Gain Therapeutics将举办关于GT-02287的虚拟KOL活动，用于帕金森病

活动将于美国东部时间 10 月 14 日下午 4 点举行

马里兰州贝塞斯达，2025年10月9日（GLOBE NEWSWIRE）—— Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（简称“Gain”或“公司”），一家临床阶段生物技术公司，致力于引领下一代变构小分子疗法的发现和开发，今天宣布将举办一场线上关键意见领袖 (KOL) 活动，主题为“生物标志物、临床终点和疾病修饰之路： GT-02287 新数据的背景介绍”。活动将邀请罗切斯特大学神经病学教授 Karl Kieburtz 医学博士、公共卫生硕士和神经退行性疾病研究所所长兼高级科学家 Kenneth Marek 医学博士担任关键意见领袖 (KOL)。活动将于2025年10月14^日星期二美国东部时间下午4:00举行。如需注册，请点击此处。

此次活动将探讨当前对生物标志物、临床结果量表和其他终点的思考，并结合 Gain Therapeutics 首席医疗官 Jonas Hannestad 医学博士、哲学博士最近在国际帕金森病和运动障碍大会®上公布的数据。迄今为止，这项针对携带或不携带 GBA1 突变的帕金森病 (PD) 患者的 1b 期临床研究数据显示，GT-02287 总体耐受性良好，未观察到治疗引起的严重不良事件，且 MDS-UPDRS（运动障碍协会统一帕金森病评定量表）评分呈改善趋势。

正式演讲结束后将举行现场问答环节。

关于 Karl Kieburtz 医学博士、公共卫生硕士
Karl Kieburtz 医学博士、公共卫生硕士是 Clintrex Research LLC 的联合创始人、BlueRidge Life Sciences 的董事会成员以及罗彻斯特大学的神经病学兼职教授。在他的学术生涯中，他是健康与技术中心的创始主任、首任 Robert J. Joynt 神经病学教授，并担任过罗彻斯特临床研究高级副院长和临床与转化科学研究所所长。Kieburtz 博士的主要研究兴趣是神经退行性疾病的新型疗法。在罗彻斯特大学，他领导了 20 多项国际临床试验，并在他的组织内进行全面管理，包括 NINDS 赞助的帕金森病神经保护剂 (NET-PD) 试验，并担任帕金森研究组执行委员会主席。他曾任 FDA 外周和中枢神经系统疾病咨询委员会成员并担任主席。他曾担任美国政府（退伍军人事务部、美国国立卫生研究院）和研究基金会（迈克尔·J·福克斯、西尔弗斯坦）的科学顾问。他发表了 450 多篇同行评审出版物，H 指数 >80。2009 年，他是 Clintrex Research 的联合创始人之一，该公司与 200 多个组织合作开发治疗大脑和神经系统疾病的产品。这些合作使得治疗帕金森病、阿尔茨海默病、偏头痛和多发性硬化症的产品获得批准。Clintrex 于 2024 年被 BlueRidge Life Sciences 收购。他拥有阿默斯特学院的神经科学学士学位。他在罗切斯特大学完成了医学博士和公共卫生硕士学位，并完成了神经病学培训和实验治疗学研究。

关于 Kenneth Marek 医学博士
Kenneth Marek 医学博士是神经退行性疾病研究所的所长兼高级科学家。Marek 博士的主要研究兴趣包括识别用于早期检测的生物标志物、评估疾病进展以及开发神经退行性疾病的新疗法，这些疾病包括神经元突触核蛋白病（帕金森病和路易体痴呆）、阿尔茨海默病和相关的神经退行性疾病。他特别感兴趣的是体内神经受体成像生物标志物。他撰写了大量关于这些主题的神经病学和神经科学出版物。Marek 博士已经并将继续担任多项正在进行的多中心国际研究的首席研究员，包括帕金森进展标志物倡议 (PPMI) 和帕金森相关风险综合征 (PARS) 研究。Marek 博士还担任迈克尔·J·福克斯基金会的特别科学顾问。他曾在多个专注于神经退行性疾病的组织担任领导职务，并获得了多项资助，以支持他在帕金森病、阿尔茨海默病和亨廷顿病方面的工作，其中包括罗伯特·A·普利兹克帕金森病研究领导力奖。他还是 Molecular NeuroImaging, LLC 和 Xing imaging LLC 公司的联合创始人，这两家公司提供发现和临床神经影像研究服务。

关于GT-02287
Gain Therapeutics 的领先候选药物 GT-02287 目前正在临床开发中，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病 (PD)。这种口服、可渗透大脑的小分子药物是一种变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 的功能。由于 GBA1 基因突变（与 PD 相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素，溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 会发生错误折叠和受损。在 PD 的临床前模型中，GT-02287 恢复了 GCase 的酶促功能，减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链 (NfL) 水平（神经退行性疾病的生物标志物）。在 GBA1-PD 和特发性 PD 的啮齿动物模型中，GT-02287 被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止筑巢等复杂行为缺陷的发展。

GBA1-PD 和特发性 PD 模型中的令人信服的临床前数据显示，使用 GT-02287 后具有改善病情的作用，这表明 GT-02287 可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

在健康志愿者中进行的 GT-02287 第一阶段研究结果显示，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预计的治疗范围内，并且靶向作用使接受临床相关剂量 GT-02287 治疗的受试者的葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性增加了 50% 以上。

GT-02287 目前正在进行一项 1b 期临床试验，用于治疗携带或不携带 GBA1 突变的帕金森病。该试验在澳大利亚 7 个研究中心招募了受试者，主要终点是评估 GT-02287 在帕金森病患者中给药 3 个月后的安全性和耐受性。

Gain 公司在帕金森病领域的领先项目在其发展初期就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会与 GBA 的资助，以及由欧盟地平线 2020 研究和瑞士创新机构 Innosuisse 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的研发。Gain 的领先候选药物 GT-02287 目前正在进行 1b 期临床试验，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病。GT-02287 在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜力。Gain 拥有多项未公开的临床前研究成果，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain 独特的方法能够发现能够恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain 利用其先进的 Magellan™ 平台，正在加速药物研发，并为神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤等无法治愈或难以治疗的疾病开发新型疾病修饰疗法。

前瞻性陈述
本新闻稿包含根据美国 1995 年私人证券诉讼改革法安全港条款作出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常以“相信”、“预期”、“预计”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似词语开头。这些前瞻性陈述反映了管理层目前对未来业绩或事件的认识、假设、判断和期望。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但它们并不保证此类预期将被证明是正确的，也不保证这些目标将会实现，您应注意实际结果可能与前瞻性陈述中的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种风险和不确定性的影响，包括但不限于以下方面的陈述：公司当前或未来候选产品（包括 GT-02287）的开发；对 GT-02287 1b 期临床研究结果的完成情况、质量和时间安排的预期；对 GT-02287 1b 期临床研究（包括剂量延长研究）患者入组时间的预期；向 FDA 或其他监管机构和机构提交任何文件的时间；以及公司候选产品的潜在治疗和临床益处。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司总体业务相关的风险，请参阅公司截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格。本警示性通知明确限制所有前瞻性陈述的全部内容。请注意不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日有效。我们没有义务，并明确否认有任何义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

投资者：
Gain Therapeutics公司
阿帕尔·查谟
投资者关系和公共关系经理
ajammu@gaintherapeutics.com

生命科学顾问有限责任公司
查克·帕达拉
常务董事
chuck@lifesciadvisors.com

媒体：
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