Cabaletta Bio在2025年欧洲干细胞与基因治疗学会年会上首次展示了无需预处理的Rese-cel数据，这些数据证明了其生物活性和早期临床反应

– 三名难治性患者中的两名出现 B 细胞完全耗竭、自身抗体迅速减少和临床症状几乎完全消退；所有三名患者自输注以来均未使用免疫调节剂，并且截至数据截止时已停用或逐渐减少类固醇用量 –

– 在所有三名未接受预处理的患者中，CAR-T 细胞扩增情况与其他 RESET™ 试验中接受预处理的 30 多位患者的扩增情况相似 –

– 初始剂量数据支持继续探索在当前剂量下对寻常型天疱疮患者进行无预处理的 rese-cel 治疗，并评估无预处理方案作为某些其他自身免疫性疾病的替代治疗选择 –

– 截至 2025 年 9 月 30 日，肌炎、狼疮、硬皮病和重症肌无力 RESET 试验中所有成人 1/2 期队列均已全部入组 –

费城，2025年10月9日（GLOBE NEWSWIRE）——Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出首批专为自身免疫性疾病患者设计的治愈性靶向细胞疗法。该公司今日公布了RESET-PV™试验的初始剂量数据，该试验评估了rese-cel（resecabtagene autoleucel，曾用名CABA-201）在三例可评估的寻常型天疱疮(PV)患者中，以1 x 10 ^{6 个}细胞/kg的剂量进行治疗，无需预处理。这些数据将由Cabaletta首席科学官Samik Basu医学博士在2025年欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上以最新的临床口头报告形式进行报告。该年会将于2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行。

Cabaletta 首席医疗官 David J. Chang 医学博士表示：“这些数据初步证明，无需预处理，单次输注 rese-cel 即可实现完全 B 细胞耗竭并获得有意义的早期临床反应，且方案简化，从而能够扩大那些希望获得无需预处理治疗方案的患者的应用范围。” “基于观察到的生物学活性和早期临床反应，我们计划首先扩大 RESET-PV 试验中当前剂量的患者入组范围，并可能在必要时评估在 PV 患者中更高剂量的 rese-cel 的疗效。此外，我们正在寻求将无需预处理的方案纳入其他 RESET 临床试验项目队列。我们期待在即将召开的医学会议上，分享我们在 PV 以及其他自身免疫性疾病适应症中无需预处理的策略的最新进展，以及正在进行的 RESET 试验的更广泛的临床进展。”

RESET-PV 试验是 Cabaletta RESET 临床开发项目中首个评估不使用环磷酰胺和氟达拉滨作为预处理药物的 rese-cel 的研究。由于 RESET 试验遵循一致的研究设计原则，包括单次、基于体重的 rese-cel 剂量，因此 RESET-PV 试验中无需预处理的转化数据具有相关的背景信息。作为 Cabaletta 创新战略的一部分，本次试验的数据将有助于为 RESET 项目某些试验中可能取消预处理提供参考。

在最新的临床口头报告中，截至 2025 年 9 月 11 日数据截止日期的患者随访中重点强调的关键临床和转化见解包括：

• 转化概况： Rese-cel 表现出与其他 RESET 预处理试验报告的转化数据相似的 CAR-T 细胞扩增和收缩动力学。所有三例患者在输注后第一个月内均出现 B 细胞显著耗竭，其中患者 2 和 3 的外周 B 细胞完全耗竭。在这两名患者中，观察到桥粒芯蛋白自身抗体的快速减少，并且 B 细胞活化因子 (BAFF) 峰值的升高与接受 rese-cel 联合预处理的患者从输注前到最后一次随访时的剂量范围一致，提示组织中存在深度 B 细胞耗竭。
  
  
• 安全性： Rese-cel 总体耐受性良好，未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)。输注后，患者 1 出现短暂性发热（1 级细胞因子释放综合征）。患者 2 在停用免疫调节剂后，于输注后两周内因病情复发而需接受类固醇疗程。此次类固醇疗程的强度低于之前输注前因病情复发而接受的疗程，该疗程对病情的影响有限。输注后 3 个月，患者已将类固醇剂量逐渐减少至输注前基线剂量以下。
  
  
• 临床概况：三例患者在接受治疗后第一个月起，根据皮肤、头皮和黏膜表面的天疱疮疾病面积指数 (PDAI) 评分，均观察到显著的早期临床缓解。从基线到最新随访，PDAI 活动度评分改善如下：
  
  
  • 患者 1（4 个月）：24 至 10
    
  • 患者 2（3 个月）：83 比 3
  • 患者 3（1 个月）：22 比 2
    

PDAI活动性评分已成为PV最新监管批准的基础。在最新的临床口头报告中，PDAI总评分也与PDAI活动性评分一致，包括PDAI损伤评分的改善。在两例B细胞完全耗竭的患者中，PDAI改善最为显著。截至数据截止，这三例患者均未服用免疫调节剂。

