Taysha基因疗法公司重新获得主导TSHA-102项目进行临床评估的权利，以治疗雷特综合征

安斯泰来与 Taysha 之间的 2022 年期权协议已到期

重新获得 TSHA-102 雷特综合征项目的全部权利，使 Taysha 能够专注于以充分的战略灵活性和选择性推动其长期价值

TSHA-102 已展示出令人信服的 Part A REVEAL 1/2 期安全性和有效性数据，获得 FDA 突破性疗法认定，并正在朝着潜在注册的明确方向前进

REVEAL 关键试验的第一位患者预计将于本季度接受给药

达拉斯，2025年10月16日（环球新闻社）—— Taysha Gene Therapies, Inc.（纳斯达克股票代码：TSHA）（“Taysha”或“公司”），一家临床阶段生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，用于治疗中枢神经系统 (CNS) 的严重单基因疾病。该公司今天宣布，已重新获得其领先的 TSHA-102 项目在雷特综合征临床评估中的全部权利。安斯泰来与 Taysha 之间签订的 2022 年期权协议已到期。该协议授予安斯泰来进入谈判期的独家选择权，以获得 TSHA-102 用于治疗雷特综合征的独家许可，以及与 Taysha 控制权变更交易相关的某些权利。

根据2022年期权协议，Taysha于2025年中期向安斯泰来提交了一份TSHA-102数据包，其中包含此前披露的A部分REVEAL临床数据（数据截止日期为2025年5月），从而启动了为期90天的审查期，安斯泰来可以选择行使期权，触发独家交易谈判。这些数据已与美国食品药品监督管理局(FDA)共享，作为TSHA-102突破性疗法认定申请的一部分，并随后获得该认定。期权协议到期后，Taysha现在拥有TSHA-102项目的无抵押权利。

先前披露的A部分REVEAL临床数据（数据截止日期为2025年5月）表明，该药物的安全性总体耐受性良好，TSHA-102试验后，对于关键试验主要终点（即获得/恢复≥一个既定发育里程碑）的缓解率为100%，且基于自然病史数据，未接受治疗达到该终点的可能性<6.7%。多项结局指标（包括修订版运动行为评估量表 (R-MBA) 和临床医生总体印象-改善量表 (CGI-I)）的剂量依赖性改善证实了这些发现。

Taysha 董事长兼首席执行官 Sean P. Nolan 表示：“我们非常感谢与安斯泰来建立的合作关系，以及 TSHA-102 项目迄今为止取得的进展，包括近期临床数据，进一步凸显了该疗法广泛而持续的疗效，以及获得 FDA 突破性疗法认定。我们很高兴重新获得我们领先的 TSHA-102 雷特综合征项目的全球全部权利，这将使我们能够在继续推进该项目并专注于推动长期价值的过程中，获得充分的战略灵活性和选择性。”

Nolan先生继续说道：“美国、欧盟和英国估计有1.5万至2万名雷特综合征患者，我们认为，巨大的未满足医疗需求，加上REVEAL试验A部分观察到的强劲临床数据，凸显了TSHA-102巨大的市场机遇。我们相信，我们强大的资产负债表、拥有成熟基因治疗专业知识的团队以及清晰的注册路径，使我们能够在TSHA-102获得批准后，顺利推进其后期开发和商业化进程。我们将继续专注于执行，REVEAL关键试验的首例患者给药计划将于本季度进行。”

Taysha 已完成 FDA 对 REVEAL 关键试验方案和统计分析计划的调整，其中包括一项为期 6 个月的中期分析，可作为提交 BLA 的基础。REVEAL 关键试验是一项单组开放标签试验，每位患者都作为自己的对照。将对 15 名年龄在 6 岁至 22 岁以下的 Rett 综合征发育平台期人群中的女性进行高剂量 TSHA-102（1x10 ^{15 个}总载体基因组）的单次鞘内注射评估。主要终点将评估反应率，即在服用 TSHA-102 后，从 28 个核心功能领域（包括沟通、精细运动和粗大运动）中获得或重新获得一个或多个明确的发育里程碑的患者百分比。根据自然史数据，在未经治疗的 6 岁以上 Rett 综合征人群中，所选里程碑自发获得/恢复的可能性为 0% 至 <6.7%。标准化里程碑评估将在治疗前后时间点进行，并进行视频记录，由独立的、盲法的中央评估员根据每个里程碑的预设完成定义，通过视频证据审查来确定里程碑的获得/恢复。REVEAL 关键试验的首例患者给药计划已安排在本季度进行。

