Acoramidis在ATTR-CM患者治疗的第一个月内开始减少累积性心血管事件

- 到第 1 个月，与安慰剂相比，acoramidis 观察到的累积事件数量有所减少

- 与安慰剂相比，Acoramidis 在第 30 个月显著降低了 CVM 或复发性 CVH 的累积风险，风险降低了 49% (p<0.0001)

- 累积事件的差异逐渐增加，第 30 个月的结果显示，每 100 名接受治疗的参与者避免了 53 起事件（95% CI：29–79）

加州帕洛阿尔托，2025年9月28日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于遗传疾病的新型生物制药公司BridgeBio Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：BBIO）（简称“BridgeBio”或“公司”）公布了ATTRibute-CM研究的数据，该研究显示，在ATTR-CM患者治疗的第一个月内，acoramidis可降低累积心血管事件，包括心血管死亡率（CVM）或复发性心血管相关住院率（CVH）。这些数据在美国心力衰竭学会（HFSA）2025年年度科学会议（ASM）的最新临床试验口头报告中公布，并同时发表在《美国心脏病学会杂志》上。Acoramidis是一种选择性、小分子、口服、近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。

俄勒冈健康与科学大学的医学博士、理学硕士艾哈迈德·马斯里表示：“Acoramidis 展现出对总体累积心血管事件的早期和持续临床疗效，累计事件在治疗的第一个月内开始出现数值上的差异。作为一名执业心脏病专家，这些发现意义非凡，因为它提醒我们关注转甲状腺素蛋白淀粉样变性诊断和治疗启动的时间敏感性，像 Acoramidis 这样的安全有效的治疗方法有可能在早期降低患者因心血管疾病住院和事件的风险。”

Masri 博士在最新口头报告中介绍了 Acoramidis 对 ATTR-CM 复发和累积心血管结局的影响：ATTRibute-CM 的探索性分析，报告内容包括：

• 在第 1 个月，与安慰剂相比，acoramidis 观察到的累积事件数量较少
• 与安慰剂相比，Acoramidis 在第 30 个月显著降低了 CVM 或复发性 CVH 的累积风险，风险降低了 49% (p<0.0001)
• 累积事件的差异逐渐增加，第 30 个月的结果显示，每 100 名接受治疗的参与者避免了 53 起事件（95% CI：29–79）
• 除了最新的口头报告外， 《美国心脏病学会杂志》上同时发表的一篇与报告同名的文章也指出了相同的细节，并得出结论：在第 42 个月，与安慰剂对照的 Acoramidis 相比，持续使用 Acoramidis 可降低 CVM，风险降低 45%（ p = 0.0011）

除了最新的ATTRibute-CM累积心血管结局数据口头报告和同期发表外，还举办了一场口头报告和三场海报展示，探讨ATTRibute-CM的开放标签扩展数据和真实世界证据。这些发现包括：

• 西达赛奈心脏研究所医学博士莉莉·斯特恩在口头报告中分享了持续使用 Acoramidis 治疗显著降低了野生型和变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者 42 个月时的全因死亡风险和心血管相关住院风险
  • 在第 42 个月，无论是野生型 ATTR-CM 还是变异型 ATTR-CM，与安慰剂组相比，持续使用阿科拉米迪斯与全因死亡 (ACM)、首次 CVH 和 ACM/首次 CVH 风险降低相关，这凸显了无论 TTR 基因型如何，早期和持续使用阿科拉米迪斯的重要性
• Acoramidis 可缓解变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者服用安慰剂后观察到的 NT-proBNP 水平升高：ATTRibute-CM 的研究结果，由芝加哥大学医学院医学博士 Nitasha Sarswat 在海报展示会上展示
  • 在 ATTRibute-CM 变异型 ATTR-CM 亚群中，acoramidis 持续缓解了安慰剂变异型组中观察到的 N 端 B 型利钠肽原 (NT-proBNP) 的升高，其效果从第 3 个月开始，持续到第 30 个月。考虑到变异型 ATTR-CM 带来的更高风险，这些发现对于满足变异型 ATTR-CM 患者群体的独特医疗需求尤为重要。
• 圣路加医疗系统医学博士 Brett W. Sperry 在海报展示会上介绍了Acoramidis 对转甲状腺素淀粉样变性心肌病中心脏传导异常的影响
  • ATTRibute-CM 试验中，与安慰剂组相比，acoramidis 治疗组在第 24 个月和第 30 个月时 PR 或 QRS 间期恶化、延长的受试者百分比在数值上较低。这些观察结果与先前报道的 acoramidis 可减缓 ATTR-CM 疾病进展的结果一致。
• 美国退伍军人在引入疾病改良疗法后，各州之间转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病发病率仍然存在差异，由亚利桑那州立大学医学博士 Sandesh Dev 在海报展示会上进行展示
  • 在现有治疗环境下，美国退伍军人群体中 ATTR-CM 的发病率在全国范围内有所增加，这可能是由于大多数州的认识有所提高

Acoramidis 被美国 FDA 批准为 Attruby®，并被欧盟委员会、日本药品和医疗器械管理局以及英国药品和保健产品管理局批准为 BEYONTTRA®，所有标签均指定 TTR 接近完全稳定。

我们计划在未来的医学会议上公布更多有关 Attruby 对 ATTR-CM 患者益处的数据。

关于Attruby™ (acoramidis)
适应症
Attruby 是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM)，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。

重要安全信息
不良反应
Attruby 组和安慰剂组患者分别报告了腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹部疼痛（5.5% vs 1.4%）。这些不良反应大多为轻度，无需停药即可缓解。Attruby 组和安慰剂组患者因不良事件停药的发生率相似（分别为 9.3% 和 8.5%）。

关于BridgeBio
BridgeBio Pharma (BridgeBio; NASDAQ: BBIO) 是一家新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有遗传疾病的患者。BridgeBio 的开发项目涵盖从早期科学到高级临床试验的各个阶段。BridgeBio 成立于 2015 年，其经验丰富的药物发现、开发者和创新者团队致力于应用遗传医学领域的进步，以尽快造福患者。欲了解更多信息，请访问bridgebio.com并在LinkedIn 、 Twitter 、 Facebook 、 Instagram和YouTube上关注我们。

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