Madrigal将在AASLD的肝脏会议2025上展示公司MASH项目的新数据

• 两次口头报告重点介绍 Rezdiffra 3 期 MAESTRO-NAFLD-1 试验的开放标签补偿性 MASH 肝硬化 (F4c) 组的生物标志物、影像学和生活质量数据
• 杰出海报探讨了 Rezdiffra 中断对患者的影响，强调了持续治疗以防止疾病进展的必要性
• 进一步的海报展示探讨了 Rezdiffra 的早期实际经验以及 MASH 的临床负担
  

宾夕法尼亚州康舍霍肯，2025 年 10 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：MDGL）是一家专注于提供代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 新型疗法的生物制药公司，今天宣布在美国肝病研究协会 (AASLD) 肝脏会议^®上进行多项 MASH 和^Rezdiffra® (resmetirom) 数据演示，该会议将于 2025 年 11 月 7 日至 11 日在华盛顿特区举行，重点包括来自 3 期 MAESTRO-NAFLD-1 试验的开放标签补偿性 MASH 肝硬化 (F4c) 组的新分析，评估 Rezdiffra 在没有获批疗法的晚期、难治性患者群体中的使用。

Madrigal 首席医疗官 David Soergel 医学博士表示：“MASH 领域的科学创新步伐不断加快，但仍然迫切需要一种获批的疗法来治疗代偿期肝硬化患者。在今年的肝脏会议上，Madrigal 将展示重要的新数据，这些数据将增强我们对 Rezdiffra 潜力的信心。如果 Rezdiffra 获批用于此适应症，它将使即使是最晚期的代偿期肝硬化患者也能从中受益。我们正在开展一项正在进行的、已全部入组的 3 期 MAESTRO-NASH-OUTCOMES 试验，研究这一人群。此外，我们期待分享多张海报，探讨 Rezdiffra 的早期真实世界经验、Rezdiffra 治疗中断后 MASH 生物标志物的消退情况，以及不受控制的 MASH 对整个医疗体系造成的负担。”

Madrigal 在 2025 年 AASLD 肝脏会议上进行数据演示

• 口头报告：“接受 Resmetirom 治疗的代偿性 MASH 肝硬化患者的两年生物标志物和影像学反应时间进程” [摘要 #0167，美国东部时间 11 月 9 日星期日下午 5:30，报告人：Naim Alkhouri]
• 口头报告：“Resmetirom 治疗后，患有代谢功能障碍相关脂肪变性肝病的非肝硬化和肝硬化患者的健康相关生活质量改善：来自 MAESTRO-NAFLD 的数据” [摘要 #0181，美国东部时间 11 月 10 日星期一下午 6:00，报告人：Zobair Younossi]
• 杰出海报：“MAESTRO-NAFLD-OLE 研究中 MASLD 患者接受两年 Resmetirom 治疗后的反应持久性” [摘要编号 #4003，演讲者：Naim Alkhouri]
• 海报：“基于 MASH 临床试验中对齐的活检终点和统计方法，对 MAESTRO-NASH、Resmetirom 相对于安慰剂组患者原发性和继发性肝活检终点的分析” [摘要 #4093，演讲者：Rohit Loomba]
• 海报：“基线 MASH/MASLD 和 MASH 肝硬化患者生物标志物 PRO-C3 和 ELF 成分分析；MAESTRO-NASH 试验中接受 Resmetirom 治疗的患者 PRO-C3 和 ELF 变化之间的相关性” [摘要 #4074，演讲者：Meena Bansal]
• 海报：“新型多参数 MRI 成像预测 Resmetirom 与安慰剂 (Perspectum) 在多中心、国际、MAESTRO-NASH 3 期试验中的组织学反应” [摘要 #2053，演讲者：Rohit Loomba]
• 海报：“代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 作为肝细胞癌 (HCC) 发展风险因素的作用” [摘要 #2639，演讲者：Robert Gish]
• 海报：“评估 Resmetirom 对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 患者的早期现实影响：一项使用电子病历的美国队列研究” [摘要 #4073，演讲者：Yestle Kim]
• 杰出海报：“代谢功能障碍相关脂肪肝 (MASLD) 患者的索马鲁肽停药” [摘要 #2499，演讲者：Francis Lobo]
• 海报：“代谢功能障碍相关脂肪肝 (MASLD) 患者的司美格鲁肽剂量滴定模式” [摘要 #2527，演讲者：Samantha Clark]
• 海报：“在联邦医疗保险优势人群中，代谢功能障碍相关脂肪肝患者使用司美格鲁肽的情况” [摘要 #2613，演讲者：Francis Lobo]
• 海报：“代谢功能障碍相关脂肪肝病的创新筛查和治疗途径：UK-CURES 方法” [摘要 #2535，演讲者：Lindsey Sheehan]
• 海报：“以非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的新诊断来描述医疗保险受益人的医疗费用” [摘要 #3092，演讲者：Nipun Atreja]
• 海报：“Resmetirom 在常规临床实践中改善 MASLD 患者的死亡率、肝脏和心肾代谢结果” [摘要 #4052，演讲者：Vinay Jahagirdar]
• 海报：“现实环境中使用 Resmetirom 的患者特征和治疗模式” [摘要 #4067，演讲者：Nipun Atreja]
  

