克瑞斯泰尔生物科技获得FDA对HSV-1病毒载体的平台技术认定，该载体用于KB801治疗营养性角膜炎

匹兹堡，2025 年 10 月 14 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Krystal Biotech, Inc. （“公司”）（纳斯达克股票代码：KRYS）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司可重复使用眼药水基因疗法 KB801 中使用的转基因、非复制型单纯疱疹病毒 1 型（HSV-1）病毒载体平台技术称号，目前正在进行一项随机安慰剂对照试验，用于治疗神经营养性角膜炎（NK）。

Krystal Biotech 研发总裁 Suma Krishnan 表示：“获得 FDA 的平台技术认证对我们的开发团队和 Krystal 来说都是一个巨大的里程碑，这既是对我们 HSV-1 基因递送平台可重复性和可扩展性的认可，也是对其可能带来的潜在产品开发优势的认可。我们很高兴能与 FDA 合作，通过该项目寻找潜在的增效途径，包括利用我们之前在 FDA 批准的 VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）方面的经验，加速我们基因药物研发管线的开发，首先是用于治疗 NK 的 KB801。”

FDA 的平台技术指定计划旨在提高采用指定平台技术的药品申请的药物开发、生产和审评流程效率。该指定的潜在优势包括：在临床开发过程中更早、更频繁地与 FDA 进行沟通，以及有机会在向 FDA 提交的申请中利用之前使用指定平台技术的产品（例如 VYJUVEK）的生产和非临床安全性数据。FDA 还可能考虑与采用指定平台技术的药品生产相关的先前检查结果。

要获得平台技术认定，一项技术必须易于理解且可重复，应用于FDA批准的药品或生物制品（例如VYJUVEK），有潜力在不影响质量、生产或安全的情况下支持多种药品或生物制品的开发，并且有相当大的可能性显著提高开发或生产流程以及FDA的审查效率。经FDA认可并采用该技术的药品申请，可充分利用该认定带来的潜在优势。

关于KB801
KB801 是一种可重复给药的基因疗法眼药水，旨在促进眼前部上皮细胞持续、局部表达和分泌神经生长因子 (NGF)，用于治疗 NK。NK 是一种罕见的退行性角膜疾病，会导致角膜上皮缺损、溃疡和穿孔。重组 NGF 眼药水已被证明可显著改善角膜愈合，并已在全球多个司法管辖区获批用于治疗 NK，但由于其快速从眼内清除，需要每日六次密集给药，限制了其治疗效用。通过促进眼前部细胞局部产生 NGF，KB801 有望显著减轻患者的治疗负担，同时维持眼前部更稳定的 NGF 水平。目前，公司正在 EMERALD-1 研究中评估 KB801 治疗 NK 的安全性和有效性。EMERALD-1 是一项针对 NK 患者的 2:1 随机、双盲、多中心、安慰剂对照的 1/2 期临床试验。

关于 Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) 是一家全面整合、商业化阶段的全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化基因药物，以治疗医疗需求尚未得到满足的疾病。该公司的首款商业产品^VYJUVEK®是首个可重复给药的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获批用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因药物。该公司正在快速推进其在呼吸、肿瘤、皮肤、眼科和美容领域强大的临床前和临床研究基因药物管线。Krystal Biotech 总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。欲了解更多信息，请访问http://www.krystalbio.com ，并在LinkedIn和X （原 Twitter）上关注 @KrystalBiotech。

前瞻性陈述

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性”陈述，这些陈述基于公司目前对 FDA 最近授予公司用于研究产品 KB801 的转基因非复制性 HSV-1 病毒载体平台技术称号的预期和信念。这些前瞻性陈述包括但不限于与平台技术称号可能提供的潜在开发效率有关的陈述，以加速公司基因药物管道的开发、平台技术称号的潜在益处以及 KB801 在治疗 NK 方面的潜在益处。除历史事实之外的所有陈述均为或可能被视为前瞻性陈述，并涉及已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致实际结果与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，这是由于公司向美国证券交易委员会提交的年度和季度报告中“风险因素”标题下列出的各种重要因素造成的。本公司提供截至本新闻稿发布之日的信息，并不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

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克里斯塔尔生物科技
spaquette@krystalbio.com