SpringWorks Therapeutics宣布在《临床肿瘤学杂志》上发表OGSIVEO®（nirogacestat）治疗成人硬纤维瘤的3期DeFi试验的长期疗效和安全性数据

长期连续OGSIVEO治疗长达4年与肿瘤尺寸进一步缩小、客观缓解率提高、硬纤维瘤症状持续改善和一致的安全性特征相关

康涅狄格州斯坦福德2025年10月21日（环球新闻网）-- SpringWorks Therapeutics，Inc.，德国达姆施塔特默克KGaA旗下的医疗保健公司今天宣布，OGSIVEO®（nirogacestat）III期DeFi试验的长期疗效和安全性数据发表在《临床肿瘤学杂志》（JCO）上，OGSIVEO®（nirogacestat）是一种口服γ分泌酶抑制剂，用于治疗患有进展性硬纤维瘤的成年人。DeFi的长期随访数据是一项全球、随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，此前已在2024年结缔组织肿瘤学会会议上公布。JCO上发布的新结果采用了2024年12月的数据截止日期（临床试验的最终数据剪辑），并表明OGSIVEO的长期治疗与肿瘤大小进一步缩小、客观缓解率（ORR）增加以及额外的部分缓解（PR）和完全缓解（CR）、患者报告的结局持续改善有关，与用于试验主要分析的2022年4月数据相比，安全性特征一致。JCO电子出版物可通过以下链接访问：https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO-25-00582。

“硬纤维瘤是一种局部侵袭性且复杂的肿瘤，其不可预测的生长会导致严重疼痛、功能障碍和情绪困扰。对于许多患者来说，这些肿瘤以经常被低估的方式扰乱了日常生活，因此提供持久症状缓解和肿瘤控制的先进治疗选择可以为患者带来有意义的改变，”医学博士Ravin Ratan说，医学博士，德克萨斯大学休斯顿MD安德森癌症中心肿瘤医学部肉瘤医学肿瘤科副教授，JCO出版物的主要作者。“虽然许多患者的最佳治疗持续时间可能会有所不同，并且最好由患者个人和医生决定，但JCO上发布的新数据为医生提供了有关nirogacestat长期安全性和有效性的更多信息，并将有助于为治疗决策提供信息并改善患者护理。”

在之前发表在《新英格兰医学杂志》上的3期DeFi试验主要分析中，OGSIVEO在患有进展性硬纤维瘤的成年患者中显示，与安慰剂相比，在无进展生存期（PBS）、客观缓解率（ORR）和患者报告结局（PRO）方面有显着改善（DT;中位[范围]暴露量：20.6 [0.3-33.6]个月）。1在JCO出版物中，对随机分配至OGSIVEO的患者进行了长期疗效和安全性评估，并随访至最终数据截止日期2024年12月。这些患者接受OGSIVEO治疗的中位持续时间为33.6（0.3至61.8）个月。

长期OGSIVEO治疗可提高客观缓解率（ORR）。虽然第1年的ORR为34.3%（n = 24），但在接受OGSIVEO长达4年的患者中，该比例增加至45.7%（n = 32），自主要分析以来，新增3例完全缓解（CR）和3例部分缓解（PR），总共产生24例（34.3%）PR和8例（11.4%）CR。根据RECIST 1.1连续OGSIVEO治疗，目标肿瘤大小较基线的中位数最佳下降百分比在第一年为-32.3%（n=46），对于完成至少四年治疗的患者为-75.8%（n=15）。疼痛、硬纤维瘤特定症状严重程度、硬纤维瘤特定身体功能、整体健康状况/生活质量和角色功能的患者报告结局（PRO）的改善很早就发生了（早在第2周期，即第一个治疗后时间点，如主要分析中所披露的），并且在接受OGSIVEO治疗后持续了长达45个月的治疗。

总体而言，在治疗的第2年、第3年和第4年，频繁报告的治疗后出现的不良事件（TEAE）的发生率和严重程度降低。在接受OGSIVEO治疗的患者中报告的最常见的不良事件（>15%）是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。请参阅以下重要安全信息，包括与腹泻、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素瘤皮肤癌、电解质异常和胚胎-胎儿毒性相关的注意事项。

