Fate Therapeutics在2025年ACR大会展示新临床数据 展示接受FT819现货型CAR T细胞疗法治疗的系统性红斑狼疮患者免疫重塑和持久反应

截至 2025 年 9 月 25 日的数据截止日期，10 名患有难治性中度至重度系统性红斑狼疮 (SLE) 的患者接受了单剂量 FT819 治疗，并进行了强度较低的化疗或无需进行预处理化疗

良好的安全性和无剂量限制性毒性支持实现 FT819 治疗后当天出院的计划，扩大患者可及性

所有超过治疗后 3 个月时间点的患者（n=5）的 SLE 疾病活动指数 (SLEDAI-2K) 评分和医生总体评估 (PGA) 均显著降低

患有狼疮性肾炎 (LN) 的 SLE 患者（n=2）在治疗后超过 3 个月的时间点时，在 6 个月时达到完全肾反应 (CRR)；第一名患者在 15 个月的随访中继续处于 SLE 无药物缓解定义 (DORIS) 中

累积临床数据集为快速清除 CD19+ B 细胞和向幼稚且致病性较低的 B 细胞库进行免疫重塑提供了明确的证据

圣地亚哥，2025 年 10 月 26 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Fate Therapeutics, Inc. （纳斯达克股票代码：FATE）是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供一流的诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的现成细胞免疫疗法，以实现广泛的可及性，今天在芝加哥举行的美国风湿病学会 (ACR) Convergence 2025 上宣布了在治疗中度至重度系统性红斑狼疮 (SLE) 的 1 期临床试验中接受 FT819 治疗的前 10 名患者的最新数据和更新数据。

Fate Therapeutics 总裁兼首席执行官 Bob Valamehr 博士、工商管理硕士表示：“这些令人鼓舞的初步临床数据表明，FT819 可以为中度至重度 SLE 患者带来变革性疗效，尤其是在减少或无需化疗的情况下。该药物已显示出显著且持久的临床活性、可实现当日出院计划的安全性，以及前四个临床研究中心的强劲患者入组情况。随着更多研究中心加入研究，我们预计患者入组速度将加快。随着更多研究中心的加入，我们的目标是尽快完成 I 期试验。此外，凭借 RMAT 资格，我们将继续与 FDA 就注册研究设计进行合作，目标是明年启动一项关键研究。我们正在朝着实现这一使命迈出重要一步，即以真正的现成且经济高效的方式提供 FT819，使其有可能帮助患有 SLE 和其他自身免疫性疾病的患者。”

新的和更新的临床数据摘要

该公司目前正在开展一项多中心1期临床试验，评估其靶向CD19的1XX CAR-T细胞候选产品FT819，用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE），包括狼疮性肾炎和肾外狼疮（NCT06308978）。该研究旨在评估单剂量FT819对活动性难治性狼疮患者的安全性、药代动力学和疗效，这些患者接受以下两种方案：(i) 低强度预处理方案（方案A；不含氟达拉滨（流感）的预处理，包括单用环磷酰胺或单用苯达莫司汀）；或 (ii) 对接受标准维持治疗的患者采用无预处理方案（方案B）。截至 2025 年 9 月 25 日数据截止日期，已有 10 名患者（8 名接受方案 A，2 名接受方案 B）接受了 FT819 治疗，提供了以下关键见解：

