Taysha基因疗法在第54届CNS年会上展示针对Rett综合征的TSHA-102在REVEAL一期/二期试验A部分的新补充数据分析

此前披露，在关键试验的 A 部分中，所有 10 名患者的反应率均为 100%，主要终点是获得/恢复≥一个自然历史定义的发育里程碑，由独立中央评估员通过视频证据审查进行评估

经过验证的结构化疗效量表的新补充分析提供了额外功能增益的支持证据，其中 100% 的患者表现出自然史定义的发展里程碑之外的多项技能增益/改进

研究结果进一步证实了影响日常生活活动的核心领域中广泛且一致的功能改善，10 名接受 TSHA-102 治疗的患者实现了 22 个发展里程碑和 165 个额外技能/改进

达拉斯，2025 年 10 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Taysha Gene Therapies, Inc.（纳斯达克股票代码：TSHA）（“Taysha”或“公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，用于治疗中枢神经系统 (CNS) 的严重单基因疾病，今天在第 54 届儿童神经病学协会 (CNS) 年会上宣布了 REVEAL 1/2 期成人/青少年和儿科试验 A 部分的新补充数据分析结果，该试验评估了 TSHA- ¹⁰²对患有 Rett 综合征的女性患者的作用。该分析提供了支持性证据，证明在自然史定义的发育里程碑之外，技能的额外功能性增益和核心疾病特征的改善，进一步凸显了 TSHA-102 对日常生活活动的持续、多领域影响。

“为了评估 TSHA-102 对雷特综合征功能方面的广泛治疗效果，我们对 REVEAL A 部分数据应用了系统评估标准，”蒙特利尔大学神经科学和儿科学副教授、圣贾斯汀天主教大学雷特综合征多学科诊所主任兼 REVEAL 试验首席研究员、医学博士、英国皇家内科医师学会院士、美国儿科学会院士 Elsa Rossignol 表示。“这包括关键的试验主要终点，即根据自然史数据，在没有治疗的情况下无法达到的发育里程碑成就，由独立评估员通过视频证据评估进行评估。重要的是，这种方法能够可靠、客观地衡量 TSHA-102 的疗效。我们还对经过验证的结构化疗效量表进行了补充分析，以获取除 28 个自然史定义的里程碑之外的额外技能提升和改进的支持性证据。”

Taysha 总裁兼研发主管 Sukumar Nagendran 医学博士补充道：“A 部分数据的最新补充分析进一步强调了 TSHA-102 对雷特综合征核心领域（包括沟通、精细运动、粗大运动和自主神经功能）的潜在一致性和广度。除了 A 部分中整个治疗组取得的发展里程碑之外，患者还在核心疾病特征方面持续获得了额外的技能和改善。我们相信，这强化了 TSHA-102 对日常生活活动的潜在治疗效果，而这些活动对护理人员和临床医生都至关重要。”

对先前披露的 A 部分 REVEAL 第 1/2 阶段数据的补充分析，强化了 TSHA-102 后持续展现的广泛、多领域功能增益/改进

• 关键试验的主要终点是自然历史研究中定义的 28 个发育里程碑中的 ≥ 一个的获得/恢复，由多个独立的中央评估者通过视频证据评估进行独立评估
  • A 部分 (N=10) 中 100% 的患者在接受 TSHA-102 治疗后，在沟通、精细运动和粗大运动等核心功能领域获得/恢复了 ≥ 一个明确的发展里程碑，根据自然历史数据，无需治疗即可实现这一目标的可能性为 0% 至 <6.7%
  • 10 名患者共实现了 22 个发育里程碑，反映了对日常生活活动有重大影响的功能改善
    
    
• 在雷特综合征中验证的结构化量表得出的补充数据分析表明，除了 28 个自然历史定义的发展里程碑之外，还存在其他技能和改进
  
  • A 部分 (N=10) 中 100% 的患者在沟通、精细运动、粗大运动和自主神经功能领域获得了多项额外的功能技能/改善
  • 10 名患者共获得 165 项额外技能/改进，进一步支持了 TSHA-102 对功能能力和日常生活活动的潜在广泛和一致的治疗影响
    
    
• 可通过 Taysha 的网站获取包含更多详细信息和附图的海报展示。
  
  

