Oculis 加速 Privosegtor 进入急性视神经炎的注册临床试验，为潜在的首创新药神经保护疗法铺平道路

瑞士楚格，2025 年 10 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）——与 FDA 的成功会面使 Privosegtor 在急性视神经炎 (AON) 和非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 方面取得关键进展

Oculis 将启动 PIONEER 计划，其中包括多项全球试验，旨在支持 AON 和 NAION 的注册

公司将于今天美国东部时间上午 8:30 召开电话会议和网络直播

Oculis Holding AG (Nasdaq: OCS / XICE: OCS)（“Oculis”）是一家全球生物制药公司，专注于通过创新解决具有重大未满足医疗需求的神经眼科疾病，在与美国食品药品监督管理局（FDA）进行积极会谈后，今天宣布将 Privosegtor 推进到神经眼科适应症的注册计划中。

Privosegtor 是一种新型肽类小分子候选药物，有望成为首个用于治疗急性视神经炎 (AON) 和非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的神经保护疗法，并有望用于治疗其他神经眼科和神经系统疾病。根据 FDA 的反馈，该公司将于今年启动 PIONEER 项目，该项目将包括三项关键性试验，以支持 Privosegtor 在 AON 和 NAION 治疗中的注册计划。

• AON 的 PIONEER-1 试验（2025 年第四季度）
• AON 的 PIONEER-2 试验（2026 年上半年）
• NAION 的 PIONEER-3 试验（2026 年中）

前两项试验 PIONEER-1 和 PIONEER-2 将在广泛人群（包括多发性硬化症 (MS) 患者和非 MS 患者）中评估 Privosegtor 在急性视神经炎发作后的应用。主要终点为 3 个月时的低对比度视力 (LCVA)。给药方案和患者入组标准将参考积极的 2 期 ACUITY 试验，该试验证明了 AON 患者的视功能得到改善，视网膜的解剖结构得到保存。PIONEER-1 预计将于 2025 年第四季度启动，PIONEER-2 计划于 2026 年上半年启动。

FDA 提供的指导意见表明，Privosegtor 可以在当前 IND 下评估其在其他神经眼科适应症（例如 NAION）中的疗效。PIONEER 项目的第三项试验 PIONEER-3 将评估 Privosegtor 在 NAION 急性发作后的效果。该研究与 PIONEER-1 和 PIONEER-2 共享核心设计和操作要素，预计将于 2026 年中期开始。同时开展这三项研究预计将产生运营协同效应、提高成本效益并加快开发进度。

AON 和 NAION 是两种罕见的神经眼科疾病，亟需一种能够提供神经保护并保留视力的治疗方法。AON 通常是多发性硬化症的首发临床症状。虽然皮质类固醇可用于治疗 AON 的炎症，但目前尚无获批的神经保护疗法能够恢复急性视神经炎患者的视力。同样，目前尚无药物或手术治疗被证明能够改善急性 NAION 的预后。

Oculis 首席执行官 Riad Sherif 医学博士评论道： “此次 FDA 会议的积极进展标志着我们快速推进的神经保护候选药物研发取得了重要的里程碑。PIONEER 项目将 Oculis 定位为眼科神经保护药物研发领域的领导者。新型 Privosegtor 候选药物为公司提供了多种机会，使其能够在后期试验中针对具有重大未满足医疗需求的严重疾病。凭借这一里程碑以及即将公布的 Diamond III 期 DME 项目的关键结果，Oculis 目前已占据有利地位，拥有多项关键研究，瞄准数十亿美元的市场。”

神经眼科首席医疗顾问Mark Kupersmith医学博士补充道： “鉴于目前仍存在关键的未满足医疗需求，我很高兴公司正在加快Privosegtor在视神经病变（包括急性视神经炎和NAION）领域的开发计划。神经保护是一种针对多种神经眼科疾病的有前景的治疗方法。尽管视神经损伤的病因可能不同，但患者会经历视神经轴突和视网膜神经节细胞的永久性丧失，从而导致永久性视力缺陷。Privosegtor的潜在神经保护益处以及我们正在开展的PIONEER项目研究，可能会对患者的生活产生深远的影响。”

