Medicus Pharma Ltd. 宣布与戈林综合征联盟合作，以推动SKINJECT™在戈林综合征患者中的同情用药途径

戈林综合征，又称痣样基底细胞癌综合征，是一种罕见的遗传性疾病，全球发病率约为三万一千分之一，患者一生中可能出现500-1000个基底细胞癌（BCC）病灶。

费城，2025 年 10 月 29 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于推进新型和潜在颠覆性治疗资产临床开发项目的生物技术/生命科学公司 Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：MDCX）（简称“Medicus”或“公司”）欣然宣布与戈林综合征联盟 (GSA)达成战略合作，以推进公司在研的含阿霉素微针阵列 (D-MNA) SKINJECT™的同情用药，该疗法将用于治疗患有戈林综合征（也称为痣样基底细胞癌综合征）的患者。

根据合作协议，Medicus 和 GSA 将共同向美国食品药品监督管理局 (FDA) 申请扩大用药研究性新药申请 (IND) ，以使患有多发性、复发性或无法手术的基底细胞癌 (BCC) 的患者能够在医生指导的治疗方案下使用 SKINJECT™。该计划旨在建立一个扩大用药范围的框架，同时收集宝贵的真实世界安全性和耐受性数据，为未来的监管申报提供依据。此外，该计划还将更紧密地将患者群体的见解和数据融入到 SKINJECT™ 针对这一罕见病人群的设计、监测和长期开发中。

SKINJECT™ 是一种新型局部免疫原性研究性精准疗法，专注于非黑色素瘤皮肤疾病，特别是皮肤基底细胞癌 (BCC)。

戈林综合征是一种遗传性疾病，全球约有三万一千分之一的人患有此病。患者一生中可能会出现数百至上千个基底细胞癌（BCC） ，通常始于幼儿时期。这种疾病不仅会给患者带来医疗负担，还会造成身体、情感和经济上的巨大压力，需要频繁进行会留下疤痕的手术、局部治疗以及终身皮肤科护理。

“戈林综合征患者终生饱受复发性皮肤癌的折磨，往往需要反复手术和毁容性治疗，”Medicus执行董事长兼首席执行官Raza Bokhari博士表示。“通过与戈林综合征联盟携手合作，我们希望联合临床科学、监管领导和倡导力量，为面临戈林综合征终身折磨的人们带来希望，并强化我们致力于在医疗需求最迫切的领域提供精准创新疗法的使命。”

“我们的家庭与这种顽疾抗争，永无止境，陷入癌症的恶性循环。此次合作或许有助于弥合皮肤癌治疗突破与戈林综合征患者实际需求之间的差距，”戈林综合征协会（GSA）执行主任梅雷迪思·韦斯表示，“它让我们的社群在设计以负责任且合乎伦理的方式获取新型疗法的途径方面拥有发言权。我们很荣幸能与Medicus公司合作，共同探索尊重患者意愿并加速创新疗法应用的新疗法。”

Medicus公司目前正在美国九个临床中心开展SKNJCT-003的II期临床研究，该研究于2024年8月开始随机分组。SKNJCT-003是一项双盲、安慰剂对照、三臂概念验证性II期临床研究，旨在利用新型专利保护的可溶解多柔比星微针阵列（D-MNA）以非侵入性方式治疗皮肤基底细胞癌（BCC）。2025年3月，该公司公布了SKNJCT-003的中期分析结果，显示临床清除率超过60%，呈现积极趋势。该中期分析是在研究目标60名患者中超过50%完成随机分组后进行的。中期分析结果为初步结果，可能与最终研究结果一致，也可能不一致。 2025年4月，研究伦理委员会批准将SKNJCT-003试验的受试者人数增加至90人。公司正在欧洲扩大其试验中心，并已完成预期90名受试者中超过75%的随机分组。2025年9月，公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其C类会议的积极反馈，该会议支持Skinject的研发，表明公司可能遵循505(b)(2)监管途径，使用可溶解的D-MNA进行无创基底细胞癌（BCC）治疗。

该公司目前还在阿拉伯联合酋长国 (UAE) 开展一项临床研究 (SKNJCT-004)。该研究预计将在阿联酋的六 (6) 个研究中心随机选取三十六 (36) 名患者。克利夫兰诊所阿布扎比分部 (CCAD) 是主要研究者，其他研究者包括谢赫沙克布特医疗城 (SSMC)、伯吉尔医疗城 (BMC)、拉希德医院 (RH)、克莱蒙梭医疗中心 (CMC) 和迪拜美国医院 (AHD)。总部位于阿联酋的合同研究机构 Insights Research Organization and Solutions (IROS) 正在协调该公司的临床研究。IROS 是 M42 投资组合公司之一。

