Akebia Therapeutics为非透析患者提供Vafseo更新

Akebia预计不会在美国FDA的C型会议反馈后启动valOR临床试验

马萨诸塞州剑桥2025年10月28日（环球新闻网）-- Akebia Therapeutics®，Inc.（纳斯达克：AKBA）是一家旨在改善受肾病影响的人们的生活的生物制药公司，今天宣布，在与美国食品药品监督管理局（FDA）会面后，该公司尚未就使用vadadustat治疗晚期慢性肾病（SEN）患者的贫血症的valOR临床试验的未来道路达成一致。未接受透析。因此，Akebia不打算启动valOR，因此预计不会为非透析依赖型肾病患者寻求Vafseo的广泛标签。

Akebia最近与FDA完成了C型会议。虽然Akebia尚未收到面对面的C型会议的最终会议记录，但根据FDA的反馈，Akebia认为，此类试验的监管协调将需要比提议的患者数量明显更多，因此需要更多的时间和成本来完成。

Akebia首席执行官约翰·P·巴特勒（John P. Butler）表示：“由于我们仍然坚信，对于治疗未接受透析的CHD患者贫血的口服选择的需求尚未得到满足，因此我们对会议结果感到失望。”“我们相信，根据与FDA的讨论，我们决定不追求广泛的NDD-KN标签符合我们股东的最佳利益。我们对与FDA就更小规模的肾病患者亚组进行的讨论感到鼓舞，我们可以通过这些讨论来制定潜在的临床试验设计和前进道路。重要的是，Akebia的每个人都将继续努力实现我们的目标，使Vafseo成为透析患者的标准护理。”

在美国，Vafseo®（vadadustat）被批准用于治疗接受透析至少三个月的成人因慢性肾病引起的贫血。美国肾病科医生于2025年1月开始为患者开Vafseo处方。

关于Akebia Therapeutics Akebia Therapeutics，Inc.是一家完全整合的生物制药公司，旨在改善受肾病影响的人们的生活。Akebia成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥。有关更多信息，请访问我们的网站www.akebia.com，该网站不构成本版本的一部分。

关于Vafseo®（vadadustat）片剂Vafseo®（vadadustat）片剂是一种每日一次口服缺氧诱导因子丙氨羟化酶抑制剂，可激活对缺氧的生理反应，刺激内源性促红细胞生成素的产生，增加血红蛋白和红细胞的产生以管理贫血。Vafseo已在37个国家获准使用。指示

VAFSEO适用于治疗接受透析至少三个月的成年人因慢性肾病（KN）引起的贫血。

使用限制

有关VAFSEO（vadadustat）片剂的重要安全信息

警告：死亡、心肌梗塞、中风、静脉血栓形成和血管通道血栓形成的风险增加。

VAFSEO会增加血栓性血管事件的风险，包括重大不良心血管事件（VCE）。

预期血红蛋白水平大于11 g/dL会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓形成事件的风险，如促红细胞生成素刺激剂（ESA）所发生的那样，其也会增加促红细胞生成素水平。

没有试验确定血红蛋白目标水平，VAFSEO剂量或给药策略不会增加这些风险。

使用最低剂量的VAFSEO，足以减少红细胞输注的需求。

禁忌症

警告和注意事项

2周内血红蛋白（HB）水平上升超过1 g/dL会增加这些风险。避免在开始VAFSEO前3个月内有心肌梗塞、脑血管事件或急性冠状动脉综合征病史的患者。预计将血红蛋白水平目标定为大于11 g/dL将进一步增加死亡以及动脉和静脉血栓事件的风险。使用最低有效剂量来减少红细胞（RBC）输注的需要。遵守剂量和血红蛋白监测建议，以避免过度红细胞生成。

不到1%的患者报告了VAFSEO导致的肝细胞损伤，其中包括一例严重的黄疸病例。接受VAFSEO治疗的CHD患者中，分别有1.8%、1.8%和0.3%观察到血清ALT、AST和胆固醇水平升高。治疗前和前6个月每月测量一次，然后根据临床指征测量一次。如果ALT或AST持续升高或伴有胆固醇升高，则停止VAFSEO。不建议用于肝硬化或活动性急性肝脏疾病患者。

