Cabaletta Bio在2025年ESGCT年度大会上展示了首个无预处理的Rese-cel数据，证明了生物活性和早期临床反应

- 在三名难治性患者中的两名中，B细胞完全耗竭，自身抗体快速减少，临床症状几乎完全消退;所有三名患者自输注以来一直未使用免疫调节剂，并且截至数据截止日期，已停用或逐渐减少类固醇。

- 在所有三名没有预处理的患者中的CAR T细胞扩增类似于在其他试验中给予预处理的30多名患者中的扩增。

- 初始剂量数据支持继续探索rese-cel在当前剂量下对寻常型天疱疮无预处理，并评估无预处理方案作为某些其他自身免疫性疾病的替代治疗选择-

- 截至2025年9月30日，肌炎、狼疮、硬皮病和重症肌无力试验中的所有成人1/2期队列均已完全入组-

费城，2025年10月9日（环球新闻网）-- Cabaletta Bio，Inc.（纳斯达克：CABA）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发和推出首款专门为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法，该公司今天介绍了RESET-PV™试验的初始剂量数据，该试验在3名可评估的寻常天蝎瘤（PV）患者中评估了1 x 106个细胞/公斤的剂量（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）。这些数据由Samik Basu医学博士在最新的临床口腔演示中展示，Cabaletta首席科学官出席2025年欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年度大会，该大会将于2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行。

“这些数据提供了初步证据，表明在不预处理的情况下单次输注rescel可以通过简化的方案来实现完全的B细胞耗尽和有意义的早期临床反应，该方案可以扩大可能希望在不预处理的情况下获得治疗选择的患者的机会，”医学博士David J. Chang说，卡巴莱塔首席医疗官。“根据观察到的生物活性和早期临床反应，我们计划首先以当前剂量扩大RESET-PV试验的患者入组，并在必要时可能评估PV患者中的更高剂量重新接种。此外，我们正在寻求在某些其他NPS临床试验计划队列中纳入不预处理方案。我们期待在即将举行的医学会议上传达有关我们在PV和其他自身免疫适应症中的无预处理策略的最新信息，以及正在进行的NPS试验的更广泛的临床更新。”

RESET-PV试验是Cabaletta的NPS临床开发计划中第一项评估不使用环磷胺和氟达拉滨作为预处理剂的再治疗的研究。由于RST试验具有一致的研究设计原则，包括单次基于体重的重新接种剂量，因此有相关背景来解释RESET-PV试验的翻译数据，无需预处理。作为Cabaletta创新战略的一部分，这项试验的数据将有助于了解NPS计划内某些试验中可能取消预处理的可能性。

在最新的临床口头演示中，强调了截至2025年9月11日数据截止日期的患者随访的关键临床和转化见解，包括：

PDAI活动评分构成了PV最新监管批准的基础。据报道，在最新的临床口腔表现中，PDAI总评分也与PDAI活动评分一致，包括PDAI损伤评分的改善。PDAI的改善在两名经历完全B细胞耗尽的患者中最为显着。截至数据截止日期，所有三名患者均未使用免疫调节剂。

更多信息可访问2025年ESGCT年度大会网站。该公司已提供已接受的摘要，并将在其网站的海报和出版物部分演示后提供口头演示材料。

关于rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）Rese-cel是一种研究性的自体CAR-T细胞疗法，采用完全人CD 19结合物和4-1BB共刺激结构域进行工程，专门为治疗自身免疫性疾病而设计。Rese-cel以单次、基于体重的输注形式给药，旨在短暂且深度耗尽CD 19阳性细胞，目标是重置免疫系统并在不需要长期治疗的情况下实现持久的临床反应。Cabaletta正在评估SYS（重新储存SElf-Tolerance）临床开发计划中的Rescel，该计划包括多项正在进行的公司赞助的试验，涉及风湿病学、神经病学和皮肤病学中多样化且不断增长的自身免疫性疾病。

关于Cabaletta Bio Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发和推出首款专门为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法。CABA™平台包含两种互补的策略，旨在推进工程T细胞疗法的发现和开发，有可能成为广泛的自身免疫性疾病的深入和持久的治疗方法，甚至是治愈性的。主要的CARTA（自身免疫的嵌入性抗原受体T细胞）策略正在优先开发rescel，这是一种含有4- 1BB的全人类CD 19-CAR T细胞研究疗法。Rese-cel目前正在SYS ™（REstoring SElf-Tolerance）临床开发计划中接受评估，该计划涵盖多个治疗领域，包括风湿病学、神经病学和皮肤病学。Cabaletta Bio的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。欲了解更多信息，请访问www.cabalettabio.com并在LinkedIn上与我们联系。

前瞻性陈述本新闻稿包含Cabaletta Bio的“前瞻性陈述”，定义为经修订的1995年私人证券诉讼改革法案，包括但不限于有关以下内容的明确或暗示陈述：Cabaletta的整体业务计划和目标; Cabaletta有能力实现其愿景，推出首个专门为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法; Cabaletta在当前或未来适应症中成功完成其候选药物的研究、进一步开发和商业化的能力，包括Cabaletta临床试验的时间和结果以及其进行和完成临床试验的能力;期望临床结果将支持Rese-cel的安全性和活性特征;有关与监管机构互动时间的声明，包括监管机构对Cabaletta正在进行的临床试验的安全性信息的审查和潜在的重新研究注册途径; Cabaletta利用其新兴临床数据及其高效开发战略的能力; Cabaletta相信，其新数据提供了初步证据，表明在不预处理的情况下单次输注rescel有可能通过简化的治疗方案实现完全的B细胞耗尽和有意义的早期临床反应，可以扩大可能希望获得治疗选择的患者的机会而无需预处理; Cabaletta计划以当前剂量扩大RESET-PV试验的患者入组，同时探索在某些其他NPS临床试验项目队列中纳入不预处理方案; Cabaletta可能更新其在PV和其他自身免疫适应症中的无预处理策略，以及正在进行的NPS试验的更广泛临床更新以及此类更新的沟通时间; Cabaletta计划在NPS计划内的某些试验中取消预处理; Cabaletta利用其研究和转化见解的能力及其潜在收益;在即将到来的科学会议上读出的临床数据的临床意义及其时间安排;卡巴莱塔对重新安置的潜在成功和治疗益处抱有期望，包括其相信Rese-cel有可能重置免疫系统，并在患者无需长期治疗的情况下产生深刻的临床反应;该公司推进了针对系统性红斑狼疮、脊髓炎、SSc和gMG患者的单独1/2期临床试验，以及RESET-PV和RESET-MS试验的进展，包括与状态、安全性数据、临床试验设计的效率和数据读出的时间等。

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