Tango Therapeutics 报告了在 MTAP 缺失癌症患者中进行的 Vopimetostat（TNG462）1/2 期临床试验的积极数据

– 2L MTAP-del 胰腺癌的中位无进展生存期 (mPFS) 为 7.2 个月，客观缓解率 (ORR) 为 25% –

– 与 RAS(ON) 抑制剂的联合研究正在进行中，预计 2026 年公布数据 –

– 在组织学类型无关的多发性晚期难治性癌症患者队列中，49% 的客观缓解率和 9.1 个月的中位无进展生存期进一步证明了该疗法的强效活性 –

公司将于美国东部时间今天上午 8:30 召开电话会议。

波士顿，2025 年 10 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于发现和提供下一代精准癌症药物的临床阶段生物技术公司 Tango Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TNGX）今天宣布，其正在进行的 vopimetostat (TNG462) 治疗 MTAP 缺失癌症患者的 1/2 期研究取得了积极数据。

Tango Therapeutics 总裁兼首席执行官 Barbara Weber 医学博士表示：“今天，我们将展示我们领先的 PRMT5 抑制剂 vopimetostat 的实质性数据集，它有可能成为治疗多种难以治疗的 MTAP-del 癌症（首先是胰腺癌）的转折点。” “在纳入试验的16种癌症类型中，中位随访时间为9.4个月的患者客观缓解率(ORR)为27%，这支持了vopimetostat作为同类最佳PRMT5抑制剂的潜力。在二线MTAP缺失的胰腺癌患者中，中位无进展生存期(PFS)为7.2个月，ORR为25%，是历史对照研究结果的两倍以上，这支持了我们决定在2026年针对该患者群体启动一项关键性试验。鉴于FDA已同意每日一次250毫克的推荐剂量，我们预计该研究将迅速完成患者招募，凸显vopimetostat有望成为首个上市的MTAP选择性PRMT5抑制剂。”

韦伯博士继续说道：“我们正在进行的vopimetostat联合两种Revolution Medicines (RVMD) RAS(ON)抑制剂的研究正在快速招募患者，预计将于2026年公布该研究的安全性和有效性数据。今天，我们还公布了vopimetostat 1/2期临床试验中组织学类型不限队列的数据，该队列的客观缓解率(ORR)为49%，中位无进展生存期(mPFS)为9.1个月（不包括肉瘤）。这些来自组织学类型不限队列的数据表明，vopimetostat除了在胰腺癌和肺癌中具有治疗潜力外，在多种癌症中也具有治疗潜力，并为在大量存在未满足医疗需求的患者群体中进行临床开发提供了更多选择。总之，我们目前提供的疗效数据，以及迄今为止良好的耐受性，进一步证实了vopimetostat有望成为首个也是同类最佳的PRMT5抑制剂，适用于多种MTAP缺失型癌症患者。”

“目前晚期胰腺癌患者的标准治疗方案是多药联合化疗，但疗效有限，且副作用会严重影响患者的生活质量，”丹娜-法伯癌症研究所胃肠癌中心主任兼黑尔家族胰腺癌研究中心主任布莱恩·沃尔平医学博士、公共卫生硕士表示，“这些初步数据表明，vopimetostat有望显著改变晚期胰腺癌患者的治疗现状，它不仅疗效更持久，而且安全性和耐受性更佳，每日只需服用一次，无需像静脉化疗那样进行静脉注射。”

各项研究适应症的疗效结果：

• 截至2025年9月1日，共纳入179例患者，涵盖所有组织学类型，其中154例接受了活性剂量（200毫克及以上）。另有94例肿瘤可评估患者在疗效分析前6个月以上入组，无论最终结果如何均纳入分析。按癌症类型划分：
  • ORR：27%
  • 数据转化率：78%
  • mPFS：6.4 个月
• 截至 2025 年 9 月 1 日，94 名患者中有 37 名仍在接受治疗。
  

胰腺癌患者的疗效结果

• 截至2025年9月1日，共纳入64例胰腺癌患者。其中39例患者接受了活性剂量治疗，且入组时间距分析时间超过6个月；这些患者：
  • 二线胰腺癌患者的客观缓解率：25%
  • 所有胰腺癌患者的客观缓解率：15%
  • 所有胰腺癌患者的疾病控制率：71%
  • 二线治疗患者的中位无进展生存期：7.2 个月
  • 三线及以上患者的中位无进展生存期：4.1 个月
• 中位随访时间：7.8 个月
  

胰腺癌发展策略

• 在与FDA就本季度晚些时候进行的试验设计进行磋商后，该公司计划启动一项全球性、随机、关键性研究，纳入已接受过一线治疗的MTAP缺失型胰腺癌患者，比较每日一次服用250毫克vopimetostat的患者与接受四种标准化疗方案之一的患者。该公司预计该研究将招募约300名患者，并计划于2026年开始招募。
• 一项针对既往接受过治疗的MTAP-del/RAS突变型胰腺癌和肺癌患者的Vopimetostat联合RAS(ON)多选择性抑制剂daraxonrasib以及RAS(ON) G12D选择性抑制剂zoldonrasib（均来自Revolution Medicines，RVMD）的I/II期联合用药研究正在进行中，目前已成功招募到大量患者。该研究的首个剂量递增队列已完成全部入组（n=7），后续入组仍在进行中。迄今为止，Vopimetostat联合daraxonrasib和zoldonrasib均显示出良好的耐受性，且各化合物的暴露量均在有效范围内。第二个队列已于10月初启动。预计在确定后续剂量后，将开始招募一线治疗患者。该研究的数据有望支持一项针对一线MTAP-del/RAS突变型胰腺癌的关键性研究。预计将于 2026 年获得 1/2 期研究的初步数据。

