BioXcel Therapeutics宣布相关性研究的积极结果，支持SERENITY在家环境中探索性疗效的结果

完成 FDA 要求的临床试验，计划于 2026 年第一季度提交 sNDA

康涅狄格州纽黑文，2025年10月14日（环球新闻社）—— BioXcel Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司，该公司今日宣布了与SERENITY At-Home试验探索性疗效结果相关的相关性研究的积极结果。该结果以及SERENITY At-Home试验的数据将纳入计划于2026年第一季度提交的补充新药申请（sNDA）。

测量精神分裂症和双相情感障碍相关急性躁动的标准方法是阳性和阴性症状量表-兴奋成分 (PEC)，由训练有素的临床医生进行，该量表已用于 Serenity I & II 关键性试验。为了使用探索性疗效测量方法评估 BXCL501 在居家环境中重复给药后的持续临床效果，公司与 FDA 协商，开发了改良的兴奋成分量表 (mCGI-S)，可由患者和/或护理人员进行评分。本研究在一项前瞻性、开放标签的临床试验中，对 33 名患者评估了 PEC 与 mCGI-S 之间的相关性。

结果表明，临床医生的评估结果与患者或照护者（知情者）的疗效评估结果之间存在高度相关性，这为在门诊环境中使用mCGI-S评估疗效提供了支持。PEC与mCGI-S之间存在统计学上显著的强相关性，患者的相关系数为ρ=0.89；p<0.0001，知情者的相关系数为ρ=0.88；p<0.0001。

“我们很高兴地看到，患者和知情者的数据与临床医生的评估结果之间存在显著且强的相关性，这为我们在 SERENITY 居家研究中探索性疗效的结果提供了支持。” 医学事务和临床开发高级副总裁 Dusan Kostic 博士表示。“我们计划将这些发现纳入我们即将提交的补充新药申请 (sNDA) 中。”

没有报告严重不良事件，安全性与 IGALMI ^®标签一致。

更多数据和结果将在即将召开的医学会议和研讨会上公布。

关于改良临床总体印象-严重程度量表（mCGI-S）
最初的临床医生评定的CGI-S量表采用8分制对躁动症状进行评分，其中0分表示未进行评估，1-7分表示所评估症状的严重程度递增。为了方便患者和知情者在家中实施，该量表经与FDA协商后进行了修改。修改后的CGI-S量表采用4分制，其中0分表示无躁动，1-3分表示躁动严重程度递增（轻度、中度或重度）。

关于阳性和阴性症状量表 - 兴奋成分（PEC）
PEC 是一项包含 5 个项目的评估，用于评估急性精神运动性激越，涵盖以下领域：兴奋、敌意、紧张、不合作和冲动控制不佳 (Montoya 等人，2011)。每个项目均采用 7 分量表，并针对评估者在每个严重程度等级中可能观察到的体征进行领域描述：1 = 缺失，2 = 轻微，3 = 轻度，4 = 中度，5 = 中重度，6 = 重度，7 = 极重度。PEC 总分是五个领域分数的总和，范围从 5 到 35。PEC 评分 14 分是治疗急性激越发作所需的阈值。

关于BXCL501
BXCL501 除已获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的^IGALMI® （右美托咪啶）舌下膜剂外，还是一种在研专有的右美托咪啶口腔溶解膜剂，右美托咪啶是一种选择性 α-2 肾上腺素能受体激动剂。BioXcel Therapeutics 正在研究 BXCL501 用于急性治疗阿尔茨海默病痴呆相关的激越症状，以及用于在家治疗急性治疗 I 型或 II 型双相情感障碍或精神分裂症相关的激越症状。BXCL501 用于这些研究用途的安全性和有效性尚未确定。BXCL501 已被 FDA 授予用于急性治疗痴呆相关激越症状的突破性疗法认定，以及用于急性治疗精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关激越症状的快速通道认定。

关于BioXcel Therapeutics, Inc.
BioXcel Therapeutics, Inc. (Nasdaq: BTAI) 是一家生物制药公司，利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物。其全资子公司 OnkosXcel Therapeutics 专注于免疫肿瘤学药物的开发。该公司的药物再创新方法利用现有已获批准的药物和/或经临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症。欲了解更多信息，请访问bioxceltherapeutics.com 。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所界定的“前瞻性陈述”。我们意图使此类前瞻性陈述受到《1933 年证券法》（修订版）第 27A 条和《1934 年证券交易法》（修订版）第 21E 条中关于前瞻性陈述的安全港条款的保护。本新闻稿中包含的所有陈述（历史事实陈述除外）均应视为前瞻性陈述，包括但不限于与以下事项相关的陈述：公司计划推进其 SERENITY 计划；BXCL501 的潜在市场机会；发布 SERENITY At-Home 试验的数据；向 FDA 提交 sNDA；通过现有分销渠道供应^IGALMI® ；公司已完成、正在进行和拟议的临床试验结果可能支持其候选产品的监管批准并改变躁动的治疗模式。本文中使用的“预期”、“相信”、“能够”、“继续”、“或许”、“设计”、“估计”、“预计”、“预测”、“目标”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表述。此外，任何涉及期望、信念、计划、预测、目标、业绩或对未来事件或情况的其他描述的陈述或信息，包括任何基本假设，均为前瞻性陈述。所有前瞻性陈述均基于公司当前的期望和各种假设。公司认为其期望和信念有合理基础，但其本质上具有不确定性。公司可能无法实现其期望，其信念也可能无法证明是正确的。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所描述或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：其有限的经营历史；其遭受的重大损失；其需要大量额外资金以及在需要时筹集资金的能力；重新排序的影响；其巨额债务、履行契约义务的能力以及与此类债务和其他合同义务相关的潜在付款义务；公司已发现对其继续经营能力产生重大疑虑的情况和事件；其在药物发现和药物开发方面的经验有限；与 TRANQUILITY 计划相关的风险；其对 IGALMI ^® 、BXCL501、BXCL502、BXCL701 和 BXCL702 以及其他候选产品的成功和商业化的依赖；躁动发作的次数和公司总目标市场的规模可能被高估，公司可能获得的批准可能基于对患者群体的更窄定义；缺乏药品营销和销售经验； ^IGALMI®或公司候选产品可能无法被医生或整个医学界接受；公司仍然面临^IGALMI®的广泛且持续的监管要求和义务；其临床研究的初步数据无法预测最终研究结果；其早期临床研究或临床前研究无法预测未来的临床研究；其获得候选产品监管批准的能力；其招募患者参与临床试验的能力；公司候选产品引起的不良副作用；其基于EvolverAI发现和开发候选产品的新方法；BioXcel LLC的重大影响和依赖；其面临的专利侵权诉讼；其对第三方的依赖；其遵守适用于它的广泛法规的能力；数据泄露或网络攻击的影响（如有）；与环境、社会和治理（ESG）事项审查加强相关的风险；与联邦、州或外国医疗保健“欺诈和滥用”法律相关的风险；以及其商业化候选产品的能力，以及截至 2024 年 12 月 31 日财年的 10-K 表年度报告中“风险因素”标题下讨论的重要因素，因为这些因素可能会不时在其向美国证券交易委员会提交的其他文件中更新，这些文件可在美国证券交易委员会网站 www.sec.gov 和公司网站www.bioxceltherapeutics.com的投资者部分查阅。这些因素和其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。尽管公司可以选择在未来某个时间点更新此类前瞻性陈述，除非法律要求，但即使后续事件导致我们的观点发生变化，公司也不承担任何义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。

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资料来源：BioXcel Therapeutics, Inc.
^IGALMI®是 BioXcel Therapeutics, Inc. 的注册商标。