Rezdiffra (resmetirom) 是一种每日一次口服、肝脏靶向甲状腺激素受体 (THR)-β 激动剂，旨在针对 MASH 的关键潜在病因。它是美国和欧洲首个获批用于治疗 MASH 的药物。在关键的 III 期MAESTRO-NASH 活检试验中，Rezdiffra 实现了纤维化改善和 MASH 消退的主要终点。在 MAESTRO-NASH 试验中，Rezdiffra 还降低了肝脏硬度、肝脏脂肪、肝脏酶和动脉粥样硬化脂质，并改善了健康相关生活质量。一年后，91% 接受 Rezdiffra 100mg 治疗的患者通过振动控制瞬时弹性成像 (VCTE) 测量到肝脏硬度得到改善或稳定，VCTE 是临床实践中常用于监测治疗反应的测试。

Rezdiffra 适用于联合饮食和运动治疗伴有中度至晚期肝纤维化（符合 F2 至 F3 期纤维化）的非肝硬化性多发性硬化性肝炎 (MASH) 成人患者。该适应症的持续获批可能取决于正在进行的验证性试验对临床益处的验证和描述。Rezdiffra 尚未在任何地区获批用于治疗肝硬化患者。

关于 MASH
代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH），曾被称为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），是一种严重的肝脏疾病，可进展为肝硬化、肝衰竭、肝癌，最终可能需要肝移植，甚至导致过早死亡。MASH是美国女性肝移植的首要原因，也是美国所有肝移植病例中的第二大原因，同时也是欧洲肝移植适应症增长最快的疾病。

一旦患者进展至中度至晚期肝纤维化（符合F2至F3期纤维化）的MASH，肝脏不良预后的风险就会急剧增加：这些患者的肝脏相关死亡风险比无纤维化的患者高10至17倍。进展至肝硬化的患者肝脏相关死亡风险高42倍，这凸显了在肝硬化并发症发生之前治疗MASH的必要性。MASH也是心血管疾病的独立驱动因素，而心血管疾病是患者死亡的主要原因。

随着对 MASH 疾病认识的提高和疾病患病率的增加，预计确诊患有中度至晚期纤维化或代偿性 MASH 肝硬化 (F2-F4c) 的 MASH 患者数量将会增加。

关于 Rezdiffra
Rezdiffra是什么？
Rezdiffra 是一种处方药，需配合饮食和运动，用于治疗患有中度至重度肝瘢痕（纤维化）的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的成年人，但不能治疗肝硬化。

目前尚不清楚Rezdiffra对儿童（18岁以下）是否安全有效。
该适应症获批是基于其对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝脏瘢痕（纤维化）的改善作用。目前正在进行相关研究以证实瑞迪弗（Rezdiffra）的临床获益。
服用Rezdiffra之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有健康状况，包括：

• 除 NASH 外还有其他肝脏问题。
• 如果您有胆囊问题或被告知有胆囊问题，包括胆结石，请立即就医。
• 已怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚 Rezdiffra 是否会损害您未出生的婴儿。
• 正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚 Rezdiffra 是否会进入母乳。如果您正在服用 Rezdiffra，请咨询您的医疗保健提供者，了解最佳的哺乳方式。

