Cabaletta生物公司公布Rese-cel在2025年ACR大会上的积极临床数据及开发进展

– 1/2 期 DM/ASyS 队列中所有经过充分随访且符合关键注册纳入标准的肌炎患者均超出了注册主要终点，显示出无需免疫调节剂即可获得显著的 TIS 反应 –

– 本季度启动肌炎注册试验，计划入组 14 名 DM/ASyS 患者，主要终点为 16 周，即停用免疫调节剂且不使用或使用低剂量类固醇时出现中度或重度 TIS，这与 FDA 对关键试验参数的一致性一致 –

– 所有经过充分随访的系统性硬化症患者均表现出对所有免疫调节剂和类固醇的持续、转化性临床反应 –

– 8 名经过充分随访的狼疮患者中，有 7 名获得了 DORIS 或肾脏缓解；RESET-SLE ™试验扩展至包括无预处理队列，初步临床数据预计于 2026 年公布 –

– 截至 2025 年 10 月 24 日，全球 77 个临床试验地点共招募 76 名患者 –

费城，2025年10月27日（GLOBE NEWSWIRE）——Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发和推出首批针对自身免疫性疾病患者的治愈性靶向细胞疗法。该公司今日宣布，其评估rese-cel（resecabtagene autoleucel，曾用名CABA-201）的RESET-Myositis™、RESET-SSc™和RESET-SLE试验均获得了积极的临床数据和开发进展。这些数据将在2025年10月24日至29日在伊利诺伊州芝加哥麦考密克展览中心举行的美国风湿病学会（ACR）2025年会上以口头报告和海报展示的形式进行展示。

Cabaletta 首席医疗官 David J. Chang 医学博士表示：“即将在 ACR 上公布的临床数据进一步证明了单次基于体重的 rese-cel 剂量在多种自身免疫性疾病中实现持久、非药物临床缓解的潜力。符合关键纳入标准的患者在注册队列中，主要终点反应的一致性尤其令人鼓舞。我们期待启动肌炎注册试验，并预计今年将与 FDA 就狼疮和系统性硬化症的治疗设计达成一致。” “此外，鉴于前三例接受 rese-cel 且未接受预处理的自身免疫性疾病患者中出现了令人信服的新数据，我们正在加快在 RESET-SLE 试验中启动无预处理剂量递增队列的计划。我们相信，这项创新可以为狼疮患者提供一种更简单、更以患者为中心的替代方案，其中许多患者是育龄女性，她们可能希望接受无需预处理的 rese-cel。”

截至 2025 年 9 月 11 日数据截止日期，ACR Convergence 2025 上展示的 rese-cel 临床和转化数据亮点以及开发更新包括：

RESET-Myositis：完成成人1/2期数据和注册队列更新
Cabaletta 正在 RESET-Myositis 试验中公布完整的成人 1/2 期临床数据，该数据来自 6 例 DM/ASyS 合并患者（4 例皮肌炎和 2 例抗合成酶综合征）队列患者、6 例免疫坏死性肌病 (IMNM) 队列患者以及 1 例青少年特发性炎症性肌病队列患者。安全性方面，13 例患者中有 4 例出现发热或 1 级细胞因子释放综合征 (CRS)，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)。

所有 4 名符合注册队列关键纳入标准且经过充分随访的 DM/ASyS 患者均在第 16 周获得了无免疫调节剂总改善评分 (TIS) 反应，即中度或重大改善。基于这些临床数据，Cabaletta 正在 RESET-Myositis 试验中启动 DM/ASyS 注册队列。美国约有 60,000 名 DM 患者将 IVIg 作为其唯一经美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的治疗选择，而美国约有 15,000 名 ASyS 患者没有 FDA 批准的治疗选择。根据 FDA 先前宣布的注册队列设计协议，Cabaletta 预计将在注册队列中招募 14 名患者，其 16 周主要终点为中度或重大 TIS 反应，同时停用免疫调节剂并使用不剂量或低剂量类固醇。 Cabaletta 仍有望于本季度开始招募注册 DM/ASyS 队列。

