Applied Thereutics在与FDA会面后提供最新消息

纽约，9月2025年29日（环球新闻网）-- Applied Therapeutics，Inc.（纳斯达克：APLT）（该公司）是一家临床阶段生物制药公司，致力于为罕见疾病创造变革性治疗方法，今天宣布，该公司与美国食品药品管理局（FDA）完成了一次会议，讨论govorestat在2025年第三季度可能提交的新药申请（NDA），用于治疗Charcot-Marie-Tooth脱水酶（SORD）缺乏症（CMT-SORD）。

该公司正在等待收到FDA的正式会议记录，以确定下一步行动。目前，有关监管批准的潜在提交策略（包括加速批准途径）的前进道路尚未确定。

该公司仍然致力于解决CMT-SORD患者未满足的需求。

关于Charcot-Marie-Tooth脱水酶缺乏症（CMT-SORD）

CMT-SORD是一种罕见的、进行性、使人衰弱的遗传性神经病变，影响周围神经和运动神经元。CMT-SORD是最常见的隐性遗传性神经病变形式之一，影响美国约3，300名患者和欧盟约4，000名患者。该疾病是由于缺乏负责甘露醇代谢的甘露醇脱氢酶引起的，导致血液和组织中的甘露醇大量积聚。细胞内甘露醇积聚与严重残疾、感觉功能丧失、神经肌肉功能障碍和活动能力下降有关。

关于Govorestat（AT-007）

Govorestat是一种中枢神经系统（中枢神经系统）渗透剂ALS还原酶抑制剂（ARI），正在开发用于治疗多种罕见疾病，包括Charcot-Marie-Tooth脱水酶缺乏症（CMT-SORD）、典型半乳血症和磷酸甘露糖变性2先天性糖基化障碍（PMM 2-CDG）。

Govorestat因半乳血症和CMT-SORD获得了欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药品称号。Govorestat还获得了美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药认定，用于治疗半乳血症、磷酸甘露酸酶2缺乏症和CMT-SORD;半乳血症和PMM 2-CDG的罕见儿科疾病认定;以及半乳血症的快速认定。

关于应用治疗学

Applied Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对罕见疾病中经过验证的分子靶点的新型候选药物。该公司的主要候选药物govorestat是一种新型中枢神经系统（中枢神经系统）渗透剂ALS还原酶抑制剂（ARI），用于治疗中枢神经系统罕见代谢性疾病，包括经典半乳血症、Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydration缺乏症（CMT-SORD）和磷酸甘露糖变性2先天性糖基化障碍（PMM 2-CDG）。

如需了解更多信息，请访问www.appliedtherapeutics.com并在X上关注该公司@Applied_TX。

前瞻性陈述

本新闻稿包含“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性的目的，由1995年私人证券诉讼改革法案提供的安全港。本新闻稿中包含的有关战略、未来运营、前景、计划和管理目标的任何陈述，包括“可能”、“将”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、”预测”和类似表述，（以及其他涉及未来事件、条件或情况的词语或表述）均为前瞻性陈述。其中包括但不限于有关公司用于治疗CMT-SORD的govorestat计划的声明，包括与FDA的预期互动和提交以及加速批准途径的潜在资格。本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异，因此，我们无法向您保证我们的计划、意图、期望或战略将得到实现或实现。

此类风险和不确定性包括但不限于：（i）我们开发、营销和商业化候选产品的计划，（ii）我们当前和未来的临床前研究和临床试验以及我们的研发计划的启动、时间、进展和结果，（iii）我们利用快速监管途径的能力，（iv）我们对任何候选产品的估计，未来收入、资本要求和额外融资需求，（v）我们以合理的条款成功收购或许可额外候选产品并将候选产品推进并成功完成临床研究的能力，（vi）我们维持和建立合作或获得额外资金的能力，（vi）我们获得当前和未来候选产品的监管批准的能力和时机，（八）我们候选产品的预期迹象（如果获得批准），（ix）我们对潜在市场规模以及此类候选产品的市场接受率和程度的预期，（x）我们为我们的运营资金需求和对我们资本资源充足性的预期提供资金的能力，（xi）我们的业务模式和战略计划的实施我们的业务和候选产品，（xii）我们的知识产权地位和专利权的期限，（xiii）有关我们的知识产权或其他专有权的发展或争议，（xiv）我们对政府和第三方付款人承保和报销的期望，（xv）我们在我们所服务的市场中的竞争能力，（xvi）政府法律法规及其责任的影响，（xVII）与我们的竞争对手和行业相关的发展，（xVIII）我们从与Advanz Pharma的合作伙伴关系签订的协议中实现预期利益的能力，以及（xix）可能影响我们财务业绩的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们相信我们对本新闻稿中包含的每项前瞻性陈述都有合理的基础，但我们无法保证前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、表现或事件和情况将会实现或发生。我们向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述中表达或暗示的因素不同的因素，包括其中包含的“风险因素”部分中描述的因素。除法律另有要求外，我们否认更新或修改任何前瞻性陈述的任何意图或义务，这些陈述仅限于其做出之日，无论是由于新信息、未来事件或情况或其他原因。

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