BioXcel Therapeutics宣布相关性研究的积极结果，支持SERENITY在家探索性疗效结果

完成FDA要求的临床试验，计划于2026年第一季度提交sNDA

康涅狄格州纽黑文，2025年10月14日（环球新闻网）-- BioXcel Therapeutics，Inc.（纳斯达克：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司，今天宣布了与SERENITY在家试验探索性疗效结果相关的相关性研究的积极结果。结果以及SERENITY在家试验的数据将包含在计划于2026年第一季度提交的补充新药申请（sNDA）中。

测量与精神分裂症和双相情感障碍相关的急性激越的标准方法是由训练有素的临床医生管理的阳性和阴性综合症量表-兴奋成分（PCE），该量表用于Serenity I & II关键试验。为了使用探索性疗效测量来评价BXCL 501在家庭环境中重复给药的持续临床效果，该公司在与FDA协商后开发了改良的CGI-S（mCGI-S）量表，可以由患者和/或护理人员进行评分。该研究在这项针对33名患者的前瞻性、开放标签、临床试验中评估了AEC与mCGI-S之间的相关性。

结果表明，临床医生评估与患者或护理人员（知情者）评级结果之间存在很强的相关性，为使用mCGI-S评估门诊环境的疗效提供了支持。PEP和mCGI-S之间存在统计学显着且强的相关性，相关性为p =0.89;患者p<0.0001，p =0.88;线人p<0.0001。

“我们很高兴观察到临床医生对患者和知情者的评估存在强烈且显着的相关性，这为我们在SERENITY在家研究中的探索性疗效结果提供了支持。”杜桑·科斯蒂奇博士说医疗事务和临床开发高级副总裁。“我们计划将这些调查结果作为我们即将推出的sNDA计划的一部分。”

没有报告严重不良事件，安全性特征仍然与IGALMI®标签一致。

更多数据和结果将在即将举行的医学会议上公布。

关于修改的临床总体印象-严重程度量表（mCGI-S）最初的临床医生评定的CGI-S量表描述了激越症状的8分评级，其中零意味着没有进行评估，评分为1-7表示正在评估的症状的严重程度增加。为了便于患者和知情人在家庭环境中实施，与FDA协商修改了该量表。改良CGI-S是一个4分量表，其中0分表示无激越，1-3分表示激越严重程度增加（轻度、中度或重度）。

关于阳性和阴性症状量表-兴奋成分（PEC）PEC是一种5项评估，用于在以下领域对急性精神激动进行评级：兴奋、敌意、紧张、不合作和冲动控制不良（Montoya et al. 2011）。每个项目都采用7分量表，并对评分者可能观察到的每个严重度评级的迹象进行特定领域的描述：1 =不存在，2 =极轻微，3 =轻度，4 =中度，5 =中度严重，6 =严重，7 =极端。CPC总分数是五个领域分数的总和，范围从5到35。14分是治疗急性激越发作所需的阈值。

本新闻稿包括1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”。我们打算将此类前瞻性陈述纳入经修订的1933年证券法第27 A条和经修订的1934年证券交易法第21 E条所载前瞻性陈述的安全港条款。本新闻稿中包含的所有声明（历史事实声明除外）均应被视为前瞻性声明，包括但不限于与以下方面相关的声明：公司计划推进其SERENITY计划; BXCL 501的潜在市场机会; SERENITY在家试验的数据发布;向FDA提交sNDA;通过现有分销渠道供应IGALMI®;该公司已完成、正在进行和拟议的临床试验的结果有可能支持对其候选产品的监管批准，并改变激越的治疗范式。当在本文中使用时，包括“预期”、“相信”、“可以”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“意图”、“可能”、“计划”、“可能”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表达。此外，任何涉及未来事件或情况的预期、信念、计划、预测、目标、绩效或其他描述的陈述或信息，包括任何基本假设，都是前瞻性的。所有前瞻性陈述均基于公司当前的预期和各种假设。该公司相信其期望和信念有合理的基础，但它们本质上是不确定的。公司可能没有实现其期望，其信念也可能不被证明是正确的。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所描述或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：其有限的运营历史;其发生重大损失;其需要大量额外资金以及在需要时筹集资本的能力;重新确定优先顺序的影响;其巨额债务、遵守契约义务的能力以及与此类债务和其他合同义务相关的潜在付款义务;公司已发现对其继续经营的能力产生重大怀疑的条件和事件;其在药物发现和药物开发方面的经验有限;与Tranquestion计划相关的风险;其对IGALMI®、BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701和BXCL 702以及其他候选产品的成功和商业化的依赖性;激动事件的数量和公司的总目标市场规模可能被高估，并且公司可能获得的批准可能基于对患者人群的更窄定义;缺乏营销和销售药品的经验; IGALMI®或公司的候选产品可能不被医生或整个医学界接受的风险;公司仍然面临着广泛且持续的IGALMI®监管要求和义务;临床研究的初步数据未能预测最终研究结果;其早期临床研究或临床前研究未能预测未来的临床研究;其候选产品获得监管机构批准的能力;其招募患者参与其临床试验的能力;公司候选产品造成的不良副作用;其基于EvolverAI发现和开发候选产品的新颖方法; BioXcel LLC的重大影响和依赖;其面临专利侵权诉讼;其 对第三方的依赖;其遵守适用于其的广泛法规的能力;数据泄露或网络攻击（如果有的话）的影响;与环境、社会和治理（ESG）事务相关的加强审查相关的风险;与联邦、州或外国医疗保健“欺诈和滥用”法律相关的风险;及其将候选产品商业化的能力，以及截至2024年12月31日财年的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下讨论的重要因素，因为这些因素可能会在其提交给SEC的其他文件中不时更新，这些文件可在SEC网站www.sec.gov和公司网站www.bioxceltherapeutics.com的投资者部分上访问。这些和其他重要因素可能会导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。虽然公司可能会选择在未来的某个时候更新此类前瞻性陈述，但除非法律要求，但公司不承担任何这样做的义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司截至本新闻稿发布日期后任何日期的观点。

关于BXCL 501除了美国食品和药物管理局批准的IGALMI®（右美托咪定）舌下膜适应症之外，BXCL 501是一种研究专有的、右旋美托咪定口服溶解膜制剂，选择性阿尔法-2肾上腺素能受体激动剂。BioXcel Therapeutics正在研究BXCL 501，用于急性治疗与阿尔茨海默氏痴呆相关的激越，以及在家庭环境中急性治疗与I型或II型双相障碍或精神分裂症相关的激越。BXCL 501用于这些研究用途的安全性和有效性尚未确定。BXCL 501已被FDA授予突破疗法称号，用于急性治疗与痴呆相关的激浪，并被快速通道称号，用于急性治疗与精神分裂症、躁郁症和痴呆相关的激浪。

关于BioXcel Therapeutics，Inc. BioXcel Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物的生物制药公司。其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物的开发。该公司的药物再创新方法利用现有批准的药物和/或临床验证的候选产品以及大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症。欲了解更多信息，请访问bioxceltherapeutics.com。

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资料来源：BioXcel Therapeutics，Inc. IGALMI®是BioXcel Therapeutics，Inc.的注册商标。