argenx在AANEM和MGFA上展示了新数据，强调了VYVGART对重症肌无力患者的优势和广泛益处

太平洋时间2025年10月29日上午8：00

荷兰阿姆斯特丹- argenx SE（Euronext & Nasdaq：ARGX），一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，今天宣布展示新的数据，进一步强调VYVGART®的疗效和安全性（IV：efgartigimod alfa-fcab和SC或Hytrulo：2025年美国神经肌肉与电诊断医学协会年会（AANEM）上，efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvFC在全身性重症肌无力（gMG）患者人群中的研究以及2025年10月29日至11月1日在旧金山举行的美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议。

所提供的数据包括在乙氧胆碱受体抗体（AChR-Ab）血清阴性患者中进行的ADAPT SERON试验的关键3期结果、在青少年中进行的ADAPT Jr研究的中期结果、一项现实世界索赔分析显示接受VYVGART治疗的患者中类固醇使用显着减少、VYVGART SC治疗的长期结果（大多数患者达到最低症状表达（SSE）），以及一系列其他重要结果。总的来说，这些数据提供了强有力的证据，证明VYVGART有潜力改善全系列gMG患者人群的结果。

“我们的最新数据反映了argenx的雄心，即为全球所有MG患者带来变革影响，并随着时间的推移持续快速、显着的功能改善，无论MG疾病亚型如何，”医学博士Luc Truyen说，博士，首席医疗官，argenx。“MG的每项新VYVGART研究都有助于重新定义寻求恢复生活质量并恢复正常日常活动的患者的治疗标准--其中很大一部分患者达到了这一标准。我们还没有完成。”

迄今为止，AChR-Ab血清阴性gMG的首项专门研究证实，VYVGART有可能成为gMG患者的靶向、有效和安全的治疗方法，无论自身抗体状态如何（MGFA口头演示#101）

“ADAPT SERON试验表明，efgartigimod对日常功能产生了明显的改善，这标志着该领域以及寻求更好疾病控制的血清阴性患者的重要进步。尤其是血清阴性gMG患者，历来缺乏有效的治疗选择。总的来说，这些发现强调efgartigimod有潜力为患者提供有意义的和渐进的益处，无论抗体状态如何，其治疗效果通过持续治疗得到加强，”James F.小霍华德，医学博士，北卡罗来纳大学教堂山医学院神经病学系神经病学（神经肌肉疾病）、医学和相关健康教授，ADAPT SERON试验的主要研究者。

解决青少年gMG患者未满足的需求（MGFA口头演讲#113）

在现实世界实践中减少类固醇的使用（MGFA口头演讲#100）

证明长期治疗中持续的SSE和良好的安全性特征（AANEM海报演示#12）

有关2025年AANEM年会上公布的数据的更多信息，请参阅此处。

重要安全性信息

什么是VYVGART®（efgartigimod alfa-fcab）？ VYVGART是一种处方药，用于治疗一种称为全身性重症肌无力的疾病，这种疾病会导致全身肌肉容易疲劳和虚弱，对于那些对乙酰胆碱受体（抗AChR抗体阳性）的蛋白质抗体呈阳性的成年人来说。 重要安全性信息如果您对efgartigimod alfa或VYVGART中的任何其他成分严重过敏，请勿使用VYVGART。VYVGART可能会导致严重的过敏反应和血压下降，导致昏厥。 VYVGART可能会引起严重的副作用，包括：

Tell your doctor if you have signs or symptoms of an infection, allergic reaction, or infusion-related reaction.这些可能发生在您接受VYVGART治疗期间或之后。您的医生可能需要暂停或停止您的治疗。如果您出现严重过敏反应的迹象或症状，请立即联系您的医生。

在服用VYVGART之前，如果您：

VYVGART的常见副作用是什么？ VYVGART最常见的副作用是呼吸道感染、头痛和尿路感染。

这些并不是VYVGART所有可能的副作用。致电您的医生寻求有关副作用的医疗建议。您可以通过电话1-800-FDA-1088向美国食品和药物管理局报告副作用。

请查看VYVGART的完整处方信息并与您的医生交谈。

关于VYVGART和VYVGART Hytrulo VYVGART®（efgartigimod alfa fcab）是一种一流的人IgG 1抗体片段，可与新生儿FC受体（FcRN）结合，导致循环中的IgG自身抗体减少。VYVGART® Hytrulo是efgartigimod alfa（VYVGART）和重组人透明质酸酶PH 20（rHuPH 20）的皮下组合，Halozymy的ENHANze®药物输送技术有助于生物制品的皮下注射输送。VYVGART被批准用于全身性重症肌无力（gMG）和免疫性血小板减少症（仅限日本）。VYVGART Hytrulo被批准用于gMG和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。VYVGART Hytrulo可能在其他地区以不同的专有名称销售。

