Telitacicept展示持续疗效及良好的安全性特征的48周中国三期开放标签扩展全身型重症肌无力数据

Telitacicept 在治疗组和安慰剂交叉组中均持续改善了患者的生活质量。

接受泰利他西普治疗 48 周的患者中，100% 达到重症肌无力日常生活活动能力 (MG-ADL) 评分 ≥2 分的改善，平均改善 7.5 分。

持续的疗效和良好的安全性扩展数据支持其在全身型重症肌无力（gMG）领域具有成为全球最佳同类药物的潜力。

波士顿，2025年10月29日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于革新自身免疫性疾病治疗的临床阶段生物技术公司Vor Bio（纳斯达克股票代码：VOR）今日宣布，其合作伙伴瑞源生物科技有限公司（港交所股票代码：9995，沪港通股票代码：688331）公布了其在中国开展的评估telitacicept治疗重症肌无力（gMG）患者的III期临床试验的48周开放标签扩展（OLE）数据。该结果将于美国神经肌肉与电诊断医学会（AANEM）年会上，于太平洋时间10月29日上午10:50的最新研究环节进行发布。

“在中国，telitacicept 取得的这些结果的强度和一致性标志着我们在重新定义重症肌无力患者的长期疾病控制方面迈出了重要一步。在治疗组和交叉组中均实现了持续且显著的改善，这为全球护理树立了新的标准，尤其是近 87% 的患者在 MG-ADL 评分中提高了 6 分或更多，超过 71% 的患者在 QMG 评分中提高了 8 分或更多，”首席执行官兼董事会主席 Jean-Paul Kress 医学博士表示。“目前，我们的全球 III 期临床试验正在 14 个国家/地区招募患者，我们很高兴能够在此基础上继续努力，为全球患者带来同样的变革性益处。”

在中国进行的3期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，受试者为AChR-Ab或MuSK-Ab阳性的重症肌无力患者。在为期24周的双盲期结束后，所有患者均进入开放标签扩展期（OLE），之前接受安慰剂治疗的患者交叉接受240mg泰利他西普治疗。

该研究的主要终点是24周时MG-ADL评分较基线的变化，次要终点包括12、24、36和48周时MG-ADL评分和QMG（定量重症肌无力评分）的变化，以及24周和48周时达到临床意义改善（MG-ADL评分下降≥3分且QMG评分下降≥5分）的患者比例。最初的24周双盲治疗阶段数据已在2025年美国神经病学会（AAN）年会上公布。

48 周开放学习计划的主要发现：

• 在第 48 周，全程接受 telitacicept 治疗的患者平均 MG-ADL 变化为 -7.5，而接受安慰剂交叉治疗的患者平均变化为 -6.3；96.2% 的持续治疗患者和 90.2% 的交叉治疗患者达到 ≥3 分的改善。
• 在第 48 周，全程接受 telitacicept 治疗的患者平均 QMG 变化为 -9.8，而接受安慰剂交叉治疗的患者平均 QMG 变化为 -9.3；94.2% 的持续治疗患者和 90.2% 的交叉治疗患者达到 ≥5 分的改善。
• Telitacicept 显示出与安慰剂相当的良好疗效，且与既往在其他自身免疫性疾病（包括系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、原发性干燥综合征和 IgA 肾病）中的研究结果一致。未观察到新的安全性信号。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度。
• 在开放标签扩展研究（OLE）期间，既往接受过泰利他西普治疗的患者未报告注射部位反应。安慰剂交叉组患者的注射部位反应较轻，可自行消退，且未导致停药。
  
  

关于泰利他赛普
Telitacicept 是一种新型的在研重组融合蛋白，旨在通过选择性抑制 BLyS (BAFF) 和 APRIL（两种对 B 细胞和浆细胞存活至关重要的细胞因子）来治疗自身免疫性疾病。这种双靶点机制可减少自身反应性 B 细胞和自身抗体的产生，而这正是自身免疫病理的关键驱动因素。在中国开展的一项针对全身型重症肌无力的 III 期临床试验中，Telitacicept 在 24 周时显示出与安慰剂组相比，重症肌无力日常生活活动能力量表 (MG-ADL) 评分改善 4.83 分，这是该试验的主要终点。

Telitacicept已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎（RA）和全身型重症肌无力（gMG）。目前，一项针对gMG的全球III期临床试验正在美国、欧洲、南美和亚太地区开展，旨在支持其在美国、欧洲和日本的潜在获批。

关于全身性重症肌无力（gMG）
巨细胞性肌无力症 (gMG) 是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，它会干扰神经和肌肉之间的通讯，导致肌肉无力，进而影响活动能力、视力、吞咽和呼吸。该疾病由自身抗体介导，最常见的靶点是乙酰胆碱受体 (AChR) 或肌肉特异性激酶 (MuSK)，这些抗体会干扰神经肌肉传递。虽然目前已有多种疗法，但许多患者仍会持续出现症状或难以忍受的副作用。因此，对于疗效持久、安全性良好且给药便捷的新型疗法，仍然存在巨大的未满足需求，以改善 gMG 患者的生活质量。美国约有 90,000 人，欧洲约有 140,000 人，日本约有 29,000 人患有该疾病。

关于 Vor Bio
Vor Bio是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于革新自身免疫性疾病的治疗。公司专注于快速推进新型双靶点融合蛋白telitacicept的III期临床开发和潜在商业化进程，以应对全球范围内严重的自身抗体相关疾病。更多信息请访问www.vorbio.com 。

前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。“旨在”、“预期”、“能够”、“继续”、“可能”、“设计”、“使能够”、“期望”、“启动”、“打算”、“或许”、“进展顺利”、“正在进行”、“计划”、“潜在”、“应该”、“目标”、“更新”、“将”、“会”等词语以及类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括Vor Bio关于telitacicept在重症肌无力（gMG）领域具有全球最佳疾病控制效果的潜力，以及提供疾病改善而非周期性症状管理的陈述；telitacicept的安全性；我们重新定义gMG患者长期疾病控制的目标，并将我们在中国看到的变革性益处带给全球患者；以及泰利他赛普的市场机会。

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