Cellectis的研发日凸显了Lasme-cel解决r/r B-ALL患者未满足需求的潜力

O功效：lasme-cel Process 2的ORR为68%（n=22），RP 2D的ORR为83%（n=12），目标2期人群（n=9）中的ORR为100%

O安全性：在第1阶段（n=40），lasme-cel总体耐受良好（包括1例2级IEC-HS病例，已消退）

■耐久性：MRD阴性CR/CRi的患者，中位OS为14.8个月

O在目标II期人群中，CR/CRi率为56%，约80%的患者达到MRD阴性状态

O在目标2期人群中，100%的患者符合移植资格，78%的患者继续进行移植

O在之前接受过所有3种靶向疗法（inotumab、blinatumomab和CD 19 CAR-T）治疗的11名患者中，8名患者缓解，7名患者达到MRD阴性状态

O BAR LI-01 r/r B-ALL关键第2阶段启动

O美国各地潜在的峰值总销售额高达约7亿美元，欧盟4国、英国

纽约，2025年10月16日（环球新闻）-- Cellectis（“公司”）（泛欧交易所增长：ALCLS -纳斯达克：CLLS）是一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发救生细胞和基因疗法，今天举办了一个研发日，提供lasme-cel 1期ALLLI-01研究（UCART 22）的有希望的临床数据适用于三线或以上（3L+）复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的不符合移植资格的患者。该公司公布了关键的第二阶段的设计，其计划的注册路径为lasme-cel的初步迹象，以及商业机会。该活动还包括与全球血液学专家就lasme-cel解决重度预治疗患者严重未满足需求的潜力进行小组讨论。

“我们对BALLI-01研究的第一阶段结果感到鼓舞，该研究的人群在很大程度上已经用尽了治疗方案，并且预后不良。我们观察到的反应深度使研究中很高比例的患者能够进行移植，并有可能获得持久缓解，这具有临床意义。我们专注于迅速推进我们关键的第二阶段项目，并为有这一重大未满足需求的患者提供lasme 1-cel，医学博士、公共卫生硕士、MBA、Cellectis首席医疗官Adrian Kilcoyne说道。

“今天，随着我们将lasme-cel转入关键的第二阶段试验，Cellectis已经达到了一个临界点。难治性或复发性B-ALL的需求非常重要，特别是对于每天都很重要的成年患者。我们的策略是实现最小残留疾病阴性（MRD阴性）完全缓解，为骨髓干细胞移植创造窗口并有意义地提高总体生存率。Cellectis是同种异基因CAR-T疗法的先驱，旨在提供更安全、更快、更可扩展和更容易获得的治疗。Lasme-cel的设计是现成的，在患者准备好时即可准备好，因此它可以实现快速疾病控制，而不是等待，有可能使更多患者达到移植成为可能的地步，”André Choulika博士说。Cellectis首席执行官。“这就是为什么同种异基因CD 22方法不仅仅是另一种CD 19计划，它是更广泛面临r/r B-ALL的患者群体的潜在解决方案。”

BallLI-01评价lasme-cel的1期研究

BallLI-01临床研究的第一阶段旨在评估lasme-cel在r/r B-ALL患者中的安全性和临床活性。

ALLLI-01试验招募了40名年龄在15-70岁之间的白血病母细胞CD 22表达>70%的患者。受试者之前接受了大量预治疗，中位数为4线治疗：80%的受试者之前接受过Blinatus单抗，大约一半的受试者之前接受过Inotumab和之前的CD 19自体CAR-T治疗。

在使用氟达拉滨和环磷胺（FC）或FC与阿仑单抗（FCA）进行淋巴细胞清除后，以逐渐增加的剂量水平给予Lasme-cel。添加阿来珠单抗是为了维持宿主T细胞和自然杀伤（NK）细胞的消耗，并支持浆细胞的扩张和持久性。

第一阶段安全数据：

1期安全性数据证实，lasme-cel总体耐受性良好，对CAR-T疗法有预期，不良事件可管理，包括细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

第一阶段活动数据

在ALLLI-01研究的第一阶段中，40名不符合移植条件的3L+患者接受了lasme-cel给药：18名患者接受了外部CDMO生产的产品（工艺1或P1）给药，22名患者接受了Cellectis生产的产品（工艺2或P2）。在该数据集中，P2的反应率高于P1：

