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Revolution Medicines的RAS(ON)多选择性抑制剂Daraxonrasib获美国FDA胰腺癌孤儿药认定
2025-10-27 12:00
加州雷德伍德城，2025 年 10 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE）——Revolution Medicines, Inc.（纳斯达克股票代码：RVMD）是一家后期临床肿瘤学公司，致力于为 RAS 成瘾性癌症患者开发靶向疗法，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予该公司的 RAS(ON) 多选择性抑制剂 daraxonrasib 孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。
Revolution Medicines 首席执行官兼董事长 Mark A. Goldsmith 医学博士表示：“我们很高兴 FDA 授予 Daraxonrasib 孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。胰腺癌是一种极具破坏性的疾病，治疗方案有限，且存在巨大的未满足医疗需求。几乎所有胰腺癌病例都存在 RAS 驱动基因突变，这凸显了针对这一疾病进展关键驱动因素的创新疗法的迫切需求。”
Daraxonrasib 正在进行一项名为 RASolute 302 的全球 3 期临床试验，用于治疗二线转移性胰腺导管腺癌 (PDAC) 患者。该公司还宣布计划启动另外两项胰腺癌 3 期临床试验：一项是转移性 PDAC 患者的一线治疗试验，另一项是可切除 PDAC 患者的辅助治疗试验。
孤儿药资格认定由FDA授予选定的在研药物，旨在鼓励开发罕见病疗法。罕见病是指在美国患病人数少于20万人的疾病。该资格认定为申办方提供多项激励措施，包括临床试验费用税收抵免、部分FDA费用豁免以及获批后长达七年的市场独占权。
关于胰腺癌和胰腺导管腺癌
胰腺癌是最致命的恶性肿瘤之一，其特点是诊断时通常已到晚期，对标准化疗耐药，且死亡率高。在美国，最近的估计显示，每年约有6万人被诊断出患有胰腺癌1 ，约有5万人死于这种恶性疾病。
由于缺乏早期症状和检测方法，约80%的患者在确诊患有PDAC时已是晚期或转移性阶段。它是所有主要癌症中最常见的RAS依赖型癌症，超过90%的患者肿瘤携带RAS突变2。转移性PDAC仍然是美国最常见的癌症相关死亡原因之一，五年生存率约为3% 3 。
关于 Daraxonrasib
Daraxonrasib (RMC-6236) 是一种口服的直接 RAS(ON) 多选择性抑制剂，有望治疗多种由致癌 RAS 突变驱动的癌症。Daraxonrasib 通过阻断 RAS(ON) 与其下游效应分子的相互作用来抑制 RAS 信号传导。它通过靶向致癌 RAS 突变 G12X、G13X 和 Q61X 来实现这一目标，这些突变是胰腺导管腺癌 (PDAC)、非小细胞肺癌 (NSCLC) 和结直肠癌 (CRC) 等主要癌症的常见驱动因素。
关于 Revolution Medicines, Inc.
Revolution Medicines 是一家后期临床肿瘤学公司，致力于为 RAS 成瘾性癌症患者开发新型靶向疗法。公司的研发管线包括 RAS(ON) 抑制剂，旨在抑制 RAS 蛋白的多种致癌变体。公司的 RAS(ON) 抑制剂 Daraxonrasib (RMC-6236)（一种 RAS(ON) 多选择性抑制剂）、Elironrasib (RMC-6291)（一种 RAS(ON) G12C 选择性抑制剂）以及 Zoldonrasib (RMC-9805)（一种 RAS(ON) G12D 选择性抑制剂）目前正在临床开发中。公司预计 RMC-5127（一种 RAS(ON) G12V 选择性抑制剂）将成为其下一个进入临床开发的 RAS(ON) 抑制剂。公司在研产品线的其他开发机会主要集中在 RAS(ON) 突变选择性抑制剂，包括 RMC-0708 (Q61H) 和 RMC-8839 (G13C)。欲了解更多信息，请访问www.revmed.com并在LinkedIn上关注我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中任何非历史事实的陈述均可视为“前瞻性陈述”，包括但不限于以下方面的陈述：公司的发展机遇、计划和时间表，以及公司构建或推进其产品组合和研发管线的能力；公司对临床试验启动、患者入组以及数据读取或披露时间的预期，包括关于公司计划启动针对一线胰腺导管腺癌 (PDAC) 和可切除胰腺导管腺癌 (PDAC) 患者的更多3期试验的陈述。前瞻性陈述通常（但并非总是）使用诸如“将”、“计划”、“预期”、“估计”、“期望”等词语以及其他表示未来结果的类似术语来识别。此类前瞻性陈述受重大风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致公司的开发计划、未来业绩、表现或成就与前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于药物开发过程中固有的风险和不确定性，包括公司项目当前的开发阶段、设计和进行临床前和临床试验的过程、先前临床试验的结果可能无法预测未来临床试验、临床疗效或其他未来结果的风险、监管审批流程、监管备案时间、与制造药品相关的挑战、公司成功建立、保护和捍卫其知识产权的能力、可能影响公司资本资源是否足以资助运营的其他事项、对第三方进行制造和开发工作的依赖、竞争格局的变化以及国际冲突或全球流行病等全球事件对公司业务的影响。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述预期不同的风险和不确定性，以及与 Revolution Medicines 业务总体相关的风险的进一步描述，请参阅 Revolution Medicines 于 2025 年 8 月 6 日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的 10-Q 表季度报告及其未来将向 SEC 提交的定期报告。除法律要求外，Revolution Medicines 不承担更新任何前瞻性陈述以反映新信息、事件或情况，或反映意外事件的发生的义务。
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1 Siegel RL 等人，CA Cancer J Clin. 2024；74：12-49。
2 Lee JK, Sivakumar S, Schrock AB 等。KRAS 基因突变癌症的全癌症基因组图谱及实体瘤的实际疗效。NPJ Precis Oncol. 2022;6(1);91. Doi:10.1038/s41698-022-00334-z。
3美国癌症协会。胰腺癌生存率。网址：https://www.cancer.org/cancer/types/pancreatic-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html。访问日期：2025年6月。