肺癌登记

• 截至 2025 年 9 月 1 日，共有 41 名 2L+ 肺癌患者入组，其中 12 名患者已接受活性剂量治疗，且入组时间距分析时间已超过 6 个月。
• 新出现的数据与预期相符，公司预计将于 2026 年提供安全性和有效性更新。

组织学类型无关人群的疗效结果：

• 截至2025年9月1日，共有41名患有13种不同癌症的患者入组，并接受了有效剂量治疗，且首次给药时间距分析时间已超过6个月。该队列不包括胰腺癌和肺癌（正在组织学特异性队列中进行评估）以及肉瘤（未观察到疗效，n=0/9）。在该组织学不限的队列中：
  • ORR：49%
  • 数据转化率：89%
  • mPFS：9.1 个月

安全性和耐受性
与先前报道的数据一致，vopimetostat 每日一次 250 mg 的耐受性良好，该剂量已获得 FDA 批准，并具有潜在的同类最佳安全性。最常见的治疗相关不良事件 (TRAE) 主要为 1 级，包括恶心 (26%)、贫血 (20%)、疲乏 (19%)、味觉障碍 (19%) 和血小板减少症 (13%)。未发生 4 级或 5 级治疗相关不良事件。除 13% 的患者出现贫血外，3 级不良事件罕见。截至 2025 年 9 月 1 日，未发生因药物相关剂量而停药的情况，仅有 8% 的每日一次 250 mg 治疗患者需要将剂量减少至每日一次 200 mg。

研究设计
这项 I/II 期研究 ( NCT05732831 ) 是一项多中心、开放标签的首次人体研究，受试者为实体瘤患者，且肿瘤已确诊为 MTAP 纯合缺失。研究的第一部分为开放标签的剂量递增试验，第二部分为针对特定 MTAP 缺失肿瘤类型的开放标签剂量扩展/优化试验。

投资者网络直播和电话会议信息
公司将于美国东部时间2025年10月23日上午8:30召开电话会议，讨论这些数据。您可以通过公司网站www.tangotx.com“投资者关系”版块的“活动与演示”页面观看网络直播。直播回放将在公司网站上保留至少30天。希望参加电话会议并参与问答环节的分析师请在此处注册。

关于Vopimetostat
Vopimetostat 是一种潜在的同类最佳口服药物，每日一次，可与 MTA 协同作用，并选择性地作用于 MTAP（甲基硫代腺苷磷酸化酶）缺失的癌细胞。MTAP 缺失发生于 10-15% 的人类癌症中，包括约 35% 的胰腺癌和 15% 的肺癌。Vopimetostat 正在进行单药治疗和联合治疗的临床研究。在正在进行的临床研究中，Vopimetostat 迄今为止已展现出良好的安全性和耐受性，并在多种肿瘤类型中显示出持久的疗效。

关于 Tango Therapeutics
Tango Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现新型药物靶点，并为癌症治疗提供新一代精准医疗方案。Tango秉持以患者为中心的理念，利用合成致死性的遗传学原理，发现并开发针对癌症关键靶点的疗法。更多信息，请访问www.tangotx.com 。