2025年8月，公司完成了对英国后期临床阶段生物技术公司Antev的收购，该公司开发下一代GnRH拮抗剂Teverelix，作为市场上首个针对心血管高风险晚期前列腺癌患者和因前列腺肥大而首次出现急性尿潴留复发（AURr）发作的患者的产品。

Antev公司的旗舰候选药物是三氟乙酸替维瑞克（Teverelix TFA），一种长效促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂。与可导致睾酮水平初始激增的GnRH激动剂不同，替维瑞克直接抑制性激素的产生，而不会引起这种激增，从而可能降低心血管风险。这种机制对已患有心血管疾病的患者尤为有益。替维瑞克采用微晶混悬液制剂，可实现药物的持续释放，给药间隔为六周，这可能有助于提高患者的依从性和治疗效果。

如需了解更多信息，请联系：

卡罗琳·邦纳，总裁兼代理首席财务官
（610）636-0184
cbonner@medicuspharma.com

安娜·巴兰-德约科维奇，高级副总裁投资者关系
（305）615-9162
adjokovic@medicspharma.com

关于 Medicus Pharma Ltd.

Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：MDCX）是一家生物技术/生命科学公司，专注于加速新型且具有潜在颠覆性治疗药物的临床开发项目。该公司业务遍及三大洲多个国家。

SkinJect Inc.是Medicus Pharma Ltd.的全资子公司，是一家处于研发阶段的生命科学公司，专注于将一种新型的非侵入性疗法商业化，用于治疗基底细胞皮肤癌。该疗法采用已获专利的可溶解微针贴片，通过输送化疗药物来清除肿瘤细胞。公司于2021年3月完成了一项I期安全性和耐受性研究（SKNJCT-001），该研究达到了其主要目标——安全性和耐受性；研究还描述了研究产品D-MNA的疗效，其中6名受试者在切除病灶的组织学检查中达到了完全缓解。公司目前正在美国和欧洲开展一项随机、对照、双盲、多中心临床研究（SKNJCT-003）。此外，公司还在阿拉伯联合酋长国启动了一项随机、对照、双盲、多中心临床研究（SKNJCT-004）。

2025年8月，本公司宣布与总部位于波士顿的生物技术公司Helix Nanotechnologies, Inc.（简称“HelixNano”）签署了一份不具约束力的谅解备忘录（简称“备忘录”）。HelixNano专注于开发专有的先进mRNA平台。双方就备忘录中所述的开发或商业安排的共同利益达成了谅解。该备忘录不具约束力，除非且直至签署最终协议，否则不应被解释为任何一方有义务开展合资企业或进行任何进一步的开发或商业安排。

2025年8月，公司完成了对英国后期临床阶段生物技术公司Antev的收购，该公司开发下一代GnRH拮抗剂Teverelix，作为市场上首个针对心血管高风险晚期前列腺癌患者和因前列腺肥大而首次出现急性尿潴留复发（AURr）发作的患者的产品。

Antev公司的旗舰候选药物是三氟乙酸替维瑞克（Teverelix TFA），一种长效促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂。与可导致睾酮水平初始激增的GnRH激动剂不同，替维瑞克直接抑制性激素的产生，而不会引起这种激增，从而可能降低心血管风险。这种机制对已患有心血管疾病的患者尤为有益。替维瑞克采用微晶混悬液制剂，可实现药物的持续释放，给药间隔为六周，这可能有助于提高患者的依从性和治疗效果。

2020年9月，Antev完成了一项I期临床试验，结果显示Teverelix耐受性良好，未出现剂量限制性毒性，并能快速抑制睾酮水平。该研究纳入了48名健康男性志愿者。2023年2月，Antev又完成了一项IIa期研究，纳入了50名晚期前列腺癌（APC）患者。该研究显示，Teverelix达到了主要终点，即睾酮抑制率达到去势水平的概率超过90%（97.5%），但次要终点，即维持去势水平高于90%的概率未达到，到第42天时，该概率下降至82.5%。

2023年1月，FDA审查了Teverelix的I期和IIa期数据，并就Antev公司拟定的Teverelix III期临床试验设计提供了书面指导。这一里程碑事件支持了公司将Teverelix开发为治疗伴有心血管风险增加的晚期前列腺癌患者的临床计划。