完全缓解（CR）/完全缓解并血液学完全恢复（CRi）率：P1为18%，P2为36%。

在剂量水平3 P2（DL 3）（推荐的II期剂量（RP 2D））下，12名患者接受了给药（n=12）：

对于符合关键II期人群标准的9名患者子集（过程2，DL 3，年龄& 50）：

在接受P2治疗的患者中，13名患者在既往接受CD 22靶向治疗（Inotumab）后复发。在这13名患者中，4名（31%）实现CR/CRi，MRD阴性状态，所有4名患者均实现了骨髓干细胞移植（HSCI）。在整个P2队列中，ORR为69%，83%的缓解者MRD阴性。

在RP 2D（DL 3）亚组，这12名患者中有7名患者既往接受过inotumab暴露，其中43%的患者实现了MRD阴性CR/CRi，并且所有这些患者均实现了HSCI。在P2队列中，22名患者中有11名接受了3种既往靶向治疗-CD 19 CAR-T、Blinatumumab和inotumab。在这些经过大量预治疗的患者中，36%的患者实现了CR/CRi，且MRD呈阴性状态。

这项研究的生存曲线表明了一个明显的好处：在lasme-cel治疗后继续接受HSCI的患者显示出比未接受移植的患者更长的总生存期的趋势。

第一阶段数据显示，无论之前治疗的数量或类型如何，lasme-cel都能保持其功效，包括CAR-T（60%的受试者）、移植（50%的患者）和blinatumomab（80%的受试者）。

总之，这些发现将lasme-cel定位为r/r B-ALL患者的潜在改变游戏规则的疗法。

在与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）成功举行第一阶段结束会议后，Cellectis为lasme-cel提供了注册途径，作为r/r ALL移植的桥梁。关键II期的第一名患者预计将于2025年第四季度入组。Cellectis预计将于2028年提交生物制品许可申请（BLA）。

B-ALL面板

Cellectis的研发日还包括一场小组讨论，讨论lasme-cel解决r/r B-ALL患者未满足的重大需求的潜力。小组成员包括：

Nitin Jain教授，MD Anderson癌症中心白血病医学系教授

Nicolas Boissel教授，圣路易医院血液科青少年和年轻人科主任AP-HP

Aravind Ramakrishnan博士，Sarah Cannon移植与细胞治疗项目的首席肿瘤学家兼项目医学总监

Lasme-cel的商业机会

作为研发日演讲的一部分，该公司讨论了lasme-cel在r/r B-ALL中的潜在商业机会。

Cellectis估计，如果获得商业化批准，lasme-cel有可能到2035年在美国每年覆盖多达约1，900名3L+ B-ALL患者，欧盟四国（德国、法国、西班牙、意大利）和英国。在预计的1 L治疗B-ALL患者中，约有9，200名患者，预计约45%将进展为2L（主要是青少年和成人，儿童预后更好），三分之二的2L治疗患者预计将继续需要进一步的治疗干预。最后，根据患者健康状况和合并症，大约70%在3L环境中接受治疗的患者被考虑符合临床同种异基因CAR-T资格。

Lasme-cel有可能占领大部分此类潜在市场，因为它提供了CD 19的替代目标、一次性给药、现成可用性和3L+环境中的深度MRD响应。接受采访的医生主要意见领袖表示，如果有的话，他们希望在大多数3L+患者中使用lasme-cel，而肿瘤学类似物表明，符合条件的患者中lasme-cel偏好比例约为65%。

最后，lasme-cel在美国有很高的定价潜力，4、英国。对于欧盟4国和英国，Cellectis从平均CAR-T价格范围中三角测量了约365，000美元的说明性lasme-cel 2025锚定价格，预计2035年的定价将与2025年保持不变。对于美国来说，Cellectis从平均CAR-T价格范围中三角测量了一个说明性的lasme-cel 2025锚定价格约为515，000美元，预计2035年的标价，假设基于2021-2025年的价格增长，复合年增长率（CAGR）约为5%。