ADAPT SERON研究设计3期ADAPT SERON研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估efgartigimod在北美、欧洲、中国和中东的AChR-Ab血清阴性gMG成人（n=119）中的安全性和有效性。A部分随机参与者（1：1）接受每周一次的efgartigimod IV或安慰剂输注4次，随后进行5周的随访和主要分析。B部分是开放标签扩展：参与者接受2个固定周期，每周4次efgartigimod输注（周期之间间隔4周）;从第3周期开始，根据临床状态，可以在上一周期末次给药后至少1周开始额外的周期。主要终点是A部分中MG-ADL总分从基线到第29天的变化。其他评估量表包括QMG、MG-MQL 15 r、MCR和EQ-5D-5L VA。入选的参与者经独立专家小组确诊为MG，MG-ADL总分为5分或更高。参与者在随机分组前接受了至少一种稳定剂量的gMG治疗，包括乙氧胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇或非类固醇免疫抑制药物。如果AChR-Ab血清阴性的参与者，包括MuSK-Ab血清阳性、LRP 4-Ab血清阳性或三重血清阴性的参与者，则有资格入组ADAPT SERON。

MG-ADL是重症肌无力患者疾病活动性的一种经过验证的指标，可评估症状对日常活动（例如说话、咀嚼、吞咽、呼吸和肢体力量）的功能影响。

ADAPT Jr研究设计ADAPT Jr是一项正在进行的、开放标签、多中心临床试验，旨在评估抗乙胆碱受体（AChR）抗体阳性的泛发性重症肌无力（gMG）青少年患者（2岁至<18岁）中的VYVGART。该试验包括美国、加拿大和欧洲的地点。关键评估包括药代动力学、免疫原性、安全性、耐受性和通过MG-ADL、QMG、EQ-5D-Y和儿科疲劳评分测量的临床效果。主要目标是确认适合年龄的剂量;次要终点包括评估efgartigimod在患有gMG的儿童和青少年中的安全性和活性。

MQVIA真实世界类固醇减量研究设计MQVIA类固醇减量研究是一项回顾性、真实世界分析，评估了开始并继续VYVGART至少18个月的泛发性重症肌无力（gMG）成年人口服糖皮质激素（GC）使用的变化。2016年4月至2025年1月期间，使用美国MQVIA纵向访问和裁定数据（LAAD）医疗和药房索赔数据库识别患者。MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）数据从My VYVGART路径患者支持计划中集成，以提供额外的临床背景。在多个时间点评估糖皮质激素平均日剂量（ADD），包括基线（治疗前90天）和开始VYVGART后18个月。该研究纳入了168名在VYVGART启动前长期使用GC的成年人（平均年龄：59.7岁; 44%为女性）。在基线（VYVGART前90天）和18个月（开始后515-545天）评估糖皮质激素平均日剂量（ADD）。这项研究为美国接受VYVGART治疗的gMG患者的类固醇减量实践和治疗结果提供了现实世界的见解。

ADAPT-SC+研究设计ADAPT-SC+是一项3期、多中心、开放标签扩展研究，旨在评估VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvFC）在之前完成过ADAPT-SC或ADAPT+研究的全身性重症肌无力（gMG）成年患者中的长期安全性、耐受性和有效性。参与者接受皮下efgartigimod PH 20的个体化治疗周期，根据临床需要间隔灵活，最多33个周期，随访时间超过459.4参与者年。该研究的主要目标是评估VYVGART Hytrulo在现实世界的抗体阳性gMG人群中的长期安全性和持续临床有效性。主要使用重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分来评估疗效，这是一种衡量疾病对日常功能影响的经过验证的指标。

