莫勒克林宣布启动Annamycin治疗胰腺癌的新研究

总部位于新泽西州的领先医疗保健提供商 Atlantic Health 将开展由研究人员发起的 1B/2 期研究

临床前研究表明 Annamycin 针对胰腺癌的关键因素

休斯顿，2025 年 10 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）——Moleculin Biotech, Inc. ，（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin”或“公司”），一家后期制药公司，拥有针对难治性癌症和病毒感染的广泛候选药物组合，今天宣布正在与 Atlantic Health 合作开展一项由研究者发起的 1B/2 期单臂研究，评估 Annamycin 用于晚期胰腺癌三线（“3L”）治疗的效果。

胰腺癌是全球死亡率最高的癌症，也是癌症死亡的第七大原因，其治疗仍面临严峻挑战。然而，最近的临床前研究表明，Annamycin 可能靶向与该疾病相关的关键因素，展现出其作为一种新型治疗选择的潜力。

Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 表示：“我们很高兴能与 Atlantic Health 合作，推进 Annamycin 在胰腺癌治疗中的研发。Atlantic Health 之所以有兴趣资助并开展这项研究，是因为在多次美国癌症研究协会 (ACR) 会议上，Annamycin 展示了令人信服的临床前数据，这些数据表明 Annamycin 在临床前研究中对胰腺癌及其相关肝转移具有高活性。我们认为，这可能与 Annamycin 对胰腺的高亲和力和在胰腺中的富集能力有关，尤其是考虑到现有疗法难以实现胰腺充分吸收药物这一众所周知的挑战。此外，最近发表的数据¹表明，Annamycin 的主要靶点——拓扑异构酶 II 的上调与胰腺癌患者的低生存率高度相关，因此我们拥有一个高度验证的胰腺癌靶点。此外，Annamycin 已证实无心脏毒性，这可能使蒽环类药物首次可用于慢性或维持治疗。”我们相信胰腺癌可能为Annamycin带来一个重要的额外机会。Annamycin用于治疗肺部转移性软组织肉瘤（MB-107）的临床研究，在近期结束的维持治疗中展现出良好的效果。

“这项研究进一步巩固了我们推进和开发 Annamycin 的努力，我们将通过多项由研究人员发起的研究，释放其作为多种其他类型癌症治疗方案的潜力，”Klemp 先生继续说道。“迄今为止获得的初步临床前数据令我们备受鼓舞，我们相信 Annamycin 对于那些仍存在重大未满足需求的患者（例如胰腺癌）来说，是一个非常有前景的候选药物。”

“胰腺癌仍然是最具破坏性且最难治疗的恶性肿瘤之一，一旦患者病情进展至一线和二线治疗无法治愈，治疗选择将十分有限，”该研究的首席研究员、大西洋健康中心的医学博士 Angela Alistar 表示。“尤其对于三线治疗方案，由于生存率较低，目前尚无获批的标准治疗方案。我们致力于推动该领域的创新，并基于 Annamycin 在多种癌症治疗中展现出的一致的安全性和有效性（包括临床和临床前数据），我们相信这代表着一个解决这一尚未得到满足的巨大需求的绝佳机会。”

就计划中的研究而言，Moleculin 将供应 Annamycin，并负责向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交并维护新药临床试验申请 (IND)，Atlantic Health 的 Alistar 博士将负责开展 1B/2 期研究。Moleculin 估计，从 2026 年到 2030 年进行这项试验（用于长期随访）的额外成本约为 100 万美元，主要用于药物供应和外部实验室测试。

Annamycin，又名纳柔比星（naxtarubicin），目前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格和孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性AML，此外还获得了用于治疗STS肺转移的孤儿药资格认定。此外，Annamycin还获得了欧洲药品管理局（EMA）的治疗复发或难治性AML的孤儿药资格认定。