根据上述假设，lasme-cel在美国的潜在销售额峰值可能高达约7亿美元，2035年，欧盟4国和英国，相当于每年治疗约1，100例患者。此外，总峰值销售额可能会增加到约13亿美元，潜在的标签扩展到二线和一线MRD+整合。这些估计凸显了lasme-cel有潜力推动B-ALL中CAR-T市场的有意义的增长，从而带来强劲的峰值销售潜力，并带来来自同种异基因方法的极具吸引力的利润率。

NatHaLi-01评估eti-cel的研究（UCART 20 x22）

Cellectis公布了eti-cel的初步数据，eti-cel是其用于复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的异基因CAR-T候选产品。这些初步结果表明，在当前剂量水平（n=7）下，令人鼓舞的总体缓解率（ORR）为86%，完全缓解（CR）率为57%，7名患者中有4名达到完全缓解。

初步的高完全缓解率凸显了这种创新方法改变r/r NHL患者结局的潜力。预计该计划将于2025年底进一步更新。

与阿斯利康的战略合作伙伴关系

阿斯利康在研发日的演讲中强调了与Cellectis的战略投资和研究合作对于加速其细胞治疗和基因组医学野心的重要性。此次合作利用Cellectis的基因编辑专业知识和制造能力，开发多达10种新型细胞和基因治疗产品，用于尚未满足的医疗需求领域，包括肿瘤学、免疫学和罕见遗传性疾病。

网络广播的细节重播今天的活动和副本的介绍将公布在Cellectis的网站。

关于Cellectis

Cellectis是一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发救生细胞和基因疗法。该公司利用同种异基因方法进行肿瘤学中的CAR T免疫治疗，开创了现成和即用型基因编辑CAR T细胞来治疗癌症患者的概念，并建立了一个开发其他治疗适应症基因疗法的平台。凭借其内部制造能力，Cellectis是少数从头到尾控制细胞和基因治疗价值链的端到端基因编辑公司之一。

Cellectis的总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处。Cellectis在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和Euronext Growth（股票代码：ALXS）上市。要了解更多信息，请访问www.cellectis.com并在LinkedIn和X上关注Cellectis。

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本新闻稿包含适用证券法（包括1995年《私人证券诉讼改革法案》）所指的“前瞻性”陈述。前瞻性陈述可以通过诸如“旨在”、“预期”、“可以”、“可能”、“估计”、“期望”、“预期”、“说明性”、“计划”、“潜在”、“潜在地”、“定位”、“预计”、”应该”、“建议”和“将”、“会”或这些和类似表达的否定词来识别。 这些前瞻性陈述是基于我们管理层目前的预期和假设以及管理层目前可获得的信息，包括有关lasme-cel市场机会的陈述（以及此类决定所基于的假设，包括可寻址人群和潜在定价），2期BALLI-01试验成为注册阶段的可能性，临床试验的进展、时间和进度（包括患者入组和随访）、我们提交数据和提交监管文件的时间（包括但不限于BLA提交日期）、为运营提供资金的现金充足性、我们候选产品和技术的潜在利益以及Cellectis的财务状况。这些前瞻性陈述是根据我们目前掌握的信息做出的，并且存在重大风险和不确定性，包括与生物制药产品候选开发相关的众多风险。这些风险包括：ALLLI-01第一阶段数据可能无法通过临床试验后期的数据进行验证，以及我们的候选产品可能无法获得监管机构的商业化批准。在解释1期研究的结果和与少数患者相关的结果时应特别谨慎-此类结果不应被视为对未来结果的预测。此外，许多其他重要因素，包括修订后的20-F表格年度报告和截至2024年12月31日的年度财务报告（包括管理报告）中描述的因素以及Cellectis不时向证券交易委员会提交的后续文件（可在SEC网站www.example.com上查看www.sec.gov）以及其他已知和未知的风险和不确定性可能会对此类前瞻性陈述产生不利影响，并导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异。除法律要求外，我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，也没有义务更新实际结果可能与前瞻性陈述中预期结果存在重大差异的原因，即使未来有新信息可用。

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1 Lasme-cel不是FDA批准的商业化产品。

2定价假设仅用于说明目的- Cellectis尚未开始价格谈判，也没有为lasme-cel做出任何定价决定。

附接