（gMG）患者群体中的疗效和安全性。

本文呈现的数据包括：ADAPT SERON 试验在乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 血清阴性患者中的关键性 III 期结果；ADAPT Jr 研究在青少年中的中期结果；一项真实世界索赔分析显示，接受 VYVGART 治疗的患者类固醇使用量显著减少；VYVGART 皮下注射治疗的长期疗效，其中大多数患者达到最小症状表现 (MSE)；以及其他一系列重要结果。总而言之，这些数据有力地证明了 VYVGART 有潜力改善所有重症肌无力 (gMG) 患者群体的治疗效果。

“我们最新的数据体现了argenx的雄心壮志，即为全球所有重症肌无力患者带来变革性的影响，无论其重症肌无力亚型如何，都能实现快速、显著且持久的功能改善，”argenx首席医疗官Luc Truyen医学博士表示。“每一项新的VYVGART重症肌无力研究都在帮助患者重新定义治疗标准，使他们能够重获生活质量并恢复正常的日常活动——其中相当一部分患者达到了这一标准。而我们的征程远未结束。”

迄今为止，首个专门针对 AChR-Ab 血清阴性 gMG 的研究证实，VYVGART 有潜力成为针对 gMG 患者的有针对性、有效且安全的治疗方法，无论其自身抗体状态如何（MGFA 口头报告 #101）。

• ADAPT SERON 3 期研究达到了其主要终点（p 值=0.0068），表明接受 VYVGART 治疗的 AChR-Ab 血清阴性 gMG 患者在四周后，与安慰剂相比，MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）总评分获得了统计学上的显著改善。
• 在总体人群中，接受 VYVGART 治疗的患者在第 4 周时 MG-ADL 总评分较基线平均改善了 3.35 分，具有临床意义。MG-ADL 评分的这些积极结果意味着患者在呼吸、进食、视力和运动功能方面的一项或多项能力均得到了显著改善。
• 在接受 VYVGART 治疗的患者中，MG-ADL 和 QMG（定量重症肌无力评分）的改善在随后的治疗周期中在总体人群和所有患者亚组（MuSK+、LRP4+、三血清阴性 gMG）中越来越明显。
  
  
• VYVGART在AChR-Ab血清阴性亚型患者中耐受性良好，且与AChR-Ab血清阳性gMG患者及其他适应症患者的既定安全性一致。未发现新的安全性问题。
  
  
  
• 正在进行的 ADAPT SERON 研究的结果表明，致病性 IgG 是所有患者亚型中 gMG 的潜在驱动因素，与自身抗体状态无关。

• argenx 计划与美国 FDA 分享这些结果，并寻求扩大 VYVGART 的适应症范围，以涵盖所有三种亚型的成人 AChR-Ab 血清阴性 gMG 患者。
  
  

“ADAPT SERON试验表明，efgartigimod能够显著改善患者的日常生活功能，这对于该领域以及寻求更好疾病控制的血清阴性患者而言，都是一项重要的进展。特别是血清阴性重症肌无力患者，长期以来一直缺乏有效的治疗选择。总而言之，这些发现表明，无论抗体状态如何，efgartigimod都有潜力为患者带来有意义且持续的益处，并且其治疗效果会随着持续治疗而增强，”北卡罗来纳大学教堂山分校医学院神经病学系神经病学（神经肌肉疾病）、内科及相关健康教授、ADAPT SERON试验首席研究员James F. Howard Jr.医学博士表示。

解决青少年重症肌无力患者的未满足需求（MGFA 口头报告 #113）

• ADAPT Jr II/III期研究的中期结果显示，VYVGART可改善12-17岁青少年重症肌无力（gMG）患者的预后，有望满足该类患者群体的迫切需求。总IgG和AChR-Ab水平的降低与成人gMG患者的预后相似。VYVGART耐受性良好，安全性高。
  
  