14%的VAFSEO患者和17%的达贝泊苷alfa患者报告高血压恶化。2.7%的VAFSEO患者和3%的达贝泊苷alfa患者报告高血压严重恶化。接受VAFSEO的患者也报告了高血压危象病例，包括高血压脑病和癫痫发作。监测血压。根据需要调整抗高血压治疗。

1.6%的VAFSEO患者和1.6%的达贝泊苷alfa患者发生癫痫发作。监测新发癫痫发作、先兆症状或癫痫发作频率的变化。

6.4%的VAFSEO患者和5.3%的达贝泊苷α患者发生胃或食管糜烂。3.4%的VAFSEO患者和3.3%的达贝泊胺alfa患者报告了严重的胃肠道糜烂，包括胃肠道出血和需要输血红细胞。考虑胃肠道侵蚀风险增加的患者的这种风险。告知患者有腐蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现时立即寻求医疗护理。

VAFSEO用于治疗未接受透析的成年人因CHD引起的贫血的安全性尚未确定，并且在这种情况下不建议使用它。在针对未接受透析的慢性肾病贫血成年人进行的大型临床试验中，观察到接受VAFSEO治疗的患者死亡率、中风、心肌梗塞、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠道侵蚀的风险高于达贝泊苷阿尔法。

VAFSEO尚未进行研究，也不建议用于活动性恶性肿瘤患者。2.2%的VAFSEO患者和3.0%的达贝泊苷alfa患者观察到恶性肿瘤。动物研究中没有观察到致癌性增加的证据。

不良反应

药物相互作用

特殊人群用药

请注意，这些信息并不全面。请点击这里查看完整的处方信息，包括盒装处方和用药指南。

前瞻性陈述

本新闻稿中有关Akebia Therapeutics，Inc.的声明的（“Akebia ' s）战略、计划、前景、预期、信念、意图和目标是经修订的1995年美国私人证券诉讼改革法案含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关以下内容的陈述：Akebia的计划和期望不会启动使用vadadustat治疗晚期贫血患者的valOR临床试验。未接受透析的肾病分期，并且不为非透析依赖型肾病患者寻求Vafseo的广泛标签; Akebia对FDA反馈的信念和期望，包括尚未就VALOR设计的前进道路达成一致，并且认为VALOR试验的监管一致将需要比拟议的患者数量明显多得多，完成的时间和成本有意义地增加; Akebia认为，未接受透析的慢性肾病患者对治疗贫血的口服选择的需求显着未得到满足; Akebia认为，其决定不追求广泛的NDD-慢性肾病标签符合其股东的最佳利益; Akebia对与FDA就较小规模的肾病患者亚组进行讨论的期望，这些患者可能能够根据潜在的情况保持一致临床试验设计和前进道路; Akebia计划努力实现其目标，使Vafseo成为透析患者的标准护理。术语“意图”、“相信”、“计划”、“目标”、“潜力”、“预期”、“估计”、“预期”、“未来”、“将”、“继续”、这些词语的衍生词以及类似的参考文献旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种风险、不确定性和其他因素，实际结果、性能或经验可能与任何前瞻性声明中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下各项相关的风险：Vafseo的潜在治疗益处、安全性和有效性;临床前和临床研究的结果;卫生当局（如FDA）就监管备案和其他互动做出的决定; Vafseo的潜在需求和市场潜力以及接受度，以及与Vafseo相关的覆盖范围和报销，包括对潜在市场机会的估计; Vafseo的竞争格局，包括通用进入者及其时间; Akebia吸引和留住合格人员的能力; Akebia实现和保持盈利能力以及维持与其运营计划一致的运营费用的能力;制造，供应链和质量问题以及任何召回，减记，减值或其他相关后果或潜在后果;提前终止阿克比亚的任何合作;地缘政治环境的变化和美国关税贸易政策的不确定性。其他风险和不确定性包括Akebia截至2025年6月30日季度的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下确定的风险和不确定性，以及Akebia未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。这些前瞻性陈述（除非另有说明）仅限于本新闻稿发布之日，并且，除非法律要求，Akebia不承担并明确否认任何更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。Akebia Therapeutics®和Vafseo®是Akebia Therapeutics，Inc.的注册商标。

Akebia Therapeutics联系Mercedes Carrasco mcarrasco@akebia.com