CRISPR Therapeutics将在欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）2025年年会上展示利用新型SyNTase基因编辑技术针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前数据

瑞士楚格和波士顿，2025 年 10 月 1 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于为严重疾病开发变革性基因药物的生物制药公司 CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）今天宣布，该公司的摘要已被接受在 2025 年 10 月 7 日至 10 日举行的欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 2025 年年会上进行口头报告。该报告将介绍该公司的新型 SyNTase 基因编辑技术，并重点介绍其在单剂量体内基因校正中的应用，以治疗一种罕见的遗传病 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。

CRISPR Therapeutics 开发了 SyNTase 编辑技术，这是一种专有的新一代位点特异性基因校正平台。SyNTase 编辑器通过将紧凑型 Cas9 蛋白与一类新型工程聚合酶相结合，相比目前描述的 Prime 编辑系统取得了重大进展。这些组件共同作用，使基因编辑的效率和精度更高，同时还支持可扩展的生产。

通过AI引导的结构建模和大规模筛选，该聚合酶经过优化，可支持基于合成核苷酸模板的基因校正活性。与Cas9整合后，SyNTase编辑器可以利用血清稳定性更高的工程模板，从而提高靶标校正效率。

摘要描述了SyNTase编辑技术在SERPINA1-E342K人肝细胞模型中实现了高水平的编辑（高达95%），且无任何可检测的（<0.5%）脱靶效应。在人源化小鼠模型中，封装在脂质纳米颗粒（LNP）中的SyNTase编辑组件仅需单次静脉注射（≤0.5 mg/kg）即可实现高效、特异且可能治愈的基因校正，且安全性良好。在定制的AATD人源化大鼠模型中，SyNTase编辑技术实现了对E342突变的强效基因校正，mRNA校正率超过70%，血清总AAT上调率超过3倍，超过了既定的临床保护阈值。总而言之，这些数据为一种潜在的同类最佳治疗方案提供了概念验证，该方案旨在解决AATD的根本病因，并支持SyNTase编辑技术作为治疗多种单基因疾病的有前景的平台。除摘要中列出的结果外，其他结果将在会议上发表。

演示细节
标题：通过 LNP 递送的 SyNTase 编辑器进行单剂量体内AATD 基因校正
摘要编号： OR096
会议类型：口头报告
会议标题：会议 12c：基因编辑 III：技术与应用
会议日期和时间： 2025 年 10 月 10 日星期五，上午 11:00 – 下午 1:00（欧洲中部夏令时间）

已接受的摘要可在ESGCT 网站上在线获取，供大会注册者使用。任何将在口头报告环节中呈现的更新数据、新图表和后续信息均需在报告当天上午 8:00（欧洲中部夏令时间）之前发布。报告结束后，报告副本可在www.crisprtx.com上获取。

关于 CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics 成立十余年以来，已从一家专注于基因编辑项目的研发公司发展成为行业领导者，并庆祝首个基于 CRISPR 的疗法获得历史性批准。公司拥有多元化的候选产品组合，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫性疾病和罕见病等广泛疾病领域。2018 年，CRISPR Therapeutics 将首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法推进至临床，用于研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。自 2023 年底起， ^CASGEVY® （exagamglogene autotemcel [exa-cel]）已在多个国家获批，用于治疗符合条件的上述两种疾病患者。诺贝尔奖得主 CRISPR 技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种强大的、经过临床验证的方法，有望创造出一类全新的变革性药物。为了加速和扩大其业务，CRISPR Therapeutics 已与包括 Vertex Pharmaceuticals 在内的领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG 总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司 CRISPR Therapeutics, Inc. 的研发业务位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com 。

CRISPR THERAPEUTICS ^®标准字符标记和设计标识以及 SyNTase™ 是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。CASGEVY ^®和 CASGEVY 标识是 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 的注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。

CRISPR治疗学前瞻性声明
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