KrCrystal Biotech获得FDA平台技术指定，用于治疗神经营养性角膜炎的KB 801中的SV-1病毒载体

匹兹堡，2025年10月14日（环球新闻网）--KrCrystal Biotech，Inc. (the“公司”）（纳斯达克：KRYS）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予该公司可重复滴眼液基因疗法KB 801中使用的转基因、非复制型单纯疱疹病毒1型（SV-1）病毒载体的平台技术指定，目前该药物正在接受一项治疗神经营养性角膜炎（NK）的随机安慰剂对照试验的评估。

Kraser Biotech研发总裁Suma Krishnan表示：“获得FDA的平台技术指定对于我们的开发团队和KrCrystal来说是一个巨大的里程碑，这既是对我们的SV-1基因传递平台的可重复性和可扩展性的认可，也是对它可能提供的潜在产品开发效益的认可。”“我们很高兴能在该计划下与FDA合作，确定潜在的效率，包括利用我们之前获得FDA批准的VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）的经验的机会，以加速我们基因药物管道的开发，从治疗NK的KB 801开始。”

FDA的平台技术指定计划旨在为包含指定平台技术的药品申请的药物开发、制造和审查流程提供效率。该指定的潜在好处可能包括在临床开发期间尽早、更频繁地与FDA接触，以及有机会在向FDA提交的文件中利用使用指定平台技术（例如VYJUVEK）的先前产品的制造和非临床安全数据。FDA还可能考虑之前与采用指定平台技术的药物生产相关的检查结果。

要有资格获得平台技术指定，技术必须易于理解和可重复，用于FDA批准的药物或生物制品（例如VYJUVEK），有潜力支持多种药物或生物制品的开发，而不影响质量、制造或安全性，并且有合理的可能性为开发或制造过程以及FDA审查过程带来显着的效率。随后被FDA认可采用该技术的药品申请可能会利用该指定的潜在好处。

关于KB 801 KB 801是一种可重复使用的滴眼剂基因疗法，旨在使眼睛前部的表皮细胞持续、局部表达和分泌神经生长因子（NSF），以治疗NK，这是一种罕见的退行性角膜疾病，导致角膜表皮缺陷、溃疡和穿孔。重组神经生长因子滴眼液已被证明可以显着改善角膜愈合，并在全球多个司法管辖区被批准用于治疗NK，但从眼睛中快速清除需要每天六次密集给药，从而限制了治疗效果。通过使眼前细胞局部产生神经生长因子，KB 801有可能显着减轻患者的治疗负担，同时还保持眼前更一致的神经生长因子水平。目前正在EMERALD-1中评估KB 801治疗NK的安全性和有效性，这是该公司在NK患者中进行的2：1随机、双盲、多中心、安慰剂对照的1/2期研究。

关于KrCrystal Biotech，Inc.克里斯特尔生物技术公司（纳斯达克：KRYS）是一家完全集成的商业化阶段全球生物技术公司，专注于基因药物的发现、开发和商业化，以治疗医疗需求未满足的疾病。VYJUVEK®是该公司的第一款商业产品，是有史以来第一种可重复治疗的基因疗法，也是第一种在美国、欧洲和日本批准的用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因药物。该公司正在迅速推进呼吸系统、肿瘤学、皮肤学、眼科学和美学领域研究性基因药物的强大临床前和临床管道。KrCrystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。欲了解更多信息，请访问http://www.krystalbio.com，并在LinkedIn和X（原Twitter）上关注@ KminalBiotech。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性”声明，基于公司当前对FDA最近授予公司用于公司研究产品KB 801的转基因和非复制型SV-1病毒载体平台技术指定的期望和信念。这些前瞻性陈述包括但不限于与平台技术指定为加速公司遗传药物管道开发而可能提供的潜在开发效率、指定平台技术指定的潜在好处以及KB 801在治疗NK方面的潜在好处有关的陈述。历史事实以外的所有陈述都是或可能被视为前瞻性陈述，并涉及已知和未知的风险、不确定性、以及由于“风险因素”标题下列出的各种重要因素，可能导致实际结果与此类前瞻性陈述所示结果存在重大差异的假设在公司向美国证券交易委员会提交的年度和季度报告中。公司截至本新闻稿发布之日提供了这些信息，并且不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

联系投资者和媒体：Stéphane Paquette，KrCrystal Biotech博士spaquette@krystalbio.com