在4例随访充分的IMNM患者中，有2例在第24周达到了无免疫调节的TIS缓解。在一组疗效持久性或缓解有限的ASyS和IMNM患者中，rese-cel实现了B细胞完全清除和明显的B细胞重置，但并未导致抗体清除，这表明CD19阴性的长寿命浆细胞可能是这些患者中潜在致病性自身抗体的临床来源。在可能启动注册性IMNM队列之前，将招募更多患者加入1/2期队列，并制定更完善的入组标准，并对现有患者进行随访，以进一步评估该患者群体的疗效和疗效持久性。

RESET-SSc：初步第 1/2 阶段数据
Cabaletta 正在公布 6 例 RESET-SSc 患者的 1/2 期初步临床数据，其中包括 3 例重度皮肤（SSc-Skin）患者和 3 例器官（SSc-Organ）患者。这 6 例患者中有 3 例出现低度 CRS（1 级或 2 级），并观察到 1 例 ICANS 事件（3 级，先前于 2025 年 3 月报告）。

4例至少随访3个月的患者均在停用免疫调节剂和类固醇后获得了rCRISS-25应答。这些初步数据表明，rese-cel有望重塑系统性硬化症患者的免疫系统，使患者在停用所有免疫调节剂和糖皮质激素后获得转化性临床应答。Cabaletta预计FDA今年将就该注册队列设计进行审核。

RESET-SLE：1/2期初步数据和无预处理策略的扩展
Cabaletta 正在公布 RESET-SLE 试验中 9 名患者的 1/2 期初步临床数据，其中包括 5 名非肾脏系统性红斑狼疮 (SLE) 队列患者和 4 名狼疮性肾炎 (LN) 队列患者。9 名患者中有 6 名未出现 CRS（3 名患者报告了 1 级事件），9 名患者中有 8 名未出现 ICANS（1 名患者为 4 级，此前于 2024 年 8 月报告）。

4例SLE患者中，有3例在至少随访3个月后达到DORIS（SLE缓解的定义），第4例纯V型狼疮性肾炎患者达到肾脏完全缓解。4例LN患者中，有3例在至少随访3个月后达到肾脏完全缓解。截至数据截止，所有9例患者均已停用所有免疫调节剂。两组患者的SLEDAI-2K评分均中位数降低8分，抗双链DNA抗体显著降低。

基于在狼疮患者中观察到的临床反应，在给予 rese-cel 并进行预处理后，B 细胞完全耗竭。此外，RESET-PV™ 试验中 3 名患者的初步数据显示，无需使用氟达拉滨和环磷酰胺淋巴细胞清除方案，单次以体重为基础的 rese-cel 治疗即可实现 B 细胞完全耗竭。Cabaletta 正在将这种方法扩展到狼疮治疗领域，该疾病主要影响育龄女性。Cabaletta 正在将这一新的剂量递增队列纳入 RESET-SLE 试验，预计于 2026 年获得初步临床数据。

更多信息请访问 ACR Convergence 2025 网站。演示材料将在演示结束后在公司网站的“海报和出版物”部分提供。

关于 rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名 CABA-201）
Rese-cel 是一款在研的自体嵌合抗原受体 T 细胞疗法，其基因工程改造了全人源 CD19 结合体和 4-1BB 共刺激结构域，专门用于治疗自身免疫性疾病。rese-cel 以单次、基于体重的输注方式给药，旨在短暂且深度地清除 CD19 阳性细胞，从而重置免疫系统并获得持久的临床缓解，而无需长期治疗。Cabaletta 正在 RESET（恢复自我耐受）临床开发项目中评估 rese-cel，该项目包括多项由公司赞助的临床试验，涵盖风湿病、神经病学和皮肤病学等多种且日益广泛的自身免疫性疾病。

