argenx将在2025年AANEM年会及MGFA科学研讨会上突出展示关键数据及免疫学创新的广度

• 关键的 ADAPT SERON 结果和中期 ADAPT Jr 数据显示 VYVGART 具有治疗广泛重症肌无力患者的潜力
• 现实世界的证据和长期数据强化了 VYVGART 对患者治疗结果的持续影响
• MG、CIDP、MMN 和 IIM 的 40 多篇摘要强调了临床证据的深度以及对罕见神经肌肉疾病群体的持续承诺
  
  

2025年10月15日，上午7:00（欧洲中部夏令时间）

荷兰阿姆斯特丹——致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司 argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）将于 2025 年 10 月 29 日至 11 月 1 日在旧金山举行的 2025 年美国神经肌肉和电诊断医学协会 (AANEM) 年会和美国重症肌无力基金会 (MGFA) 科学会议上展示 VYVGART®（IV：efgartigimod alfa-fcab 和 SC 或 Hytrulo：efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）和管道候选药物 empasiprubart 的数据。

argenx 首席医疗官 Luc Truyen 医学博士表示：“我们很荣幸能够在今年的 AANEM 年会和 MGFA 科学会议上展现强大的实力。我们将在会上分享涵盖重症肌无力 (MG)、持续性多发性肌无力 (CIDP)、多发性肌无力 (MMN) 和肌无力 (IIM) 等一系列严重神经肌肉疾病的关键数据和重要证据。从 VYVGART 持续拓展至新的患者群体，到 empasiprubart 快速到来的增长机遇，这些研究的广泛性体现了我们临床开发项目的实力和发展势头。这些报告也凸显了我们致力于提供证据，以推动创新，并为这些致残疾病患者带来积极影响。”

AANEM 和 MGFA 的摘要将重点介绍真实世界和临床数据，证明 argenx 创新疗法有潜力帮助更多患有自身免疫性和神经肌肉疾病的人。

推进VYVGART在治疗更多gMG患者群体中的应用

• 评估 VYVGART 治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阴性（AChR-Ab 血清阴性）的全身型重症肌无力 (gMG) 成年患者的 3 期 ADAPT SERON 研究结果显示，所有三种亚型（三阴性、MuSK 和 LRP4-Ab 血清阳性）的疾病活动均有临床意义的改善。
• ADAPT Jr 中期结果评估了 VYVGART 对青少年 gMG 的适龄剂量、安全性和临床效果。

借助 VYVGART Hytrulo 和 Empasiprubart 推动 CIDP 创新

• VYVGART Hytrulo CIDP 数据突出了功能改善、长期安全性和患者的真实世界特征，强调了早期治疗有效且耐受性良好的疗法的必要性。
• empasiprubart 在 CIDP 中的两项 3 期研究设计——EMVIGORATE 和 EMNERGIZE——表明了 argenx 致力于推进创新疗法和改变患者结果的承诺。

Empasiprubart 在 MMN 中的进展

• ARDA 2期研究重点介绍了恩帕西布巴特（empasiprubart）治疗多灶性运动神经病 (MMN) 患者的临床疗效和安全性数据。3期研究设计——EMPASSION——将评估恩帕西布巴特对比静脉注射免疫球蛋白（IVIg）治疗成人MMN患者的疗效和安全性。
• 真实世界的数据描述了 MMN 疾病负担、管理和生活质量，强调了减少使用繁重治疗和改善功能结果的治疗方法的必要性。

AANEM 和 MGFA 的口头和海报展示详情如下：

*会议时间：

• 第一场：10 月 30 日星期四，太平洋时间下午 6:15-6:45
• 第二场：10 月 31 日星期五，太平洋时间上午 9:30-10:00
• 第三场：10 月 31 日星期五，下午 2:45-3:15（太平洋时间）
  
  

有关 2025 年 AANEM 年会和 MGFA 科学会议上提供的数据的更多信息，请参见此处。

重要安全信息

^VYVGART®是什么  （efgartigimod alfa-fcab）？
VYVGART 是一种处方药，用于治疗全身性重症肌无力，这种疾病会导致全身肌肉容易疲劳和无力，适用于针对乙酰胆碱受体蛋白质的抗体呈阳性（抗 AChR 抗体阳性）的成年人。

重要安全信息
如果您对依夫加替莫德阿尔法或 VYVGART 中的任何其他成分严重过敏，请勿使用 VYVGART。VYVGART 可能引起严重的过敏反应和血压下降，甚至导致昏厥。

