Pacira BioSciences发布更新的三年数据，展示PCRX-201基因疗法在中度至重度膝关节骨关节炎患者中的持续疗效和安全性

-- 数据显示，单次使用 PCRX-201 后，疼痛、僵硬和功能可持续临床改善长达 156 周 --

加州布里斯班，2025年10月28日（GLOBE NEWSWIRE）——Pacira BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：PCRX）是提供创新型非阿片类疼痛疗法以改变患者生活的行业领导者。该公司今天公布了最新的三年结果和新的子集分析，表明其开放标签1期临床试验评估了PCRX-201（enekinragene inzadenovec）对所有患者亚组（包括不同疾病严重程度）均具有持续的有效性和安全性。PCRX-201是一种用于治疗膝骨关节炎的新型基因治疗候选药物。结果显示，在测试的三个剂量中，每个剂量单次关节内注射PCRX-201均耐受性良好，并在156周内持续改善膝骨关节炎患者的疼痛、僵硬和功能。

该研究结果将于 10 月 28 日星期二上午 10:30 至下午 12:30（中部时间）在芝加哥举行的美国风湿病学会 (ACR) Convergence 2025 的海报展示会上展示。

“这些数据证明了PCRX-201有望为膝关节骨关节炎患者提供长期疼痛缓解，这可能会显著改变我们治疗该疾病的方法，”该研究的首席研究员、获得委员会认证的风湿病学家、德克萨斯州达拉斯Metroplex临床研究中心联合医学主任Stanley Cohen医学博士说道。“与我们目前只能缓解症状、带来短期有限缓解的疗法不同，这种基因疗法能够在细胞层面阻断导致慢性炎症、膝关节疼痛和功能丧失的机制。如果我们的治疗方案中能够包含一种只需一次注射就能持续数年有效缓解疼痛的疗法，那将是一场变革。”

PCRX-201 采用基于公司专有的高容量腺病毒（HCAd）基因治疗载体平台的创新设计。该药物局部注射至膝关节，可促进细胞产生白细胞介素-1受体拮抗剂 (IL-1Ra)，并阻断白细胞介素-1通路激活，从而改善慢性炎症、疼痛和功能。PCRX-201 独特的疾病修饰设计还包含一个诱导型启动子，可模拟人体对炎症的自然反应，即在关节炎症时“上调”IL-1Ra 的表达，并在炎症消退后下调其表达。

研究细节
这项开放标签的 I 期临床试验研究了 PCRX-201 在三种不同剂量下的安全性和有效性，通过超声引导下关节内注射给 30 至 80 岁患有中度至重度膝关节骨关节炎的患者，这些患者参与了 156 周的试验。两组共纳入了 72 名患者。第一组（N=36）分别注射了低、中或高剂量的 PCRX-201。第二组（N=36）同时接受了关节内皮质类固醇（甲基泼尼松龙 40 毫克）的预处理，以提高耐受性和基因转移。在 156 周时分别使用西安大略大学和麦克马斯特大学骨关节炎指数疼痛评分（WOMAC-A）、僵硬评分（WOMAC-B）和膝关节损伤骨关节炎结果评分（KOOS）评估膝关节疼痛、僵硬和功能。在 PCRX-201 给药前和给药后长达 52 周内测量了血清中的抗 AD5 中和抗体 (NAb) 滴度，该抗体会阻碍治疗效果并增加不良反应。

主要发现：

• 无论以何种剂量水平注射 PCRX-201，其安全性均可接受，且不会引发任何严重的治疗相关不良事件。
• 接受三种剂量治疗的患者三年内均经历了疼痛和僵硬程度的持续、有临床意义的减轻以及功能改善。
• 在接受皮质类固醇预治疗的队列中，患有 Kellgren-Lawrence (K/L) 2 级骨关节炎的患者比患有更高级别 (3-4) 的患者疼痛减轻的程度更大。
• 根据疼痛和僵硬评分判断，预先存在的血清 NAbs 不会改变 PCRX-201 的有效性。
• 该研究结果支持正在进行的 2 期 ASCEND 研究策略，即以 10 倍较低剂量（1.4E11 基因组拷贝 [GC]）给予 PCRX-201 并使用皮质类固醇预处理。
  

此外，在ACR Convergence大会上发表的亚组分析进一步表明，PCRX-201在所有结构性严重程度亚组（K/L 2-4级）中均保持了一致的疗效和安全性。重要的是，在所评估的三个剂量中，先前存在的中和抗体的存在均未影响疗效或安全性结果。这些发现进一步证明了重复给药的可能性。

