Cellectar Biosciences获得美国食品药品监督管理局针对复发或难治性儿童高级别胶质瘤的碘[131I]他弗昔罕见儿科疾病认定

CLOVER-2 1 期临床研究评估了碘泊磷 I 131 在复发/难治性儿童高级别胶质瘤患者中的疗效，结果显示无进展生存期和总生存期均延长

新泽西州弗洛勒姆帕克，2025 年 10 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Cellectar Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：CLRB）是一家专注于发现和开发用于治疗癌症的药物的后期临床生物制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予碘泊磷I 131用于治疗无法手术的复发或难治性儿童高级别胶质瘤（r/r pHGG）的罕见儿科药物称号（RPDD）。

碘泊磷I 131是一种潜在的首创新型癌症靶向药物，利用磷脂醚作为放射性结合物进行单药治疗。此前，FDA已授予碘泊磷I 131用于治疗pHGG的孤儿药资格认定。

Cellectar 总裁兼首席执行官 James Caruso 表示：“碘泊磷辛 I 131 获得儿科罕见病认定，凸显了其在治疗儿童和青少年中最具破坏性的癌症之一方面的潜力。结合我们 CLOVER-2 pHGG 研究令人鼓舞的中期结果（该研究显示无进展生存期和总生存期均有显著改善），这项认定进一步证实了我们靶向放射治疗方法的前景。我们相信，碘泊磷辛 I 131 代表着一个极具吸引力的战略合作机会，可以加速开发，并为急需新治疗方案的患者带来潜在的一流疗法。”

FDA 的罕见儿科疾病认定项目旨在鼓励开发针对主要影响 18 岁以下人群的严重且危及生命的疾病的新疗法。如果碘泊磷新 I 131 的新药申请 (NDA) 获得批准，Cellectar 在重新授权该项目后，可能有资格获得优先审评券 (PRV)，该券可显著加快未来新药申请或生物制品许可申请的审评流程，并可兑换为其他上市申请的优先审评资格，或出售或转让。

儿童高级别胶质瘤是一类侵袭性肿瘤，会影响大脑和中枢神经系统。文献报道，复发性pHGG患者的中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)较差，分别约为2.25个月和5.6个月。

CLOVER-2 是该公司在美国和加拿大多个地点对患有 r/r pHGG 的儿童、青少年和年轻成人进行的碘泊磷新 I 131 1b 期试验，该试验于 2025 年 9 月下旬在美国癌症研究协会 (AACR) 儿童癌症特别会议上以口头报告的形式重点介绍了该试验的中期数据。

公司首席运营官 Jarrod Longcor 发布了题为“针对不可治愈脑肿瘤的精准放射治疗：碘泊磷 I 131 治疗无法手术的复发或难治性儿童高级别胶质瘤的 1b 期剂量和方案优化研究，中期数据评估”的最新报告，该报告显示，所有接受至少 55 mCi 总给药剂量的患者（n=6）平均无进展生存期 (PFS) 为 5.4 个月，总生存期 (OS) 为 8.6 个月，目前仍在进行中。所有患者的疾病均得到了控制，根据儿童神经肿瘤学疗效评估委员会 (RAPNO) 的说法，这与生存获益相关。三名接受额外给药周期（至少四次输注）的患者平均无进展生存期 (PFS) 为 8.1 个月，总生存期 (OS) 为 11.5 个月（范围从 4.9 个月到 14.9 个月），目前仍在进行中，其中两名患者获得了客观缓解 (ORR)。

口头报告重点介绍了两例病例。病例1显示，一名25岁男性，患有H3 G34R/V突变的弥漫性半球胶质瘤，既往接受过三种治疗，并接受了四次总剂量为126.6mCi的碘泊磷I 131（每次剂量40mCi/ ^m² ）的治疗。筛选后约八个月，其靶病灶缩小超过50%。该患者的PFS为10.9个月，截至2025年7月25日，生存期超过18个月。