更多信息请访问2025年ESGCT年会网站。公司已公布已接受的摘要，并将在其网站的“海报与出版物”版块发布口头报告材料。

关于 rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名 CABA-201）
Rese-cel 是一款在研的自体 CAR-T 细胞疗法，其基因工程改造了全人源 CD19 结合体和 4-1BB 共刺激结构域，专门用于治疗自身免疫性疾病。rese-cel 以单次、基于体重的输注方式给药，旨在短暂且深度地清除 CD19 阳性细胞，从而重置免疫系统并获得持久的临床缓解，而无需长期治疗。Cabaletta 正在 RESET（恢复自我耐受性）临床开发项目中评估 rese-cel，该项目包括多项由公司赞助的临床试验，涵盖风湿病、神经病学和皮肤病学等多种且日益广泛的自身免疫性疾病。

关于 Cabaletta Bio
Cabaletta Bio (Nasdaq: CABA) 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出首批专为自身免疫性疾病患者设计的治愈性靶向细胞疗法。CABA™ 平台包含两项互补的战略，旨在推进工程化 T 细胞疗法的发现和开发，这些疗法有望成为广泛自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法。其领先的 CARTA（自身免疫嵌合抗原受体 T 细胞）战略优先开发 rese-cel，这是一种含 4-1BB 的全人源 CD19-CAR T 细胞研究疗法。Rese-cel 目前正在 RESET™（恢复自我耐受）临床开发项目中进行评估，该项目涵盖多个治疗领域，包括风湿病学、神经病学和皮肤病学。Cabaletta Bio 的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。欲了解更多信息，请访问www.cabalettabio.com并在 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所界定的 Cabaletta Bio 的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关以下方面的明示或暗示的陈述：Cabaletta 的整体业务计划和目标；Cabaletta 实现推出首个专为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法的愿景的能力；Cabaletta 成功完成当前或未来适应症的候选药物的研究、进一步开发和商业化的能力，包括 Cabaletta 临床试验的时间和结果以及其进行和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持 rese-cel 的安全性和活性概况；关于与监管机构互动时间的声明，包括此类机构对 Cabaletta 正在进行的临床试验的安全信息以及 rese-cel 的潜在注册途径的审查；Cabaletta 利用其新兴临床数据和高效开发战略的能力； Cabaletta 相信其新数据提供了初步证据，证明单次输注无需预处理的 rese-cel 有可能通过简化的治疗方案实现完全的 B 细胞耗竭和有意义的早期临床反应，从而可以扩大那些可能希望获得无需预处理的治疗方案的患者的范围；Cabaletta 计划以当前剂量扩大 RESET-PV 试验的患者入组，同时探索在某些其他 RESET 临床试验计划队列中纳入无预处理方案；Cabaletta 对其在 PV 以及其他自身免疫适应症中的无预处理策略的潜在更新，以及来自正在进行的 RESET 试验的更广泛的临床更新和此类更新的沟通时间；Cabaletta 计划在 RESET 计划的某些试验中取消预处理；Cabaletta 利用其研究和转化见解的能力和潜在利益；即将召开的科学会议上临床数据读出的临床意义及其时间； Cabaletta 对 rese-cel 的潜在成功和治疗益处的期望，包括其相信 rese-cel 有可能重置免疫系统并在患者无需长期治疗的情况下产生显著的临床反应；公司在 SLE、肌炎、SSc 和 gMG 患者中推进 rese-cel 的单独 1/2 期临床试验，以及 RESET-PV 和 RESET-MS 试验的进展，包括与状态、安全数据、临床试验设计效率和数据读取时间或其他方面相关的更新。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受多种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中阐明或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管备案和潜在批准相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法预示长期结果的风险；Cabaletta 在其 rese-cel 的临床前研究和临床试验中能否证明其安全性、有效性和耐受性的充分证据；学术出版物中采用的类似设计结构所观察到的结果（包括由于给药方案）不能代表我们希望通过 rese-cel 实现的结果；一个项目的结果可能无法转化为另一个项目的结果；修改试验设计或方法可能无法达到预期效益，并且可能需要进一步修改试验设计；与临床试验地点启动相关的风险、招募延迟或招募率低于预期；与临床试验结果评估相关的延迟；与临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与市场和经济状况波动以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta 保留和认可孤儿药指定和快速通道指定或其他产品候选指定所赋予的预期激励的能力（如适用）；与 Cabaletta 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与培养和维持与 Cabaletta 的合作伙伴和制造伙伴的成功关系相关的风险；与其产品候选物的研究启动和进行以及其他开发要求相关的不确定性；Cabaletta 的任何一个或多个产品候选物无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果无法预测未来研究结果的风险。有关这些及其他风险、不确定性及其他重要因素的讨论，任何可能导致Cabaletta的实际结果与前瞻性陈述中所述的结果不同的因素，请参阅Cabaletta最新10-K表年度报告中题为“风险因素”的章节，以及Cabaletta随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta不承担更新此信息的义务。

联系方式：

阿努普·马尔达
首席财务官
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