减少实际应用中类固醇的使用（MGFA 口头报告 #100）

• 一项基于真实世界证据的回顾性队列研究表明，长期接受VYVGART治疗可显著且持续地减少重症肌无力成人患者的口服糖皮质激素（GC）用量。大多数患者（72.5%）实现了有意义的类固醇减量——定义为每日用量较基线水平至少减少1毫克。
• 18个月时，接受VYVGART治疗的患者平均每日糖皮质激素（GC）剂量减少了50%以上（从16.6 mg/天降至7.5 mg/天），其中大多数患者（55%）的平均每日GC剂量为5 mg/天或更低，30%的患者未接受GC治疗。在有可用数据的患者中，观察到MG-ADL评分提高了约5分，这支持了在维持疾病控制的同时逐渐减少类固醇用量的临床获益。

长期治疗中持续的MSE和良好的安全性表现（AANEM海报展示#12）

• ADAPT-SC+ 开放标签扩展研究的最终结果表明，在 459.4 参与者年的随访期间以及多达 33 个治疗周期中，VYVGART SC 的耐受性良好。
• 在AChR抗体阳性受试者中，MG-ADL总评分平均值在第1周即出现具有临床意义的改善，并持续至第163周。59.2%的AChR抗体阳性受试者至少有一次达到最小症状缓解（MG-ADL评分为0或1），其中88.1%的受试者至少4周内症状表现极轻微。长期使用未发现新的安全性信号。

有关 2025 年 AANEM 年会上公布的数据的更多信息，请点击此处查看。

重要安全信息

什么是^VYVGART® （efgartigimod alfa-fcab）？
VYVGART 是一种处方药，用于治疗一种称为全身性重症肌无力的疾病，这种疾病会导致全身肌肉容易疲劳和无力，适用于对乙酰胆碱受体（抗 AChR 抗体）呈阳性的成年人。

重要安全信息
如果您对efgartigimod alfa或VYVGART中的任何其他成分严重过敏，请勿使用VYVGART。VYVGART可能引起严重的过敏反应和血压下降，甚至导致昏厥。

VYVGART可能会引起严重的副作用，包括：

• 感染。VYVGART可能会增加感染风险。最常见的感染是泌尿道感染和呼吸道感染。感染的体征或症状可能包括发热、寒战、尿频和/或尿痛、咳嗽、鼻腔/鼻窦疼痛和阻塞、喘息、呼吸急促、疲劳、咽喉痛、痰多、鼻涕、背痛和/或胸痛。
• 过敏反应（超敏反应）。VYVGART可能引起过敏反应，例如皮疹、皮下肿胀和呼吸困难。已有报道称，使用 VYVGART 后出现严重过敏反应，例如呼吸困难和血压下降导致昏厥。
• 输注相关反应。VYVGART可能引起输注相关反应。VYVGART 最常见的症状和体征包括高血压、寒战、发抖以及胸痛、腹痛和背痛。
  
  

如果您出现感染、过敏反应或输液相关反应的体征或症状，请告知您的医生。这些情况可能发生在您接受 VYVGART 治疗期间或之后。您的医生可能需要暂停或停止您的治疗。如果您出现严重过敏反应的体征或症状，请立即联系您的医生。

服用VYVGART前，请告知医生您是否：

• 服用任何药物，包括处方药和非处方药、补充剂或草药，
• 已接种或计划接种疫苗（免疫接种），或
• 如果您有任何过敏症或疾病，包括怀孕、计划怀孕或正在哺乳，请告知我们。
  
  

VYVGART 的常见副作用有哪些？
VYVGART 最常见的副作用是呼吸道感染、头痛和泌尿道感染。

以上并非VYVGART所有可能的副作用。如需了解更多关于副作用的医疗建议，请咨询您的医生。您也可以拨打1-800-FDA-1088向美国食品药品监督管理局（FDA）报告副作用。

请查看完整内容 处方信息 如果您需要VYVGART，请咨询您的医生。

关于 VYVGART 和 VYVGART Hytrulo
VYVGART®（efgartigimod alfa fcab）是一种首创的人源IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体（FcRn）结合，从而降低循环IgG自身抗体水平。VYVGART® Hytrulo是efgartigimod alfa（VYVGART）与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）的皮下注射复方制剂，采用Halozyme公司的ENHANZE®药物递送技术，以促进生物制剂的皮下注射。VYVGART已获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和免疫性血小板减少症（仅限日本）。VYVGART Hytrulo已获批用于治疗gMG和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。VYVGART Hytrulo在其他地区可能以不同的商品名上市。