前瞻性声明
本新闻稿中的某些陈述可能构成前瞻性陈述。前瞻性陈述通常涉及未来事件、Tango未来的运营业绩和目标、疗法和联合疗法（包括Tango在研产品）的预期益处，以及Tango产品线和临床试验的预期、信念和发展目标。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“应该”、“预期”、“打算”、“将”、“目标”、“估计”、“预计”、“相信”、“预测”、“设计”、“潜在”或“继续”等词语，或这些词语的否定形式、变体或类似术语来识别前瞻性陈述。例如，关于以下内容的明示或暗示性陈述包括或构成前瞻性陈述： Weber 博士和 Wolpin 博士在本新闻稿中的陈述以及关于……的陈述：(i) 公司 PRMT5 分子作为独立疗法以及与 RAS(ON) 抑制剂联合用药的潜力，包括公司认为 vopimetostat (TNG462) 有可能在治疗 MTAP-del 癌症患者方面发挥重要作用；(ii) 公司 PRMT5 抑制剂作为单药疗法和联合疗法的临床前研究，以及预期这些研究可能为未来的开发机会铺平道路，包括预期 vopimetostat 与 RAS(ON) 抑制剂的联合用药可能成为 RAS-mut、MTAP-del 癌症的重要新疗法；(iii) 对公司分子、在研药物和候选产品的预期益处的预期； (iv) 对vopimetostat的预期，以及认为vopimetostat有潜力成为治疗MTAP缺失型胰腺癌和肺癌的一流PRMT5抑制剂，并有望率先上市；(v) 对正在进行的vopimetostat临床试验能否为明年启动胰腺癌注册试验以及我们在肺癌领域的开发策略提供信息的看法；(vi) 公司联合用药试验的计划和时间安排，包括正在进行的vopimetostat与Revolution Medicines公司两种RAS(ON)抑制剂联合用药的1/2期临床试验；(vii) 公司TNG456 1/2期临床试验的时间安排；(viii) 对计划的研究设计以及与FDA就此进行的沟通的预期；以及(ix) 预计的以下时间安排：(a) 临床试验的启动、入组、剂量递增和剂量扩展（包括联合用药研究）。 (b) 披露初步、中期、更新、补充和最终临床试验结果（包括联合用药研究）。此类前瞻性陈述受风险、不确定性及其他因素的影响，可能导致实际结果与此类前瞻性陈述所明示或暗示的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述基于估计和假设，尽管 Tango 及其管理层认为这些估计和假设是合理的，但它们本身具有不确定性。新的风险和不确定性可能不时出现，而且不可能预测所有风险和不确定性。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括但不限于：在临床前测试和分析中观察到的候选产品益处，在后续的临床前研究或临床试验中，或在更广泛的患者群体中使用时（如果获准商业销售），可能不会显现出来； Tango在开展临床试验方面经验有限（目前和将来都依赖第三方开展临床试验），可能无法按预期启动临床试验（包括开设临床试验中心、给首例患者给药以及持续招募和给足够数量的临床试验参与者给药），可能无法按预期时间表继续给药、启动剂量递增和/或剂量扩展，也可能无法在预期的时间范围内（甚至根本无法）生成或报告临床试验结果（包括最终、初始、中期、更新的临床试验结果或额外的安全性和有效性数据以及机制验证和概念验证）；未来发布的临床试验数据可能与我们当前和未来临床试验的初始或中期数据存在重大差异；Tango的在研产品可能对人体不安全或无效；Tango的运营历史有限，迄今为止尚未从产品销售中获得任何收入，并且可能永远无法实现盈利；其他公司可能比本公司更快地识别和开发候选产品，并在本公司之前将其商业化；由于技术、财务或其他原因，本公司可能无法按预期时间表识别候选产品；由于技术或财务或其他原因，本公司可能无法按时或根本无法提交候选产品的IND申请；本公司现金资源的消耗速度可能比预期更快；本公司未来需要筹集资金，如果我们无法在需要时或以优惠条件筹集资金，我们将被迫推迟、缩减或终止部分研发项目或未来的商业化工作（这可能会推迟IND申请的提交、患者给药、剂量扩展的启动、临床试验结果的报告以及新药申请的提交）；由于安全性或有效性原因，本公司可能无法推进临床前研发项目进入临床试验阶段，或无法实现候选产品的商业化，或者由于超出我们控制范围的因素，我们可能会在上述方面遭遇重大延误；公司可能无法获得孤儿药或快速通道资格认定带来的益处（此类认定也可能无法加快任何预期的审批进程）；我们的候选产品作为单药和/或联合用药在患者身上的预期疗效可能无法实现；公司在临床试验的启动、入组或给药，或临床试验结果的公布方面可能会遇到延误或困难；Tango可能无法识别或发现其他候选产品，或者可能将有限的资源用于开发特定的候选产品或适应症，而未能充分利用可能更有利可图或更有可能成功的候选产品或适应症；公司的候选产品可能会引起不良或其他不良副作用（或可能无法显示出必要的疗效），这可能会导致监管审批的延迟或阻碍；我们依赖一家或少数几家第三方开展临床试验以及生产原料药和制剂（包括目前由单一供应商提供的原料药）；政府监管可能会对公司的业务产生负面影响，包括《生物安全法案》（BIOSECURE Act）的潜在批准；贸易限制（例如制裁或关税）、法律诉讼或执法以及通货膨胀率对我们的业务、财务状况和经营业绩的影响；美国食品药品监督管理局或其他政府机构资金不足或运作中断可能会延长新药审查和/或批准所需的时间，或妨碍这些机构履行我们业务运营所依赖的业务职能（这可能会对我们的业务产生负面影响）；美国总统政府对政府机构和/或候选产品审批方式的不确定性可能会给我们的业务带来挑战，或使开发新疗法候选产品的成本更高；我们的成功取决于我们能否获得并维持我们技术和候选产品的专利和其他专有保护；以及已获得的知识产权保护范围可能不够广泛。有关风险、不确定性和假设的更多信息，请参阅 Tango 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件，包括 Tango 截至 2024 年 12 月 31 日止财政年度的 10-K 表格年度报告（及其最新 10-Q 表格季度报告的补充和/或修订版）中提及的风险因素。您不应过分依赖本新闻稿中的前瞻性陈述，这些陈述仅代表发布之日的观点，并受本文中警示性声明的约束。Tango 特此声明不承担更新这些前瞻性陈述的任何义务。

投资者和媒体：
伊丽莎白·希金
IR@tangotx.com
media@tangotx.com