Moleculin目前正在进行关键的2B/3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、自适应设计研究，评估Annamycin联合阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，Annamycin和Ara-C的组合被称为“AnnAraC”）治疗诱导治疗后难治或复发（R/R）的急性髓系白血病（AML）成年患者。这项3期“MIRACLE”试验（源自Moleculin R /R AML A nnAraC Cl inical E评估）是一项全球性审批试验，包括美国、欧洲和中东的研究中心。

如需了解更多关于 MIRACLE 试验的信息，请访问clinicaltrials.gov并参考编号 NCT06788756。此外，欧盟临床试验信息请访问 euclinicaltrials.eu，参考编号为 2024-518359-47-00。

关于 Atlantic Health

大西洋健康 (Atlantic Health) 处于医学领域的前沿，为新泽西州、宾夕法尼亚州和纽约都会区的优质医疗保健树立了标杆。大西洋健康拥有 24,000 名团队成员和 7,779 多名附属医生，致力于打造更健康的社区，服务范围覆盖新泽西州一半以上的地区，包括 14 个县和 750 万居民。

该非营利系统提供超过 550 个医疗服务，包括其八家医院：位于新泽西州莫里斯敦的大西洋健康莫里斯敦医疗中心、位于新泽西州萨米特的大西洋健康瞭望医疗中心、位于新泽西州牛顿的大西洋健康牛顿医疗中心、位于新泽西州庞普顿平原的大西洋健康奇尔顿医疗中心、位于新泽西州哈克特斯敦的大西洋健康哈克特斯敦医疗中心、位于新泽西州莫里斯敦的大西洋健康戈里布儿童医院、位于新泽西州麦迪逊的大西洋康复研究所和位于新泽西州弗里霍尔德的大西洋健康中央州立医疗中心。

欲了解更多信息，请访问www.atlantichealth.org 。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于临床三期的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选药物研发。该公司的主导产品 Annamycin 是新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，并减少目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子生物学/ R AML A nnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键的、适应性设计的 3 期临床试验，旨在评估 Annamycin 与阿糖胞苷（合称 AnnAraC）联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 FDA 的协助下，公司成功完成了 1B/2 期临床试验 (MB-106)，相信其已大大降低了 Annamycin 获批用于治疗 AML 的开发风险。该研究仍需提交适当的申请，并可能获得 FDA 及其海外同行的进一步反馈。

此外，公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin公司还拥有一系列抗代谢药物，包括WP1122，有望用于治疗致病病毒以及某些癌症。

有关该公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并通过X 、 LinkedIn和Facebook进行联系。

前瞻性陈述

本新闻稿中的一些陈述属于《1933 年证券法》第 27A 条、《1934 年证券交易法》第 21E 条和《1995 年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于所述研究者发起的临床试验的开始时间。为了开展本新闻稿中所述的临床试验，Moleculin 将需要大量额外融资（公司对此没有承诺），本新闻稿中描述的里程碑假设公司有能力及时获得此类融资。尽管 Moleculin 认为此类前瞻性陈述中反映的预期在作出之日是合理的，但事实证明，这些预期与此类前瞻性陈述表达或暗示的结果存在重大差异。 Moleculin 试图通过诸如“相信”、“估计”、“预期”、“期望”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“或许”、“将”、“应该”、“大约”或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括第 1A 项下讨论的因素。“风险因素”包含在我们最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-K 表中，并在我们的 10-Q 表文件和向 SEC 提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表其日期的观点。我们不承担更新本新闻稿中任何前瞻性陈述以反映其日期之后发生的事件或情况或反映意外事件的发生的义务。

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¹ Zhou, Z., Liu, S., Zhang, M. 等。“共表达分析显示拓扑异构酶 2-Alpha 过表达与胰腺腺癌预后不良相关”。Dig Dis Sci 62, 2790–2800 (2017)。https: //doi.org/10.1007/s10620-017-4718-4 ；

Kisling, SG, Natarajan, G., Pothuraju, R. 等。“预后相关基因对胰腺肿瘤转移的影响：全球生物信息学研究的经验教训”。《癌症转移评论》40, 721–738 (2021)。https: //doi.org/10.1007/s10555-021-09991-1