Fortress Biotech和Cyprium Therapeutics宣布关于CUTX-101的NDA更新

迈阿密，2025 年 10 月 1 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Fortress Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）（“Fortress”）及其多数股权子公司 Cyprium Therapeutics, Inc.（“Cyprium”）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已发布有关 CUTX-101（组氨酸铜）新药申请（NDA）的完整回复函（CRL），该药物旨在治疗儿科患者的门克斯病。

2023年12月，由Zydus Lifesciences, Ltd.（简称“Zydus集团”）全资拥有的美国生物制药公司Sentynl Therapeutics, Inc.（简称“Sentynl”）从Cyprium公司全面接管CUTX-101的开发和商业化。Cyprium公司期望其合作伙伴Sentynl能够迅速解决FDA的顾虑，并尽快重新提交申请。

CRL 指出，在 CUTX-101 的生产设施中发现了 cGMP 缺陷。该设施最近对 FDA 于 2025 年 9 月对其的复检做出了回应，Sentynl 预计将请求与 FDA 会面，讨论 CRL 以及重新提交 CUTX-101 新药申请 (NDA) 事宜。CRL 未提及任何其他可批准性问题，也未发现 CUTX-101 的有效性和安全性数据存在任何缺陷。

根据与 Sentynl 的交易，如果获得批准，Sentynl 将向 Cyprium 转让罕见儿科疾病优先审查凭证（“PRV”），而 Cyprium 还将有资格从 Sentynl 获得 CUTX-101 净销售额的特许权使用费以及高达 1.29 亿美元的总计开发和销售里程碑。

CUTX-101 NDA 最初获得了 FDA 的优先审查，并得到了 CUTX-101 积极的顶线临床疗效结果的支持，表明接受 CUTX-101 早期治疗的 Menkes 病患者的总体生存率显著提高。

关于门克斯病
门克斯病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起。根据最近的基因组学研究，门克斯病的最低出生患病率为每34,810例活产男婴中1例，最高患病率可达每8,664例活产男婴中1例（Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS. 基于基因组聚合数据库（gnomAD）估计的门克斯病和ATP7A相关疾病的出生患病率。《分子遗传学与代谢报告》2020年6月5日;24:100602）。该病具有独特的临床特征，包括毛发稀疏和脱色（“卷曲毛发”）、结缔组织问题以及严重的神经系统症状，例如癫痫发作、肌张力低下、生长迟缓和神经发育迟缓。未经治疗的门克斯病死亡率很高，许多患者在2-3岁之间死亡。较轻的ATP7A突变与其他疾病相关，包括枕角综合征和ATP7A相关远端运动神经病变。目前，尚无FDA批准的针对门克斯病及其变异的治疗方法。

关于 Cyprium Therapeutics
Cyprium Therapeutics, Inc.（“Cyprium”）专注于开发治疗门克斯病及相关铜代谢紊乱的新型疗法。2017年3月，Cyprium与美国国立卫生研究院（NIH）下属的尤妮丝·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发展研究所（“NICHD”）签署了合作研发协议，以推进CUTX-101（组氨酸铜注射液）用于治疗门克斯病的临床开发。CUTX-101是一种用于治疗门克斯病的在研药物，目前正在接受FDA审批。 2023年，Cyprium完成了其专有权的转让，并将其与CUTX-101相关的FDA文件转让给Sentynl Therapeutics, Inc.。Cyprium和NICHD还拥有一项持续的全球独家许可协议，以开发和商业化基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法AAV-ATP7A，该疗法旨在为门克斯病患者提供铜转运蛋白的功能性拷贝，并与CUTX-101联合使用；AAV-ATP7A基因疗法目前处于临床前开发阶段，并已获得FDA孤儿药资格认定。Cyprium由Fortress Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）创立，是其控股子公司。欲了解更多信息，请访问www.cypriumtx.com 。

关于 Fortress Biotech
Fortress Biotech, Inc.（“Fortress”）是一家创新型生物制药公司，专注于收购和提升资产，通过产品收入、股权持有以及股息和特许权使用费收入，为股东提升长期价值。公司目前在Fortress、其拥有多数股权和多数控制权的合作伙伴和子公司，以及其创立并持有重要少数股权的合作伙伴和子公司，拥有八种已上市处方药产品和多个正在开发的项目。Fortress的产品组合正在商业化和开发中，涵盖肿瘤学、皮肤病学和罕见病等多个治疗领域。Fortress的模式专注于利用其丰富的生物制药行业专业知识和网络，进一步拓展和推进公司的产品组合。Fortress已与一些世界领先的学术研究机构和生物制药公司建立了合作伙伴关系，以最大限度地发挥每个机会的潜力，这些公司包括阿斯利康、希望之城、全国儿童医院、哥伦比亚大学、丹娜法伯癌症中心和Sentynl Therapeutics。欲了解更多信息，请访问www.fortressbiotech.com 。

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