在2025年ESMO大会上提交的3期VIKTORIA-1试验的PIK 3CA野生型队列的详细结果表明，Gedatolisib方案有可能改变HR+/HER 2-晚期乳腺癌患者的实践

明尼阿波利斯，2025年10月18日（环球新闻网）-- Celcuity Inc.（纳斯达克：CELC）是一家致力于开发肿瘤学靶向疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布了gedatolisib（一种研究性泛PI 3 K/mTORC 1/2抑制剂）III期VIKTORIA-1临床试验的PIK 3CA野生型（“WT”）队列的详细疗效和安全性结果，用于激素受体阳性（“HR+”）成人，人表皮生长因子受体2阴性（“HER 2-”）、PIK 3CA WT、晚期乳腺癌（“ABC”），在CDK 4/6抑制剂和芳香酶抑制剂治疗期间或之后进展。正如之前宣布的那样，与氟维司群相比，gedatolisib三药在中位无进展生存期（“PPC”）方面表现出统计学显着且具有临床意义的改善，将疾病进展或死亡的风险降低了76%。与氟维司群相比，吉达托利西联将疾病进展或死亡的风险降低了67%。

详细的研究结果于今天（10月18日星期六）美国东部时间凌晨4：25/欧洲东部时间上午10：25在欧洲医学肿瘤学会（ESCO）大会上进行了最后的口头演讲。

在该试验中，吉达托利西三药的中位无进展期为9.3个月，而氟维司群的中位无进展期为2.0个月，增量改善了7.3个月（HR=0.24; 95%CI：0.17-0.35; p<0.0001）。吉达托利西三药的客观缓解率（“ORR”）为31.5%，而氟维司群的客观缓解率为1%，中位缓解持续时间（“DOR”）为17.5个月。对于吉达托利西联，中位无进展期为7.4个月，而氟维司群则为2.0个月，增量改善5.4个月（HR=0.33; 95%CI：0.24-0.48; p<0.001）。gedatolisib双重药物的ORR为28.3%，中位DOR为12.0个月。氟维司群的中位DOR无法确定，因为只有一个客观缓解。

VIKTORIA-1 PIK 3CA WT队列的总体疗效数据在HR+/HER 2- ABC药物开发史上建立了几个新的里程碑：

与氟维司群相比，吉达托利西三联和二联的中位无国界线获益在各个亚组中是一致的，与吉达托利西三联相比，吉达托利西三联在几乎所有亚组中表现出更高的临床获益，特别是对于前/围绝经期患者、内分泌治疗耐药性患者或患有内脏转移的患者。对于在美国和加拿大入组的患者，gedatolisib三联的中位生存期为19.3个月（HR=0.13; 90%CI：0.07-0.29），gedatolisib二联的中位生存期为14.9个月（HR=0.35; 90%CI：0.17-0.76）。

Sara Hurvitz，医学博士、史密斯家族弗雷德·哈钦森癌症中心临床研究部高级副总裁、女性健康捐赠主席、华盛顿大学医学系血液学和肿瘤学系教授兼主任、该试验的联合首席研究员说：“VIKTORIA-1是第一项证明通过抑制PI 3 K/AKT/，中位无进展生存期出现了统计学显着和临床意义的改善的研究。PIK 3CA野生型疾病患者的mTOR途径，所有患者均之前接受过CDK 4/6抑制剂。根据这些结果，gedatolisib方案代表了HR+、HER 2阴性、PIK 3CA野生型晚期乳腺癌患者的一种新的潜在治疗标准，这些患者在接受CDK 4/6抑制剂治疗期间或治疗后病情出现进展。”

吉达托利西三联和二联在试验中总体耐受良好，大多数是低级别的治疗相关不良事件（“TRAE”）。吉达托利西联组、吉达托利西联组和氟维司群组最常见的3级TRAE包括中性粒细胞减少症（分别为52.3%、0%和0.8%的患者）;口腔炎（19.2%、12.3%和0%）皮疹（4.6%、5.4%和0%）;和高血糖（2.3%、2.3%和0%）。吉达托利西三联组和吉达托利西二联组的主要4级TRAE为中性粒细胞减少症（分别为10.0%和0.8%）、白细胞减少症（吉达托利西三联组为0.8%）和肺炎（吉达托利西二联组为0.8%）。TRAE导致吉达托利西联组2.3%的患者停止研究治疗，吉达托利西联组3.1%的患者和氟维司群组0%的患者停止研究治疗。

总体生存率是VIKTORIA-1的一个关键次要终点，虽然在分析时还不成熟，发生的事件数量不到所需数量的一半，但gedatolisib三体和三体都显示出有希望的趋势。

