Solid Biosciences将在2025年神经肌肉研究小组年度科学会议上发表演讲

马萨诸塞州查尔斯顿，2025 年 9 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）——Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）是一家致力于开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物的生命科学公司。该公司将于 2025 年 9 月 26 日至 28 日在意大利斯特雷萨举行的第 26^届神经肌肉研究组 (NMSG) 年度科学会议上展示 1/2 期 INSPIRE DUCHENNE 试验的数据。该试验评估了用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 的下一代研究性基因疗法 SGT-003。展示内容将包括先前报告的第 90 天活检数据以及截至 2025 年 8 月 12 日 INSPIRE DUCHENNE 试验数据截止日期的最新安全性数据。

Solid Biosciences 总裁兼首席执行官 Bo Cumbo 表示：“我们在 NMSG 年会上的报告重点介绍了 SGT-003 的新兴差异化特性——尤其是其良好的肝脏耐受性和令人鼓舞的早期生物标志物信号——并且采用仅含类固醇的免疫调节方案。数据报告也强化了 AAV-SLB101 作为神经肌肉和心脏疾病靶向基因治疗的下一代衣壳的潜力。迄今为止，我们已与超过 25 家公司、机构和学术实验室签订了 AAV-SLB101 的使用许可协议，并期待在未来几个月内进一步扩大其在更多机构的授权。”

以下摘要将于 9 月 26 日星期五下午 6 点至 8 点（欧洲中部夏令时间）的海报展示会上展示：

1. INSPIRE DUCHENNE 的最新进展：SGT-003 的 1/2 期临床研究，SGT-003 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的下一代微肌营养不良蛋白基因疗法
演讲者： Perry Shieh 医学博士、哲学博士、加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院神经病学和儿科学教授、INSPIRE DUCHENNE 临床试验首席研究员

2. SGT-003：杜氏肌营养不良症下一代试验性基因疗法的初步安全性评估
演讲者： Patrick Gonzalez 博士，Solid Biosciences 临床科学主管

3. AAV-SLB101治疗杜氏肌营养不良症：非临床安全性、疗效表征和初步临床见解
演讲者： Patrick Gonzalez 博士，Solid Biosciences 临床科学主管

会议结束后，演示文稿将在公司网站“我们的科学”部分的“科学出版物和演示文稿”页面上发布，或点击此处查看。

关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩症，主要影响男孩，症状通常在3至5岁之间出现。杜氏肌营养不良症是一种进行性、不可逆且最终致命的疾病，每3,500至5,000名活产男婴中约有1人患有此病，仅在美国就有5,000至15,000例病例。

关于SGT-003
SGT-003 是一款在研基因疗法，包含分化型微肌营养不良蛋白构建体和专有的下一代衣壳 AAV-SLB101。AAV-SLB101 的设计合理，旨在靶向整合素受体，并在非临床研究中显示出增强的心肌和骨骼肌转导，同时降低肝脏靶向性。SGT-003 的微肌营养不良蛋白构建体独特地包含 R16/17 结构域，该结构域可将 nNOS 定位到肌肉。非临床研究表明，nNOS 可以改善肌肉血流，从而减少缺血和肌肉疲劳导致的肌肉分解。综合考虑这些设计特点，SGT-003 有望成为治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 的同类最佳在研基因疗法。

关于 INSPIRE DUCHENNE
INSPIRE DUCHENNE 是一项首次人体试验，开放标签、单剂量、多中心的 1/2 期临床试验，旨在评估 SGT-003 在经基因学确诊为杜氏肌营养不良症且携带肌营养不良蛋白基因突变的儿科受试者中的安全性、耐受性和有效性。INSPIRE DUCHENNE 是一项跨国试验，旨在招募美国、加拿大、英国和意大利的受试者。

关于 Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精准基因医学公司，专注于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物，包括用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的SGT-003、用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的SGT-212、用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的SGT-501、用于治疗TNNT2介导的扩张型心肌病及其他致死性遗传性心脏病的SGT-601。公司还致力于开发创新的基因调控因子库和其他赋能技术，这些技术有望显著影响跨行业的基因治疗交付。Solid正在推进其多元化的产品线和交付平台，旨在汇聚科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由杜氏肌营养不良症的直接受害者创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病的患者的日常生活。欲了解更多信息，请访问www.solidbio.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述；成功实现和执行公司目标、优先事项和取得关键临床里程碑的能力；公司的衣壳产品线，包括 SLB-101，以及神经肌肉和心脏疾病计划，包括其 SGT-501、SGT-212 和 SGT-003 计划和对 CTA 申请、站点激活、临床开发、临床试验的启动和招募、剂量、临床试验数据的可用性和潜在的加速批准的预期；公司的现金、现金等价物和可供出售证券是否足以为其运营提供资金；以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“工作”和类似表述的陈述。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于与公司按预期时间表或完全推进和许可 AAV-SLB101 以及推进 SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401 和其他临床前计划和衣壳库的能力相关的风险；获得并保持 FDA 和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制公司候选产品的临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果；获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权；与其他寻求开发杜氏肌营养不良症、弗里德赖希共济失调和其他神经肌肉和心脏治疗以及基因疗法的公司成功竞争；管理费用；并在必要的时间内筹集所需的大量额外资金，以继续开发 SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401 和其他候选产品，实现其其他业务目标并继续持续经营。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，任何这些因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同，请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表公司截至本新闻稿发布之日后任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。然而，尽管公司可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何此类更新的义务。

Solid Biosciences投资者联系方式：
妮可·安德森
投资者关系和企业传播总监
固体生物科学公司
investors@solidbio.com

媒体联系人：
格伦·西尔弗
FINN 合作伙伴
glenn.silver@finnpartners.com