Sionna Therapeutics宣布启动PreciSION CF二期临床试验 评估NBD1稳定剂SION-719在囊性纤维化受试者中联合标准治疗的效果

SION-719 是首个在囊性纤维化患者中评估的 NBD1 稳定剂

预计 2026 年中期将公布主要数据

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 10 月 21 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Sionna Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SION）是一家临床阶段生物制药公司，其使命是通过开发使囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白功能正常化的新型药物来彻底改变囊性纤维化 (CF) 的当前治疗模式，今天宣布启动 PreciSION CF 第 2a 期概念验证 (POC) 试验，评估 SION-719（一种一流的核苷酸结合结构域 1 (NBD1) 稳定剂）添加到 Trikafta ^® （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）（CF 的当前标准护理 (SOC)）时的效果。

Sionna首席医疗官Charlotte McKee医学博士表示：“CFTR蛋白的NBD1结构域在CFTR的折叠、稳定性和运输至细胞表面的过程中起着至关重要的作用，但目前获批的CF疗法均无法直接稳定NBD1。我们很高兴启动首个临床试验，以评估NBD1稳定剂在CF患者中的疗效。我们对NBD1的潜力充满信心，并相信将SION-719添加到标准治疗中可以显著改善CFTR的功能，并带来具有临床意义的改善。如果试验成功，我们相信这将是验证NBD1机制的重要一步，并将提供证据证明NBD1稳定剂在机制上与标准治疗的组成部分不同，且具有协同作用。”

PreciSION CF 2a 期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉 POC 研究，入组 F508del 纯合子成年 CF 患者，并接受医生处方的稳定剂量 Trikafta 治疗。该试验旨在评估 SION-719 与 SOC 联用时的安全性、耐受性和药代动力学 (PK)，并评估 CFTR 功能的变化（以汗液氯化物水平衡量，这是 CFTR 功能的重要指标）。PreciSION CF 试验正在多个研究中心进行，包括 CF 基金会支持的治疗学发展网络 (TDN) 中的研究中心，该网络是全球最大的 CF 临床试验网络。预计 2026 年中期将获得主要数据。

在最近对健康志愿者进行的1期临床试验中，SION-719总体耐受性良好，并超过了药代动力学浓度目标。根据Sionna的临床前囊性纤维化人支气管上皮(CFHBE)检测结果，该结果表明，SION-719添加到SOC中后，有可能带来比SOC更显著的临床意义的改善，包括将CFTR功能恢复到野生型水平。Sionna最近还成功完成了一项与咪达唑仑（一种敏感的CYP3A4底物）的药物相互作用研究，证实了SION-719可以按照其说明书与Trikafta联合使用。

有关 PreciSION CF 第 2a 阶段试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov 。

关于 Sionna Therapeutics
Sionna Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发能够使囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR) 功能正常化的新型药物，彻底改变囊性纤维化 (CF) 的现有治疗模式。Sionna 的目标是为 CF 患者提供差异化药物，通过直接稳定 CFTR 的核苷酸结合结构域 1 (NBD1)，使其 CFTR 功能尽可能恢复正常。Sionna 认为，NBD1 的稳定对于显著改善 CF 患者的临床疗效和生活质量至关重要。Sionna 依托联合创始人十多年来在 NBD1 方面的研究成果，正在推进一系列旨在修复 NBD1 基因 F508del 突变缺陷的小分子药物研发管线。此外，Sionna 还在开发一系列互补的 CFTR 调节剂，旨在与其 NBD1 稳定剂协同作用，以改善 CFTR 功能。有关 Sionna 的信息，请访问www.sionnatx.com 。

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