告诉您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

• Rezdiffra 与其他药物可能会相互影响，从而引起副作用。Rezdiffra 可能会影响其他药物的作用方式，其他药物也可能会影响 Rezdiffra 的作用方式。
• 如果您正在服用含有吉非贝齐（用于降低甘油三酯）或环孢素（用于抑制免疫系统）的药物，请务必告知您的医疗保健提供者，因为不建议服用这些药物的患者服用 Rezdiffra。
• 如果您正在服用氯吡格雷等药物来稀释血液或服用他汀类药物来帮助降低胆固醇，请告知您的医疗保健提供者。
• 了解您正在服用的药物。保留一份清单，以便在获得新药时向医疗保健提供者和药剂师出示。

Rezdiffra可能有哪些副作用？
Rezdiffra可能会引起严重的副作用，包括：

• 肝损伤（肝毒性）。如果您出现以下肝毒性体征或症状，请立即停止服用瑞迪维拉并联系您的医疗保健提供者：疲倦、恶心、呕吐、发烧、皮疹、皮肤或眼白发黄（黄疸）、上腹部中部或右上部疼痛或压痛。
• 胆囊问题。非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者可能会出现胆囊问题，例如胆结石、胆囊炎症或胆结石引起的胰腺炎症，服用 Rezdiffra 也可能导致此类问题。如果您出现任何此类症状或体征，例如恶心、呕吐、发烧或胃部（腹部）剧烈疼痛且持续不退，请立即联系您的医疗保健提供者。疼痛可能从腹部蔓延至背部，并且可能伴有或不伴有呕吐。

Rezdiffra 最常见的副作用包括：腹泻、恶心、瘙痒、胃痛、腹部疼痛、呕吐、头晕和便秘。

以上并非瑞迪夫拉（Rezdiffra）所有可能的副作用。欲了解更多信息，请咨询您的医疗保健提供者或药剂师。

如需了解副作用方面的医疗建议，请咨询您的医生。您也可以拨打 1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch向 FDA 报告副作用。此外，您还可以拨打 1-800-905-0324 向 Madrigal 报告副作用。

请参阅 Rezdiffra 的完整处方信息，包括患者信息。

关于 Madrigal
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：MDGL）是一家生物制药公司，专注于为代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎 (MASH) 提供创新疗法。MASH 是一种肝脏疾病，目前存在巨大的未满足医疗需求。Madrigal 的药物 Rezdiffra（resmetirom）是一种每日一次口服的肝脏靶向 THR-β 激动剂，旨在靶向 MASH 的关键潜在病因。Rezdiffra 是首个也是目前唯一一个同时获得美国 FDA 和欧盟委员会批准用于治疗中度至重度纤维化（F2 至 F3）MASH 的药物。一项正在进行的 III 期临床试验正在评估 Rezdiffra 治疗代偿期 MASH 肝硬化（F4c）的疗效。更多信息，请访问www.madrigalpharma.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款作出的“前瞻性陈述”，其中包括与Rezdiffra对代偿性MASH肝硬化患者的潜在益处相关的陈述。前瞻性陈述受多种风险和不确定性因素的影响，包括但不限于：前瞻性陈述所依据的假设；获得和维持监管批准的风险，包括但不限于潜在的监管延迟或拒绝；新产品商业化上市的挑战；我们过往的经营亏损以及我们可能永远无法实现或维持盈利的可能性；与实现Madrigal临床试验目标相关的风险，包括但不限于Madrigal实现患者入组目标（包括建立充足的安全数据库）、结果目标和/或时间目标的能力；入组过程中的任何延迟或失败，以及不良安全事件的发生；与Rezdiffra（resmetirom）作用机制相关的风险；Rezdiffra的市场需求和接受度；我们偿还债务和遵守债务契约的能力；竞争性试验的结果或趋势；未来主要数据的时间或结果；我们预防和/或减轻网络攻击的能力；临床试验固有的不确定性；在受控临床试验之外进行的分析或评估的不确定性；以及适用于我们业务的法律法规的变化以及我们遵守此类法律法规的能力。不应过分依赖前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发布之日的情况。Madrigal不承担任何义务更新任何前瞻性陈述以反映其发布之日后的新信息、事件或情况，或反映意外事件的发生。有关这些风险和不确定性以及可能导致实际结果与明示或暗示结果存在重大差异的其他因素的更多详细信息，请参阅 Madrigal 向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件。Madrigal 在其截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年度报告（已于 2025 年 2 月 26 日向 SEC 提交）第一部分第 1A 项中更详细地讨论了这些风险和不确定性，该报告内容也会不时在 Madrigal 向 SEC 提交的其他文件中进行更新。

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