麦吉尔大学眼科与视觉科学系、神经内科与神经外科系教授、医学博士、哲学博士 Leonard A. Levin 表示： “ACUITY 的阳性顶线结果代表着神经保护试验向前迈出了显著的一步。我从事该领域研究已超过三十年，这款候选药物是首个在单次试验中就显示出该疾病临床、生物学和影像学指标显著改善的药物。我期待着为 Privosegtor 在广泛神经眼科和神经系统疾病治疗中的测试做出贡献。”

截至2025年9月30日，Oculis的初步未经审计现金、现金等价物及短期投资约为1.82亿美元。预计现金流将持续到2027年下半年，以加速Privosegtor开发项目，而无需动用现有贷款额度。公司计划于2025年11月10日公布2025年第三季度完整业绩。

分析师和投资者电话会议
Oculis 管理团队将于今天美国东部时间上午 8:30 召开分析师和投资者电话会议。

有兴趣的人士可以通过以下链接参与电话会议：
https://lifescievents.com/event/al307vskt98/

活动结束后 90 天内，可通过公司网站“投资者和媒体”部分的“ 活动和演示”页面重播网络直播和随附幻灯片。

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关于 Privosegtor
Privosegtor 是一种新型肽类小分子候选药物，有望成为首个用于急性视神经炎 (AON) 和其他神经眼科疾病的神经保护疗法。ACUITY 2 期临床试验的积极结果表明，Privosegtor 具有潜在的神经保护作用，可通过在急性视神经炎发作后保留视网膜的解剖结构并改善视功能来实现。在神经炎症和神经退行性变的动物模型中也观察到了一致的结果，Privosegtor 显示出视网膜神经节细胞损伤的保留，并与活动能力（临床功能障碍）的改善相关。 Privosegtor 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 颁发的用于治疗视神经病变 (AON) 的孤儿药资格认定，目前正在开展该适应症的注册试验，以及一项非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的注册试验，该试验是 Oculis PIONEER（ Privosegtor对视神经病变疗效评估研究）项目的一部分。除了对视神经保护的潜在作用外，Privosegtor 还可能广泛应用于治疗其他神经眼科和神经内科疾病。

Privosegtor 是一种研究药物，尚未获得任何国家监管部门的商业使用批准。

关于急性视神经炎
急性视神经炎 (AON) 是一种罕见疾病，其特征是视神经急性炎症，可导致永久性视力障碍。全球每 100,000 人中就有 8 人患有此病，美国发病率估计为 >30,000，通常是多发性硬化症的首发症状¹ 。它主要发生在 20 至 40 岁的成年人中，女性发病率更高（2:1） ² 。视神经炎的急性炎症过程会导致覆盖视神经和轴突的髓鞘脱落。患者发病时常感到眼痛，并随着眼球运动和视力下降而加剧。炎症消退后，通常会发生髓鞘再生，但不完全。没有髓鞘保护轴突，脱髓鞘节段的神经元会变得脆弱并容易死亡。不幸的是，受损的轴突无法再生，导致永久性视力障碍。虽然大多数患者不会出现永久性严重视力丧失，但对图像和低对比度物体的视觉障碍是一种常见的障碍。这会影响阅读、模式识别以及在阴天或多云天气下的视力。迄今为止，尚无针对急性视神经炎 (AON) 的特异性神经保护疗法获批，并且在急性视神经炎发作后，预防视力丧失的疗法仍存在未得到满足的需求。

关于非动脉炎性前部缺血性视神经病变
非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 是一种急性视神经疾病，是 50 岁以上人群急性视神经损伤的最常见原因³ 。全球每 100,000 人中就有 10.2 人受到影响⁴ ，美国发病率估计为 >30,000 ^3,5,6 。NAION 和急性视神经炎 (AON) 会在急性事件后损伤视神经，导致进行性轴突丢失和视力下降。在 NAION 中，视神经乳头区域会肿胀，并出现无痛性突发视力丧失。肿胀最终会消退，但视神经轴突和神经元细胞体（在视网膜中）会永久丢失，导致严重的视力障碍甚至不可逆的失明⁷ 。目前尚无批准的 NAION 疗法，对于 NAION 患者来说，对于能够保护视力并提供神经保护的疗法仍然存在未满足的医疗需求。