关于泛发性重症肌无力（gMG）泛发性重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其抗体会扰乱神经和肌肉之间的沟通，导致使人衰弱且可能危及生命的肌肉无力。大约85%的MG患者在24个月内发展为gMG，全身肌肉可能会受到影响。确诊AChR抗体的患者约占gMG总人群的85%。

关于AChR-Ab血清阴性gMG gMG是一种罕见的慢性神经肌肉自身免疫性疾病，由靶向神经肌肉接头（NMJ）的病原性IgG引起，导致神经肌肉传递受损、衰弱并可能危及生命的肌肉无力和慢性疲劳。大约80%的gMG患者在血清中可检测到针对AChR的抗体，这些患者被诊断为AChR-Ab血清阳性gMG。大约20%的gMG患者无法检测到针对AChR的血清抗体，被称为AChR-Ab血清阴性gMG。这些患者可能具有可检测到的针对其他NMJ蛋白质的自身抗体，例如肌肉特异性酪蛋白酶（MuSK）和低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP 4）或其他蛋白质。在大约1-10%的gMG患者中检测到抗MuSK抗体，而在大约1-5%的gMG患者中检测到抗LRP 4抗体。大约10%的患者没有任何可检测到的针对AChR、MuSK或LRP 4的自身抗体。这些三重血清阴性患者历来被排除在研究之外，与可检测到自身抗体的患者相比，疾病负担更高，医疗需求未得到满足。目前，还没有批准的治疗方法可用于抗LRP 4抗体患者或三重血清阴性患者。

关于argenx argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人们的生活。argenx通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx开发了第一种批准的新生儿FC受体（FcRN）阻滞剂并正在商业化，并正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力，同时在其治疗系列内推进几种早期实验药物。欲了解更多信息，请访问www.argenx.com并在LinkedIn、Instagram、Facebook和YouTube上关注我们。

媒体：Colin McBean cmcbean@argenx.com

投资者：亚历山德拉·罗伊aroy@argenx.com

前瞻性陈述本公告的内容包括属于或可能被视为“前瞻性陈述”的陈述。这些前瞻性陈述可以通过使用前瞻性术语来识别，包括术语“推进”、“目标”、“野心”、“可以”、“承诺”、“继续”、“交付”、“目标”、“改进”、“可能”、“潜力”和“将”，并包括argenx就VYVGART改善全系列gMG患者人群结果的潜力所做的陈述;其雄心是为全球所有MG患者带来变革影响，并随着时间的推移持续快速、显着的功能改善，无论具体的MG疾病亚型如何; VYVGART有潜力成为gMG患者的有针对性、有效和安全的治疗方法; efgartigimod有潜力为患者带来有意义和渐进的益处，无论抗体状况如何，并通过持续治疗加强其治疗影响;其计划与美国FDA分享ADAPT SERON试验结果的3期结果，并寻求扩大VYVGART标签，以涵盖所有三种亚型的成人AChR-Ab血清阴性gMG患者;其承诺改善患有严重自身免疫性疾病的人们的生活;其目标是针对青少年gMG患者未满足的需求;其目标是将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合;第一种批准的新生儿FC受体（FcRN）阻滞剂的商业化，并评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力;以及其治疗系列内几种早期实验药物的进步。就其性质而言，前瞻性陈述涉及风险和不确定性，请注意，任何此类前瞻性陈述并不能保证未来业绩。由于各种重要因素，argenx的实际结果可能与前瞻性陈述预测的结果存在重大差异，包括但不限于argenx临床试验的结果;对与新药疗法开发相关的固有不确定性的预期;临床前和临床试验以及产品开发活动和监管批准要求;患者对其产品和候选产品的接受度为安全、有效和具有成本效益;政府法律和法规，包括关税、出口管制、制裁和其他法规对其业务的影响;其对第三方供应商、服务提供商和制造商的依赖;通货膨胀和通货紧缩以及相应的利率波动;以及地区不稳定和冲突。这些风险、不确定性和其他风险的进一步列表和描述可在argenx向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件和报告中找到，包括argenx向SEC提交的最新20-F表格年度报告以及argenx向SEC提交的后续文件和报告。鉴于这些不确定性，建议读者不要过度依赖此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅适用于本文件发布之日。argenx没有义务公开更新或修改本新闻稿中的信息，包括任何前瞻性陈述，法律可能要求的除外。