Cellectar Biosciences宣布歐洲藥品管理局（EMA）確認其有資格提交針對Iopofosine I 131的條件性上市許可（CMA）申請，作為治療難治性（BTK抑制劑治療後）華氏巨球蛋白血症（WM）的療法

根据欧洲药品管理局 (EMA) 科学建议工作组 (SAWP) 的科学建议和指导，预计将于 2026 年初提交 Iopofosine I 131 用于治疗难治性（BTKi 后）WM 的 CMA 申请

碘泊磷I 131有望于2027年获得欧洲批准并投入商业化，用于治疗难治性（BTKi治疗后）WM

新泽西州弗洛勒姆帕克，2025年10月6日（环球新闻社）——专注于癌症治疗药物研发的后期临床生物制药公司Cellectar Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：CLRB）今日宣布，经过科学咨询程序，欧洲药品管理局（EMA）科学咨询工作组（SAWP）建议，碘泊磷I 131申请有条件上市许可（CMA），用于治疗布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗后难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者。如果获得批准，碘泊磷I 131有望于2027年在EMA代表的30个国家上市。

碘泊磷I 131是Cellectar公司潜在的首创新型癌症靶向药物，利用公司专有的磷脂醚作为放射性偶联单药疗法，用于治疗布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗后难治性WM患者。碘泊磷I 131已获得欧洲药品管理局(EMA)授予的PRIME资格，用于治疗至少接受过两线治疗的WM患者。WM是一种B细胞恶性肿瘤，其特征是骨髓中存在克隆性淋巴浆细胞浸润，这些细胞可产生单克隆免疫球蛋白M (IgM)，目前尚无有效治疗方法。

公司决定在欧洲提交 CMA 申请，遵循了 SAWP 关于碘泊磷 I 131 可接受 CMA 的患者人群的建议，特别是关于 BTKi 后患者人群的讨论，这与 CLOVER WaM 2 期研究中大多数患者（>70%）的观点一致。Cellectar 提交给 SAWP 的简报文件包括碘泊磷 I 131 的安全性数据库、CLOVER WaM 临床研究结果、子集分析和生产信息。SAWP 的职权范围不包括确定数据是否足以证明 CMA 的安全性和有效性；但是，SAWP 建议碘泊磷 I 131 符合针对拟议患者人群提交 CMA 申请的资格要求。与美国一样，欧洲在 WM 治疗方面仍然存在巨大的未满足医疗需求，估计有 35,000 至 45,000 名患者患有该疾病。

Cellectar 总裁兼首席执行官 James Caruso 表示：“我们很高兴迈出这重要的一步，将碘泊磷辛 I 131 带给欧洲的 WM 患者。凭借已获得的 PRIME 资格认定以及 SAWP 的反馈，我们正在快速推进，争取在 2027 年获得欧洲批准并实现商业化。” “我们相信，此次监管方面的成功意义重大，因为它进一步支持了 Cellectar 寻求全球批准的计划，包括通过加速审批途径向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交新药申请 (NDA)。今天的里程碑使我们距离实现这一目标更近了一步。虽然 NDA 的提交和有条件批准取决于公司能否获得额外资金来支持美国验证性研究的启动，但碘泊磷辛 I 131 有可能在启动验证性研究之前在欧盟获得批准并实现商业化。”

CLOVER WaM 研究 (NCT02952508) 结果显示，总体缓解率 (ORR) 为 83.6%，主要缓解率 (MRR) 为 58.2%（95% CI，0.42 至 0.67）。这些数据由梅奥诊所医学教授 Sikander Ailawadhi 博士于 2024 年 12 月在第 66 届美国血液学会年会上以讲台报告的形式呈现。完整报告可在此处访问。

Cellectar 首席运营官 Jarrod Longcor 表示：“我们计划在欧洲提交 CMA 申请，这不仅对患者，也对我们的全球战略而言，都是一个重要的里程碑。Iopofosine I 131 对潜在合作伙伴极具吸引力，它具有令人信服的患者疗效、便捷的固定剂量、支持跨地域可扩展获取的“现成”供应，以及多项长期同位素供应协议，以确保几乎不间断的供应。结合孤儿药定价和 PRIME 资格认定，我们相信该项目将带来巨大的市场机遇，并开辟一条通过区域和全球合作创造价值的清晰途径。”