ADAPT SERON 研究设计
ADAPT SERON III期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估efgartigimod在北美、欧洲、中国和中东地区119例AChR-Ab血清阴性重症肌无力成人患者中的安全性和有效性。A部分采用1:1随机分组，受试者接受4次每周一次的efgartigimod静脉输注或安慰剂，随后进行5周的随访和主要分析。B部分为开放标签扩展研究：受试者接受2个固定周期的efgartigimod输注，每个周期4次，每周一次（周期间隔4周）；从第3个周期开始，可根据临床状况，在前一个周期最后一次给药后至少1周开始新的周期。主要终点是A部分中MG-ADL总评分从基线到第29天的变化。其他评估量表包括QMG、MG-QoL 15r、MGC和EQ-5D-5L VAS。入组受试者均经独立专家组确诊为重症肌无力（MG），且MG-ADL总评分≥5分。受试者在随机分组前均接受至少一种重症肌无力治疗，剂量稳定，包括乙酰胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇或非甾体类免疫抑制剂。符合ADAPT SERON研究入组条件的受试者为AChR抗体阴性，包括MuSK抗体阳性、LRP4抗体阳性或三项抗体均为阴性的受试者。

MG-ADL 是衡量重症肌无力患者疾病活动度的有效指标，它评估症状对日常活动（如说话、咀嚼、吞咽、呼吸和肢体力量）的功能影响。

ADAPT Jr 研究设计
ADAPT Jr 是一项正在进行的开放标签、多中心临床试验，旨在评估 VYVGART 在抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身型重症肌无力 (gMG) 青少年患者（2 岁至 <18 岁）中的疗效。该试验在美国、加拿大和欧洲均设有研究中心。主要评估指标包括药代动力学、免疫原性、安全性、耐受性和临床疗效，临床疗效通过 MG-ADL、QMG、EQ-5D-Y 和儿童疲劳评分进行评估。主要目标是确定适合年龄的给药方案；次要终点包括评估 efgartigimod 在 gMG 儿童和青少年患者中的安全性和疗效。

IQVIA真实世界类固醇减量研究设计
IQVIA类固醇减量研究是一项回顾性真实世界分析，旨在评估接受VYVGART治疗至少18个月的全身型重症肌无力（gMG）成人患者口服糖皮质激素（GC）用量的变化。研究使用美国IQVIA纵向访问和裁决数据（LAAD）医疗和药房索赔数据库，数据收集时间为2016年4月至2025年1月。研究整合了来自My VYVGART Path患者支持项目的MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）数据，以提供额外的临床背景信息。研究在多个时间点评估了糖皮质激素的平均日剂量（ADD），包括基线（治疗前90天）和开始VYVGART治疗后18个月。该研究纳入了168名在开始VYVGART治疗前长期使用GC的成人患者（平均年龄：59.7岁；44%为女性）。在基线（VYVGART治疗前90天）和18个月时（治疗开始后第515-545天）评估糖皮质激素平均日剂量（ADD）。本研究提供了美国接受VYVGART治疗的重症肌无力（gMG）患者的类固醇减量方案和治疗结果的真实世界数据。

ADAPT-SC+ 研究设计
ADAPT-SC+ 是一项 3 期、多中心、开放标签扩展研究，旨在评估 VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）在既往完成 ADAPT-SC 或 ADAPT+ 研究的成人全身型重症肌无力 (gMG) 患者中的长期安全性、耐受性和疗效。受试者接受个体化的皮下注射 efgartigimod PH20 治疗周期，治疗间隔根据临床需要灵活调整，最多可达 33 个周期，随访时间超过 459.4 人年。该研究的主要目标是评估 VYVGART Hytrulo 在真实世界中抗体阳性 gMG 人群中的长期安全性和持续临床疗效。疗效主要采用重症肌无力日常生活活动能力 (MG-ADL) 评分进行评估，该评分是衡量疾病对日常功能影响的有效指标。

关于全身型重症肌无力（gMG）
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其中IgG自身抗体破坏神经和肌肉之间的通讯，导致严重的、甚至危及生命的肌肉无力。约85%的重症肌无力（MG）患者会在24个月内发展为gMG¹，全身肌肉均可能受到影响。在所有gMG患者中，约85%的患者存在已确诊的乙酰胆碱受体（AChR）抗体。

