赛诺娜治疗公司宣布在2025年北美囊性纤维化会议上展示SION-719和SION-451一期数据，并发布关于NBD1稳定剂对F508del-CFTR半衰期影响的新临床前数据海报

首创 NBD1 稳定剂 SION-719 和 SION-451 的 1 期数据显示，它们总体耐受性良好，并且超过了预期的药代动力学目标

新的临床前数据显示，NBD1 稳定剂可将 F508del-CFTR 的半衰期恢复至野生型水平

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 10 月 24 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Sionna Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SION）是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发使囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白功能正常化的新型药物，彻底改变囊性纤维化 (CF) 的当前治疗模式，今天宣布了在 10 月 22 日至 25 日于华盛顿西雅图举行的 2025 年北美囊性纤维化会议 (NACFC) 上公布的数据。

Sionna 总裁兼首席执行官 Mike Cloonan 表示：“我们专注于推进那些有可能为囊性纤维化 (CF) 患者带来重大改变的疗法，本周在 NACFC 上公布的数据也强调了这一使命。随着多个核苷酸结合结构域 1 (NBD1) 项目进入临床阶段，以及近期启动的针对 CF 患者的 2a 期概念验证研究，我们正处于对公司和 CF 患者都至关重要的阶段。在 NACFC 上公布的 1 期数据为我们继续推进 NBD1 稳定剂进入下一开发阶段提供了巨大的动力，我们正在进行的试验的读数预计将于 2026 年中期公布。”

SION-719 和 SION-451 第一阶段数据

Sionna 临床开发高级总监 Jason H. Maley 医学博士、理学硕士介绍了该公司首创核苷酸结合结构域 1 (NBD1) 稳定剂 SION-719 和 SION-451 两项 1 期临床试验的数据。这项随机、双盲、安慰剂对照的 1 期临床试验招募了 200 多名健康志愿者，并在单剂量和多剂量递增组中评估了每种化合物的安全性、耐受性和药代动力学 (PK)。

如前所述，Sionna 的两项 1 期临床试验表明，SION-719 和 SION-451 均具有良好的耐受性，且超过了目标暴露水平。基于这些 1 期试验数据及其囊性纤维化人支气管上皮 (CFHBE) 模型，Sionna 认为，当 SION-719 添加到标准治疗 (SOC) 中，或 SION-451 与 Sionna 的一种互补调节剂以专有的双重组合使用时，其 NBD1 稳定剂有可能带来具有临床意义的益处。1 期试验数据还支持在未来的试验中使用片剂制剂，并表明这两种化合物均可在进食或空腹状态下给药。

新的临床前数据显示NBD1稳定剂对F508del-CFTR半衰期的影响

Sionna 联合创始人兼发现研究高级副总裁 Greg Hurlbut 博士在海报中展示了一项新临床前数据，这些数据来自代谢脉冲追踪标记研究，展示了 Sionna 的 NBD1 稳定剂在 Sionna 互补性 CFTR 调节剂存在和不存在的情况下对 F508del-CFTR 蛋白半衰期的影响。在这些研究中，NBD1 稳定剂 SION-719 和 SION-451 将成熟 F508del-CFTR 蛋白的半衰期延长至野生型 CFTR 的水平。即使 NBD1 稳定剂单独使用，这种效果也很明显。

Hurlbut 博士表示：“导致 CF 的最常见 CFTR 突变是 F508del，它会导致 CFTR 的 NBD1 结构域不稳定，并损害 CFTR 的折叠、运输、半衰期和功能。即使到达细胞膜顶端的 F508del-CFTR 蛋白量极少，其降解速度也会显著加快，半衰期也会缩短，这与野生型 CFTR 相比也存在显著差异。我们之前公布的临床前数据表明，Sionna 的 NBD1 稳定剂具有独特的机制，与互补调节剂联合使用时，有可能将 CFTR 功能恢复到野生型水平。基于这些进一步明确 NBD1 作用机制的新临床前数据，我们相信我们的 NBD1 稳定剂也有可能将 CFTR 半衰期延长到野生型水平。”

演示文稿和海报可在 Sionna 网站https://www.sionnatx.com/our-science/的科学页面中的“科学演示文稿”部分找到。

关于 Sionna Therapeutics
Sionna Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发能够使囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR) 功能正常化的新型药物，彻底改变囊性纤维化 (CF) 的现有治疗模式。Sionna 的目标是为 CF 患者提供差异化​​药物，通过直接稳定 CFTR 的核苷酸结合结构域 1 (NBD1)，使其 CFTR 功能尽可能恢复正常。Sionna 认为，NBD1 的稳定对于显著改善 CF 患者的临床疗效和生活质量至关重要。Sionna 依托联合创始人十多年来在 NBD1 方面的研究成果，正在推进一系列旨在修复 NBD1 基因 F508del 突变缺陷的小分子药物研发管线。此外，Sionna 还在开发一系列互补的 CFTR 调节剂，旨在与其 NBD1 稳定剂协同作用，以改善 CFTR 功能。有关 Sionna 的更多信息，请访问www.sionnatx.com 。

Sionna 计划将其投资者关系网站用作披露重大非公开信息并履行公平披露规则 (Regulation FD) 规定的披露义务的渠道。因此，投资者除了关注 Sionna 的新闻稿、SEC 文件、公开电话会议、演示文稿和网络广播外，还应关注 Sionna 的投资者关系网站。

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述，包括但不限于关于 Sionna 对以下方面的信念和期望的明示和暗示陈述：改变 CF 治疗模式的目标；其候选产品的治疗潜力，包括它们为 CF 患者带来有意义改变的潜力；Sionna 研发计划、临床前研究和临床试验的启动、时间安排、进展和结果，包括公司正在进行的试验的顶线数据时间安排；临床试验证明 Sionna 候选产品安全性和有效性的能力，包括将 NBD1 稳定剂候选产品添加到 SOC 或用于专有双重组合以提供临床有意义的益处的潜力，包括高达野生型 CFTR 功能和半衰期的水平；Sionna 早期临床试验或临床前研究预测后期临床试验结果的能力；以及其他非历史事实的陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、“目标”、“预计”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定形式或其他类似表达来识别。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中的前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。可能导致实际结果不同的因素包括但不限于产品候选物开发固有的风险和不确定性，包括与 Sionna 计划和未来临床试验和研究的启动、时间、进展和结果有关的不确定性；公司在当前或未来临床试验中复制早期临床前研究或临床试验的积极结果的能力； Sionna 证明其 NBD1 稳定剂、互补性 CFTR 调节剂以及任何潜在的未来候选产品对其拟定适应症安全有效的能力；美国和外国的监管发展；以及总体经济、行业和市场状况。这些风险和不确定性在 Sionna 最新的 10-Q 表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中题为“风险因素”的章节中有描述。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生。此外，任何前瞻性陈述仅代表 Sionna 截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Sionna 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，除非法律要求。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何明示或暗示的陈述或保证。

媒体联系人
亚当·戴利
CG生活
212.253.8881
adaley@cglife.com

投资者联系方式
朱丽叶·拉巴多夫
ir@sionnatx.com