Intellia Therapeutics发布关于Nexiguran Ziclumeran（nex-z）MAGNITUDE临床试验的更新

今天上午 8:30（美国东部时间）召开电话会议

马萨诸塞州剑桥，2025 年 10 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE）——Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于 CRISPR 的疗法彻底改变医学，该公司今天宣布，该公司已暂停对 nex-z 进行 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 第 3 期临床试验的患者给药和筛选，分别针对患有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR-CM) 和多发性神经病 (ATTR-PN) 患者。

此次行动是在2025年10月24日，一份报告显示，一名在2025年9月30日MAGNITUDE试验中接受nex-z治疗的患者出现了4级肝转氨酶和总胆红素升高，符合试验方案规定的暂停标准。该患者已住院，正在接受密切监测和医疗干预。Intellia正在咨询专家，考虑潜在的风险缓解策略，并与监管机构接洽。

Intellia 总裁兼首席执行官 John Leonard 医学博士表示：“为了履行我们对患者安全的承诺，我们立即采取行动，暂停 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 的招募，以调查最近发生的事件。在我们专注于确保该患者的健康的同时，我们还在与全球监管机构和其他利益相关者合作，制定尽快恢复招募的策略。”

截至目前，已有超过650名ATTR-CM患者入组MAGNITUDE研究，47名ATTR-PN患者入组MAGNITUDE-2研究。其中，估计有超过450名患者已接受nex-z治疗。

电话会议信息
公司将于今日美国东部时间上午 8:30 召开电话会议和网络直播，讨论此次更新。如需收听网络直播，请访问 Intellia 网站 intelliatx.com 上“投资者与媒体”板块的“活动及演示”页面。如需通过电话收听，美国境内用户请于会议开始前约五分钟拨打 1-833-316-0545，国际用户请于会议开始前约五分钟拨打 1-412-317-5726。所有参与者请申请转接至 Intellia Therapeutics 电话会议。网络直播的重播将在 intelliatx.com 上提供约 90 天。

关于 Nex-z
nex-z 基于诺贝尔奖获奖技术 CRISPR/Cas9 基因编辑技术，有望成为首个一次性治疗伴有心肌病 (ATTR-CM) 和/或多发性神经病 (ATTR-PN) 的转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的药物。Nex-z 旨在灭活编码转甲状腺素蛋白 (TTR) 的 TTR 基因，目前正在分别开展针对 ATTR-CM 和 ATTR-PN 的 3 期临床试验 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2。1 期中期临床数据显示，服用 nex-z 可使 TTR 持续、深度且持久地降低。Nex-z 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格和 RMAT 资格认定，以及欧盟委员会的孤儿药资格认定 (ODD)。Intellia 牵头 nex-z 的开发和商业化，这是该公司与再生元制药公司 (Regeneron Pharmaceuticals, Inc.) 开展的多靶点发现、开发和商业化合作的一部分。

关于Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA) 是一家领先的临床阶段基因编辑公司，致力于利用基于 CRISPR 的疗法革新医学。自成立以来，Intellia 一直致力于利用基因编辑技术开发新型、首创药物，以满足重要的未满足医疗需求，并改进患者的治疗模式。Intellia 丰富的科学、技术和临床开发经验，以及其员工，正在助力树立新型药物的标准。为了充分发挥基因编辑的潜力，Intellia 不断扩展其基于 CRISPR 平台的功能，并采用创新的编辑和递送技术。了解更多信息，请访问intelliatx.com并关注我们的@intelliatx 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》做出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于有关 Intellia 对以下方面的信念和期望的明示或暗示的陈述：其“nex-z”（也称为 NTLA-2001）临床项目的安全性、耐受性、有效性、成功和进展，包括恢复并成功完成 nex-z 的 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 试验的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中阐明或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：与 Intellia 恢复 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 试验的能力相关的不确定性、该事件对 nex-z 的安全性和有效性以及 nex-z 的进一步开发的影响；监管机构对监管备案文件以及与我们候选产品（包括 nex-z）相关的其他信息的评估；与我们候选产品的研究授权、启动和进行以及其他开发要求相关的不确定性，包括与进行临床试验的监管批准相关的不确定性；Intellia 的任何一个或多个候选产品（包括 nex-z）无法成功开发和商业化的风险；与 Intellia 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与有效的第三方知识产权相关的风险；与 Intellia 与第三方（包括其许可人和被许可人）关系相关的风险；与其许可人保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；临床前研究或临床研究的结果无法预测同一候选产品或 Intellia 其他候选产品未来研究的结果的风险；以及与 Intellia 对合作的依赖相关的风险，包括其与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 的合作无法继续或无法成功。有关这些及其他风险、不确定性和其他重要因素的讨论（任何这些因素都可能导致 Intellia 的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同），请参阅 Intellia 最新 10-K 表年度报告和 10-Q 表季度报告中标题为“风险因素”的部分，以及 Intellia 向美国证券交易委员会提交的其他文件中有关潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则 Intellia 不承担更新此信息的义务。

Intellia联系方式：

投资者：
杰森·弗雷戴特
投资者关系和企业传播副总裁
Intellia Therapeutics公司
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媒体：
马特·克伦森
十桥通讯
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