关于 Cabaletta Bio
Cabaletta Bio (Nasdaq: CABA) 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出首批专为自身免疫性疾病患者设计的治愈性靶向细胞疗法。CABA™ 平台包含两项互补的战略，旨在推进工程化 T 细胞疗法的发现和开发，这些疗法有望成为广泛自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法。其领先的 CARTA（自身免疫嵌合抗原受体 T 细胞）战略优先开发 rese-cel，这是一种含 4-1BB 的全人源 CD19-CAR T 细胞研究疗法。Rese-cel 目前正在 RESET™（恢复自我耐受）临床开发项目中进行评估，该项目涵盖多个治疗领域，包括风湿病学、神经病学和皮肤病学。Cabaletta Bio 的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。欲了解更多信息，请访问www.cabalettabio.com并在 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所界定的 Cabaletta Bio 的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关以下方面的明示或暗示的陈述：Cabaletta 的整体业务计划和目标；Cabaletta 实现推出首个专为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法的愿景的能力；Cabaletta 成功完成当前或未来适应症的候选药物的研究、进一步开发和商业化的能力，包括 Cabaletta 临床试验的时间和结果以及其进行和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持 rese-cel 的安全性和活性概况；关于与监管机构互动时间的声明，包括此类机构对 Cabaletta 正在进行的临床试验的安全信息的审查以及与监管机构就 rese-cel 的潜在注册途径进行协调；Cabaletta 利用其新兴临床数据和高效开发战略的能力； Cabaletta 相信其新数据强化了单次基于体重的 rese-cel 剂量在多种自身免疫性疾病中提供持久、无药物临床反应的潜力，并且符合其肌炎注册队列关键纳入标准的患者的反应一致性尤其令人鼓舞；Cabaletta 利用其研究和转化见解的能力以及由此带来的潜在利益；即将召开的科学会议上临床数据读出的临床意义及其时间安排；Cabaletta 对 rese-cel 潜在成功和治疗益处的预期，包括其相信 rese-cel 有可能重置免疫系统并在患者无需长期治疗的情况下产生显著的临床反应；公司推进针对 SLE、肌炎、SSc、gMG 和 PV 患者的单独 1/2 期 rese-cel 临床试验以及 RESET-MS 试验的进展，包括与状态、安全数据、临床试验设计效率和数据读出时间或其他方面相关的更新；Cabaletta 启动肌炎注册试验的能力及其时间安排； Cabaletta 计划于 2025 年开始招募注册 DM/ASyS 队列；Cabaletta 计划在启动注册 IMNM 队列之前，招募更多患者参与 1/2 期 IMNM 队列；Cabaletta 计划根据红斑狼疮患者临床反应的一致性和相关数据读取时间，在 RESET-SLE 试验中启动无预处理队列；Cabaletta 预计无预处理创新可以为许多红斑狼疮患者提供更简单、更以患者为中心的替代方案；Cabaletta 计划将新的剂量递增队列纳入 RESET-SLE 试验，预计初步临床数据将于 2026 年获得；Cabaletta 预计将于 2025 年与 FDA 就红斑狼疮和系统性硬化症队列的注册设计保持一致； Cabaletta 对 RESET-SSc 试验的初步数据以及 rese-cel 重置系统性硬化症免疫系统的潜力抱有期望，使患者能够在所有免疫调节剂和糖皮质激素的基础上实现变革性临床反应。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受多种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中阐明或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管备案和潜在批准相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法预示长期结果的风险；Cabaletta 在其 rese-cel 的临床前研究和临床试验中能否证明其安全性、有效性和耐受性的充分证据；学术出版物中采用的类似设计结构所观察到的结果（包括由于给药方案）不能代表我们希望通过 rese-cel 实现的结果；一个项目的结果可能无法转化为另一个项目的结果；修改试验设计或方法可能无法达到预期效益，并且可能需要进一步修改试验设计；与临床试验地点启动相关的风险、招募延迟或招募率低于预期；与临床试验结果评估相关的延迟；与临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与市场和经济状况波动以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta 保留和认可孤儿药指定和快速通道指定或其他产品候选指定所赋予的预期激励的能力（如适用）；与 Cabaletta 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与培养和维持与 Cabaletta 的合作伙伴和制造伙伴的成功关系相关的风险；与其产品候选物的研究启动和进行以及其他开发要求相关的不确定性；Cabaletta 的任何一个或多个产品候选物无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果无法预测未来研究结果的风险。有关这些及其他风险、不确定性及其他重要因素的讨论，任何可能导致Cabaletta的实际结果与前瞻性陈述中所述的结果不同的因素，请参阅Cabaletta最新10-K表年度报告中题为“风险因素”的章节，以及Cabaletta随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta不承担更新此信息的义务。

联系方式：

阿努普·马尔达
首席财务官
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