2023 年 12 月，FDA 批准了针对晚期前列腺癌患者的 2b 期研究设计，该研究涵盖 40 名患者。

2024 年 11 月，FDA 批准了针对 390 名患者的急性尿潴留的 2b 期研究设计。

关于戈林综合征联盟：使命、登记和社区影响

使命与角色

戈林综合征联盟（Gorlin Syndrome Alliance，简称GSA ）是一家总部位于美国的501(c)(3)非营利组织，其宗旨是“为受戈林综合征影响的人们提供周到的支持、全面的教育，并积极寻求最佳治疗方案和治愈方法”。GSA致力于搭建患者、临床医生、研究人员和产业界之间的桥梁，提供教育、支持网络、宣传和研究基础设施。它提高公众对戈林综合征的认识，传播面向患者和临床医生的资源（涵盖皮肤科护理、监测、合并症管理等），并组织社区活动。

患者登记与自然史研究

GSA 研究部门的主要支柱是戈林综合征联盟患者登记处 (GSAPR) ，也称为自然史登记处。

该注册库旨在收集戈林综合征患者或其照护者的标准化纵向数据（包括人口统计学信息、基因型、临床特征、治疗方案、预后和生活质量）。GSAPR 与美国国家罕见病组织 (NORD)合作，托管于一个安全平台上，确保数据隐私、加密和访问控制。

该注册机构旨在：

• 阐明不同表型（皮肤、牙齿、骨骼、神经系统）的自然病程和疾病进展
• 为患者识别、临床试验招募和干预结果的回顾性分析提供资源
• 帮助协调各诊所和研究人员之间的数据和标准护理实践
• GSAPR 通常向已确诊的个人（或护理人员）开放，且不收取任何费用，GSA 承担注册维护的行政费用。
• 该注册库旨在取代以前规模较小的注册库（例如 CHORI、斯坦福、BCCNS 注册库），以统一数据格局。
  
  

支持、社区和外展

GSA为患者、家属和临床医生提供支持和联系服务，包括同伴网络、疾病管理教育和信息资源。
该组织鼓励基层筹款和宣传活动，帮助支持者举办本地或虚拟活动，分发教育材料，并提高人们对戈林综合征的认识。
GSA 还组织全国性会议和科学会议，将患者、护理人员、临床医生和研究人员聚集在一起。
联系方式：GSA 总部位于德克萨斯州奥斯汀市南拉马尔大道 3005 号 D109 室 264 室，电话 (267) 689-6443，电子邮件info@gorlinsyndrome.org 。

关于前瞻性陈述的警示性声明

本新闻稿中的某些信息构成适用证券法意义上的“前瞻性信息”。 “前瞻性信息”是指基于对未来经济状况和行动方案的假设而披露的有关可能发生的事件、情况或财务业绩的信息，包括但不限于：与GSA的合作，包括其对GSA、戈林综合征患者和Medicus的潜在益处（包括与SkinJect的开发相关的益处）；获得扩大使用IND计划批准以使戈林综合征患者能够在医生监督的治疗方案下使用SKINJECT™的能力；Teverelix的开发以及关于Teverelix用于治疗AURr和高CV风险前列腺癌的开发、推进和商业化的预期和未来结果，以及与之相关的潜在市场机会；谅解备忘录，包括Medicus和HelixNano之间可能签署的最终协议，以及通过将HelixNano的专有mRNA疫苗平台与Medicus的专有微针阵列（MNA）递送平台相结合来开发耐热传染病疫苗；公司旨在加快临床开发进程。 SKNJCT-003探索性临床试验计划及后续进展将转化为关键性临床试验，并获得FDA批准及其时间安排；关于SKNJCT-003和SKNJCT-004的SkinJect开发、推进和商业化，以及与之相关的潜在市场机会、SKNJCT-004研究的进展及其潜在结果和益处的计划和预期，以及未来结果。前瞻性陈述通常（但不总是）使用“可能”、“进展顺利”、“旨在”、“或许”、“将”、“很可能导致”、“可以”、“设计”、“会”、“应该”、“估计”、“计划”、“预计”、“预测”、“打算”、“预期”、“预计”、“相信”、“寻求”、“继续”、“目标”、“潜在”等词语或其否定形式和/或反义词或其他类似表达方式来识别。这些声明涉及已知和未知的风险、不确定性及其他因素，可能导致实际结果、业绩或成就与此类声明明示或暗示的内容存在重大差异，包括公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告（“年度报告”）以及公司在EDGAR和SEDAR+上的其他公开文件中描述的风险因素，这些风险因素可能影响公司普通股的交易价格和流动性等。本新闻稿中包含的前瞻性声明均受此警示性声明的明确限制，并反映我们截至本新闻稿发布之日的预期，因此此后可能会发生变化。除法律要求外，公司不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新或修订任何前瞻性声明的任何意图或义务。此外，敬请读者注意，不应过分依赖前瞻性声明，因为无法保证其所依据的计划、意图或预期将会实现。此类信息虽然在编制时被管理层认为是合理的，但可能被证明是不正确的，实际结果可能与预期结果存在重大差异。