VYVGART 可能会引起严重的副作用，包括：

• 感染。VYVGART可能会增加感染风险。最常见的感染是泌尿道和呼吸道感染。感染的体征或症状可能包括发烧、发冷、尿频和/或尿痛、咳嗽、鼻腔/鼻窦疼痛和堵塞、喘息、呼吸急促、疲劳、咽喉痛、痰多、流鼻涕、背痛和/或胸痛。
• 过敏反应（超敏反应）。VYVGART可引起皮疹、皮下肿胀和呼吸急促等过敏反应。VYVGART 已报告出现严重过敏反应，例如呼吸困难、血压下降甚至昏厥。
• 输液相关反应。VYVGART可引起输液相关反应。VYVGART 最常见的症状和体征是高血压、发冷、寒战以及胸痛、腹痛和背痛。
  
  

如果您出现感染、过敏反应或输液相关反应的体征或症状，请告知医生。这些情况可能在您接受 VYVGART 治疗期间或之后发生。您的医生可能需要暂停或停止您的治疗。如果您出现严重过敏反应的体征或症状，请立即联系医生。

在服用 VYVGART 之前，请告知医生您是否有以下情况：

• 服用任何药物，包括处方药和非处方药、补充剂或草药，
• 已经接种或计划接种疫苗（免疫），或
• 有任何过敏或医疗状况，包括怀孕或计划怀孕，或正在哺乳。
  
  

VYVGART 的常见副作用有哪些？
VYVGART 最常见的副作用是呼吸道感染、头痛和泌尿道感染。

这些并非 VYVGART 的所有可能副作用。请联系您的医生，咨询有关副作用的医疗建议。您可以拨打 1-800-FDA-1088 向美国食品药品监督管理局 (FDA) 报告副作用。

请查看完整内容 处方信息 了解 VYVGART 并咨询您的医生。

重要安全信息

什么是 VYVGART HYTRULO®（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）？

VYVGART HYTRULO 是一种处方药，用于治疗成人的以下疾病：

• 抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）。
• 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。

目前尚不清楚 VYVGART HYTRULO 对儿童是否安全有效。

重要安全信息
如果您对依夫加替莫德α、透明质酸酶或VYVGART HYTRULO中的任何成分过敏，请勿服用VYVGART HYTRULO。VYVGART HYTRULO可能引起严重的过敏反应和血压下降，甚至导致昏厥。

在服用 VYVGART HYTRULO 之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括：

• 有感染或发烧。
• 最近接种过或计划接种任何疫苗。
• 有过敏反应史。
• 有肾脏问题。
• 已怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚 VYVGART HYTRULO 是否会损害您未出生的婴儿。
  • 妊娠暴露登记。对于在孕期使用 VYVGART HYTRULO 的女性，我们有一个妊娠暴露登记处。该登记处旨在收集您和胎儿的健康状况信息。您的医疗保健提供者可以帮您加入该登记处。您也可以自行登记，或致电 1-855-272-6524 或访问 VYVGARTPregnancy.com 获取更多登记信息。
• 正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚VYVGART HYTRULO是否会进入母乳。
  
  

告诉您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

VYVGART HYTRULO 可能会引起严重的副作用，包括：

• 感染。VYVGART HYTRULO 可能会增加感染风险。如果您有活动性感染，您的医疗保健提供者应推迟使用 VYVGART HYTRULO 治疗，直至感染消失。如果您出现以下任何感染体征和症状，请立即告知您的医疗保健提供者：发烧、发冷、尿频和尿痛、咳嗽、鼻腔疼痛和堵塞、喘息、呼吸困难、咽喉痛、痰多、流鼻涕。
• 过敏反应（超敏反应）。VYVGART HYTRULO 可能引起严重的过敏反应。这些反应可能在注射 VYVGART HYTRULO 期间、注射后不久或注射后数周内发生。如果您出现以下任何过敏反应症状，请立即告知您的医疗保健提供者或寻求紧急救助：皮疹、面部、嘴唇、喉咙或舌头肿胀、呼吸急促、荨麻疹、呼吸困难、低血压、昏厥。
• 输液或注射相关反应。VYVGART HYTRULO 可能引起输液或注射相关反应。这些反应可能在 VYVGART HYTRULO 注射期间或注射后不久发生。如果您出现以下任何输液或注射相关反应症状，请告知您的医疗保健提供者：高血压、发冷、寒战、胸痛、胃痛或背痛。
  
  

VYVGART HYTRULO 最常见的副作用包括呼吸道感染、头痛、泌尿道感染和注射部位反应。

这些并非VYVGART HYTRULO的所有可能副作用。请联系您的医生，咨询有关副作用的医疗建议。您可以拨打1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