关于 AChR-Ab 血清阴性 gMG
重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性神经肌肉自身免疫性疾病，由靶向神经肌肉接头（NMJ）的致病性IgG引起，导致神经肌肉传递受损，进而引起严重的、甚至危及生命的肌无力和慢性疲劳。约80%的gMG患者血清中可检测到针对乙酰胆碱受体（AChR）的抗体，这些患者被诊断为AChR抗体阳性gMG。约20%的gMG患者血清中检测不到针对AChR的抗体，被称为AChR抗体阴性gMG。这些患者可能存在针对其他NMJ蛋白的自身抗体，例如肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）和低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）等。大约1-10%的重症肌无力（gMG）患者可检测到抗MuSK抗体，而大约1-5%的gMG患者可检测到抗LRP4抗体。约10%的患者体内未检测到任何针对AChR、MuSK或LRP4的自身抗体。这些三重血清阴性患者以往被排除在研究之外，与可检测到自身抗体的患者相比，他们的疾病负担更重，未满足的医疗需求也更大。目前，尚无获批的治疗方法可用于治疗抗LRP4抗体阳性患者或三重血清阴性患者。

关于 argenx
argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活。argenx通过其免疫学创新计划（IIP）与顶尖学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx已开发并商业化首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂，目前正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛应用潜力，同时也在推进其治疗领域内多个早期实验性药物的研发。欲了解更多信息，请访问www.argenx.com ，并在LinkedIn 、 Instagram 、 Facebook和YouTube上关注我们。

媒体：
科林·麦克比恩
cmcbean@argenx.com

投资者：
亚历山德拉·罗伊
aroy@argenx.com

前瞻性声明
本公告的内容包含或可能被视为“前瞻性陈述”的声明。这些前瞻性陈述可通过使用前瞻性术语来识别，包括“推进”、“目标”、“雄心”、“能够”、“致力于”、“继续”、“交付”、“目标”、“改善”、“可能”、“潜力”和“将”等词语，其中包括 argenx 公司关于 VYVGART 改善所有 gMG 患者群体预后的潜力的声明；其雄心壮志在于为全球所有 MG 患者带来变革性影响，无论具体 MG 疾病亚型如何，都能实现快速、显著且持续的功能改善；VYVGART 成为 gMG 患者靶向、有效且安全的治疗方案的潜力；efgartigimod 为患者带来有意义且持续的益处的潜力，无论抗体状态如何，其治疗效果都会随着持续治疗而增强；该公司计划与美国FDA分享ADAPT SERON试验的3期结果，并寻求扩大VYVGART的适应症范围，使其涵盖所有三种亚型的成人AChR-Ab血清阴性重症肌无力（gMG）患者；该公司致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活；该公司旨在满足青少年gMG患者未被满足的医疗需求；该公司致力于将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合；该公司正在将首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂商业化，并评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛应用潜力；以及该公司正在推进其治疗领域内多个早期实验性药物的研发。前瞻性陈述本质上涉及风险和不确定性，读者应注意，任何此类前瞻性陈述均不构成对未来业绩的保证。由于各种重要因素，包括但不限于argenx临床试验的结果，argenx的实际结果可能与前瞻性陈述所预测的结果存在重大差异；关于新型药物疗法研发固有的不确定性；临床前和临床试验及产品开发活动和监管审批要求；患者对其产品和候选产品的安全性、有效性和成本效益的接受度；政府法律法规（包括关税、出口管制、制裁和其他法规）对其业务的影响；其对第三方供应商、服务提供商和制造商的依赖；通货膨胀和通货紧缩以及相应的利率波动；以及地区不稳定和冲突。关于这些风险、不确定性和其他风险的更多列表和描述，请参阅argenx向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件和报告，包括argenx最近向SEC提交的20-F表格年度报告以及argenx随后向SEC提交的文件和报告。鉴于这些不确定性，建议读者不要过分依赖此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表截至本文件发布之日的信息。除法律可能要求的情况外，argenx 不承担公开更新或修改本新闻稿中信息的义务，包括任何前瞻性陈述。