Gain Therapeutics在国际帕金森病与运动障碍大会®上公布GT-02287在帕金森病患者中的1b期临床研究初步数据

前 9 名入选者的 MDS-UPDRS 评分有所改善；其余参与者继续进行 90 天的随访

患者血浆暴露量在预计治疗范围内，且与第一阶段健康志愿者研究中观察到的暴露量相当

GT-02287 总体耐受性良好，未出现治疗引起的严重不良事件 (TESAE)；两项独立的 DMC 审查未建议进行任何更改

Gain 将于美国东部^{时间 10 月 14 日}下午 4 点举办 GT-02287 KOL 活动

马里兰州贝塞斯达，2025 年 10 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（“Gain”或“公司”），一家临床阶段生物技术公司，引领下一代变构小分子疗法的发现和开发，今天在国际帕金森病和运动障碍大会^®上展示了一张海报，总结了 GT-02287 在患有或不患有 GBA1 突变的帕金森病 (PD) 患者中进行的 1b 期临床研究的早期安全性和耐受性发现、主要终点以及关键探索性终点的观察结果。

Gain Therapeutics 总裁兼首席执行官 Gene Mack 表示：“我们很高兴能够公布 1b 期研究令人鼓舞的早期成果。我们观察到的 MDS-UPDRS 评分的稳定性和趋势改善并非我们预期在 90 天的给药后就能实现。我们期待在即将举行的网络研讨会上进一步阐述我们的观察结果。”

首席医疗官 Jonas Hannestad 博士在现场展示了题为“GT-02287 在帕金森病中的应用：1b 期研究中期数据”的海报。GT-02287 总体耐受性良好，未观察到治疗中出现的严重不良事件。部分参与者观察到碱性磷酸酶和其他肝酶的短暂性升高，尽管持续用药，但这些升高已恢复正常。数据监测委员会 (DMC) 在两次会议上均建议继续进行该研究。最近，澳大利亚卫生部门已批准将 1b 期研究延长至最长 12 个月。

在 21 名参与者中，有两名未接受过治疗，两名正在接受深部脑刺激，18 名正在接受左旋多巴和/或多巴胺激动剂或其他 PD 药物。

基线时MDS-UPDRS评分I、II和III部分的平均评分分别为5.8、7.4和24.7。重要的是，几位受试者在服用GT-02287 90天后，其UPDRS II和III部分评分有所改善，而I部分的平均评分保持不变。II和III部分的平均改善在第90天出现，而第30天未观察到，这表明GT-02287具有延缓疾病进展的作用，这与临床前体内模型和GT-02287的拟议作用机制一致，支持该药物的持续开发。

所有 14 名样本参与者的血浆药代动力学 (PK) 曲线一致，在预计的治疗范围内，并且与第 1 阶段研究中健康志愿者观察到的暴露量相当。

在国际帕金森病和运动障碍大会上展示的海报的 PDF 可在公司网站的科学技术部分找到，网址为https://gaintherapeutics.com/science-and-technology/posters 。

即将举行的虚拟 KOL 活动注册

Gain Therapeutics 将于美国东部时间 10 月 14 日星期二下午 4:00 举办网络研讨会，回顾在国际帕金森病和运动障碍大会上发表的研究成果。更多活动详情将另行发布新闻稿。如需注册，请点击此处：https: //lifescievents.com/event/gst492thwp/

关于GT-02287
Gain Therapeutics 的领先候选药物 GT-02287 目前正在临床开发中，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病 (PD)。这种口服、可渗透大脑的小分子药物是一种变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 的功能。由于 GBA1 基因突变（与 PD 相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素，溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 会发生错误折叠和受损。在 PD 的临床前模型中，GT-02287 恢复了 GCase 的酶促功能，减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链 (NfL) 水平（神经退行性疾病的生物标志物）。在 GBA1-PD 和特发性 PD 的啮齿动物模型中，GT-02287 被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止筑巢等复杂行为缺陷的发展。

GBA1-PD 和特发性 PD 模型中的令人信服的临床前数据显示，使用 GT-02287 后具有改善病情的作用，这表明 GT-02287 可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

在健康志愿者中进行的 GT-02287 第一阶段研究结果显示，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预计的治疗范围内，并且靶向作用使接受临床相关剂量 GT-02287 治疗的受试者的葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性增加了 50% 以上。

GT-02287 目前正在进行一项 1b 期临床试验，用于治疗携带或不携带 GBA1 突变的帕金森病。该试验在澳大利亚 7 个研究中心招募了受试者，主要终点是评估 GT-02287 在帕金森病患者中给药 3 个月后的安全性和耐受性。

Gain 公司在帕金森病领域的领先项目在其发展初期就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会与 GBA 的资助，以及由欧盟地平线 2020 研究和瑞士创新机构 Innosuisse 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的研发。Gain 的领先候选药物 GT-02287 目前正在进行 1b 期临床试验，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病。GT-02287 在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜力。Gain 拥有多项未公开的临床前研究成果，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain 独特的方法能够发现能够恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain 利用其先进的 Magellan™ 平台，正在加速药物研发，并为神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤等无法治愈或难以治疗的疾病开发新型疾病修饰疗法。

前瞻性陈述
本新闻稿包含根据美国 1995 年私人证券诉讼改革法安全港条款作出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常以“相信”、“预期”、“预计”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似词语开头。这些前瞻性陈述反映了管理层目前对未来业绩或事件的认识、假设、判断和期望。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但它们并不保证此类预期将被证明是正确的，也不保证这些目标将会实现，您应注意实际结果可能与前瞻性陈述中的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种风险和不确定性的影响，包括但不限于以下方面的陈述：公司当前或未来候选产品（包括 GT-02287）的开发；对 GT-02287 1b 期临床研究结果的完成情况、质量和时间安排的预期；对 GT-02287 1b 期临床研究（包括剂量延长研究）患者入组时间的预期；向 FDA 或其他监管机构和机构提交任何文件的时间；以及公司候选产品的潜在治疗和临床益处。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司总体业务相关的风险，请参阅公司截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格。本警示性通知明确限制所有前瞻性陈述的全部内容。请注意不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日有效。我们没有义务，并明确否认有任何义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

投资者：
Gain Therapeutics公司
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投资者关系和公共关系经理
ajammu@gaintherapeutics.com

生命科学顾问有限责任公司
查克·帕达拉
常务董事
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媒体：
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