请查看完整内容 处方信息 了解 VYVGART HYTRULO 并咨询您的医生。

关于 VYVGART 和 VYVGART Hytrulo
VYVGART®（依加替莫德 alfa fcab）是同类首创的人源 IgG1 抗体片段，可与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合，从而降低循环 IgG 自身抗体水平。VYVGART® Hytrulo 是依加替莫德 alfa (VYVGART) 和重组人透明质酸酶 PH20 (rHuPH20) 的皮下复合剂，采用 Halozyme 的 ENHANZE® 药物输送技术，可促进生物制剂的皮下注射输送。VYVGART 已获批用于治疗全身性重症肌无力 (gMG) 和免疫性血小板减少症（仅限日本）。VYVGART Hytrulo 已获批用于治疗 gMG 和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)。VYVGART Hytrulo 在其他地区可能以不同的专有名称上市。

关于 Empasiprubart
Empasiprubart (ARGX-117) 是一种新型人源化单克隆抗体，可结合补体C2，并阻断补体级联的经典途径和凝集素途径的激活。通过阻断C3和C5上游的补体活性，empasiprubart有望减轻组织炎症和细胞损伤，这为多种严重自身免疫性疾病的治疗提供了广阔的研发方向。除了多灶性运动神经病外，argenx公司还在评估empasiprubart在肾移植后移植物功能延迟以及慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)中的应用。

关于全身性重症肌无力（gMG）
全身性重症肌无力 (gMG) 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其患者体内的 IgG 自身抗体会破坏神经和肌肉之间的通讯，导致肌肉无力，甚至危及生命。约 85% 的 MG 患者会在 24 个月内¹进展为 gMG，全身肌肉均可能受到影响。确诊为 AChR 抗体阳性的患者约占 gMG 患者总数的 85%。

关于 AChR-Ab 血清阴性 gMG
巨细胞性肌强直 (gMG) 是一种罕见的慢性神经肌肉自身免疫性疾病，由靶向神经肌肉接头 (NMJ) 的致病性 IgG 引起，导致神经肌肉传递受损，并出现使人衰弱甚至危及生命的肌肉无力和慢性疲劳。约 80% 的 gMG 患者血清中可检测到抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体，这些患者被诊断为 AChR 抗体血清阳性 gMG。约 20% 的 gMG 患者血清中未检测到抗 AChR 抗体，被称为 AChR 抗体血清阴性 gMG。这些患者可能检测到针对其他 NMJ 蛋白的自身抗体，例如肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 和低密度脂蛋白受体相关蛋白 4 (LRP4) 等。约1-10%的巨细胞病毒性肌炎（gMG）患者可检测到抗MuSK抗体，约1-5%的巨细胞病毒性肌炎（gMG）患者可检测到抗LRP4抗体。约10%的患者未检测到任何针对乙酰胆碱受体（AChR）、MuSK或LRP4的自身抗体。这些三重血清阴性患者过去一直被排除在研究之外，与检测到自身抗体的患者相比，他们的疾病负担更重，医疗需求也未得到满足。目前，尚无针对抗LRP4抗体患者或三重血清阴性患者的获批疗法。

关于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)
CIDP 是一种罕见且严重的周围神经系统自身免疫性疾病。越来越多的证据表明，IgG 抗体在周围神经损伤中起着关键作用。CIDP 患者会出现疲劳、肌肉无力以及四肢感觉丧失等症状，这些症状可能随着时间的推移而加重，也可能时有时无。这些症状会严重损害患者的日常生活能力。如果不进行治疗，三分之一的 CIDP 患者将需要轮椅。

关于多灶性运动神经病
多灶性运动神经病 (MMN) 是一种罕见、严重的慢性周围神经系统自身免疫性疾病。该病的特征是缓慢进展的非对称性肌无力，主要累及手、前臂和小腿。MMN 通常与抗 GM1 IgM 自身抗体的存在有关，该抗体可激活经典补体途径，进而导致轴突损伤。高剂量静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 是目前唯一获批的 MMN 治疗方法，但患者通常即使接受治疗仍会出现病情进展，这表明对有效且耐受性更好的治疗方案的需求尚未得到满足。

