Anavex Life Sciences 宣布口服 Blarcamesine 相比阿尔茨海默病神经影像学倡议（ADNI）对照组观察到的下降，长期益处持续存在

在第 144 周，口服 blarcamesine 治疗组的 ADAS-Cog13 差异为 -12.78 (P < 0.0001)，与 ADNI 对照组相比。

与ADNI相比，口服blarcamesine可节省77.4周（17.8个月）的时间。

恢复受损的自噬——先于β-淀粉样蛋白和tau蛋白的产生

纽约，2025 年 10 月 29 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发治疗阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、神经发育障碍、神经退行性疾病和罕见病（包括雷特综合征）以及其他中枢神经系统 (CNS) 疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司 Anavex Life Sciences Corp.（“Anavex”或“公司”）（纳斯达克股票代码：AVXL）今天宣布了 blarcamesine 的新发现，这是一种用于潜在治疗早期阿尔茨海默病的口服小分子药物。

新的数据显示，与阿尔茨海默病神经影像学计划 (ADNI) ¹对照组观察到的衰退相比，口服 blarcamesine 具有持续的长期益处。

来自 ADNI 数据库的外部匹配对照组参与者与 ANAVEX2-73-AD-004 及其 ATTENTION-AD (ANAVEX2-73-AD-EP-004) 开放标签扩展 (OLE) IIb/III 期试验中 144 周的参与者进行了比较。 ² ADAS-Cog13 的总分范围为 0 至 85 分，分数越高表示认知障碍越严重。

在符合意向治疗（ITT）原则的人群中，与ADNI对照组相比，接受布拉卡美辛治疗的受试者在48周时认知功能下降显著减少，ADAS-Cog13总分较基线平均变化值差异显著且具有临床意义，为-2.68分（ p < 0.0001）。 ³

在开放标签扩展研究的第 96 周，这两个组的差异显著，ADAS-Cog13 总分平均变化值在第 96 周时出现统计学意义上的显著差异，为 -6.41 分（ p < 0.0001）。到第 144 周时，组间差异继续增大（ADAS-Cog13 总分差异为 -12.78 分； p < 0.0001）。

结果证明，布拉卡美辛具有显著的治疗效果，随着治疗时间的延长，其疗效与 ADNI 对照组明显不同。

阿尔茨海默病“节省时间”

在阿尔茨海默病临床试验中，“节省时间”指的是治疗延缓疾病进展的估计时间，使患者能够更长时间地保持功能和独立性。这种方法提供了一种具有临床意义的衡量指标，因为它直接关系到对患者日常生活的影响。 ^4,5 此外，布拉卡美辛表现出良好的安全性^，未发生与治疗相关的死亡。

在 IIb/III 期口服 blarcamesine 治疗早期阿尔茨海默病的临床试验中，与 ADNI 对照组相比，ITT 人群口服 blarcamesine 平均节省了77.4 周（约 17.8 个月）的时间。这一指标提供了重要的临床视角，强调了治疗对患者日常生活在现实世界中的影响，并突出了其潜在的长期治疗获益。

恢复受损的自噬

blarcamesine 的临床试验数据也证实了 blarcamesine 的上游机制，即恢复受损的自噬作为早期事件，先于淀粉样蛋白β和 tau 蛋白的产生。

先前已在体外和体内实验中证实，布拉卡美辛通过激活SIGMAR1，在分子水平上作用于淀粉样蛋白和tau蛋白病理的上游，从而恢复受损的自噬功能。具体而言，研究表明，布拉卡美辛可增强人类细胞和秀丽隐杆线虫的自噬通量，并提高蛋白质稳态能力，最终改善秀丽隐杆线虫中由蛋白质聚集引起的麻痹症状。 ⁶

“我们对这些具有临床意义的显著改善以及布拉卡美辛良好的安全性感到非常兴奋，”Anavex公司研发负责人Juan Carlos Lopez-Talavera医学博士、哲学博士表示。“布拉卡美辛每日一次的便捷口服给药方式，有望为早期阿尔茨海默病患者提供一种可扩展且对患者友好的口服给药方案。”