低强度调理方案

• 活动性狼疮性肾炎。5例活动性难治性狼疮性肾炎患者（既往治疗评分在7至8分之间，所有患者均接受过B细胞靶向治疗；基线SLE疾病活动指数（SLEDAI-2K）在8至20分之间）接受了单剂量FT819治疗，治疗方案为强度较低的预处理方案。截至数据截止日期，接受剂量水平1（DL1，3.6亿个细胞）治疗的2例患者已超过3个月的评估时间点，SLEDAI-2K较基线分别显著降低16分和12分，更重要的是，尿蛋白肌酐比值（UPCr）在6个月时降至< 0.5毫克/毫克。患者SLEDAI-2K评分降低16分，停用类固醇后，6个月时达到DORIS（SLE缓解的定义）和完全肾应答(CRR)，并在15个月随访时仍保持无类固醇DORIS和CRR。第二例患者SLEDAI-2K评分降低12分，6个月时达到CRR；然而，该患者随后出现病情复发，在12个月评估时点，正在考虑再次接受FT819治疗。
• 肾外狼疮。三例患有活动性中度至重度肾外狼疮的患者（既往治疗评分在3至10之间；基线SLEDAI-2K评分在14至18之间）接受了单剂量FT819治疗，治疗方案为强度较低的预处理方案。截至数据截止日期，两名患者已超过3个月的评估时间点。两名患者均接受剂量水平2（DL2，9亿个细胞）的治疗。第一例患者在治疗后一个月的SLEDAI-2K显著降低，从18降至10；然而，该患者在接受FT819治疗两个月后重新开始使用anifrolumab，此前该药物患者已使用3年。此后，SLEDAI-2K评分和PGA持续改善，并在FT819治疗后6个月达到DORIS。值得注意的是，该患者在开始FT819治疗前接受过包含anifrolumab的联合疗法，但未曾取得过这些结果。第二名患者的SLEDAI-2K评分也从基线的16分显著降低至6分，PGA评分从基线的2.2分显著降低至0.4分，并且在3个月评估时点，FACIT评分也显著改善。

无需调理的疗法

• 维持治疗的附加治疗。两例患者在接受霉酚酸酯维持治疗的同时，接受了单剂量 3.6 亿细胞的 FT819（无需预处理方案）（一名患者患有肾外狼疮，既往治疗评分 = 5，基线 SLEDAI-2K = 8；另一名患者患有狼疮性肾炎，既往治疗评分 = 8，基线 SLEDAI-2K = 17）。截至数据截止日期，肾外狼疮患者已超过 3 个月的评估时间点，并在 FT819 给药后 3 个月达到低狼疮疾病活动状态 (LLDAS)，并在最近 9 个月的随访中保持该状态。患者的 SLEDAI-2K 从基线的 8 显著下降至 2，PGA 从基线的 2 显著下降至 0.5，类固醇用量逐渐减少至每天 5 毫克以下。
  

安全

• 在接受 FT819 治疗的 60 多名自身免疫性疾病和肿瘤患者中，持续观察到良好的安全性，低度细胞因子释放综合征 (CRS) 发生率低，无免疫效应细胞相关神经毒性 (ICANS) 事件，也无移植物抗宿主病 (GvHD) 事件。具体而言，在接受 FT819 治疗的 8 名 SLE 患者中，截至数据截止日期，至少进行了一个月的随访，安全性可评估：
  • 无 ICANS 事件，无 GvHD 事件，3 名患者出现低度 CRS（1 名患者最严重程度为 2 级，2 名患者最严重程度为 1 级）；
  • 在任何患者中均未观察到剂量限制性毒性；并且
  • 所有患者在输注 FT819 后短期住院即可出院，这支持了门诊治疗和当天出院的可能性。

转化

• 在接受低强度预处理化疗的患者中，观察到快速且持续的CD19+ B细胞耗竭，且与剂量递增呈正相关。B细胞区室恢复后，观察到幼稚B细胞出现，且高于基线水平，提示免疫功能重置，并与疾病负担减轻相关。
• 在未接受预处理化疗的患者中，也观察到 CD19+ B 细胞显著减少，同时扩增的 B 细胞克隆减少，B 细胞区室重塑，这与疾病活动评分的改善相关。
• 这些观察结果凸显了FT819的独特能力，它无需强化预处理化疗，即可重塑B细胞库，使其更趋向于幼稚、致病性更低的状态。B细胞区室的机制性重塑支持免疫修复，从而促进临床缓解，这进一步增强了FT819在自身免疫性疾病治疗中的转化潜力。
  

项目扩展和展望

公司已启动针对抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎 (AAV)、特发性炎症性肌炎 (IIM) 和系统性硬化症 (SSc) 的独立剂量扩展队列研究。此外，公司正积极与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就其再生医学先进疗法 (RMAT) 资格进行合作，以协调注册研究设计，目标是在 2026 年启动一项关键性研究。公司目前库存约有 600 袋冷冻保存的 FT819 药品，可供患者治疗。

以下是 2025 年 ACR 大会上的公司演示链接：

2025年10月26日星期日

海报展示 | 摘要 #0663
iPSC衍生的现成抗CD19 CAR-T细胞可在减少或无需化疗的情况下改善狼疮患者的临床疗效
会议标题：系统性红斑狼疮 - 治疗海报 I
会议时间：美国东部时间上午 11:30 至下午 1:30