关于特发性炎症性肌病
特发性炎症性肌病（肌炎）是一类罕见的自身免疫性疾病，可特异性地影响肌肉，或影响多个器官，包括皮肤、关节、肺、胃肠道和心脏。肌炎可能非常严重且致残，并对生活质量产生重大影响。最初，肌炎被归类为糖尿病或多发性肌炎，但随着对肌炎潜在病理生理学的深入了解（包括通过识别特征性自身抗体），出现了新的多发性肌炎亚型。其中两种亚型是IMNM和ASyS。近端肌无力是每种亚型的共同特征。IMNM的特征是由于肌细胞坏死导致的骨骼肌无力。ASyS的特征是肌肉炎症、炎性关节炎、间质性肺病、手部增厚和开裂（“技工手”）以及雷诺现象。 DM 的特征是肌肉炎症和退化以及皮肤异常，包括淡紫色皮疹、Gottron 丘疹、红斑、钙质沉着和水肿。

关于 argenx
argenx 是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活。argenx 通过其免疫学创新计划 (IIP) 与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx 开发并正在商业化首个获批的新生儿 Fc 受体 (FcRn) 阻滞剂，并正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力，同时在其治疗系列中推进几种早期实验药物的研发。欲了解更多信息，请访问www.argenx.com并在LinkedIn 、 Instagram 、 Facebook和 上关注我们。 href="https://www.globenewswire.com/Tracker?data=8uhV89t3LZ3hvon52Ru7PoqRlDAejWXyiq0FTxXV-Ip9jSFzVdnDcU7Sn2YKJ2dq5jbv27xrBTR2CGPJGnzIB-I_u8VXUmH0YZ1vC13DG3K90Xo-nz5bOo5gvrzCLW 7UL1vJp7_-KOVpDyxkuwBsNKOIZ9jgCTPWdU3yJN20xE4_ZgAHAwm6l7QcSKjxRMAbRbA4yqWDdp5Sy1xlyVyRgZWrzvpregHvHqMD3FQI8olau4Ow6vEy6PAoV4Weqrf7g3JlTMK-mk4Y_S3Dqm2Iae6wg8MKbjxuGhOA3x8E73w=" rel="nofollow" target="_blank" title="YouTube">YouTube 。

参考
¹ Behin 等人。自身免疫性重症肌无力的新途径和治疗靶点。J Neuromusc Dis 5. 2018. 265-277

媒体：
科林·麦克比恩
cmcbean@argenx.com

投资者：
亚历山德拉·罗伊
aroy@argenx.com

前瞻性陈述
本公告的内容包括或可能被视为“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述可以通过前瞻性术语的使用来识别，包括“目标”、“相信”、“可以”、“继续”、“评估”、“可能”、“进展”和“将”等术语，并包括 argenx 对 ADAPT SERON 结果和中期 ADAPT Jr 数据所作的陈述，包括 VYVGART 治疗广泛 MG 患者的潜力；VYVGART 继续扩展到新的患者群体；empasiprubart 的潜在增长机会，包括其时机；致力于通过各种研究产生证据并对患有严重神经肌肉疾病的患者产生积极影响；将在即将召开的 AANEM 年会和 MGFA 科学会议上展示的 VYVGART、VYVGART Hytrulo 和 empasiprubart 的数据，包括此类会议的议程；致力于推进创新疗法和改善患者预后，包括 EMVIGORATE 和 EMNERGIZE 研究；其目标是 (i) 推进 VYVGART 在治疗更多 gMG 患者群体中的作用，(ii) 通过 VYVGART Hytrulo 和 empasiprubart 推动 CIDP 创新，以及 (iii) 推进 empasiprubart 在 MMN 中的开发；评估 emprasiprubart 在肾移植后移植物功能延迟和慢性 CIDP 中的作用；以及将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。前瞻性陈述的性质涉及风险和不确定性，敬请读者注意，任何此类前瞻性陈述均不能保证未来的业绩。由于各种重要因素，包括但不限于 argenx 临床试验的结果；对与新型药物疗法开发相关的固有不确定性的预期；临床前和临床试验及产品开发活动及监管审批要求；患者对其产品及候选产品的安全性、有效性和成本效益的接受度；政府法律法规（包括关税、出口管制、制裁和其他法规）对其业务的影响；对第三方供应商、服务提供商和制造商的依赖；通货膨胀和通货紧缩以及相应的利率波动；以及地区不稳定和冲突。这些风险、不确定性和其他风险的进一步列表和说明可在 argenx 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件和报告中找到，包括 argenx 向 SEC 提交的最新 20-F 表年度报告以及 argenx 向 SEC 提交的后续文件和报告。鉴于这些不确定性，建议读者不要过分依赖此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表本文件发布之日的观点。 argenx 不承担公开更新或修改本新闻稿中的信息（包括任何前瞻性陈述）的义务，除非法律另有要求。