Exicure 强调近期成就及短期战略重点

Burixafor (GPC-100) 治疗多发性骨髓瘤的 2 期临床试验即将公布关键结果

准备扩展到镰状细胞病和急性髓系白血病

新领导层任命带来深厚的药物开发专业知识

加利福尼亚州雷德伍德城，2025 年 10 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）——Exicure, Inc.（纳斯达克股票代码：XCUR）是一家开发血液病治疗方法的临床阶段生物技术公司，今天分享了其主要项目 burixafor（GPC-100）的最新进展，概述了即将推出的战略重点，并介绍了其领导团队的新成员，他们将帮助推动公司下一阶段的增长。

Exicure首席执行官Andy Yoo表示：“自今年早些时候整合GPCR Therapeutics以来，我们取得的进展既反映了burixafor项目的实力和潜力，也体现了我们团队的奉献精神。展望即将到来的2期临床试验数据，并计划拓展新的适应症，我为有机会推进一项可能改变多种疾病治疗方法的项目而感到振奋。”

Burixafor 治疗多发性骨髓瘤的 2 期临床试验即将公布关键临床结果

Exicure 正在进行的 2 期临床试验 (NCT05561751) 是一项随机、开放标签、多中心试验，旨在评估小分子 CXCR4 拮抗剂布利沙福 (burixafor) 在多发性骨髓瘤自体干细胞移植 (ASCT) 中的疗效。布利沙福旨在通过阻断 CXCR4，将造血干细胞从骨髓中调动到血液中，以便收集用于移植手术。

迄今为止的中期结果令人鼓舞，100% 的患者（10/10）达到了成功动员 CD34+ 干细胞的主要终点，包括先前接受过达雷妥尤单抗治疗的患者。布瑞沙福的动员动力学更快，且安全性良好，可实现当天注射动员剂和白细胞分离术。这使得布瑞沙福有别于 FDA 批准的药物，例如普乐沙福和莫替沙福肽，后者需要过夜预处理。

今年8月，该公司宣布最后一名患者已完成最后一次研究访问。临床数据库现已锁定，Exicure仍有望在2025年第四季度报告总数据。此外，潜在的3期临床试验的准备工作也在进行中。

正在进行的 2 期试验 (NCT05561751) 的完整数据预计将于 2026 年发布。此外，先前的 2 期研究 (NCT02104427) 的出版物目前正在接受同行评审，该研究评估了布利沙福联合 G-CSF 治疗多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和霍奇金病患者的疗效。

拓展发展机遇

基于多发性骨髓瘤治疗的进展，Exicure 正准备将布瑞沙福拓展至其他适应症：

• 镰状细胞病：Exicure 正在与领先机构的关键临床医生讨论启动一项由研究者发起的试验，评估布利沙福在改善接受基因编辑和自体移植的患者的干细胞动员方面的作用。
• 急性髓系白血病 (AML)：该公司还计划开展一项针对 AML 的 I 期化疗增敏研究。临床前数据表明，布利沙福可能能够从保护性骨髓微环境调动肿瘤细胞，从而可能增强化疗的疗效。

新领导层加强科学和临床能力

继今年早些时候收购 GPCR Therapeutics USA 之后，Exicure 一直致力于推进 2 期临床试验，并聘请了专业的内部药物开发专家。这些科研领军人物拥有丰富的经验，涵盖从基础研究到监管审批的各个领域，并在创新药物开发方面拥有数十年的卓越业绩。

Josephine (Pina) Cardarelli 博士加入公司担任总裁兼首席科学官。Cardarelli 博士是一位经验丰富的药物开发主管，其职业生涯涵盖肿瘤学、免疫学、药理学和转化医学。她最近担任百时美施贵宝公司细胞生物学和药理学副总裁，在^Yervoy® 、 ^Opdivo®以及目前处于三期临床试验的 Fucosyl GM-1 抗体项目的审批中发挥了关键作用。在她早期在 Medarex 的职业生涯中，她推动了多个项目进入临床开发阶段，包括 CXCR4 (Ulocuplumab)、CXCL10、CD30 和 CD19 抗体以及多个 ADC。她还确定了 IFNα 受体项目的先导抗体，该抗体最终成为阿斯利康获得 FDA 批准的 Saphnelo™。 Cardarelli博士拥有100多项全球专利和50多篇同行评审出版物，在生物制剂、抗体-药物偶联物、IND策略和法规事务方面拥有丰富的专业知识。她于奥尔巴尼医学院获得生理学博士学位。

Niña Caculitan 博士被任命为临床主管，负责监督生产、法规事务、临床开发、临床运营和数据分析等工作。她拥有超过 15 年的学术和产业经验，在肿瘤和免疫介导疾病治疗领域的抗体和小分子化学领域拥有深厚的背景。此前，她在基因泰克公司 (Genentech) 为理解抗体药物偶联物加工的细胞机制做出了重要贡献。Caculitan 博士拥有加州大学伯克利分校的化学博士学位。

Devki Sukhtankar 博士已加入公司，担任临床前研究和转化医学主管，负责指导跨职能转化研究工作，重点是整合临床数据并推进产品线向新适应症的拓展。她在肿瘤学、神经病学和炎症性疾病领域拥有超过 15 年的经验，曾领导以药理学为重点的临床前项目，并发表了 20 篇同行评审的出版物。Sukhtankar 博士拥有亚利桑那大学癌症生物学博士学位，在与合作伙伴组织合作拓展治疗机会方面拥有丰富的经验。

关于Burixafor（GPC-100）
布利沙福 (GPC-100) 是一种高选择性 CXCR4 小分子拮抗剂。CXCR4 是一种趋化因子受体，在将造血干细胞保留在骨髓微环境方面发挥着核心作用。通过阻断 CXCR4，布利沙福可以增强这些细胞动员到外周血中，以便收集并用于自体干细胞移植 (ASCT) 程序。布利沙福最初由 GPCR Therapeutics, Inc. 开发，在 2025 年 1 月被 Exicure 收购后成为其产品线的一部分。除了多发性骨髓瘤外，布利沙福还被考虑用于其他疾病，这些疾病可以通过改善干细胞动员来实现更高效、更有效的治疗方法，例如镰状细胞病、需要自体移植的罕见疾病以及细胞和基因治疗。此外，还计划进行一项针对 AML 的化学增敏试验，利用布利沙福的机制将恶性细胞从保护性骨髓微环境调动到外周血中，这样化疗可以更有效地针对这些细胞。

关于Exicure
Exicure, Inc. (Nasdaq: XCUR) 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发应对血液系统疾病关键挑战的疗法。该公司的主导项目布利沙福 (GPC-100) 正在接受评估，以评估其在多发性骨髓瘤、镰状细胞病以及支持细胞和基因治疗中改善干细胞动员的能力。此外，布利沙福还正在研究其作为急性髓系白血病 (AML) 的潜在化学增敏剂的作用。欲了解更多信息，请访问www.exicuretx.com 。

接触：
Exicure公司
847.673.1700（电话）
847.556.6411（传真）