Pharming Group宣布在2025年美国过敏与临床免疫学会（ACAAI）年会上进行展示，呈现其在罕见病领域的新数据

荷兰莱顿，2025 年 10 月 20 日： Pharming Group NV（“Pharming”或“公司”）（泛欧交易所代码：PHARM；纳斯达克股票代码：PHAR）今天宣布，12 篇摘要已被接受在 11 月 6 日至 10 日在佛罗里达州奥兰多举行的美国过敏、哮喘和免疫学学院 (ACAAI) 2025 年年度科学会议上发表。

五张海报将展示RUCONEST®（重组C1酯酶抑制剂）的积极新临床、经济学和比较数据，以及其在按需治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 中的作用。七张海报将重点介绍Joenja®（leniolisib）在现实世界中有效性的新证据，包括来自III期儿科试验的更多结果，以及对活化磷酸肌醇3-激酶δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS) 中儿科和照护者负担的深入理解。

Pharming 首席医疗官 Anurag Relan 评论道：
我们非常荣幸地看到，我们在遗传性血管性水肿 (HAE) 和活化磷酸肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS) 方面的科学贡献在今年的 ACAAI 大会上得到了认可，并有大量论文摘要被录用。这项工作彰显了我们研究的严谨性以及我们对提升患者护理的承诺。我们期待在 11 月的会议上向医学界展示新的数据。

演示详情：

RUCONEST®

研究标题：重组 C1 抑制剂与 Sebetralstat 用于 HAE 按需治疗的间接治疗比较 (ITC)
主讲作者：约翰·安德森博士，医学博士，美国阿拉巴马州伯明翰市 AllerVie Health 和美国阿拉巴马州伯明翰市阿拉巴马大学伯明翰分校
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 4:05（美国东部时间）
监视器： 14

研究标题： rhC1-INH 与 Sebetralstat 治疗 HAE 发作的成本效益比较
主讲作者： Jonathan A. Bernstein 博士，医学博士，美国俄亥俄州辛辛那提市 Advanced Allergy Services, LLC 和美国俄亥俄州辛辛那提市 Bernstein Clinical Research Center, LLC
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 4:05（美国东部时间）
显示器： 16

研究标题：使用当代事件发生时间终点定义重新分析 rhC1-INH 临床数据
主讲作者： Joseph R. Harper，Pharmd，Pharming Healthcare，Inc. Warren，新泽西州，美国
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 5:05（美国东部时间）
监视器： 15

研究标题：绘制 HAE 临床试验中患者报告结果指标
主讲作者： Michael Manning 博士，医学博士，美国亚利桑那州斯科茨代尔过敏哮喘与免疫学协会有限公司和美国亚利桑那州凤凰城亚利桑那大学医学院凤凰城分校
海报日期/时间： 2025 年 11 月 9 日星期日上午 11:45（美国东部时间）
监视器： 13

研究标题：临床医生对按需 HAE 治疗试验中观察到的治疗效果的修正因素的看法
主讲作者： Raffi Tachdjian 博士，医学博士、公共卫生硕士，美国加利福尼亚州洛杉矶加利福尼亚大学大卫·格芬医学院过敏与临床免疫学系，美国加利福尼亚州圣莫尼卡普罗维登斯圣约翰健康中心过敏与免疫学系
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 8 日星期六下午 12:15（美国东部时间）
监视器： 13

Joenja®（leniolisib）
研究标题： Leniolisib 在减少 APDS 患者感染方面的有效性
主讲作者： Niraj C. Patel 博士，医学博士，理学硕士，美国北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学儿科过敏和免疫学系
海报发布日期/时间： 11 月 7 日星期五，下午 3:50（美国东部时间）
监视器： 20

研究标题： Leniolisib 对 APDS 患者医疗利用率的影响
演讲作者： Ami Claxton，博士，硕士，Pharming Healthcare，Inc.，美国新泽西州沃伦
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 4:05（美国东部时间）
监视器： 20

研究标题：接受 Leniolisib 治疗的 APDS 儿科患者的症状/生活质量
主讲作者： Jason Bradt，医学博士，Pharming Healthcare，Inc.，美国新泽西州沃伦
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 4:35（美国东部时间）
监视器： 20

研究标题：成人/儿科对 APDS 和 Leniolisib 的看法和经验：上诉
演讲作者： Amanda Harrington 博士，Pharming Healthcare Inc.，美国新泽西州沃伦
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 2:35（美国东部时间）
监视器： 20

研究标题： APDS 疾病负担：儿科和青少年护理人员的观点
主讲作者： Joud Hajjar 博士，医学博士、哲学博士、硕士，美国德克萨斯州休斯顿贝勒医学院儿科免疫学、过敏和逆转录病毒学科
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 4:20（美国东部时间）
监视器： 20