案例研究2显示，一名15岁室管膜瘤女性患者，既往接受过8次治疗，接受4次总剂量58.9mCi的碘泊磷I 131（每次剂量20mCi/ ^m² ）治疗后，靶病灶从^252mm²缩小至约^141mm² 。该患者的PFS为11.2个月，截至2025年7月22日，其持续生存期超过17个月。

碘泊磷I 131耐受性良好，其毒性特征与公司先前报告的安全性数据一致。重要的是，接受碘泊磷I 131治疗的患者未出现任何心血管、肾脏或肝脏毒性，也未出现周围神经病变或严重出血。其安全性与选择性靶向肿瘤部位一致，且血液系统以外的脱靶效应在临床上可忽略不计。最常见的治疗中出现的不良事件为血液系统不良事件（血小板减少、中性粒细胞减少和贫血），这些事件是可预测和可控的。未报告治疗相关死亡病例。

完整的演示文稿可从此处的公司网站查阅。

关于儿童高级别胶质瘤
儿童高级别胶质瘤是一类侵袭性肿瘤，会影响大脑和中枢神经系统。CLOVER-2 试验纳入的 pHGG 患者（n=14）被诊断为弥漫性中线胶质瘤 (DMG)、室管膜瘤、弥漫性内生性脑桥胶质瘤 (DIPG)、弥漫性半球胶质瘤 (DHG) 和间变性室管膜瘤。文献报道，复发性 pHGG 患者的中位无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 较差，分别约为 2.25 个月和 5.6 个月。虽然 MRI 测量肿瘤体积变化可能有所帮助，并在临床试验中用作替代指标，但它们通常无法预测生存期。

关于 CLOVER-2 试验
碘泊磷I 131的1b期临床试验在美国和加拿大的多个中心开展，受试者为患有复发性/难治性pHGG的儿童、青少年和青年。该研究旨在评估碘泊磷I 131在两个给药组中的安全性和耐受性。其中一个给药组接受两次剂量为20 mCi/m²的治疗，每次间隔14天，共两个周期，第三个周期可选。另一个给药组的患者将接受两次剂量为10 mCi/m²的治疗，每次间隔14天，共三个周期，第四个周期可选。该研究还将确定治疗活性（定义为无进展生存期(PFS)和总生存期）和抗肿瘤活性（定义为肿瘤体积缩小），并确定碘泊磷I 131在患有复发性/难治性pHGG的儿童、青少年和青年中的2/3期推荐剂量。

关于 Cellectar Biosciences, Inc.
Cellectar Biosciences是一家后期临床放射性药物公司，专注于研发用于治疗癌症的专有药物。公司的核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物™ (PDC) 递送平台，开发下一代靶向癌细胞的治疗方法，以提高疗效和安全性。

该公司的产品线包括其主要资产：碘泊磷I 131，一种PDC，旨在提供碘-131（放射性同位素）的靶向递送，用于治疗血液系统癌症和实体瘤，例如华氏巨球蛋白血症（WM）和儿童高级别胶质瘤；CLR 121125，一种碘-125俄歇发射程序，针对实体瘤，例如三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌；CLR 121225，一种基于锕-225的程序，针对具有重大未满足需求的实体瘤，例如胰腺癌；以及专有的临床前PDC化疗程序和多个合作的PDC资产。

碘泊磷I 131已在针对复发或难治性白血病（WM）和多发性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤和中枢神经系统（CNS）淋巴瘤的2b期临床试验以及针对患有高级别胶质瘤的儿科患者的CLOVER-2 1b期研究中进行研究。Cellectar公司一旦获得FDA批准，即可获得儿科审查凭证。FDA已授予碘泊磷I 131突破性疗法认定、六项孤儿药认定、四项儿科罕见药认定和两项快速通道认定，用于多种癌症适应症。欧洲药品管理局（EMA）也已授予其用于治疗WM的PRIME和孤儿药认定。

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