Dyne Therapeutics宣布额外一年临床数据展示从ACHIEVE试验中Zeleciment Basivarsen（DYNE-101）治疗肌强直性营养不良1型（DM1）的功能改善

- 多项临床指标均显示出显著改善 -

- 患者报告的结果支持功能和力量改善的临床意义 -

- 患者和医生报告的总体疾病负担显著改善 -

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 10 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Dyne Therapeutics, Inc. （纳斯达克股票代码：DYN）是一家临床阶段公司，专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善。该公司今天宣布了其正在进行的 1/2 期 ACHIEVE 临床试验的额外一年数据，该试验针对 zeleciment basivarsen（z-basivarsen，曾用名 DYNE-101）治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者，结果显示，在选定的注册剂量下，患者的功能和力量获得了具有临床意义的改善。这些数据将在 2025 年 10 月 7 日至 11 日在奥地利维也纳以线上方式举行的第 30^届世界肌肉协会 (WMS) 国际年会上公布。

Dyne 首席医疗官 Doug Kerr 博士表示：“本周我们将发布 6 月份共享数据的补充分析结果，结果显示功能和力量的改善涵盖上肢和下肢，对患者和医生都具有显著的意义。Z-basivarsen 旨在为患者带来广泛的功能改善，我们相信它在缓解该疾病的中枢神经系统相关症状（例如认知障碍、睡眠障碍和疲劳）方面具有独特的潜力。”

米兰NeMO临床中心临床和科学主任、米兰大学神经病学教授、ACHIEVE试验首席研究员Valeria Sansone医学博士表示：“我相信z-basivarsen的数据支持其为1型糖尿病患者带来广泛益处的潜力，帮助他们以真正重要的方式改善日常生活和功能。这些涵盖一年内多个终点的数据一致性增强了我对z-basivarsen潜力的信心。患者对改善的感受令人鼓舞，并提供了初步证据，表明z-basivarsen治疗可能具有广泛而有意义的效果。”

本周在WMS大会上公布的一年期数据来自6例1型糖尿病（DM1）成人患者，他们参与了ACHIEVE试验中随机、安慰剂对照的多次递增剂量（MAD）部分，该部分评估了选定的注册剂量6.8 mg/kg Q8W。这些结果来自对同一队列和时间点的补充分析，该分析的数据此前已于2025年6月17日报告。

将在 WMS 上展示的数据包括先前披露的数据以及新发现：

• 肌强直：通过视频手部张开时间 (vHOT) 测量，手部肌强直症状较基线有强劲且持续的改善。
  

• 功能：多个功能终点相对于基线有显著且持续的改善，包括 10 米步行/跑步测试 (10MWR) 和 5 次坐立测试 (5xSTS) 的数据，以及：
  
  • 新数据显示，9 孔钉测试 (9HPT) 有所改善，该测试是针对手部灵活性和协调性的上肢功能进行测量，常用于神经系统疾病的治疗。
    

• 力量：通过定量肌肉测试 (QMT) 评估，肌肉力量较基线有显著且持续的改善，以及：
  • 新数据显示，上肢和下肢的所有 QMT 评分均有所提高：手握力、肘屈曲、肘伸展、踝背屈、膝屈曲和膝伸展。
    

• 患者报告结果：肌强直性营养不良症健康指数 (MDHI) 患者报告结果测量结果较基线有显著且持续的改善，包括评估中枢神经系统疾病表现的 6 个分量表（认知障碍、睡眠障碍、疲劳、沟通、情绪问题和疼痛），以及：
  • 新数据显示，其他分量表（包括活动能力、活动能力和上肢功能）均有所改善。这些数据支持了QMT、10MWR、5xSTS和9-HPT所见改善的临床意义。

• 总体疾病负担：患者和临床医生对整体功能的印象相对于基线有所改善，基于：
  • 来自患者总体印象变化 (PGI-C) 和临床医生总体印象变化 (CGI-C) 量表的新数据。
    

• 安全性和耐受性：先前已报告了 ACHIEVE 试验中 6.8 mg/kg Q8W 剂量组 56 名患者的安全性和耐受性数据。Z-basivarsen 表现出良好的安全性，未发现相关的严重治疗相关不良事件¹ 。

这些数据将在一张海报中展示，题为“DYNE-101 针对 DM1 的根本原因，以实现 ACHIEVE 试验中的多系统功能改善。”

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Dyne 还将展示 zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，以前称为 DYNE-251，一种正在评估用于治疗可通过外显子 51 跳跃治疗的DMD突变患者的试验药物）的再一次数据，以及其 FORCE 平台的临床前杜氏肌营养不良症 (DMD) 数据。

• “DYNE-251 针对 DMD 的根本原因，使参与 1/2 期 DELIVER 试验且携带DMD突变且可通过外显子 51 跳跃疗法治疗的男性患者获得持续的功能改善”（再次演示）