医学博士Uche Iloeje说：“我们很高兴长期连续nirogacestat治疗长达四年，与额外的晚期反应和进一步缩小肿瘤尺寸有关。”SpringWorks Therapeutics高级副总裁兼全球医疗事务主管。“这些数据代表了一项长期接触任何治疗硬纤维瘤的全身性药物的随机对照临床试验的最大规模前瞻性分析，并为OGSIVEO对硬纤维瘤患者的益处提供了宝贵的见解。”

关于DeFi试验DeFi（NCT 03785964）是一项全球性、随机（1：1）、多中心、双盲、安慰剂对照的关键III期试验，旨在评估nirogacestat在患有进展性硬纤维瘤的成年患者中的疗效、安全性和耐受性。该研究的双盲阶段随机分配了142名患者（尼罗加西他，n=70;安慰剂n=72），每天两次接受150毫克尼罗加西他或安慰剂。关键合格标准包括筛选前12个月内根据实体瘤缓解评价标准（RECIST 1.1）测量的肿瘤进展至少20%。主要终点是无进展生存期（通过盲法独立中心审查评估）或任何原因死亡。次要和探索性终点包括安全性和耐受性指标、客观缓解率、缓解持续时间、磁共振成像（MRI）评估的肿瘤体积变化以及患者报告的结局变化。DeFi还包括开放标签扩展阶段。

关于硬纤维瘤

硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的软组织肿瘤，可能会严重、使人衰弱，在极少数情况下，当重要结构受到影响时，会危及生命。3，4

硬纤维瘤最常见于20至44岁的患者中，女性的患病率高出两到三倍。5，6在美国，每年有多达1650人被诊断出患有硬纤维瘤。5，7，8

尽管硬纤维瘤不会转移，但手术切除后复发率高达77%。6，9硬纤维瘤专家和治疗指南现在建议将系统性治疗作为大多数需要治疗的肿瘤部位的一线干预措施。10，11

关于OGSIVEO®（nirogacestat）OGSIVEO®（nirogacestat）是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，已获得美国和欧盟批准，作为单药治疗患有进展性硬纤维瘤且需要系统治疗的成年患者。

FDA和EMA已授予OGSIVEO孤儿药称号，用于治疗硬纤维瘤。

重要安全性信息

警告和注意事项

不良反应

药物相互作用

要报告疑似不良反应，请联系SpringWorks Therapeutics，电话1-888-400-SWTX（1-888-400-7989）或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

请参阅OGSIVEO的完整处方信息以了解更多信息。

关于SpringWorks Therapeutics SpringWorks Therapeutics是德国达姆施塔特默克KGaA旗下的医疗保健公司，是一家商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见肿瘤患者的生活。我们开发并正在商业化第一种也是唯一一种FDA和EC批准的用于成人硬纤维瘤的药物，以及第一种也是唯一一种FDA和EC批准的用于成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF 1-PN）的药物。我们还在为患有其他罕见肿瘤和血液癌症的患者推出一系列新型靶向治疗候选产品。

欲了解更多信息，请访问www.springworkstx.com并在X、LinkedIn、Facebook、Instagram和YouTube上关注@SpringWorksTX。

关于德国达姆施塔特默克KGaA默克KGaA德国达姆施塔特是一家领先的科技公司，业务涵盖生命科学、医疗保健和电子领域。超过62，000名员工致力于通过创造更快乐、更可持续的生活方式来为数百万人的日常生活带来积极的改变。从提供加速药物开发和制造的产品和服务，到发现治疗最具挑战性疾病的独特方法，再到实现设备智能化-该公司无处不在。2024年，德国达姆施塔特默克KGaA在65个国家/地区的销售额达到212亿欧元。

该公司在国际上拥有“默克”名称和商标的全球权利。唯一的例外是美国和加拿大，德国达姆施塔特默克KGaA的业务部门在生命科学领域以MillipororeSigma、医疗保健领域的MED Serono和电子领域的MED Electronics运营。自1668年成立以来，科学探索和负责任的企业家精神一直是公司技术和科学进步的关键。时至今日，创始家族仍然是这家上市公司的多数所有者。

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