2025年10月27日星期一

海报展示 | 摘要 #1270
提高狼疮患者参与 FT819 细胞疗法试验的几率：焦点小组研究
会议标题：患者结果、偏好和态度海报 II
会议时间：美国东部时间上午 11:30 至下午 1:30

2025年10月28日，星期二

海报展示 | 摘要 #2454
iPSC衍生的CAR-T细胞治疗后系统性红斑狼疮B细胞重塑的纵向分析
会议标题：系统性红斑狼疮 - 治疗海报 III
会议时间：美国东部时间上午 11:30 至下午 1:30

关于Fate Therapeutics的iPSC产品平台
人类诱导多能干细胞 (iPSC) 拥有独特的双重特性：无限的自我更新能力和分化为人体所有细胞类型的潜能。公司专有的 iPSC 产品平台将人类 iPSC 的多重工程改造与单细胞筛选相结合，从而构建出克隆 iPSC 主细胞系。类似于用于批量生产单克隆抗体等生物制药产品的主细胞系，公司利用其克隆 iPSC 主细胞系作为起始细胞来源，生产结构明确、成分均一的工程细胞产品，这些产品可库存化，方便随时取用，可与其他疗法联合使用，并有望惠及广泛的患者群体。因此，公司平台的独特设计旨在克服患者和供体来源细胞疗法的诸多局限性。Fate Therapeutics 的 iPSC 产品平台由超过 500 项已授权专利和 500 项待批专利申请组成的知识产权组合提供支持。

关于Fate Therapeutics, Inc.
Fate Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供一系列诱导多能干细胞(iPSC)衍生的细胞免疫疗法。公司利用其专有的iPSC产品平台，在创建多重工程化的iPSC主细胞系以及现成iPSC衍生细胞产品的生产和临床开发方面占据领先地位。公司的产品线包括iPSC衍生的T细胞和自然杀伤(NK)细胞候选产品，这些产品经过精心设计，融入了新颖的细胞功能合成调控，旨在为患者提供多种治疗机制。Fate Therapeutics总部位于加州圣地亚哥。欲了解更多信息，请访问www.fatetherapeutics.com。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”，包括有关公司候选产品（包括 FT819）的安全性和治疗潜力的陈述、公司对其候选产品进行临床研究的进展、计划和时间表，包括公司完成 IND 支持研究和提交其候选产品 IND 申请的计划、公司临床试验的启动和继续招募、启动额外临床试验（包括新适应症）和公司候选产品正在进行的临床试验中的额外剂量组、公司临床试验数据的可用性以及公司提供其临床试验更新的计划、公司研发计划和候选产品的治疗和市场潜力以及公司的临床和产品开发战略。本新闻稿中的这些和任何其他前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中阐明或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：本公司候选产品（包括处于临床研究中的候选产品）可能无法证明其安全性、有效性或其他属性，从而无法获得进一步开发或获得监管部门的批准；本公司候选产品先前研究（包括临床前研究和临床试验）中观察到的结果，将不会在涉及这些候选产品的正在进行的或未来的研究中观察到；本公司候选产品制造或任何临床试验的启动和进行或患者入组出现延迟或困难的风险；本公司可能因各种原因（包括监管机构对临床试验启动或进行可能提出的要求、本公司候选产品正在开发的治疗、监管或竞争格局的变化、为支持监管部门的批准而生成的数据的数量和类型、患者入组和继续进行公司正在进行和计划的临床试验的困难或延迟、制造或前瞻性陈述中包含的风险包括但不限于：未能提供公司候选产品进行临床试验、未能证明候选产品具备进一步开发所需的安全性、有效性或其他属性，以及在临床前或临床开发期间可能观察到的任何不良事件或其他负面结果，以及候选产品可能无法产生治疗益处或可能导致其他意外不良反应的风险。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同，请参阅公司定期向美国证券交易委员会提交的文件中详细列出的风险和不确定性，包括但不限于公司最近提交的定期报告，以及公司不时在新闻稿和其他投资者通讯中发布的内容。Fate Therapeutics 在本新闻稿中提供的信息截至本日期，并不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

接触：
克里斯蒂娜·塔塔利亚
精密空气质量
212.362.1200
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