• “FORCE™ 平台能够通过 TfR1 介导将外显子跳跃 PMO 递送至中枢神经系统，并解决 DMD 小鼠模型中的焦虑问题”（再次演示）

所有海报展示，包括题为“DYNE-101 针对 DM1 的根本原因以在 ACHIEVE 试验中实现多系统功能改善”的海报，现在都可以在 Dyne 网站的科学出版物和演示文稿部分找到。

此外，一场题为“实现1型强直性肌营养不良症（DM1）的功能改善：明确治疗目标和多学科治疗路线图”的研讨会将于10月8日星期三上午7:45（欧洲中部夏令时间）举行。研讨会幻灯片将于10月8日星期三研讨会开始时在Dyne网站的“科学出版物和演示文稿”版块发布。

关于 ACHIEVE 试验

ACHIEVE是一项全球随机、安慰剂对照、双盲、1/2期临床试验，旨在评估zeleciment basivarsen（z-basivarsen，曾用名DYNE-101）治疗1型强直性肌营养不良症(DM1)患者的安全性、耐受性和有效性。该研究的多次递增剂量(MAD)部分最终选择了z-basivarsen的注册剂量和方案，即每八周给药6.8 mg/kg。一项注册扩展队列研究已启动，以支持潜在的监管提交，包括在美国加速审批。该队列的主要终点是与安慰剂组相比，6个月时中指肌强直相对于基线的变化，以视频手张开时间(vHOT)为衡量标准。有关 ACHIEVE 试验的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov (NCT05481879) 和euclinicaltrials.eu (EUCT2023-510353-42-00)。

关于 zeleciment basivarsen（z-basivarsen，以前称为 DYNE-101）

Z-basivarsen 是一款在研药物，目前正在全球 ACHIEVE 1/2 期临床试验中评估其针对 1 型糖尿病 (DM1) 患者的疗效。Z-basivarsen 由反义寡核苷酸 (ASO) 与抗原结合片段 (Fab) 偶联而成，该片段可与转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合，从而递送至肌肉和中枢神经系统。该药物旨在通过减少毒性核DMPK RNA 释放剪接蛋白并促进 mRNA 的正常加工，从而改善 1 型糖尿病患者的功能。Z-basivarsen 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，以及欧洲药品管理局授予的用于治疗 1 型糖尿病的孤儿药认定。

关于1型强直性肌营养不良症（DM1）

1型强直性肌营养不良症 (DM1) 是一种罕见的、进行性的遗传性神经肌肉疾病，发病率高，早期死亡率高。DM1 影响着美国约4万人和欧盟约5.5万人。症状的严重程度和进展速度各不相同。根据 DM1 亚型的不同，患者可能在生命中的任何时期出现症状。成人 DM1 症状通常出现在 20 至 40 岁之间。DM1 是由 DMPK 基因突变引起的，该突变会导致 RNA 剪接广泛中断，即剪接病，从而引发该疾病的多系统表现。患者会出现多种症状，包括：全身肌肉无力、肌强直或肌肉放松困难、心律失常、呼吸问题、胃肠功能障碍、认知障碍、白天过度嗜睡、疲劳和睡眠失调。尽管人们对 DM1 的遗传原因有了充分的了解，但目前尚无批准的 DM1 疾病改良治疗方法。

关于 Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics 致力于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善。我们正在开发针对肌肉和中枢神经系统 (CNS) 的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 和杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 和庞贝氏症的临床前项目。在 Dyne，我们的使命是为个人、家庭和社区提供功能改善。了解更多信息，请访问https://www.dyne-tx.com/ ，并在X 、 LinkedIn和Facebook上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述，包括关于 Dyne 的战略、未来运营、前景和计划、管理目标、FORCE 平台的潜力、zeleciment basivarsen（“z-basivarsen”）的临床潜力及其缓解 1 型强直性肌营养不良症中枢神经系统相关表现的潜力、对与全球监管机构互动的时间和结果的预期以及 z-basivarsen 加速审批途径的可用性、视频手张开时间作为美国加速审批的中期临床终点的潜力，以及计划提供有关管道计划的未来更新，均构成《1995 年私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“或许”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“预计”、“潜在”、“应该”或“将”或这些术语的否定形式或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。Dyne 实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和期望存在重大差异，包括：产品候选物的识别和开发固有的不确定性，包括临床前研究和临床试验的启动和完成；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间的不确定性；Dyne 招募患者参加临床试验的时间和能力；临床前研究的结果和早期临床试验的初始数据是否可以预测临床试验或未来试验的最终结果；FDA 和其他监管机构对 Dyne 临床试验数据的解释以及对 Dyne 临床计划和监管审批流程的接受的不确定性； Dyne 的现金资源是否足以支付其可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求；以及 Dyne 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中确定的风险和不确定性，包括公司最新的 10-Q 表以及 Dyne 可能向 SEC 提交的后续文件。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表 Dyne 截至本新闻稿发布之日的观点。Dyne 预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。但是，虽然 Dyne 可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但它明确否认有义务这样做。这些前瞻性陈述不应被视为代表 Dyne 截至本新闻稿发布之日的任何日期的观点。

^1.截至 2025 年 4 月 23 日的 z-basivarsen (DYNE-101) 安全数据。

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