CAMP4 Therapeutics 启动 CMP-SYNGAP-01 的 GLP 毒理学研究

马萨诸塞州剑桥，2025年10月1日（环球新闻社）—— CAMP4 Therapeutics Corporation （简称“CAMP4”或“公司”）（纳斯达克股票代码：CAMP）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发一系列靶向RNA的调控疗法，旨在上调基因表达，恢复健康的蛋白质水平，从而治疗多种遗传疾病。该公司今日宣布，已启动其主要候选产品CMP-SYNGAP-01的毒理学研究，该研究符合良好实验室规范 (GLP) 标准。这些研究将支持公司按计划提交临床试验申请，从而有望最早于2026年下半年启动针对SYNGAP1相关疾病的首次人体1/2期临床试验。

CAMP4 首席科学官 Daniel Tardiff 博士表示：“CMP-SYNGAP-01 已展现出强大的临床前活性，它不仅能够恢复 SYNGAP1 蛋白水平以改善小鼠模型中的表型，还能增加受人类疾病影响的非人类灵长类动物脑区中的 SYNGAP1 蛋白水平。我们的临床前数据让我们对 CMP-SYNGAP-01 转化为 SYNGAP1 相关疾病患者有意义的临床益处的潜力充满信心，而通过 GLP 毒理学研究推进我们的候选药物，标志着迈向临床的关键一步。”

SYNGAP1相关疾病是一组由SYNGAP1基因致病变异引起的神经发育疾病，这些变异会导致单倍体不足，使SYNGAP蛋白水平降低高达50%。SYNGAP在认知发育和突触功能中起着至关重要的作用。据报道，SYNGAP相关疾病占所有智力障碍病例的0.5%至1.0%，是癫痫患者智力障碍的最常见原因之一，这表明患者群体可能比发病率估计值显示的要大得多。

目前，尚无FDA批准的针对SYNGAP1相关疾病的疾病修饰疗法，治疗通常仅限于支持性物理、职业和言语治疗。尽管SYNGAP1相关疾病已被证明难以通过现有疗法控制，但医生可能会开具非特异性抗癫痫药物与其他药物的组合疗法。

关于CMP-SYNGAP-01
CMP-SYNGAP-01 是一种在研的创新疗法，通过鞘内注射反义寡核苷酸，在转录水平靶向 SYNGAP1 基因，恢复 SYNGAP 功能并改善症状。SYNGAP1 基因表达的上调可能使 SYNGAP 蛋白水平升高至足以产生治疗效果的水平。临床前研究表明，SYNGAP mRNA 水平呈剂量依赖性升高，同时 SYNGAP 蛋白表达也随之增加。

关于 CAMP4 Therapeutics
CAMP4 正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，其中扩增健康蛋白质可能带来治疗益处。我们的方法是通过利用基因调控的基本机制来扩增 mRNA。为了扩增 mRNA，我们的治疗性 ASO 候选药物靶向调节性 RNA (regRNA)，regRNA 局部作用于转录因子，是基因表达的主要调控因子。CAMP4 专有的 RAP 平台^®能够绘制 regRNA 的图谱，并生成旨在靶向与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因的 regRNA 的治疗候选药物。此类疾病超过 1,200 种，其中蛋白质表达的适度增加可能具有临床意义。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及风险、不确定性和偶然事件，其中许多因素超出公司控制范围，可能导致实际结果、业绩或成就与预期结果、业绩或成就存在重大差异。本新闻稿中除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“可能”、“打算”、“目标”、“预测”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等词语或这些词语的否定形式或其他类似表述来识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述包括但不限于：关于GLP毒理学研究生成符合法规要求的数据以支持SYNGAP1相关疾病临床试验的可能性的陈述；关于将公司SYNGAP1项目推进到1/2期临床试验的时间的预期；以及 CMP-SYNGAP-01 的治疗潜力；以及 SYNGAP1 相关疾病的发病率和患病率。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的观点，并受多种已知和未知风险、不确定性和假设的影响，这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括但不限于：公司有限的经营历史、自成立以来产生的重大损失以及预计在可预见的未来将产生重大且不断增加的损失；公司需要大量额外融资才能实现公司目标；临床开发的不确定性，临床开发过程漫长且昂贵，并且结果不确定，以及与额外成本或延迟完成或未能完成公司当前产品候选物或任何未来产品候选物的开发和商业化相关的风险；临床试验患者入组和给药的延迟或困难；公司产品候选物引起的任何重大不良事件或不良副作用的影响；潜在竞争，包括来自大型和专业制药和生物技术公司的竞争；公司实现当前或未来合作或许可安排的利益的能力，以及成功达成未来伙伴关系的能力；公司获得在美国或任何其他司法管辖区商业化任何产品候选物的监管批准的能力，以及任何此类批准的适应症可能比公司寻求的更窄的风险；公司对公司高级管理人员和其他临床和科学人员服务的依赖，以及公司留住这些人员或招募更多管理或临床和科学人员的能力；公司发展公司组织以及管理公司增长和业务扩张的能力；与公司产品候选物制造相关的风险，该风险很复杂，以及公司的第三方制造商可能在生产中遇到困难的风险；公司获得并维持对公司产品候选物或公司可能开发的任何未来产品候选物的充分知识产权保护的能力；公司对第三方进行公司临床前研究和临床试验的依赖；公司遵守他人授予公司的许可项下的公司义务，以获得开发和商业化公司产品候选物的权利；与公司供应商运营相关的风险；以及公司截至2024年12月31日的10-K表年度报告和截至2025年6月30日的10-Q表季度报告中“风险因素”部分所述的其他风险和不确定性，以及公司向美国证券交易委员会提交的其他信息。本新闻稿中的前瞻性陈述本质上具有不确定性，并非对未来事件的保证。由于前瞻性陈述本身受风险和不确定性的影响，其中一些无法预测或量化，且有些超出公司的控制范围，因此您不应过分依赖这些前瞻性陈述。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际未来结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。此外，公司运营的环境不断变化。新的风险和不确定性可能不时出现，管理层无法预测所有风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人士应仔细考虑这些风险和不确定性。除适用法律要求外，公司不承担因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新或修改本文包含的任何前瞻性陈述的责任。

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