关于 Oculis

Oculis 是一家全球生物制药公司（纳斯达克股票代码：OCS；芝加哥商业交易所代码：OCS），专注于通过创新解决神经眼科疾病领域亟待满足的重大医疗需求。Oculis 高度差异化的后期临床管线包括三个核心候选产品：Privosegtor，一款神经保护性候选药物，属于 PIONEER 项目。该项目的研究旨在支持视神经病变（例如急性视神经炎 (AON) 和非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION)）的注册治疗计划，并有望广泛应用于其他各种神经眼科和神经系统疾病；OCS-01，一款眼药水，目前处于关键注册研究中，旨在成为首个治疗糖尿病性黄斑水肿的非侵入性局部治疗药物；Licaminlimab，一款新型局部抗 TNFα 药物，目前处于 2 期临床，正在采用基于基因型的方法进行开发，以推动干眼症的个性化治疗。 Oculis 总部位于瑞士，在美国和冰岛设有业务部门，由经验丰富、业绩卓越的管理团队领导，并得到国际领先医疗保健投资者的支持。

如需了解更多信息，请访问： www.oculis.com

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Oculis 隐形眼镜
首席财务官张淑仪女士
sylvia.cheung@oculis.com

投资者关系
生命科学顾问
Corey Davis 博士
cdavis@lifesciadvisors.com

媒体关系
ICR医疗保健
安珀·芬内尔 / 大卫·戴利 / 肖恩·利奥斯
oculis@icrhealthcare.com

关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含前瞻性陈述和信息。例如，关于 Privosegtor 开发计划的陈述；Privosegtor 临床试验的设计和时间安排；Privosegtor 的潜在影响，包括对患者的影响和市场机遇；Privosegtor 作为神经保护疗法或治疗 AON、NAION 和其他神经眼科疾病的潜力；Privosegtor 临床开发计划实现运营协同效应、提高成本效率和加快开发进度的潜力；公司的预计现金、现金等价物和短期投资及现金储备；以及 Oculis 的研发计划、监管和业务战略、未来发展计划和管理等均具有前瞻性。所有前瞻性陈述均基于估计和假设，尽管 Oculis 及其管理层认为这些估计和假设合理，但它们本质上具有不确定性，并且本质上受风险、波动性和意外事件的影响，其中许多因素超出了 Oculis 的控制范围。这些前瞻性陈述仅供说明之用，并非旨在作为（且投资者不得将其视为）对事实或概率的保证、担保、预测或最终陈述。实际事件和情况难以预测或无法预测，且会与假设有所不同。所有前瞻性陈述均受风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们的预期和/或此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种条件约束，其中许多条件超出 Oculis 的控制范围，包括 Oculis 20-F 表格年度报告“风险因素”部分以及向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的任何其他文件中规定的条件。这些文件的副本可在 SEC 网站 www.sec.gov 上获取。除非法律要求，否则 Oculis 不承担在本新闻稿发布后更新这些陈述以进行修订或更改的义务。

本新闻稿中的财务信息反映了公司基于现有信息的初步估计。本季度的财务结算程序尚未完成，因此最终结果可能与此估计有所不同。此初步估计尚未经过公司独立注册会计师事务所的审计。

参考 ：

1. Martínez-Lapiscina EH 等 (2014): 视神经炎发病率正在上升吗？基于2008-2012年巴塞罗那（西班牙）流行病学研究的证据。J Neurol. 2014年4月; 261(4): 759-767。
2. Pérez-Cambrodí RJ、Gómez-Hurtado Cubillana A、Merino-Suárez ML、Piñero-Llorens DP、Laria-Ochaita C. 儿科人群视神经炎：当前诊断和治疗趋势的回顾。 J奥普托姆。 2014年7月-9月；7(3):125-30。
3. https://www.aao.org/eyenet/article/naion-diagnosis-and-management
4. Kuppersmith, MJ 等 (2024): Quark207 治疗试验中急性非动脉炎性前部缺血性视神经病变的眼科和全身因素。2024 年 7 月;131(7):790-802。
5. Hattenhauer MG 等 (1997): 非动脉炎性前部缺血性视神经病变的发病率。《美国眼科学杂志》。1997 年 1 月;123(1):103-7。
6. Lee MS 等 (2011): 非动脉炎性前部缺血性视神经病变的发病率：糖尿病患者患病风险增加。《眼科》2011 年 3 月 24 日;118(5):959-963
7. 北美神经眼科学会网站：https://www.nanosweb.org