CRISPR Therapeutics将在欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）2025年年度大会上展示利用新型SyNTase基因编辑技术的Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前数据

瑞士祖格和波士顿，2025年10月1日（环球新闻网）-- CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）是一家专注于为严重疾病开发变革性基因药物的生物制药公司，今天宣布接受在欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）2025年年度大会上口头演讲的摘要，该大会将于2025年10月7日至10日举行。该演讲将介绍该公司新型SyNTase基因编辑技术，并重点介绍其在单剂量体内基因纠正中的应用，以治疗罕见的遗传性疾病Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。

CRISPR Therapeutics开发了SyNTase编辑，这是一种专有的下一代特定位点基因纠正平台。SyNTase编辑器通过将紧凑的Cas9蛋白与一类新型工程聚合酶相结合，代表了目前描述的主要编辑系统的重大进步。这些组件共同实现了更高的效率和精确度的基因编辑，同时还支持可扩展的制造。

使用人工智能引导的结构建模和大规模筛选，对聚合酶进行了优化，以支持基于合成核苷模板的基因纠正活性。当与Cas9整合时，SyNTase编辑器可以利用具有改善的血清稳定性的工程化模板，从而实现更高的靶向校正效率。

该摘要描述了SyNTase编辑在SERPINA 1-E342 K人类肝细胞模型中产生高水平的编辑（高达95%），而没有任何可检测到的（<0.5%）脱靶效应。在人源化小鼠模型中，包封在脂质纳米颗粒（LNP）中的SyNTase编辑组分能够通过单次静脉（IV）给药（≤0.5 mg/kg）实现高效、特异性和潜在治愈性基因校正，具有良好的耐受性安全性。在定制的人源化AATD大鼠模型中，SyNTase编辑实现了对E342突变的有效基因纠正，mRNA纠正>70%，总血清AAT上调>3倍，超过了既定的临床保护阈值。总而言之，这些数据为潜在的一流治疗模式提供了概念验证，以解决AATD的根本原因，并支持SyNTase编辑作为治疗许多单基因疾病的有前途的平台。除了摘要中包含的结果之外的其他结果将在会议上展示。

演示详情标题：通过LNP递送的SyNTase编辑器进行AATD单剂量体内基因纠正摘要编号：OR 096会议类型：口头演示会议标题：会议12 c：基因编辑III：技术与应用会议日期和时间：2025年10月10日星期五上午11：00-下午1：00 CEST

已接受的摘要可在ESGCT网站上在线获取，供大会注册者使用。口头演示期间展示的任何更新数据、新图形和后续信息均禁止发布，直至演示当天上午8：00。演示结束后，演示文稿的副本将在www.crisprtx.com上提供。

关于CRISPR Therapeutics自十多年前成立以来，CRISPR Therapeutics已从一家推进基因编辑计划的研究阶段公司发展成为庆祝有史以来首个基于CRISPR的疗法历史性批准的领导者。该公司在广泛的疾病领域拥有多元化的候选产品组合，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管、自身免疫和罕见疾病。2018年，CRISPR Therapeutics将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推向临床，以研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。从2023年底开始，CASGEVY®（Thomamglogene autotemcel [exa-cel]）在多个国家获得批准，用于治疗患有这两种疾病的合格患者。诺贝尔奖得主CRISPR技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种强大的、经过临床验证的方法，有可能创造出一类新的潜在变革性药物。为了加速和扩大工作，CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司CRISPR Therapeutics，Inc.，以及总部位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山的研发部门。如需了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。

CRISPR Therapeutics®标准字符标记和设计徽标以及SyNTase™是CRISPR Therapeutics AG的商标和注册商标。CASGEVY®和CASGEVY徽标是Vertex Pharmaceuticals Incorporated的注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。

CRISPR Therapeutics前瞻性声明本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的声明是1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性声明”。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于有关以下任何或所有内容的声明：（i）CRISPR Therapeutics临床前研究、临床试验以及管道产品和计划，包括但不限于制造能力、此类研究和试验的状态以及有关数据、安全性和有效性的预期;（ii）上述口头陈述和上述摘要以及任何相关海报中包含的数据;和（iii）基因编辑技术和疗法（包括CRISPR/Cas9）以及其他技术的治疗价值、开发和商业潜力。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括但不限于CRISPR Therapeutics最近的10-K表格年度报告以及CRISPR Therapeutics向美国证券交易委员会提交的任何其他后续文件中“风险因素”标题下讨论的风险和不确定性。现有和潜在投资者被警告不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅涵盖截至其发布之日的情况。除法律要求的范围外，我们不承担任何更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务或承诺。

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