结果反映了先前披露的 REVEAL 1/2 期试验（N=10，6-21 岁；数据截止日期为 2025 年 5 月）的数据，这些试验使用高剂量（1x10 ¹⁵总 vg；N=6）或低剂量（5.7x10 ¹⁴总 vg；N=4）的 TSHA-102 治疗。新的补充数据分析基于自然史定义的发展里程碑之外的核心疾病特征所取得的额外技能和改善，这些里程碑源自 A 部分中评估的结构化疗效量表，这些量表已在 Rett 综合征中得到验证。这些量表包括评估定义沟通技能的改编 Mullen 早期学习量表 (MSEL-A)（N=5 名有可用数据的患者）、评估特定 Rett 综合征疾病特征的修订运动行为评估 (R-MBA)（N=10 名有可用数据的患者）和评估沟通技能的观察者报告沟通能力 (ORCA)（N=5 名有可用数据的患者）。

关于TSHA-102
TSHA-102 是一种自身互补鞘内递送的 AAV9 研究性基因转移疗法，目前正在临床评估其治疗雷特综合征 (Rett syndrome) 的效果。TSHA-102 旨在一次性治疗，通过向中枢神经系统 (CNS) 细胞递送功能性MECP2基因，从根本上解决该疾病的遗传学原因。TSHA-102 采用一种新型 miRNA 反应性自身调节元件 (miRARE) 技术，旨在逐个细胞地调节中枢神经系统 (CNS) 中的MECP2水平，且不存在过度表达的风险。TSHA-102 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定、再生医学先进疗法认定、快速通道认定、孤儿药认定和儿科罕见病认定，欧盟委员会授予的孤儿药认定，以及药品和保健产品监管局授予的创新许可和准入途径认定。

关于雷特综合征
雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，由编码甲基化CpG结合蛋白2 (MeCP2)的X连锁MECP2基因突变引起，该基因对调节大脑神经元和突触功能至关重要。该疾病的特征包括沟通障碍和手部功能丧失、发育迟缓和/或倒退、运动和呼吸功能障碍、癫痫发作、智力障碍以及预期寿命缩短。雷特综合征的进展分为四个关键阶段：始于6至18个月龄的早期发病停滞期，随后是快速倒退、平台期和晚期运动功能衰退。雷特综合征主要发生在女性身上，是导致严重智力障碍的最常见遗传病因之一。目前，尚无获批的针对该疾病遗传根源的疾病修饰疗法。据估计，由致病性/可能致病性的MECP2突变引起的雷特综合征影响着美国、欧盟和英国约15,000至20,000名患者。

关于Taysha基因疗法
Taysha Gene Therapies（纳斯达克股票代码：TSHA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，用于治疗严重的中枢神经系统单基因疾病。其领先的临床项目 TSHA-102 正在开发中，用于治疗雷特综合征。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，目前尚无针对该疾病遗传根源的疾病修饰疗法获得批准。Taysha 专注于开发转化药物，旨在满足严重的未满足医疗需求，并显著改善患者及其护理人员的生活。该公司的管理团队在基因治疗开发和商业化方面拥有丰富的经验。Taysha 利用这些经验、其制造工艺以及经过临床和商业验证的 AAV9 衣壳，致力于将治疗快速从实验室转化为临床。欲了解更多信息，请访问www.tayshagtx.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“期望”、“打算”、“预计”、“计划”和“未来”等词语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于有关迄今为止在临床试验中接受治疗的患者中首次看到的任何有利结果的可重复性和持久性的陈述，包括有关功能里程碑的陈述；TSHA-102 和 Taysha 的其他候选产品对 Taysha 寻求治疗的患者的生活质量产生积极影响并改变其病程的潜力；Taysha 对其候选产品的研究、开发和监管计划，包括启动额外试验、报告临床试验数据和提交监管文件的时间；这些候选产品获得 FDA 或同等外国监管机构的监管批准的可能性，以及如果获得批准，这些候选产品是否会成功分销和营销；以及 Taysha 产品候选物的潜在市场机会。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受各种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述表达或暗示的结果存在重大不利差异。因此，这些前瞻性陈述并不构成对未来业绩的保证，您应注意不要过分依赖这些前瞻性陈述。Taysha 业务的风险在其提交给 SEC 的文件中详细描述，包括 Taysha 截至 2024 年 12 月 31 日的全年 10-K 表年度报告和截至 2025 年 6 月 30 日的季度 10-Q 表季度报告，这些报告可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。Taysha 不时向 SEC 提交的其他文件中将提供更多信息。这些前瞻性陈述仅代表本文发布之日的观点，Taysha 不承担更新这些陈述的任何义务，除非法律另有要求。

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