Celcuity首席医疗官Igor Gorbatchevsky医学博士表示：“我们非常高兴地看到，VIKTORIA-1患者对吉达托利布联合氟维司群（含或不含帕博西利）的治疗耐受良好，并且只有少数患者因不良事件而停止治疗。这种安全性特征，加上吉他托利布方案相对于氟维司群7.3个月和5.4个月的中位无产率的增量改善，为HR阳性、HER 2阴性、PIK 3CA野生型晚期乳腺癌患者提供了潜在的范式转变结果。”

Celcuity根据3期VIKTORIA-1临床试验的PIK 3CA野生型队列的数据，与美国食品和药物管理局（“FDA”）的实时肿瘤审查计划联合发起了滚动新药申请（“NDA”）提交。NDA提交的目标是在2025年第四季度完成。III期VIKTORIA-1试验的PIK 3CA突变队列已100%入组，预计将在2026年第一季度末或2026年第二季度期间报告该队列的总体数据。

网络广播和电话会议信息

Celcuity管理团队将于美国东部时间2025年10月20日星期一上午8：00举办网络广播/电话会议，讨论III期VIKTORIA-1试验的额外结果。想要参与的人可以在此处访问网络直播或提前在此处注册电话会议。现场活动结束后，Celcuity网站将提供网络广播的重播。

注释HR+/HER 2-乳腺癌乳腺癌是第二常见的癌症，也是全球癌症相关死亡的主要原因之一。1 2022年全球诊断出超过200万例乳腺癌病例。1虽然被诊断患有早期乳腺癌的患者的生存率很高，大约30%被诊断出患有或进展为转移性疾病的患者预计在诊断后还能活五年。2 HR+/HER 2-乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的70%。2

三种相互关联的信号途径，雌激素、细胞周期蛋白D1-CDK 4/6和PI 3 K/AKT/mTOR（AM），是HR+、HER 2-乳腺癌的主要致癌驱动因素。3抑制这些途径的疗法已获得批准，并以各种组合方式用于晚期乳腺癌。目前批准的乳腺癌AM途径抑制剂针对单一的AM途径成分，例如PI 3 K a、AKT或mTORC1.4，5，6，7然而，许多患有晚期疾病的患者对CDK 4/6抑制剂和当前内分泌疗法产生耐药性。8优化对AM途径的抑制是乳腺癌研究的一个积极关注领域。

VIKTORIA-1 VIKTORIA-1是一项3期开放标签、随机临床试验，旨在评估吉达托利西与氟维司群联合或不联合帕博西利治疗HR+/HER 2- ABC成人的疗效和安全性，该成人疾病在既往CDK 4/6治疗期间或之后进展。与芳香酶抑制剂联合治疗。临床试验已全部入组。该试验招募了受试者，无论PIK 3CA状态如何，同时能够根据受试者的PIK 3CA状态对受试者进行单独评估。符合资格标准且未确认PI 3 KCA突变（WT）的受试者被随机分配（1：1：1）接受吉达托利布、帕博西利和氟维司群、吉达托利布和氟维司群或氟维司群方案。符合资格标准并确认PI 3 KCA突变（MT）的受试者被随机分配（3：3：1）接受吉达托利西三联、阿佩利西和氟维司群或吉达托利西二联方案。

Gedatolisib Gedatolisib是一种研究性多靶点PAM抑制剂，可有效靶向所有四种I类PI 3 K亚型、mTORC 1和mTORC 2，诱导PAM通路的全面阻断。9，10，11作为一种多靶点PAM抑制剂，gedatolisib的作用机制与目前批准的单一药物有很大不同，11仅抑制单一PAM组分通过交叉激活未受抑制的靶点给予肿瘤逃逸机制。Gedatolisib的全面的AM途径抑制通过消除单靶点抑制剂发生的适应性耐药性交叉激活，确保完全抑制AM活性。与AM途径的单靶点抑制剂不同，在非临床研究和早期临床数据中，gedatolisib在PIK 3CA突变体和野生型乳腺肿瘤细胞中表现出同等的效力和相当的细胞毒性。11，12