无论是否接受类固醇预处理或剂量水平如何，均未报告与治疗或操作相关的严重治疗相关不良事件。治疗相关的指标性关节积液（肿胀）是最常见的不良事件，在接受预处理组（42%）的发生率低于未接受预处理组（67%）。

“鉴于对更优膝骨关节炎治疗方案的巨大需求，PCRX-201 有可能彻底改变我们治疗这种影响约 1500 万美国人且可能造成严重后果的疾病的方式，”Pacira BioSciences 首席医疗官、该研究的共同作者 Jonathan Slonin 医学博士、工商管理硕士表示。“这三年的结果证实了 PCRX-201 的安全性和持久性，并支持我们正在进行的剂量和皮质类固醇预处理 2 期研究策略。”

2024年3月，PCRX-201成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）再生医学先进疗法（RMAT）认证的骨关节炎基因治疗候选产品。

RMAT资格认证将带来FDA在高效药物开发方面的强化指导，包括能够与FDA进行早期互动，讨论替代终点或中间终点、支持加速审批和满足审批后要求的潜在途径、生物制品许可证申请(BLA)的潜在优先审查，以及其他加快开发和审查的机会。PCRX-201还于2023年5月获得欧洲药品管理局(EMA)授予的先进疗法药物(ATMP)资格认证。

目前，PCRX-201 治疗膝关节骨关节炎的2 期研究（ASCEND 研究）正在进行中。

关于PCRX-201（enekinragene inzadenovec）
PCRX-201（enekinragene inzadenovec）采用基于公司专有高容量腺病毒载体平台的创新设计。目前，该药物正在研究膝骨关节炎中导致“磨损”的根本性慢性炎症过程。膝骨关节炎目前在美国影响着超过1500万人。

2025年6月，Pacira公布了其正在进行的临床开发项目数据，数据显示PCRX-201在局部用药三年后，持续在膝关节疼痛、僵硬和功能方面表现出持久且具有临床意义的改善，且安全性良好。PCRX-201已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）认证和欧洲药品管理局（EMA）的先进疗法药物（ATMP）认证。PCRX-201是首个在膝关节骨关节炎领域取得这些临床成果并获得这些监管认证的基因疗法，这充分证明了其前景和潜力。欲了解更多信息，请访问https://clinicaltrials.gov/study/NCT06884865 。

关于高容量腺病毒载体平台
2025年2月，为支持公司“5x30”增长战略，Pacira收购了GQ Bio Therapeutics及其新型高容量腺病毒（HCAd）载体基因治疗载体平台。该平台解决了基因治疗领域的诸多挑战，这些挑战阻碍了基因治疗在骨关节炎等常见疾病的治疗中得到应用。

主要特点包括：

• 与许多依赖腺病毒相关病毒（AAV）载体的其他基因疗法相比，HCAd载体将基因递送到细胞中的效率要高得多。因此，只需更少的剂量就能达到预期的效果。
• HCAd平台中使用的载体可携带多达30,000个碱基对的DNA，与AAV载体相比，它能够进行多个或更大基因的基因治疗。
• 基于 HCAd 平台的基因药物可以在局部给药，并有可能在适当的治疗间隔内重新给药。
• 更低的剂量水平和高效的基因导入意味着单批次即可生产数千剂。因此，基于HCAd平台构建的疗法预计将具有商业吸引力和可行的成本优势。

除了 PCRX-201 和其他处于临床前开发阶段的候选产品外，该公司还发现了许多经过充分验证的细胞因子，这些细胞因子也可以作为使用 HCAd 平台进行局部基因治疗的基础。

关于 Pacira
Pacira 提供创新的非阿片类疼痛疗法，以改善患者的生活。Pacira 拥有三种处于商业化阶段的非阿片类药物：EXPAREL®（布比卡因脂质体注射混悬液），一种长效局部镇痛药，目前已获批用于浸润、筋膜平面阻滞，以及斜角肌间臂丛神经阻滞、收肌管神经阻滞和腘窝坐骨神经阻滞，用于术后疼痛管理；ZILRETTA®（曲安奈德缓释注射混悬液），一种缓释关节内注射剂，用于治疗骨关节炎膝关节疼痛；以及 iovera®º，一种新型手持式设备，通过精确控制剂量的低温，向目标神经提供即时、长效、无药物的疼痛控制。该公司还在推进PCRX-201（enekinragene inzadenovec）的开发，这是一种新型局部给药基因疗法，有望治疗骨关节炎等常见疾病。欲了解更多关于Pacira的信息，请访问www.pacira.com 。

前瞻性陈述
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