BioCryst将在美国过敏、哮喘与免疫学会2025年科学年会上展示新的儿科HAE数据

北卡罗来纳州研究三角园区，2025 年 10 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）-- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：BCRX）今天宣布，该公司将在 2025 年 11 月 6 日至 10 日在佛罗里达州奥兰多举行的美国过敏、哮喘和免疫学学院 (ACAAI) 年度科学会议上展示四份摘要。数据将包括 APeX-P 试验的第二次中期分析结果，该试验评估了每日一次口服颗粒剂^ORLADEYO® （berotralstat）对 2 至 12 岁以下遗传性血管性水肿 (HAE) 儿科患者的长期预防作用，以及 HAE 对年轻患者及其护理人员的心理社会影响的研究结果。

BioCryst 海报展示包括：

• 口服预防性药物 Berotralstat 一年后 2-12 岁儿童遗传性血管性水肿的发病率；电子海报编号 R089；美国东部时间 11 月 7 日星期五下午 2:50–3:05；监测编号 15，西展厅
  
• 遗传性血管性水肿对年轻患者及其护理人员的心理社会影响；电子海报编号：R102；美国东部时间 11 月 7 日星期五下午 2:50–3:05；监测器编号：16，西展厅
  
• 患有遗传性血管性水肿的年轻患者及其护理人员的发病负担；电子海报编号：R109；美国东部时间 11 月 8 日星期六上午 11:30–11:45；监测器编号：13，西展厅
  
• 患有遗传性血管性水肿的年轻患者及其护理人员的急诊科经历；电子海报编号：R117；美国东部时间 11 月 9 日星期日下午 12:00–12:15；监控编号：13，西展厅
  

除了在指定时间在展厅展出外，电子海报还将于 2025 年 11 月 6 日星期四美国东部时间上午 8:00 开始在 ACAAI 网站上在线和按需向已注册的与会者开放。

关于 ORLADEYO ^® （berotralstat）
^ORLADEYO® （贝罗特拉司他）是首个也是唯一一个专门用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的口服药物。每日服用一粒 ORLADEYO 胶囊，通过降低血浆激肽释放酶活性来预防 HAE 发作。

美国适应症和重要安全信息

适应症
^ORLADEYO® （berotralstat）是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和 12 岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。

使用限制
ORLADEYO 用于治疗急性 HAE 发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO 不应用于治疗急性 HAE 发作。由于 ORLADEYO 可能导致 QT 间期延长，不建议额外剂量或每日一次超过 150 毫克的剂量。

重要安全信息

当剂量高于推荐的每日一次 150 毫克剂量时，观察到 QT 延长增加，并且具有浓度依赖性。

接受 ORLADEYO 治疗的患者最常见的不良反应（≥10% 且高于安慰剂）是腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。

对于中度或重度肝功能不全（Child-Pugh B 或 C）的患者，建议将剂量减少至 110 毫克，每日一次，与食物一起口服。

贝罗曲司他（Berotralstat）是P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物。P-gp诱导剂（例如利福平、圣约翰草）可能会降低贝罗曲司他血浆浓度，从而降低奥拉迪尤（ORLADEYO）的疗效。不建议将P-gp诱导剂与奥拉迪尤（ORLADEYO）合用。

150毫克剂量的奥拉迪尤是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂。对于主要经CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的合并用药，建议进行适当的监测和剂量调整。300毫克剂量的奥拉迪尤是P-gp抑制剂。与奥拉迪尤联合用药时，建议对P-gp底物（例如地高辛）进行适当的监测和剂量调整。

ORLADEYO 对 12 岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。

目前尚无足够数据表明奥拉地平在妊娠期使用存在药物风险。尚无关于贝罗曲司他是否在母乳中存在、其对母乳喂养婴儿的影响及其对泌乳量的影响的数据。

要报告疑似不良反应，请联系 BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，电话 1-833-633-2279 或 FDA，电话 1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch 。

请参阅完整的处方信息。

关于BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals 是一家全球性生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst 利用其在结构引导药物设计方面的专业知识，开发同类首创或最佳的口服小分子和蛋白质疗法，以治疗难治性疾病。BioCryst 已将首个每日一次口服血浆激肽释放酶抑制剂 ORLADEYO® (berotralstat) 商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发。欲了解更多信息，请访问www.biocryst.com或在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关 BioCryst 对 12 岁以下 HAE 儿科患者的期望的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，并受风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。可能影响本文所含前瞻性陈述的一些因素包括：临床试验的中期结果不一定能预测最终结果； FDA 或其他适用监管机构可能不会在预期的时间内批准 ORLADEYO 用于治疗 2 至 11 岁患有 HAE 的儿科患者，或者根本不批准，最终可能确定开发计划或其执行存在缺陷，可能需要额外的信息或研究，可能不同意我们的安全性和有效性结论，可能施加某些限制、警告或其他要求，可能对 ORLADEYO 施加临床暂停，或者可能保留、延迟或撤销 ORLADEYO 的市场批准。请参阅 BioCryst 定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是 BioCryst 最新的 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告，这些文件确定了可能导致实际结果与 BioCryst 前瞻性陈述中的结果大不相同的重要因素。

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