研究标题： APDS 患者对 Leniolisib 的真实依从性和持久性
主讲作者： Jessica Kuivinen，药学博士，PANTHERx Rare Pharmacy，美国宾夕法尼亚州匹兹堡
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 8 日星期六下午 12:15（美国东部时间）
监视器： 17

研究标题： APDS-CHOIR 临床结果登记中活化磷脂酰肌醇 3-激酶 δ 综合征的特征
主讲作者： Kelli Williams，医学博士，美国南卡罗来纳州查尔斯顿南卡罗来纳医科大学儿科
海报发布日期/时间： 2025 年 11 月 7 日星期五下午 2:50（美国东部时间）
监视器： 20

除了在指定时间在展厅展出外，已注册的与会者还可以从 2025 年 11 月 6 日星期四美国东部时间 08:00 开始在 ACAAI 网站上在线或按需访问电子海报。

关于遗传性血管性水肿（HAE）
遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病。1 该病由^C1酯酶抑制剂蛋白缺乏引起，这种蛋白通常存在于血液中，有助于控制炎症（肿胀）和部分免疫系统。由于 C1 抑制剂缺陷，无法充分发挥其调节功能，可能会发生生化失衡，产生不必要的肽，诱导毛细血管向周围组织释放液体，从而引起肿胀或水肿^。2

HAE 的特征是身体不同部位、呼吸道和内脏器官的皮肤自发性反复肿胀（水肿发作）。皮肤水肿通常影响四肢、面部和生殖器。几乎所有 HAE 患者都会因肠壁肿胀而出现剧烈腹痛、恶心、呕吐和腹泻^。3

咽喉、鼻腔或舌头水肿尤其危险，可能危及生命，并可能导致呼吸道阻塞。4 虽然目前尚无已知的 HAE 治愈方法，但可以治疗与血管性水肿发作相关的症状。5 全球^每10,000 人中约有¹人至每 50,000 人中约有 1 人患有 HAE。6 ^HAE经常被误诊，因为其症状与过敏或阑尾炎等许多其他常见疾病相似，从而导致诊断延误^。7

关于 RUCONEST®
RUCONEST® 是一种重组 C1 酯酶抑制剂 (rhC1INH) 蛋白替代疗法，用于治疗成人和青少年遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的急性发作。RUCONEST® 已在美国、欧洲和英国获批，是全球唯一的重组 C1 酯酶抑制剂。

RUCONEST® 通过静脉注射给药，可立即完全生物利用，从而能够在 HAE 发作时迅速干预。RUCONEST® 的推荐剂量为 50 U/kg，已被证明能够使 C1INH 活性水平正常化，这对于 HAE 的治疗具有临床意义。通过不可逆地结合并抑制凝血因子 FXII 和激肽释放酶等关键介质，RUCONEST® 可抑制缓激肽和其他炎症肽的产生，从而阻止病情进展。RUCONEST® 不适用于治疗喉部发作，因为临床研究尚未证实其对这类患者的有效性^。8

请在此处查看完整的处方信息和患者产品信息

关于活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）
APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于 2013 年首次被发现。APDS 是由PIK3CD或PIK3R1两种已知基因中的一种变异引起的，这两种基因对人体免疫细胞的发育和功能至关重要^。这些基因的变异会导致 PI3Kδ（磷酸肌醇 3-激酶 delta）通路过度活跃，导致免疫细胞无法成熟和正常运作，从而导致免疫缺陷和失调^9、10、11 APDS^的特征是各种症状^，包括严重的复发性窦肺感染、淋巴细胞增生、自身免疫和肠病^。12、13由于这些症状可能与多种疾病有关，^包括其他原发性免疫缺陷，据报道^， APDS 患者经常被误诊，诊断延迟时间^中位数为 7 年。 ¹⁴由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能导致损害随时间推移而累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤^{。12 - 15}通过基因检测可以做出确诊。全球每百万人中约有1至2人患有APDS。

关于 leniolisib
Leniolisib 是一种口服小分子磷酸肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚和以色列获批，作为首个也是唯一一个针对成人及12岁及以上儿童患者活化磷酸肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS) 的靶向治疗药物。Leniolisib 可抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，而磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸是一种重要的细胞信使，并调节多种细胞功能，例如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照的 III 期临床试验结果显示，联合主要终点指标在统计学上显著改善，反映出该药物对这些患者中观察到的免疫失调和缺陷具有良好的疗效。中期开放标签扩展数据也支持长期服用 leniolisib 的安全性和耐受性。 ^16,17目前，Leniolisib 正在欧洲经济区、日本、加拿大和其他几个国家接受监管审查^，用于治疗 APDS。Leniolisib 也正在两项针对 APDS 儿童的 III 期临床试验和^两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病 (PID) 的 II 期临床试验中进行评估。Leniolisib 对于 APDS 以外的伴有免疫失调的 PID 的安全性和有效性尚未确定。