确认性试验启动后，美国新药申请 (NDA) 将提交，并将以 2b 期 CLOVER WaM 临床试验的数据为支撑。该试验显示，与 20% 的零假设相比，主要缓解率 (MARR) 具有统计学显著差异，且缓解持续时间显著。该数据集现已包含 FDA 要求的针对所有参与试验患者的 12 个月随访结果，以及针对 BTKi 治疗失败后患者（无论接受何种治疗）数据的新子集分析。公司计划在即将召开的医学或科学会议上分享这些新数据。

美国 FDA 已授予碘泊磷 I 131 突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，用于治疗 r/r WM。

关于有条件上市许可
有条件上市许可 (CMA) 是欧盟立法提供的一种监管途径，旨在帮助人们更早地获得满足未满足医疗需求的药物，尤其是在严重或危及生命的疾病中。CMA 允许基于比通常要求更不全面的临床数据进行审批，前提是相关药品立即上市的益处大于仍需要补充数据的风险，且申请人很可能能够提供全面的数据。

关于科学建议工作组
科学建议工作组 (SAWP) 是 EMA 内部的一个常设工作组，其唯一职责是提供科学建议和方案协助。它由人用药品委员会 (CHMP) 设立。

SAWP 是一个多学科小组，由一名主席和 36 名成员组成，其中包括三名孤儿药委员会(COMP) 成员、三名儿科委员会(PDCO) 成员、三名先进疗法委员会(CAT) 成员和一名药物警戒风险评估委员会 (PRAC) 成员。

关于PRIME认证
欧洲药品管理局 (EMA) 的 PRIME（优先药品）认证是一项监管举措，旨在加强对未满足医疗需求药物开发的支持。PRIME 认证旨在与研发人员进行早期、主动的沟通，以优化临床开发计划并加快监管审查，从而帮助有前景的疗法更快地惠及患者。获得 PRIME 认证的产品将受益于更完善的科学建议、EMA 的专门支持，以及在申请上市许可时获得加速评估的资格。

关于华氏巨球蛋白血症
华氏巨球蛋白血症 (WM) 是一种 B 细胞恶性肿瘤，其特征是骨髓被克隆性淋巴浆细胞浸润，这些细胞可产生单克隆免疫球蛋白 M (IgM)，现有治疗方法无法治愈。在美国，该病的发病率约为 26,000，每年确诊患者约 1,500-1,900 人。约有 11,500 名患者在复发或难治性情况下需要治疗，估计有 4,700 名患者需要三线或更高级别的治疗。还有大约 1,000 名患者由于不适合或不耐受现有疗法，已用尽所有现有三线治疗方案。因此，三线或更高级别治疗的潜在市场总额约为 5,700 名患者。对于接受 BTKi 治疗后病情进展的患者，目前尚无美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的治疗方案。 BTKi 疗法并未显示出完全缓解率，需要持续治疗。

超过60%的患者正在接受非FDA批准的治疗。超过50%的患者正在接受与既往疗法相同或相似的治疗。对于像碘泊磷I 131这样经FDA批准的新型疗法，特别是对于既往接受过大量治疗的WM患者，存在着尚未满足的需求。碘泊磷I 131具有新颖的作用机制，能够增强深度持久缓解，并缩短疗程。

关于 Cellectar Biosciences, Inc.
Cellectar Biosciences是一家后期临床生物制药公司，专注于独立研发和通过研发合作的方式发现和开发用于治疗癌症的专有药物。公司的核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物™ (PDC) 递送平台开发下一代癌细胞靶向治疗药物，通过减少脱靶效应来提高疗效和安全性。

该公司的产品线包括其主要资产：碘泊磷I 131，一种旨在提供碘-131（放射性同位素）靶向递送的PDC；CLR 121225，一种基于锕-225的项目，针对几种具有重大未满足需求的实体瘤，例如胰腺癌；CLR 121125，一种碘-125俄歇发射项目，针对其他实体瘤，例如三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌，以及专有的临床前PDC化疗项目和多个合作的PDC资产。

此外，碘泊磷I 131已开展用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)和中枢神经系统(CNS)淋巴瘤的2b期临床试验，以及针对儿童高级别胶质瘤患者的CLOVER-2 1b期研究。Cellectar公司一旦获得批准，即可获得FDA颁发的儿科审查凭证。FDA还已授予碘泊磷I 131六项孤儿药资格认定、四项儿科罕见病药物资格认定和两项用于多种癌症适应症的快速通道资格认定。

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