MeiraGTx宣布在欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）2025年年会上展示两个海报

多张海报重点展示公司新型基因医学和细胞治疗平台的广度

伦敦和纽约，2025 年 10 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 垂直整合的临床阶段基因药物公司 MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克股票代码：MGTX）今天宣布，该公司将在欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 2025 年年会上展出两张海报，该年会将于 2025 年 10 月 7 日至 10 日在西班牙塞维利亚举行。

海报可在公司网站的海报和出版物页面上找到。

海报展示详情如下：

海报编号： P0089
摘要标题：通过非人类灵长类动物眼部定向进化开发用于玻璃体内递送的新型 AAV 衣壳，并在人类视网膜类器官中得到验证
海报展示： 10月8日星期三，欧洲中部夏令时间14:00至15:30
抽象的：
我们在非人类灵长类动物中进行了体内定向进化衣壳筛选，以鉴定靶向眼后部的新型衣壳。这涉及将一个多样化的AAV衣壳变体库经玻璃体内注射到非人灵长类动物的眼内。

该文库通过在衣壳特定位点插入随机肽段，生成多种AAV衣壳变体。具体而言，构建了一个基于AAV2的7肽展示库，在氨基酸588处插入一个7肽，两侧各有一个5' AAA接头和一个3' AA接头。

给药后，切除视网膜中央凹，并收集视网膜细胞。通过排除大多数衣壳易于传导的中央凹，我们旨在鉴定具有更广泛传导谱的衣壳，这些衣壳延伸至黄斑周围区域及更远处。回收病毒基因组并进行测序，以鉴定最有效的变体。通过分析回收的病毒基因组，我们鉴定出性能最佳的衣壳，用于进一步开发。

我们从约 1E7 个变体库中筛选出表现最佳的衣壳。这些候选病毒经过验证，并在我们人类视网膜类器官平台中，利用活细胞成像、流式细胞术、组织学和单细胞 RNA 测序技术，与 AAV2.7m8 和亲本 AAV2 进行了头对头比较。我们鉴定出了一些与亲本血清型 AAV2 和 AAV2.7m8 相比转导效率显著更高的变体。基于单细胞 RNA 测序的深度转录分析表明，我们的新型衣壳的转导效率比 AAV2.7m8 高出两倍以上。在人 iPSC 衍生的 RPE 中，我们对表现最佳的衣壳进行了进一步验证和表征，结果表明，与其他天然和工程化血清型相比，我们的新型衣壳表现出更高的转导效率。此外，在小鼠体内研究中，使用玻璃体内注射视网膜的总视网膜表达的绝对量化，我们的新型衣壳的总体表达水平高于 AAV2.7m8。

这些新型AAV衣壳在治疗各种眼部疾病方面具有潜在应用，包括遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性。其高效率使其成为需要精准靶向视网膜细胞并实现高水平视网膜转导和表达的基因治疗方法的理想候选。其能够高效转导多种视网膜细胞类型，为治疗影响视网膜多种细胞类型的复杂视网膜疾病开辟了新的可能性。

海报编号： P0170
摘要标题：基于灌注的 AAV 制造工艺的规模化
海报展示： 10月9日星期四，欧洲中部夏令时间14:00至15:30
抽象的：
基于MeiraGTx先前开发的腺相关病毒载体(AAV)上游生产平台，本研究展示了如何将基于灌注的AAV生产工艺放大至40升生物反应器。MeiraGTx的灌注上游工艺通过在250毫升搅拌釜反应器中优化和调整转染试剂、AAV生产促进剂和转染参数。实验发现，在实验室规模下运行灌注工艺可将VG体积产量提高高达120%，并将质粒DNA使用量降低高达50%，同时不影响AAV的生产力和产品质量，最终使每剂产品的成本降低高达2.2倍。本研究重点关注如何将实验室规模的工艺参数转化为40升生产规模，并重点关注如何保持工艺效率和产品质量，以证明灌注工艺是临床和商业化AAV生产的可行方法。

关于 MeiraGTx

MeiraGTx（纳斯达克股票代码：MGTX）是一家垂直整合的临床阶段基因药物公司，拥有丰富的产品线和四个后期临床项目。每个项目均采用小剂量局部给药，从而对遗传性疾病和常见疾病（例如眼部疾病、帕金森病和放射性口干症）产生改善作用。MeiraGTx 利用其创新技术优化衣壳、启动子和新型翻译控制元件，以开发出同类最佳、高效且安全的病毒载体。MeiraGTx 丰富的产品线由端到端的内部生产流程提供支持。MeiraGTx 拥有业内最全面的生产能力，在全球拥有 5 个工厂，其中两个工厂获得 GMP 病毒载体生产许可，另一个工厂拥有临床和商业许可的 GMP 质量控制 (QC) 设施。此外，MeiraGTx 历经 9 年开发了一套专有的生产平台工艺，该工艺基于 20 多种不同的病毒载体，具有领先的产量和质量，并已具备商业化条件。 MeiraGTx 的独特之处在于，它开发了一种利用口服小分子在体内递送任何生物制剂的新技术。这种变革性的核糖开关基因调控技术能够通过口服小分子精准地、剂量响应地控制基因表达。MeiraGTx 专注于利用核糖开关平台调控代谢肽的体内递送，包括 GLP-1、GIP、胰高血糖素、胰淀素、PYY 和瘦素，以及细胞疗法、用于治疗液体和实体肿瘤及自身免疫性疾病的 CAR-T 疗法，以及治疗长期顽固性疼痛的 PNS 靶点。MeiraGTx 已开发出将基因医学应用于常见疾病的技术，从而提高疗效，开发新靶点，并扩大一些尚未得到满足的重大疾病领域的可及性。

欲了解更多信息，请访问 www.meiragtx.com

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联系方式

投资者：
MeiraGTx
Investors@meiragtx.com

或者

媒体：
Jason Braco 博士
生命科学通讯
jbraco@lifescicomms.com