Ascendis向欧洲药品管理局提交用于治疗儿童软骨发育不全的Transcon® ANP的上市授权申请

丹麦哥本哈根，2025年10月8日（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克：ASND）今天宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Transcon ANP的上市许可申请（MAA）（navepegritide）作为治疗患有软骨发育不全的儿童的药物，软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，对于许多受影响的个体来说，健康状况良好，身体功能和生活质量的影响。Transcon ANP是一种每周给药一次的C型利钠肽（ANP）的研究前体药物，旨在通过使活性ANP持续暴露于全身组织（包括生长板和骨骼肌）上的受体来持续抑制软骨发育不全中过度活跃的FGFR 3途径。

MAA基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的数据和长达三年的开放标签扩展数据，包括针对软骨发育不全儿童的关键ApproaCH试验的结果。在这些试验中，Transcon ANP总体耐受性良好，没有与研究药物相关的停药。

“软骨发育不全界已经明确需要早期药物干预，以改善医疗、功能和生活质量并发症，”医学博士Aimee Shu说，Ascendis Pharma内分泌和罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官。“我们期待在EMA审查期间与其接触，尽快将Transcon ANP提供给欧盟的患者。”

在美国，美国食品和药物管理局正在优先审查Transcon ANP作为软骨发育不全儿童的治疗药物，《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期为2025年11月30日。

关于软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR 3）变体引起，该变体导致FGFR 3和ANP信号途径的影响失衡，估计影响全球超过250，000人。虽然历史上被认为是一种骨生长障碍，但在软骨发育不全中发现的FGFR 3变体在全身组织中表达，除了骨骼发育不良外，还会导致严重的肌肉、神经和心肺系统并发症。软骨发育不全的医学并发症在不同的人生阶段有所不同。在整个婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱异常、心室增大、肌肉力量和耐力受损、听力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、臀部问题、腿弓和慢性疼痛;其中许多并发症持续存在或在成年后恶化。这些医疗并发症可能会对生活质量、身体功能和心理社会功能产生不利影响。患有软骨发育不全的人通常需要多次手术和手术来缓解病情的许多并发症。

关于Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用我们创新的Transcon技术平台，为患者带来有意义的改变。在患者、科学和激情的核心价值观的指导下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TranCon开发新疗法，展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他工厂。请访问ascendispharma.com了解更多信息。

前瞻性陈述本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的有关Ascendis未来运营、计划和管理目标的所有陈述（历史事实陈述除外）均为前瞻性陈述。此类声明的示例包括但不限于与以下方面相关的声明：（i）Transcon ANP作为软骨发育不全儿童新治疗选择的潜力，（ii）Ascendis计划与EMA合作尽快提供Transcon ANP，（iii）美国食品和药物管理局审查Transcon ANP用于治疗软骨发育不全儿童的PDUFA目标日期，（iv）Ascendis应用其Transcon技术平台为患者带来有意义的改变的能力，以及（v）Ascendis应用其Transcon技术开发新疗法，这些疗法展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis可能无法真正实现前瞻性陈述中披露的计划、实现意图或满足预期或预测，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与Ascendis做出的前瞻性陈述存在重大差异，包括以下因素：Ascendis产品和候选产品对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖; Ascendis开发计划或上市产品中不可预见的安全性或有效性结果;与任何已批准的Ascendis产品商业化相关的不可预见费用;与Ascendis开发计划相关的不可预见费用;不可预见的销售、一般和管理费用、其他研发费用以及Ascendis的一般业务;与制造、监管要求、患者招募速度相关的项目开发延迟或其他不可预见的延迟; Ascendis获得额外资金（如果需要）以支持其业务活动的能力;国际经济、政治、法律、合规、社会和商业因素的影响，包括关税和贸易政策。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中所表达的不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ascendis总体业务相关的风险，请参阅Ascendis于2025年2月12日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格年度报告，以及Ascendis提交或提交的其他未来报告SEC。前瞻性陈述并不反映Ascendis可能进入或进行的任何未来许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除法律要求外，Ascendis不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

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