“我们致力于推进针对这种毁灭性慢性疾病的科学研究。阿尔茨海默病与其他慢性进行性疾病一样，需要长期的治疗策略。Blarcamesine 每日一次口服，服用方便，可能带来更大的临床获益，正如其与 ADNI 对照组相比的显著改善所证明的那样，”Anavex 总裁兼首席执行官 Christopher U Missling 博士表示。“此外，这有助于减少目前阿尔茨海默病复杂医疗保健体系中的关键障碍，并有可能使更多早期阿尔茨海默病患者获得治疗。”

Anavex计划在国际阿尔茨海默病会议上发布和展示这些新数据。

本新闻稿讨论的是一种在研药物的研究性用途，并非旨在传达关于其疗效或安全性的结论。不能保证该产品的任何研究性用途都能成功完成临床开发或获得卫生监管机构的批准。

关于Anavex生命科学公司

Anavex生命科学公司（纳斯达克股票代码：AVXL）是一家公开上市的生物制药公司，致力于开发用于治疗神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病的新型疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合征和其他中枢神经系统疾病、疼痛以及各种类型的癌症。Anavex的主要候选药物ANAVEX®2-73（ blarcamesine ）已成功完成阿尔茨海默病的IIa期和IIb/III期临床试验、帕金森病痴呆的II期概念验证研究，以及针对雷特综合征成人患者的II期和III期研究和针对雷特综合征儿童患者的II/III期研究。 ANAVEX®2-73 是一种口服候选药物，旨在通过靶向 SIGMAR1 和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态。临床前研究表明，它具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病进程的潜力。ANAVEX®2-73 在动物模型中还表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性，表明其具有治疗其他中枢神经系统疾病（包括癫痫）的潜力。迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会此前曾向 Anavex 公司授予研究资助，该资助全额用于开展一项旨在开发 ANAVEX®2-73 用于治疗帕金森病的临床前研究。我们相信，靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体的ANAVEX®3-71是一种极具前景的临床阶段候选药物，在转基因（3xTg-AD）小鼠模型中展现出改善阿尔茨海默病主要特征（包括认知障碍、淀粉样蛋白和tau蛋白病变）的疾病修饰活性。在临床前试验中，ANAVEX®3-71已显示出对线粒体功能障碍和神经炎症的有益作用。更多信息请访问www.anavex.com 。您也可以通过Twitter、 Facebook 、 Instagram和LinkedIn关注本公司。

前瞻性声明

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^1.阿尔茨海默病神经影像学计划（ADNI）是美国国立卫生研究院（NIH）于2004年启动的一项临床研究项目，旨在开发预测阿尔茨海默病发病和进展的方法，并验证治疗的有效性。该项目包括一项为期多年的纵向观察，研究对象包括健康老年人、轻度认知障碍（MCI）患者以及阿尔茨海默病早期患者。
^2.使用了观察到的原始数据。计划访视时间为[开放标签扩展期第0周 = 合并第48周]、[开放标签扩展期第48周 = 合并第96周]、[开放标签扩展期第96周 = 合并第144周]；合并指双盲试验 (DB) + 开放标签扩展期 (OLE) 试验。ADNI 对照组数据最长可达144周。
³ ADAS-Cog13 评分治疗组间最小二乘均值差异大于 2 分被认为具有临床意义的改善：Muir RT、Hill MD、Black SE、Smith EE。阿尔茨海默病最小临床重要差异：快速综述。阿尔茨海默病与痴呆。2024；20(5):3352-3363。
⁴ Petersen, RC 等。“随机对照试验的期望和临床意义。”阿尔茨海默病与痴呆症：阿尔茨海默病协会杂志，第 19 卷，第 6 期（2023 年）：2730-2736。
⁵ Dickson, SP 等。“‘节省时间’的计算可改善进行性疾病研究中的决策。”阿尔茨海默病预防杂志。第 11 卷，第 3 期（2024 年）：529-536。
⁶ Christ, MG 等。“Sigma-1 受体激活诱导自噬并增加体外和体内蛋白质稳态能力。”Cells vol. 8,3 211. 2019 年 3 月 2 日。

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