关于TSHA-102
TSHA-102 是一种自身互补鞘内递送的 AAV9 研究性基因转移疗法，目前正在临床评估其治疗雷特综合征 (Rett syndrome) 的效果。TSHA-102 旨在一次性治疗，通过向中枢神经系统 (CNS) 细胞递送功能性MECP2基因，从根本上解决该疾病的遗传学原因。TSHA-102 采用一种新型 miRNA 反应性自身调节元件 (miRARE) 技术，旨在逐个细胞地调节中枢神经系统 (CNS) 中的MECP2水平，且不存在过度表达的风险。TSHA-102 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定、再生医学先进疗法认定、快速通道认定、孤儿药认定和儿科罕见病认定，欧盟委员会授予的孤儿药认定，以及药品和保健产品监管局授予的创新许可和准入途径认定。

关于雷特综合征
雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，由编码甲基化CpG结合蛋白2 (MeCP2)的X连锁MECP2基因突变引起，该基因对调节大脑神经元和突触功能至关重要。该疾病的特征包括沟通障碍和手部功能丧失、发育迟缓和/或倒退、运动和呼吸功能障碍、癫痫发作、智力障碍以及预期寿命缩短。雷特综合征的进展分为四个关键阶段：始于6至18个月龄的早期发病停滞期，随后是快速倒退、平台期和晚期运动功能衰退。雷特综合征主要发生在女性身上，是导致严重智力障碍的最常见遗传病因之一。目前，尚无获批的针对该疾病遗传根源的疾病修饰疗法。据估计，由致病性/可能致病性的MECP2突变引起的雷特综合征影响着美国、欧盟和英国约15,000至20,000名患者。

关于Taysha基因疗法
Taysha Gene Therapies（纳斯达克股票代码：TSHA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，用于治疗严重的中枢神经系统单基因疾病。其领先的临床项目 TSHA-102 正在开发中，用于治疗雷特综合征。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，目前尚无针对该疾病遗传根源的疾病修饰疗法获得批准。Taysha 专注于开发转化药物，旨在满足严重的未满足医疗需求，并显著改善患者及其护理人员的生活。该公司的管理团队在基因治疗开发和商业化方面拥有丰富的经验。Taysha 利用这些经验、其制造工艺以及经过临床和商业验证的 AAV9 衣壳，致力于将治疗快速从实验室转化为临床。欲了解更多信息，请访问www.tayshagtx.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“预计”、“打算”、“预测”、“计划”和“未来”等词语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于以下事项：TSHA-102 及 Taysha 其他候选产品对 Taysha 所治疗患者的生活质量产生积极影响并改变其病程的潜力；Taysha 候选产品的研究、开发和监管计划；这些候选产品获得 FDA 或同等外国监管机构监管批准的可能性；以及如果获得批准，这些候选产品是否能够成功分销和上市；以及 Taysha 候选产品的潜在市场机会。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受各种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大不利差异。因此，这些前瞻性陈述并不构成对未来业绩的保证，您应注意不要过分依赖这些前瞻性陈述。有关 Taysha 业务的风险在其提交给 SEC 的文件中详细描述，包括 Taysha 截至 2024 年 12 月 31 日的全年 10-K 表年度报告和截至 2025 年 6 月 30 日的季度 10-Q 表季度报告，可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。Taysha 不时向 SEC 提交的其他文件中将提供更多信息。这些前瞻性陈述仅在本文发布之日有效，除非法律要求，否则 Taysha 不承担更新这些陈述的义务。

Taysha 公司联系方式：
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企业传播和投资者关系高级总监
Taysha 基因治疗公司
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