关于Pharming Group NV
Pharming Group 是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、致残和危及生命的疾病患者的生活。我们正在开发和商业化一系列创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming 总部位于荷兰莱顿，其大部分员工在美国工作。

欲了解更多信息，请访问www.pharming.com并在LinkedIn上找到我们。

前瞻性陈述
本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设而做出的未来预期陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的内容存在重大差异。这些前瞻性陈述通过使用诸如“目标”、“抱负”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目的”、“打算”、“或许”、“里程碑”、“宗旨”、“展望”、“计划”、“大概”、“预计”、“风险”、“时间表”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”等术语和短语以及类似的术语和短语来识别。前瞻性陈述的例子可能包括有关 Pharming 对其候选产品的临床前研究和临床试验的时间和进展、Pharming 的临床和商业前景以及 Pharming 对其预计营运资金需求和现金资源的预期的陈述，这些陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于 Pharming 临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管、商业、竞争和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及 Pharming 向美国证券交易委员会提交的 2024 年年度报告和截至 2024 年 12 月 31 日的 20-F 表年度报告中描述的其他风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming 的实际结果可能与预期或暗示的结果存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均明确受本节包含或提及的警示性声明的全部限制。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，并基于 Pharming 截至本新闻稿发布之日掌握的信息。Pharming 不承担因新信息、未来事件或其他信息而公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

参考

1. Busse PJ 等人。J Allergy Clin Immunol Pract 2021；9：132-50。
2. 《自然评论药物发现》。（2025）。靶向血浆激肽释放酶治疗遗传性血管性水肿。《自然》杂志。https://www.nature.com/articles/d41573-025-00114-x
3. GARD——遗传与罕见疾病信息中心。（nd）。遗传性血管神经性水肿。美国国立卫生研究院。https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/5979/hereditary-angioneurotic-edema
4. MedlinePlus Genetics。（nd）。遗传性血管性水肿3型。美国国家医学图书馆。https://www.ncbi.nlm.nih.gov/medgen/346653
5. Beard, N., Frese, M., Smertina, E., Mere, P., Katelaris, C., & Mills, K. (2022)。遗传性血管性水肿发作的长期预防干预措施。Cochrane系统评价数据库，11，CD013403。https://doi.org/10.1002/14651858.CD013403.pub2
6. 《自然评论药物发现》。（2025）。遗传性血管性水肿：一种尚未满足需求的罕见疾病。《自然》杂志。https://www.nature.com/articles/d41573-025-00151-6
7. 《自然评论药物发现》。（2024）。改善遗传性血管性水肿的诊断。《自然》杂志。https://www.nature.com/articles/d41573-024-00101-8
8. RUCONEST。处方信息。Pharming Healthcare, Inc. 2020。
9. Lucas CL 等人，Nat Immunol. 2014；15(1):88-97。
10. Elkaim E 等人，《过敏与临床免疫学杂志》，2016；138(1):210-218。
11. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
12. 库尔特 TI 等人。 J 过敏临床免疫学杂志。 2017；139(2):597-606。
13. 马卡里 ME 等人。前免疫学。 2018；9：543。
14. Jamee M 等人。《临床过敏免疫学评论》。2020 年 12 月；59(3):323-333。
15. Condliffe AM，Chandra A. Front Immunol. 2018；9：338。
16. Rao VK 等人，《血液》。2023 年 3 月 2 日；141(9):971-983。
17. Rao VK 等人，J Allergy Clin Immunol 2024；153：265-74。
    
    

如需进一步了解公开信息，请联系：
荷兰莱顿Pharming集团
Michael Levitan，投资者关系和企业传播副总裁
电话：+1 (908) 705 1696

Saskia Mehring，企业传播经理
电话：+31 6 28 32 60 41

邮箱： investor@pharming.com

LifeSpring 生命科学传播公司，荷兰阿姆斯特丹
莱昂·梅伦斯
电话：+31 6 53 81 64 27
邮箱： pharming@lifespring.nl

美国公关
伊桑·梅特莱尼斯
电话：+1 (917) 882-9038
电子邮件： Ethan.Metelenis@ precisionaq.com

依恋

• Pharming Group 宣布在 ACAAI_EN_20OCT2025 上发表演讲