关于Celcuity

Celcuity是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗多种实体肿瘤适应症的靶向疗法。该公司的主要候选治疗药物是gedatolisib，这是一种强效泛PI 3 K和mTORC 1/2抑制剂，可全面阻断AM途径。其作用机制和药代动力学特性与目前批准的其他单独或共同靶向PI 3 K a、AKT或mTORC 1的研究性疗法不同。一项3期临床试验VIKTORIA-1在HR+/HER 2- ABC患者中评估了吉达托利布联合氟维司群（含或不含帕博西利）的治疗，该试验已完成PIK 3CA WT队列的入组并报告了总体数据，并已完成PIK 3CA突变队列的患者入组。一项III期临床试验VIKTORIA-2评估了吉达托利西布+CDK 4/6抑制剂和氟维司群作为HR+/HER 2- ABC患者的一线治疗方法，目前正在招募患者。一项1/2期临床试验CELC-G-201正在进行中，该试验旨在评估吉达托利西布与达罗鲁米特联合治疗转移性阉割抵抗性前列腺癌患者的治疗效果。有关Celcuity积极临床试验的更多详细信息，请访问ClinicalTrials.gov。Celcuity总部位于明尼阿波利斯。有关Celcuity的更多信息，请访问www.celcuity.com。在LinkedIn和X上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”的声明，包括与gedatolisib潜在治疗益处有关的声明;我们临床试验的规模、设计和时间安排;我们对临床试验数据的解释;以及对gedatolisib的其他期望。诸如但不限于“期待”、“相信”、“期望”、“预计”、“估计”、“意图”、“信心”、“鼓励”、“潜力”、“计划”、“目标”、“可能”、“可能”、“将”、“将”、“应该”和“可能”等词语以及类似的表达或词语识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述基于管理层当前的预期和信念，这些预期和信念受到许多风险、不确定性和因素的影响，包括我们的总体结果基于对关键疗效和安全性数据的初步分析，这些数据可能会在对与临床试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化;我们的临床试验中不可预见的延迟;以及可能影响我们临床试验设计的意外进展。此外，所有前瞻性陈述均受到截至2024年12月31日年度10-K表格年度报告中详细介绍的其他风险的影响，因为此类风险可能会在我们随后向美国证券交易委员会提交的文件中更新。请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。所有前瞻性陈述均受到这些警示性陈述的全部限制，我们没有义务修改或更新本新闻稿以反映本文日期之后的事件或情况。

参考文献：1。 Sung H等人。2020年全球癌症统计：全球185个国家36种癌症的发病率和死亡率估计。CA Cancer J Clin. 2021;10.3322/caac.21660。2. 美国国家癌症研究所.监测、流行病学和最终结果计划（2025年7月访问）。 https://seer.cancer.gov/statfacts/html/breast-subtypes.html 3. 阿尔维斯，C. L.，& Ditzel，H. J.在ER+乳腺癌中使用PI 3 K/AKT/mTOR途径。Int J Mol Sci，2023;24（5），4522。https://doi.org/10.3390/ijms24054522 4. 美国包装说明书、美国FDA、ITOVEBI 5。 美国包装说明书，美国FDA，PIQRAY 6。 美国包装说明书、美国FDA、TRUCAP 7。 美国包装说明书、美国FDA、AFINITOR 8。 Lloyd M R等人。晚期激素受体阳性、HER 2阴性乳腺癌对CDK 4/6阻断的抵抗机制和新兴治疗机会。临床癌症研究2022;28（5）：821-30 9。 文卡特桑，A. M.，等人。双（吗啡代-1，3，5-三嗪）衍生物：强效腺苷5 '-三磷酸竞争性磷脂苷-3-酶/雷帕霉素抑制剂的哺乳动物靶点：化合物26（PKI-587）的发现，一种高效的双重抑制剂。J Med Chem，2010;53（6），2636-2645。https://doi.org/10.1021/jm901830p 10. 马龙，R.，等人。PKI-587的抗肿瘤功效，一种高效双重PI 3 K/mTOR Kinase抑制剂。Clin Cancer Res，2011;17（10），3193-3203。11.https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-10-1694 罗塞蒂，S.，et al. Gedatolisib在乳腺癌模型中表现出优于单节点PI 3 K/AKT/mTOR抑制剂的效力和功效。NPJ乳腺癌，2024;10（1），40。https://doi.org/10.1038/s41523-024-00648-0 12. 莱曼，R.，et al. Gedatolisib联合Palbociclib和内分泌治疗治疗激素受体阳性、HER 2阴性晚期乳腺癌女性：一项开放标签、1b期研究剂量扩展组的结果。Lancet Oncol，2024;25（4），474-487。https://doi.org/10.1016/S1470-2045(24)00034-2

在GlobeNewswire.com

联系人：

Celcuity Inc. 布莱恩·沙利文（Brian Sullivan），bsullivan@celcuity.com Vicky Hahne，vhahne@celcuity.com（763）392-0123

IRC patti.bank @ icrhealthcare.com（415）513-1284